このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

MPSにおける心臓の構造と機能

2026年1月23日 更新者：Children's Hospital of Orange County

ムコ多糖症I型およびIVA型における心血管構造と機能

本研究の目的は、ムコ多糖症（MPS）患者において、心臓および血管の問題がどのように進行するかをより深く理解することです。 体内のGAGsやプロテオグリカンと呼ばれる特定の物質を調べ、それらが心臓にどのような影響を与えるかを観察します。 また、心臓の健康状態を追跡し、将来の治療を導くのに役立つ信頼性の高い血液および尿マーカーを特定したいと考えています。

本研究は、主に次の2つの疑問に答えることを目指しています：

  1. MPS患者は、MPSのない人と比較して、時間の経過とともに（頸動脈の肥厚や硬化など）血管の変化がより速く現れるか？
  2. MPS患者は、血管の変化に関連する特定のタンパク質（クラスタリンや炎症マーカーなど）の血中濃度が高いか？

参加者の皆様には何をしていただきますか？

参加者の皆様には、4年間にわたり年に1回、以下の検査を受けていただきます：

  • 頸動脈超音波検査：首の血管を観察する画像検査です。
  • 心エコー検査：心臓の超音波検査です。
  • 採血
  • 尿採取

これらの検査は、時間の経過に伴う心臓および血管の健康状態の変化を追跡するのに役立ちます。

調査の概要

状態

募集

条件

研究の種類

観察的

入学 (推定)

240

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Children's Hospital of Orange County
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • まだ募集していません
        • University of Minnesota
        • コンタクト：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • まだ募集していません
        • Saint Louis University
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

はい

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

参加者は、各参加施設の既存の患者集団から募集されます。 プロトコルで定義された基準を満たし、年次研究訪問への参加に同意する適格な個人が、参加を招待されます。 したがって、研究集団は、参加施設で治療を受け、継続的な観察的フォローアップに同意する患者で構成されます。

説明

適格基準：

  1. ムコ多糖症の分子診断が確認された参加者は、本研究に参加する資格があります
  2. ムコ多糖症の診断がない健康な参加者で、年齢と生物学的性別が登録済みのムコ多糖症参加者と一致する場合
  3. 親／患者のインフォームド・コンセント

除外基準：

  1. 研究者が患者が本研究に参加する資格がないと判断する理由がある場合
  2. 本研究に必要な評価に参加できない場合

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
MPS
MPS IまたはMPS IVAと診断された参加者
コントロール
MPSの診断を受けていない参加者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心臓および頸動脈の構造と機能
時間枠：Year 1, Year 2, Year 3, and Year 4
1) ムコ多糖症患者と対照参加者において、超音波検査を用いて心臓および頸動脈の構造と機能を毎年評価することを目指しています
Year 1, Year 2, Year 3, and Year 4

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
バイオマーカーを測定する
時間枠：Year 1, Year 2, Year 3, and Year 4
2）ムコ多糖症の参加者と一致した対照参加者において、クラスタリン、エラスチン、カテプシンS、およびサイトカインの循環レベルを毎年測定することを目指します
Year 1, Year 2, Year 3, and Year 4

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Children's Hospital of Orange County

協力者

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年9月1日

一次修了 (推定)

2030年4月30日

研究の完了 (推定)

2030年4月30日

試験登録日

最初に提出

2026年1月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月21日

最初の投稿 (実際)

2026年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月23日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 13984001
  • 1R01HL173371-01A1 (米国 NIH グラント/契約)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する