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Estructura y Función Cardíaca en MPS

23 de enero de 2026 actualizado por: Children's Hospital of Orange County

Estructura y Función Cardiovascular en Mucopolisacaridosis Tipos I y IVA

El propósito de este estudio es comprender mejor cómo se desarrollan los problemas cardíacos y vasculares en personas con Mucopolisacaridosis (MPS). Estamos analizando ciertas sustancias en el cuerpo llamadas GAGs y proteoglicanos para ver cómo afectan al corazón. También queremos encontrar marcadores confiables en sangre y orina que puedan ayudarnos a monitorear la salud cardíaca y guiar futuros tratamientos.

Este estudio tiene como objetivo responder dos preguntas principales:

  1. ¿Las personas con MPS muestran cambios más rápidos en sus vasos sanguíneos con el tiempo (como engrosamiento o rigidez de la arteria carótida) en comparación con personas sin MPS?
  2. ¿Las personas con MPS tienen niveles más altos de ciertas proteínas en su sangre (como clusterina y marcadores inflamatorios) que están vinculados a cambios vasculares?

¿Qué harán los participantes?

Los participantes realizarán las siguientes pruebas una vez al año durante 4 años:

  • Ecografía carotídea: una prueba de imagen que examina los vasos sanguíneos en el cuello.
  • Ecocardiograma: un ultrasonido del corazón.
  • Extracción de sangre
  • Recolección de orina

Estas pruebas nos ayudan a rastrear cambios en la salud cardíaca y vascular a lo largo del tiempo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

240

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Aún no reclutando
        • University of Minnesota
        • Contacto:
          • Donald Dengel, PhD
          • Número de teléfono: 612-626-9701
          • Correo electrónico: denge001@umn.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Aún no reclutando
        • Saint Louis University
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los participantes se seleccionarán de la población de pacientes existente en cada centro participante. Se invitará a inscribirse a las personas elegibles que cumplan los criterios definidos en el protocolo y estén dispuestas a participar en las visitas anuales del estudio. Por lo tanto, la población del estudio estará compuesta por pacientes que reciben atención en las instituciones participantes y que dan su consentimiento para el seguimiento observacional continuo.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Cualquier participante con un diagnóstico confirmado molecularmente de mucopolisacaridosis es elegible para inscribirse en este estudio
  2. Cualquier participante sano sin diagnóstico de mucopolisacaridosis cuya edad y sexo biológico puedan emparejarse con un participante inscrito con mucopolisacaridosis
  3. Consentimiento informado de los padres/paciente

Criterios de exclusión:

  1. Cualquier motivo por el que los investigadores consideren que un paciente no es elegible para participar en este estudio
  2. Incapacidad para participar en las evaluaciones requeridas para este estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
MPS
Participantes diagnosticados con MPS I o MPS IVA
Control
Participantes que no tienen un diagnóstico de MPS

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estructura y Función Cardíaca y Carotídea
Periodo de tiempo: Año 1, Año 2, Año 3 y Año 4
1) Nuestro objetivo es evaluar anualmente la estructura y función cardíaca y carotídea mediante ultrasonografía, en participantes con mucopolisacaridosis y en participantes de control emparejados
Año 1, Año 2, Año 3 y Año 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medir biomarcadores
Periodo de tiempo: Año 1, Año 2, Año 3 y Año 4
2) Nuestro objetivo es medir anualmente los niveles circulantes de clusterina, elastina, catepsina S y citocinas en participantes con mucopolisacaridosis y en participantes de control emparejados
Año 1, Año 2, Año 3 y Año 4

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital of Orange County

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

30 de abril de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

30 de abril de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

23 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 13984001
  • 1R01HL173371-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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