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Uno Studio sul Sotatercept per Pazienti con Sindrome di Eisenmenger o Ipertensione Arteriosa Polmonare Associata a Shunt Non Riparato Resistenti alla Terapia Vasodilatatrice (SuMILE)

20 gennaio 2026 aggiornato da: Kazuya Hosokawa

Uno Studio Clinico Aperto, Randomizzato, Controllato per Valutare l'Efficacia della Terapia Aggiuntiva con Sotatercept rispetto alla Terapia Standard per l'Ipertensione Arteriosa Polmonare con Vasodilatatori Polmonari per l'Ipertensione Arteriosa Polmonare Associata a Shunt Congeniti Non Riparati (ASD, VSD, PDA) Resistenti ai Vasodilatatori Polmonari, Compresa la Sindrome di Eisenmenger: Studio SuMILE

Di cosa tratta questo studio? Questo studio valuterà se l'aggiunta di sotatercept ai farmaci abituali per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) possa aiutare gli adulti con PAH dovuta a difetti cardiaci congeniti non riparati (difetto del setto atriale o ventricolare, o dotto arterioso pervio), inclusa la sindrome di Eisenmenger. Queste condizioni causano spesso alterazioni di lunga data nei vasi sanguigni polmonari e bassi livelli di ossigeno.

Chi può partecipare? Possono partecipare circa 36 adulti (età ≥18 anni) in Giappone la cui PAH non è migliorata sufficientemente con i vasodilatatori polmonari. Le persone con sintomi molto gravi (classe IV dell'OMS) o altre malattie gravi non verranno arruolate.

Cosa succederà se partecipo?

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale (come un lancio di moneta, in un rapporto 2:1) a:

Sotatercept + trattamento PAH basato su vasodilatatori, oppure

solo trattamento PAH basato su vasodilatatori. Lo studio dura 24 settimane. Coloro che riceveranno sotatercept avranno iniezioni ogni 3 settimane. Tutti i partecipanti avranno visite cliniche e test all'inizio, alla settimana 12 e alla settimana 24, inclusi un test del cammino di 6 minuti (quanto lontano si può camminare in 6 minuti), esami del sangue, questionari e altre valutazioni cardiopolmonari utilizzate nella cura routinaria della PAH.

Quali sono i possibili benefici? Il sotatercept ha migliorato la capacità di esercizio e le misurazioni cardiopolmonari in altri studi sulla PAH, ma le persone con difetti cardiaci non riparati non erano incluse. Questo studio potrebbe aiutarti direttamente o meno, ma potrebbe aiutare i medici a imparare come usare il sotatercept in sicurezza in questo gruppo.

Quali sono i possibili rischi? Gli effetti collaterali osservati con sotatercept includono aumento dell'emoglobina, bassa conta piastrinica, epistassi, teleangectasie (piccoli vasi sanguigni dilatati), sanguinamento e coaguli di sangue. Le persone con sindrome di Eisenmenger possono avere sia rischi di sanguinamento (ad esempio, emottisi) che di coagulazione. Lo studio controllerà regolarmente l'emocromo completo (CBC) e regolerà o sospenderà la dose utilizzando regole basate sull'etichetta. Altri rischi sono quelli del trattamento standard per la PAH e degli esami del sangue.

Tempo e luogo Lo studio è condotto in più ospedali in Giappone. La partecipazione allo studio dura circa 6 mesi.

Costi e pagamenti Il farmaco dello studio e i test specifici dello studio saranno forniti gratuitamente. Le cure mediche abituali non richieste dallo studio seguiranno la fatturazione standard di ciascun ospedale. Non è richiesto alcun pagamento per partecipare. Eventuali rimborsi di viaggio o indennità seguiranno la politica del sito.

Privacy Le tue informazioni saranno mantenute riservate. I risultati saranno condivisi su riviste e in riunioni senza utilizzare il tuo nome.

Chi contattare Se sei interessato o hai domande, contatta il team di studio presso l'ospedale partecipante.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

36

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone
        • Reclutamento
        • The Second Department of Internal Medicine, University of Occupational and Environmental Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Masaharu Kataoka
      • Kobe, Giappone
        • Reclutamento
        • Division of Cardiovascular Medicine, Kobe University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yu Taniguchi
      • Kyoto, Giappone
        • Reclutamento
        • Department of Cardiovascular Medicine, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Naohiko Nakanishi
      • Nagoya, Giappone
        • Reclutamento
        • Department of Cardiology, Nagoya University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Shiro Adachi
        • Contatto:
      • Okayama, Giappone
        • Reclutamento
        • Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Medicine, Dentistry and Pharmaceutical Sciences, Okayama University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Satoshi Akagi
      • Sendai, Giappone
        • Reclutamento
        • Department of Cardiovascular Medicine, Tohoku University Graduate School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Taijyu Sato
      • Tokyo, Giappone
        • Reclutamento
        • Department of Cardiology, Keio University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Takahiro Hiraide
      • Tokyo, Giappone
        • Reclutamento
        • Department of Cardiovascular Medicine, Kyorin University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Takumi Inami
      • Tokyo, Giappone
        • Reclutamento
        • Division of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Showa University Graduate School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Toshiro Shinke
    • Not Required For This Country
      • Fukuoka, Not Required For This Country, Giappone, 8150014
        • Reclutamento
        • Kyushu University Hospital
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Ayako Ishikita
        • Sub-investigatore:
          • Keimei Yoshida
        • Investigatore principale:
          • Kazuya Hosokawa

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • adulti (≥18 anni)
  • DIA, DIV o PDA non riparati
  • ≥90 giorni di terapia con vasodilatatori polmonari; e (i) resistenza vascolare polmonare (PVR) ≥5 unità Wood e pressione arteriosa polmonare media (mPAP) > 20 mmHg al cateterismo cardiaco destro entro 180 giorni, o (ii) velocità del rigurgito tricuspidale ecocardiografico >3,4 m/s con shunt destro-sinistro/bidirezionale più SpO₂ a riposo ≤92% compatibile con cianosi
  • 6MWD basale ≥100 m
  • capacità di completare i questionari

Criteri di esclusione:

  • classe funzionale WHO IV; altri shunt intracardiaci non riparati
  • grave malattia renale/epatica/parenchimale polmonare o FEVS <40%
  • uso precedente di sotatercept
  • controindicazione al sotatercept secondo l'etichetta
  • inadeguatezza giudicata dallo sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia Sotatercept aggiuntiva + terapia vasodilatatrice per l'ipertensione arteriosa polmonare
Droga: Sotatercept
Sotatercept sarà somministrato per via sottocutanea ogni 3 settimane per 24 settimane (totale 8 iniezioni): 0,3 mg/kg di dose iniziale alla Visita 1, poi 0,7 mg/kg dalla Visita 2 se i criteri di sicurezza sono soddisfatti. Le sospensioni/riduzioni della dose seguono regole conformi all'etichetta basate sull'emocromo (CBC) prima di ogni dose (es. aumento dell'emoglobina >4,0 g/dL rispetto al basale; o >2,0 g/dL rispetto alla dose precedente e superiore al LSN; o >2,0 g/dL superiore al LSN; e conta piastrinica <50.000/µL). I partecipanti continuano la terapia di fondo stabile per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) (vie dell'endotelina, dell'ossido nitrico, delle prostacicline) secondo protocollo; l'inizio o l'aumento di dosaggio dei farmaci per la PAH durante il periodo di trattamento di 24 settimane generalmente non è consentito, a meno che non sia clinicamente necessario per motivi di sicurezza e registrato come una deviazione dal protocollo.
Droga: terapia per l'ipertensione arteriosa polmonare a base di vasodilatatori
I partecipanti non ricevono sotatercept. Continuano la terapia standard del sito, stabile per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) per 24 settimane (antagonista del recettore dell'endotelina, inibitore della PDE5/riociguat, e/o prostaciclina come clinicamente indicato). Le modifiche alla terapia di fondo sono sconsigliate durante il periodo di 24 settimane a meno che non siano richieste per motivi di sicurezza; eventuali modifiche vengono registrate per l'analisi. Lo stesso programma di visite e valutazioni (ad esempio, test del cammino di 6 minuti, biomarcatori, eventi clinici) si applica come nel braccio con sotatercept.
Comparatore attivo: terapia per l'ipertensione arteriosa polmonare basata sui vasodilatatori da sola
Droga: terapia per l'ipertensione arteriosa polmonare a base di vasodilatatori
I partecipanti non ricevono sotatercept. Continuano la terapia standard del sito, stabile per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) per 24 settimane (antagonista del recettore dell'endotelina, inibitore della PDE5/riociguat, e/o prostaciclina come clinicamente indicato). Le modifiche alla terapia di fondo sono sconsigliate durante il periodo di 24 settimane a meno che non siano richieste per motivi di sicurezza; eventuali modifiche vengono registrate per l'analisi. Lo stesso programma di visite e valutazioni (ad esempio, test del cammino di 6 minuti, biomarcatori, eventi clinici) si applica come nel braccio con sotatercept.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della distanza percorsa in 6 minuti a 24 settimane rispetto al basale
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità o trapianto di polmone
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Ricovero ospedaliero correlato a PH o inizio di prostaciclina parenterale
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Variazione della classe funzionale OMS alla settimana 24 rispetto al basale
Lasso di tempo: 24 settimane
Un punteggio più alto indica sintomi più gravi
24 settimane
Variazione del NT-pro BNP a 24 settimane rispetto al basale
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Variazione dell'emPHasis-10 dalla baseline alla 24a settimana
Lasso di tempo: 24 settimane
Un punteggio più alto indica sintomi più gravi
24 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test genetico specifico per l'ipertensione arteriosa polmonare
Lasso di tempo: 0 settimane
0 settimane
Variazioni della pressione sanguigna (sistolica e diastolica)
Lasso di tempo: 0, 12, 24 settimane
Pressione arteriosa a riposo in ambulatorio
0, 12, 24 settimane
Variazioni della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: 0, 12, 24 settimane
bpm
0, 12, 24 settimane
Variazioni della saturazione di ossigeno
Lasso di tempo: 0, 12, 24 settimane
Saturazione dell'ossigeno nel polso (Ambulatorio, a riposo)
0, 12, 24 settimane
Variazioni dell'emoglobina
Lasso di tempo: 0, 12, 24 settimane
g per dL
0, 12, 24 settimane
Cambiamenti nella conta piastrinica
Lasso di tempo: 0, 12, 24 settimane
0, 12, 24 settimane
Cambiamenti nella mPAP basata su catetere
Lasso di tempo: 0, 24 settimane
mm Hg
0, 24 settimane
Modifiche nella PVR basata su catetere
Lasso di tempo: 0, 24 settimane
Unità di Wood
0, 24 settimane
Modifiche nel Qp/Qs basato su catetere
Lasso di tempo: 0, 24 settimane
0, 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kazuya Hosokawa

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

31 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

21 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CTR-2025-Sep

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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