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Eine Studie zu Sotatercept für Patienten mit Eisenmenger-Syndrom oder nicht reparierter Shunt-assoziierter pulmonaler arterieller Hypertonie, die auf Vasodilatator-Therapie resistent ist (SuMILE)

20. Januar 2026 aktualisiert von: Kazuya Hosokawa

Eine offene, randomisierte, kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit einer Sotatercept-Add-on-Therapie im Vergleich zur Standard-PAH-Therapie mit pulmonalen Vasodilatatoren bei pulmonalarterieller Hypertonie im Zusammenhang mit pulmonalen Vasodilatator-resistenten, unreponierten angeborenen Shunts (ASD, VSD, PDA) einschließlich Eisenmenger-Syndrom: SuMILE-Studie

Worum geht es in dieser Studie? Diese Studie wird testen, ob die Zugabe von Sotatercept zu den üblichen Medikamenten für pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) Erwachsenen helfen kann, die aufgrund von nicht reparierten angeborenen Herzfehlern (Vorhof- oder Kammerseptumdefekt oder persistierender Ductus arteriosus), einschließlich Eisenmenger-Syndrom, an PAH leiden. Diese Erkrankungen verursachen oft langfristige Veränderungen in den Lungengefäßen und niedrige Sauerstoffwerte.

Wer kann teilnehmen? Etwa 36 Erwachsene (Alter ≥18 Jahre) in Japan, deren PAH sich mit pulmonalen Vasodilatatoren nicht ausreichend verbessert hat, können teilnehmen. Personen mit sehr schweren Symptomen (WHO-Klasse IV) oder anderen schweren Erkrankungen werden nicht aufgenommen.

Was passiert, wenn ich teilnehme?

Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip (wie ein Münzwurf, im Verhältnis 2:1) zugeteilt zu:

Sotatercept + PAH-Behandlung auf Vasodilatatorbasis, oder

PAH-Behandlung allein auf Vasodilatatorbasis. Die Studie dauert 24 Wochen. Diejenigen, die Sotatercept erhalten, werden alle 3 Wochen Injektionen bekommen. Alle Teilnehmer werden zu Beginn, in Woche 12 und in Woche 24 klinische Besuche und Tests haben, einschließlich eines 6-Minuten-Gehtests (wie weit Sie in 6 Minuten gehen können), Blutuntersuchungen, Fragebögen und anderen Herz-Lungen-Bewertungen, die in der routinemäßigen PAH-Versorgung verwendet werden.

Was sind die möglichen Vorteile? Sotatercept verbesserte die Belastbarkeit und Herz-Lungen-Messwerte in anderen PAH-Studien, aber Personen mit nicht reparierten Herzfehlern waren nicht eingeschlossen. Diese Studie kann Ihnen direkt helfen oder auch nicht, aber sie kann Ärzten helfen zu lernen, wie man Sotatercept in dieser Gruppe sicher anwendet.

Was sind die möglichen Risiken? Nebenwirkungen von Sotatercept umfassen Anstieg des Hämoglobins, niedrige Thrombozyten, Nasenbluten, Teleangiektasien (kleine erweiterte Blutgefäße), Blutungen und Blutgerinnsel. Personen mit Eisenmenger-Syndrom können sowohl Blutungs- (z.B. Hämoptyse) als auch Gerinnungsrisiken haben. Die Studie wird regelmäßig Blutbildkontrollen (CBC) durchführen und die Dosierung anhand etikettengestützter Regeln anpassen oder pausieren. Andere Risiken sind die der Standard-PAH-Versorgung und Blutuntersuchungen.

Zeit und Ort Die Studie wird in mehreren Krankenhäusern in Japan durchgeführt. Die Studienteilnahme dauert etwa 6 Monate.

Kosten und Zahlungen Das Studienmedikament und studienspezifische Tests werden kostenlos zur Verfügung gestellt. Die übliche medizinische Versorgung, die nicht von der Studie erfordert wird, folgt der Standardabrechnung jedes Krankenhauses. Es ist keine Zahlung für die Teilnahme erforderlich. Reisekostenerstattungen oder Aufwandsentschädigungen folgen der Richtlinie des Studienzentrums.

Datenschutz Ihre Informationen werden vertraulich behandelt. Die Ergebnisse werden in Fachzeitschriften und bei Tagungen ohne Verwendung Ihres Namens geteilt.

An wen Sie sich wenden können Wenn Sie interessiert sind oder Fragen haben, kontaktieren Sie bitte das Studienteam im teilnehmenden Krankenhaus.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

36

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Rekrutierung
        • The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Masaharu Kataoka
      • Kobe, Japan
        • Rekrutierung
        • Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Yu Taniguchi
      • Kyoto, Japan
        • Rekrutierung
        • Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Naohiko Nakanishi
      • Nagoya, Japan
        • Rekrutierung
        • Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
        • Hauptermittler:
          • Shiro Adachi
        • Kontakt:
      • Okayama, Japan
        • Rekrutierung
        • Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Satoshi Akagi
      • Sendai, Japan
        • Rekrutierung
        • Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Taijyu Sato
      • Tokyo, Japan
        • Rekrutierung
        • Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Takahiro Hiraide
      • Tokyo, Japan
        • Rekrutierung
        • Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Takumi Inami
      • Tokyo, Japan
        • Rekrutierung
        • Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Toshiro Shinke
    • Not Required For This Country
      • Fukuoka, Not Required For This Country, Japan, 8150014
        • Rekrutierung
        • Kyushu University Hospital
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Ayako Ishikita
        • Unterermittler:
          • Keimei Yoshida
        • Hauptermittler:
          • Kazuya Hosokawa

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene (≥18 Jahre)
  • Unbehandelter ASD, VSD oder PDA
  • ≥90 Tage pulmonale Vasodilatator-Therapie; und entweder (i) pulmonaler Gefäßwiderstand (PVR) ≥5 Wood-Einheiten und mittlerer pulmonalarterieller Druck (mPAP) > 20 mm Hg bei Rechtsherzkatheterisierung innerhalb von 180 Tagen, oder (ii) echokardiografische Trikuspidalinsuffizienz-Geschwindigkeit >3,4 m/s mit Rechts-Links-/bidirektionalem Shunt plus Ruhe-SpO₂ ≤92% im Einklang mit Zyanose
  • Ausgangs-6MWD ≥100 m
  • Fähigkeit, Fragebögen auszufüllen

Ausschlusskriterien:

  • WHO-Funktionsklasse IV; andere unbehandelte intrakardiale Shunts
  • Schwere Nieren-/Leber-/Parenchymlungenkrankheit oder LVEF <40%
  • Frühere Sotatercept-Anwendung
  • Kontraindikation für Sotatercept laut Fachinformation
  • Vom Prüfer beurteilte Ungeeignetheit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sotatercept-Add-on + vasodilatorbasierte PAH-Therapie
Arzneimittel: Sotatercept
Sotatercept wird über 24 Wochen alle 3 Wochen subkutan verabreicht (insgesamt 8 Injektionen): 0,3 mg/kg als Einstiegsdosis bei Visite 1, dann 0,7 mg/kg ab Visite 2, sofern die Sicherheitskriterien erfüllt sind. Dosisunterbrechungen/-reduktionen folgen etikettengerechten Regeln basierend auf dem vollständigen Blutbild (CBC) vor jeder Dosis (z. B. Hämoglobinanstieg >4,0 g/dL gegenüber dem Ausgangswert; oder >2,0 g/dL gegenüber der vorherigen Dosis und über der oberen Normgrenze; oder >2,0 g/dL über der oberen Normgrenze; und Thrombozytenzahl <50.000/µL). Die Teilnehmer setzen die stabile Hintergrundtherapie für PAH (Endothelin-, Stickstoffmonoxid-, Prostacyclin-Pfade) gemäß Protokoll fort; die Einleitung oder Dosissteigerung von PAH-Medikamenten während der 24-wöchigen Behandlungsphase ist in der Regel nicht gestattet, es sei denn, sie ist aus klinischen Sicherheitsgründen erforderlich und wird als Protokollabweichung dokumentiert.
Arzneimittel: Vasodilatator-basierte PAH-Therapie
Die Teilnehmer erhalten kein Sotatercept. Sie setzen die standortspezifische, stabile PAH-Therapie über 24 Wochen fort (Endothelin-Rezeptorantagonist, PDE5-Hemmer/Riociguat und/oder Prostacyclin-Klasse nach klinischer Indikation). Änderungen an der Hintergrundtherapie sind während des 24-wöchigen Zeitraums unerwünscht, es sei denn, sie sind aus Sicherheitsgründen erforderlich; alle Änderungen werden zur Analyse erfasst. Der gleiche Besuchsplan und die gleichen Untersuchungen (z. B. 6-Minuten-Gehtest, Biomarker, klinische Ereignisse) gelten wie in der Sotatercept-Gruppe.
Aktiver Komparator: Vasodilatator-basierte PAH-Therapie allein
Arzneimittel: Vasodilatator-basierte PAH-Therapie
Die Teilnehmer erhalten kein Sotatercept. Sie setzen die standortspezifische, stabile PAH-Therapie über 24 Wochen fort (Endothelin-Rezeptorantagonist, PDE5-Hemmer/Riociguat und/oder Prostacyclin-Klasse nach klinischer Indikation). Änderungen an der Hintergrundtherapie sind während des 24-wöchigen Zeitraums unerwünscht, es sei denn, sie sind aus Sicherheitsgründen erforderlich; alle Änderungen werden zur Analyse erfasst. Der gleiche Besuchsplan und die gleichen Untersuchungen (z. B. 6-Minuten-Gehtest, Biomarker, klinische Ereignisse) gelten wie in der Sotatercept-Gruppe.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der 6-Minuten-Gehstrecke nach 24 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mortalität oder Lungentransplantation
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
PH-bedingte Hospitalisierung oder Einleitung einer parenteralen Prostacyclin-Therapie
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Änderung der WHO-Funktionsklasse nach 24 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
Eine höhere Punktzahl deutet auf schwerwiegendere Symptome hin
24 Wochen
Änderung von NT-pro BNP nach 24 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Änderung im emPHasis-10 nach 24 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
Eine höhere Punktzahl deutet auf schwerwiegendere Symptome hin
24 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PAH-spezifischer Gentest
Zeitfenster: 0 Woche
0 Woche
Veränderungen des Blutdrucks (systolisch und diastolisch)
Zeitfenster: 0, 12, 24 Wochen
Büro-Ruhe-BP
0, 12, 24 Wochen
Änderungen der Pulsfrequenz
Zeitfenster: 0, 12, 24 Wochen
bpm
0, 12, 24 Wochen
Änderungen der Sauerstoffsättigung
Zeitfenster: 0, 12, 24 Wochen
Pulsoxymetrie (Praxis, Ruhezustand)
0, 12, 24 Wochen
Veränderungen des Hämoglobins
Zeitfenster: 0, 12, 24 Wochen
g pro dL
0, 12, 24 Wochen
Veränderungen der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: 0, 12, 24 Wochen
0, 12, 24 Wochen
Änderungen des katheterbasierten mPAP
Zeitfenster: 0, 24 Wochen
mm Hg
0, 24 Wochen
Änderungen des katheterbasierten PVR
Zeitfenster: 0, 24 Wochen
Wood-Einheiten
0, 24 Wochen
Veränderungen des katheterbasierten Qp/Qs
Zeitfenster: 0, 24 Wochen
0, 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kazuya Hosokawa

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Oktober 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. September 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CTR-2025-Sep

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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