Tutkimus sotatercept-lääkkeestä Eisenmengerin oireyhtymästä kärsiville potilaille tai korjaamattoman shunttiin liittyvään vasodilataattorihoidolle resistenttiin keuhkovaltimoiden korkeaan verenpaineeseen (SuMILE)
Avoin, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan Sotatercept-lisähoitovaikutuksen tehoa verrattuna standardi-PAH-hoitoon keuhkovasodilataattoreilla keuhkovaltimoiden hypertensioon, joka liittyy keuhkovasodilataattoreille vastustuskykyisiin, korjaamattomiin syntymävikoihin (ASD, VSD, PDA), mukaan lukien Eisenmengerin oireyhtymä: SuMILE-tutkimus
Mistä tässä tutkimuksessa on kyse? Tässä tutkimuksessa testataan, voiko sotaterceptin lisääminen tavallisiin keuhkovaltimon korkeapaineen (PAH) lääkkeisiin auttaa aikuisia, joilla on PAH korjaamattomien synnynnäisten sydänvikojen (sydämen väliseinän vika tai avoin ductus arteriosus) vuoksi, mukaan lukien Eisenmengerin oireyhtymä. Nämä sairaudet aiheuttavat usein pitkäaikaisia muutoksia keuhkoverisuonissa ja alhaisia happitasoja.
Kuka voi osallistua? Noin 36 aikuista (ikä ≥18 vuotta) Japanissa, joiden PAH ei ole parantunut riittävästi keuhkovaltimolaajentajilla, saattavat osallistua. Erittäin vakavia oireita (WHO-luokka IV) tai muita vakavia sairauksia sairastavia ei oteta mukaan.
Mitä tapahtuu, jos osallistun?
Osallistujat jaetaan satunnaisesti (kuten kolikonheittolla, suhteessa 2:1) joko:
Sotatercept + valtimolaajentajapohjainen PAH-hoito, tai
valtimolaajentajapohjainen PAH-hoito yksin. Tutkimus kestää 24 viikkoa. Sotaterceptiä saavat saavat pistoksen joka kolmas viikko. Kaikki osallistujat käyvät klinikalla ja suorittavat testejä alussa, 12. viikolla ja 24. viikolla, mukaan lukien 6 minuutin kävelytestin (kuinka pitkälle pystyt kävelemään 6 minuutissa), verikokeet, kyselylomakkeet ja muut sydän-keuhkoarvioinnit, joita käytetään rutiininomaisessa PAH-hoidossa.
Mitä mahdollisia hyötyjä on? Sotatercept paransi liikuntakykyä ja sydän-keuhkomittauksia muissa PAH-tutkimuksissa, mutta korjaamattomia sydänvikaisia ei sisällytetty. Tämä tutkimus saattaa auttaa sinua suoraan tai ei, mutta se voi auttaa lääkäreitä oppimaan, kuinka käyttää sotaterceptia turvallisesti tässä ryhmässä.
Mitä mahdollisia riskejä on? Sotaterceptin haittavaikutukset sisältävät hemoglobiinin nousun, matalat verihiutaleet, nenäverenvuodot, telangiektasiat (pienet laajentuneet verisuonet), verenvuodot ja veritulpat. Eisenmengerin oireyhtymää sairastavilla voi olla sekä verenvuoto- (esim. hemoptysi) että hyytymisriskejä. Tutkimuksessa tarkistetaan säännöllisesti täydelliset verenkuvat (CBC) ja säätää tai keskeytetään annostelu etiketti-pohjaisten sääntöjen mukaisesti. Muut riskit liittyvät tavalliseen PAH-hoitoon ja verikokeisiin.
Aika ja paikka Tutkimus toteutetaan useissa sairaaloissa Japanissa. Tutkimukseen osallistuminen kestää noin 6 kuukautta.
Kustannukset ja maksut Tutkimuslääke ja tutkimukseen liittyvät testit tarjotaan ilmaiseksi. Tavallinen lääkärinhoito, jota tutkimus ei vaadi, noudattaa kunkin sairaalan vakiolaskutusta. Osallistumiseen ei tarvita maksua. Kaikki matkakorvaukset tai stipendit noudattavat paikan politiikkaa.
Yksityisyys Tietosi pidetään luottamuksellisina. Tuloksia jaetaan lehdissä ja kokouksissa ilman nimeäsi.
Kenelle ottaa yhteyttä Jos olet kiinnostunut tai sinulla on kysymyksiä, ota yhteyttä tutkimusryhmään osallistuvassa sairaalassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Kazuya Hosokawa, MD, PhD
- Puhelinnumero: +81-92-642-5360
- Sähköposti: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Keimei Yoshida, MD, PhD
- Sähköposti: yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp
Opiskelupaikat
-
-
-
Fukuoka, Japani
- Rekrytointi
- The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Masaharu Kataoka
- Puhelinnumero: +81--603-1611
- Sähköposti: mkataoka@med.uoeh-u.ac.jp
-
Päätutkija:
- Masaharu Kataoka
-
Kobe, Japani
- Rekrytointi
- Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Yu Taniguchi
- Puhelinnumero: +81-78-382-5111
- Sähköposti: yu.taniguchi007@gmail.com
-
Päätutkija:
- Yu Taniguchi
-
Kyoto, Japani
- Rekrytointi
- Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Naohiko Nakanishi
- Puhelinnumero: +81-75-703-5101
- Sähköposti: naka-nao@koto.kpu-m.ac.jp
-
Päätutkija:
- Naohiko Nakanishi
-
Nagoya, Japani
- Rekrytointi
- Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
-
Päätutkija:
- Shiro Adachi
-
Ottaa yhteyttä:
- Shiro Adachi
- Puhelinnumero: +81-52-741-2111
- Sähköposti: adachi.shiro.b6@f.mail.nagoya-u.ac.jp
-
Okayama, Japani
- Rekrytointi
- Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
-
Ottaa yhteyttä:
- Satoshi Akagi
- Puhelinnumero: +81-86-223-7151
- Sähköposti: akagi-s@cc.okayama-u.ac.jp
-
Päätutkija:
- Satoshi Akagi
-
Sendai, Japani
- Rekrytointi
- Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Taijyu Sato
- Puhelinnumero: +81-22-717-7000
- Sähköposti: s-taiju@cardio.med.tohoku.ac.jp
-
Päätutkija:
- Taijyu Sato
-
Tokyo, Japani
- Rekrytointi
- Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Takahiro Hiraide
- Puhelinnumero: +81-3-3353-1211
- Sähköposti: t.hiraide.a6@keio.jp
-
Päätutkija:
- Takahiro Hiraide
-
Tokyo, Japani
- Rekrytointi
- Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Takumi Inami
- Puhelinnumero: +81-22-47-5511
- Sähköposti: tinami@ks.kyorin-u.ac.jp
-
Päätutkija:
- Takumi Inami
-
Tokyo, Japani
- Rekrytointi
- Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Toshiro Shinke
- Sähköposti: shinke@med.showa-u.ac.jp
-
Päätutkija:
- Toshiro Shinke
-
-
Not Required For This Country
-
Fukuoka, Not Required For This Country, Japani, 8150014
- Rekrytointi
- Kyushu University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Kazuya Hosokawa
- Puhelinnumero: +81-92-642-1151
- Sähköposti: hosokawa.kazuya.712@m.kyushu-u.ac.jp
-
Alatutkija:
- Ayako Ishikita
-
Alatutkija:
- Keimei Yoshida
-
Päätutkija:
- Kazuya Hosokawa
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- aikuiset (≥18 vuotta)
- korjaamaton ASD, VSD tai PDA
- ≥90 päivää keuhkovasodilataattorihoidosta; ja joko (i) keuhkovaskulaarinen resistanssi (PVR) ≥5 Wood-yksikköä ja keskimääräinen keuhkovaltimopaine (mPAP) > 20 mm Hg oikean puolen sydänkatetroinnissa 180 päivän sisällä, tai (ii) ekokardiografinen trikuspidaalivuodon nopeus >3,4 m/s oikealta vasemmalle/kaksisuuntaisella shuntilla sekä lepo-SpO₂ ≤92% sinisyyden mukaisesti
- perusarvon 6MWD ≥100 m
- kyky täyttää kyselylomakkeet
Poissulkemiskriteerit:
- WHO:n toiminnallinen luokka IV; muut korjaamattomat sydämen sisäiset shuntit
- vakava munuaisten/maksan/parenkyymikeuhkosairaus tai LVEF <40%
- aiempi sotaterceptin käyttö
- sotaterceptille vasta-aiheinen annostusohjeen mukaan
- tutkijan arvion mukainen sopimattomuus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Sotatercept-lisähoito + vasodilataattoriin perustuva PAH-hoito
|
Sotaterceptia annostellaan ihonalaisesti 3 viikon välein 24 viikon ajan (yhteensä 8 pistosta): 0,3 mg/kg alkudosointi käynnistyskäynnillä 1, sitten 0,7 mg/kg käynnistyskäynnistä 2 alkaen, jos turvallisuuskriteerit täyttyvät.
Annoksen lykkäykset/vähennykset noudattavat etikettiä vastaavia sääntöjä perustuen täydelliseen verenkuvaan (CBC) ennen jokaista annosta (esim. hemoglobiinin nousu >4,0 g/dL lähtöarvosta; tai >2,0 g/dL edellisestä annoksesta ja yli ylärajan (ULN); tai >2,0 g/dL yli ULN; ja verihiutaleiden määrä <50 000/µL).
Osallistujat jatkavat vakaata taustalla olevaa PAH-hoitoa (endoteliini-, typpioksidi-, prostasykliinireitit) protokollan mukaisesti; PAH-lääkkeiden aloittaminen tai annoksen nostaminen 24 viikon hoitojakson aikana ei yleensä ole sallittua, ellei se ole kliinisesti välttämätöntä turvallisuuden vuoksi ja se merkitään protokollapoikkeamaksi.
Osallistujat eivät saa sotaterceptiä.
He jatkavat paikkakohtaista, vakaa PAH-terapiaa 24 viikon ajan (endoteliinireseptoriantagonisti, PDE5-estäjä/riociguat ja/tai prostasykliiniluokka kliinisesti tarpeen mukaan).
Taustaterapian muutoksia ei suositella 24 viikon jakson aikana, ellei niitä tarvita turvallisuussyistä; kaikki muutokset tallennetaan analysointia varten.
Sama vierailuaikataulu ja arvioinnit (esim. 6 minuutin kävelytestit, biomarkkerit, kliiniset tapahtumat) koskevat kuin sotaterceptiryhmässä.
|
|
Active Comparator: pelkästään vasodilataattoreihin perustuva PAH-hoito
|
Osallistujat eivät saa sotaterceptiä.
He jatkavat paikkakohtaista, vakaa PAH-terapiaa 24 viikon ajan (endoteliinireseptoriantagonisti, PDE5-estäjä/riociguat ja/tai prostasykliiniluokka kliinisesti tarpeen mukaan).
Taustaterapian muutoksia ei suositella 24 viikon jakson aikana, ellei niitä tarvita turvallisuussyistä; kaikki muutokset tallennetaan analysointia varten.
Sama vierailuaikataulu ja arvioinnit (esim. 6 minuutin kävelytestit, biomarkkerit, kliiniset tapahtumat) koskevat kuin sotaterceptiryhmässä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos 6 minuutin kävelymatkassa 24 viikon kohdalla lähtöarvosta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mortaliteetti tai keuhkon siirto
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
PH:hen liittyvä sairaalahoitoon joutuminen tai parenteraalisen prostasykliinin aloittaminen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Muutos WHO:n toimintaluokassa 24 viikon kohdalla lähtöarvosta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampaa oiretta
|
24 viikkoa
|
|
NT-proBNP:n muutos 24 viikon kohdalla lähtöarvosta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Muutos emPHasis-10:ssä 24 viikon kohdalla lähtöarvosta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampia oireita
|
24 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PAH-spesifinen geneettinen testi
Aikaikkuna: 0 viikkoa
|
0 viikkoa
|
|
|
Verenpaineen muutokset (systolinen ja diastolinen)
Aikaikkuna: 0, 12, 24 viikkoa
|
Toimiston leposykeverenpaine
|
0, 12, 24 viikkoa
|
|
Muutokset sykkeessä
Aikaikkuna: 0, 12, 24 viikkoa
|
bpm
|
0, 12, 24 viikkoa
|
|
Hapen kyllästymisen muutokset
Aikaikkuna: 0, 12, 24 viikkoa
|
Pulssioksigenaatio (toimisto, lepäävä)
|
0, 12, 24 viikkoa
|
|
Hemoglobiinin muutokset
Aikaikkuna: 0, 12, 24 viikkoa
|
g per dl
|
0, 12, 24 viikkoa
|
|
Muutokset verihiutalelukumäärissä
Aikaikkuna: 0, 12, 24 viikkoa
|
0, 12, 24 viikkoa
|
|
|
Katetriin perustuvan mPAP:n muutokset
Aikaikkuna: 0, 24 viikkoa
|
mmHg
|
0, 24 viikkoa
|
|
Muutokset katetripohjaisessa PVR:ssä
Aikaikkuna: 0, 24 viikkoa
|
Wood-yksiköt
|
0, 24 viikkoa
|
|
Katetriperusteisen Qp/Qs:n muutokset
Aikaikkuna: 0, 24 viikkoa
|
0, 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Sydänsairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Sydänvika, synnynnäinen
- Hypertensio, keuhko
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Keuhkovaltimon hypertensio
- Eisenmengerin kompleksi
- ACE-011
Muut tutkimustunnusnumerot
- CTR-2025-Sep
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .