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Une étude du Sotatercept chez les patients atteints du syndrome d'Eisenmenger ou d'hypertension artérielle pulmonaire associée à un shunt non réparé résistante au traitement vasodilatateur (SuMILE)

20 janvier 2026 mis à jour par: Kazuya Hosokawa

Une étude ouverte, randomisée et contrôlée pour évaluer l'efficacité du traitement complémentaire par Sotatercept comparé au traitement standard de l'hypertension artérielle pulmonaire par vasodilatateurs pulmonaires pour l'hypertension artérielle pulmonaire associée à des shunts congénitaux non réparés et résistants aux vasodilatateurs pulmonaires (CIA, CIV, PCA) incluant le syndrome d'Eisenmenger : Essai SuMILE

De quoi s'agit cette étude ? Cette étude évaluera si l'ajout du sotatércept aux traitements habituels de l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) peut aider les adultes atteints d'HTAP due à des cardiopathies congénitales non réparées (communication interauriculaire ou interventriculaire, ou persistance du canal artériel), y compris le syndrome d'Eisenmenger. Ces conditions entraînent souvent des modifications durables des vaisseaux sanguins pulmonaires et une baisse des taux d'oxygène.

Qui peut participer ? Environ 36 adultes (âgés de ≥18 ans) au Japon, dont l'HTAP ne s'est pas suffisamment améliorée avec des vasodilatateurs pulmonaires, peuvent participer. Les personnes présentant des symptômes très sévères (classe IV de l'OMS) ou d'autres maladies graves ne seront pas incluses.

Que se passera-t-il si je participe ?

Les participants seront répartis aléatoirement (comme un tirage au sort, selon un ratio 2:1) entre :

Sotatércept + prise en charge de l'HTAP basée sur les vasodilatateurs, ou

prise en charge de l'HTAP basée sur les vasodilatateurs seule. L'étude dure 24 semaines. Ceux qui recevront le sotatércept auront des injections toutes les 3 semaines. Tous les participants effectueront des visites cliniques et des examens au début, à la semaine 12 et à la semaine 24, incluant un test de marche de 6 minutes (distance parcourue en 6 minutes), des analyses sanguines, des questionnaires et d'autres évaluations cardiaques et pulmonaires utilisées dans la prise en charge habituelle de l'HTAP.

Quels sont les bénéfices potentiels ? Le sotatércept a amélioré la capacité à l'effort et les paramètres cardiaques et pulmonaires dans d'autres études sur l'HTAP, mais les personnes atteintes de cardiopathies congénitales non réparées n'étaient pas incluses. Cette étude pourrait ou non vous aider directement, mais elle pourrait aider les médecins à apprendre comment utiliser le sotatércept en toute sécurité dans ce groupe.

Quels sont les risques potentiels ? Les effets secondaires observés avec le sotatércept incluent une augmentation de l'hémoglobine, une thrombopénie, des saignements de nez, des télangiectasies (petits vaisseaux sanguins dilatés), des saignements et des caillots sanguins. Les personnes atteintes du syndrome d'Eisenmenger peuvent présenter à la fois des risques de saignement (par exemple, hémoptysie) et de coagulation. L'étude surveillera régulièrement les numérations globulaires complètes (NFS) et ajustera ou interrompra la posologie selon les règles basées sur l'étiquetage. Les autres risques sont ceux de la prise encharge standard de l'HTAP et des analyses sanguines.

Temps et lieu L'étude est menée dans plusieurs hôpitaux au Japon. La participation à l'étude dure environ 6 mois.

Coûts et paiements Le médicament de l'étude et les examens spécifiques à l'étude seront fournis gratuitement. Les soins médicaux habituels non requis par l'étude suivront la facturation standard de chaque hôpital. Aucun paiement n'est requis pour participer. Toute indemnisation de déplacement ou allocation suivra la politique du site.

Confidentialité Vos informations seront gardées confidentielles. Les résultats seront partagés dans des revues et lors de réunions sans utiliser votre nom.

Qui contacter Si vous êtes intéressé ou avez des questions, veuillez contacter l'équipe de l'étude à l'hôpital participant.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

36

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Japon
      • Fukuoka, Japon
        • Recrutement
        • The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Masaharu Kataoka
      • Kobe, Japon
        • Recrutement
        • Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yu Taniguchi
      • Kyoto, Japon
        • Recrutement
        • Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Naohiko Nakanishi
      • Nagoya, Japon
        • Recrutement
        • Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
        • Chercheur principal:
          • Shiro Adachi
        • Contact:
      • Okayama, Japon
        • Recrutement
        • Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Satoshi Akagi
      • Sendai, Japon
        • Recrutement
        • Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Taijyu Sato
      • Tokyo, Japon
        • Recrutement
        • Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Takahiro Hiraide
      • Tokyo, Japon
        • Recrutement
        • Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Takumi Inami
      • Tokyo, Japon
        • Recrutement
        • Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Toshiro Shinke
    • Not Required For This Country
      • Fukuoka, Not Required For This Country, Japon, 8150014
        • Recrutement
        • Kyushu University Hospital
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Ayako Ishikita
        • Sous-enquêteur:
          • Keimei Yoshida
        • Chercheur principal:
          • Kazuya Hosokawa

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • adultes (≥18 ans)
  • communication interauriculaire (CIA), communication interventriculaire (CIV) ou persistance du canal artériel (PCA) non réparées
  • ≥90 jours de traitement par vasodilatateur pulmonaire ; et soit (i) résistance vasculaire pulmonaire (RVP) ≥5 unités Wood et pression artérielle pulmonaire moyenne (PAPm) > 20 mm Hg lors d'un cathétérisme cardiaque droit dans les 180 jours, soit (ii) vélocité de régurgitation tricuspide échocardiographique >3,4 m/s avec shunt droite-gauche/bidirectionnel plus SpO₂ au repos ≥92% compatible avec une cyanose
  • distance de marche de 6 minutes (6MWD) initiale ≥100 m
  • capacité à remplir les questionnaires

Critères d'exclusion :

  • classe fonctionnelle OMS IV ; autres shunts intracardiaques non réparés
  • maladie rénale/hépatique/pulmonaire parenchymateuse sévère ou FEVG <40%
  • utilisation antérieure de sotatercept
  • contre-indication au sotatercept selon l'étiquetage
  • inaptitude jugée par l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Sotatercept en complément + traitement de base par vasodilatateurs de l'hypertension artérielle pulmonaire
Médicament: Sotatercept
Le sotatércept sera administré par voie sous-cutanée toutes les 3 semaines pendant 24 semaines (soit 8 injections au total) : dose d’introduction de 0,3 mg/kg à la visite 1, puis 0,7 mg/kg à partir de la visite 2 si les critères de sécurité sont respectés.
Les reports/réductions de dose suivent des règles conformes à l’étiquetage, basées sur la numération formule sanguine (NFS) avant chaque administration (par exemple, une augmentation de l’hémoglobine > 4,0 g/dL par rapport à la valeur initiale ; ou > 2,0 g/dL par rapport à la dose précédente et au-dessus de la limite supérieure de la normale ; ou > 2,0 g/dL au-dessus de la limite supérieure de la normale ; et une numération plaquettaire < 50 000/µL).
Les participants poursuivent leur traitement de fond stable pour l’HTAP (voies de l’endothéline, du monoxyde d’azote, de la prostacycline) conformément au protocole ; l’instauration ou l’augmentation des doses des médicaments pour l’HTAP pendant la période de traitement de 24 semaines n’est généralement pas autorisée, sauf si elle est cliniquement justifiée pour des raisons de sécurité et consignée comme un écart au protocole.
Médicament: thérapie de l'HTAP à base de vasodilatateurs
Les participants ne reçoivent pas de sotatercept. Ils poursuivent le traitement standard du site, une thérapie stable pour l'HTAP pendant 24 semaines (antagoniste des récepteurs de l'endothéline, inhibiteur de la PDE5/riociguat, et/ou classe des prostacyclines selon les indications cliniques). Les modifications de la thérapie de fond sont déconseillées pendant la période de 24 semaines, sauf si elles sont nécessaires pour des raisons de sécurité ; toute modification est enregistrée pour analyse. Le même calendrier de visites et les mêmes évaluations (par exemple, test de marche de 6 minutes, biomarqueurs, événements cliniques) s'appliquent que dans le bras sotatercept.
Comparateur actif: thérapie de l'HTAP à base de vasodilatateur uniquement
Médicament: thérapie de l'HTAP à base de vasodilatateurs
Les participants ne reçoivent pas de sotatercept. Ils poursuivent le traitement standard du site, une thérapie stable pour l'HTAP pendant 24 semaines (antagoniste des récepteurs de l'endothéline, inhibiteur de la PDE5/riociguat, et/ou classe des prostacyclines selon les indications cliniques). Les modifications de la thérapie de fond sont déconseillées pendant la période de 24 semaines, sauf si elles sont nécessaires pour des raisons de sécurité ; toute modification est enregistrée pour analyse. Le même calendrier de visites et les mêmes évaluations (par exemple, test de marche de 6 minutes, biomarqueurs, événements cliniques) s'appliquent que dans le bras sotatercept.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement de la distance de marche de 6 minutes à 24 semaines par rapport à la valeur initiale
Délai: 24 semaines
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mortalité ou transplantation pulmonaire
Délai: 24 semaines
24 semaines
Hospitalisation liée à l'HP ou initiation d'un prostacycline parentéral
Délai: 24 semaines
24 semaines
Changement de la classe fonctionnelle de l'OMS à 24 semaines par rapport à la valeur initiale
Délai: 24 semaines
Un score plus élevé indique un symptôme plus grave
24 semaines
Changement du NT-pro BNP à 24 semaines par rapport à la valeur initiale
Délai: 24 semaines
24 semaines
Changement du score emPHasis-10 à la semaine 24 par rapport à la valeur initiale
Délai: 24 semaines
Un score plus élevé indique un symptôme plus sévère
24 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test génétique spécifique à l'HTAP
Délai: 0 semaine
0 semaine
Changements de la pression artérielle (systolique et diastolique)
Délai: 0, 12, 24 semaines
Pression artérielle au repos au cabinet
0, 12, 24 semaines
Changements de la fréquence cardiaque
Délai: 0, 12, 24 semaines
bpm
0, 12, 24 semaines
Modifications de la saturation en oxygène
Délai: 0, 12, 24 semaines
Saturation en oxygène du pouls (Bureau, au repos)
0, 12, 24 semaines
Changements de l'hémoglobine
Délai: 0, 12, 24 semaines
g par dL
0, 12, 24 semaines
Modifications des taux de plaquettes
Délai: 0, 12, 24 semaines
0, 12, 24 semaines
Modifications de la PAPm mesurée par cathétérisme
Délai: 0, 24 semaines
mm Hg
0, 24 semaines
Changements de la PVR mesurée par cathéter
Délai: 0, 24 semaines
Unités de Wood
0, 24 semaines
Changements dans le Qp/Qs basé sur cathéter
Délai: 0, 24 semaines
0, 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kazuya Hosokawa

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 octobre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 août 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 avril 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 septembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2026

Première publication (Réel)

21 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CTR-2025-Sep

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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