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Kardiale Struktur und Funktion bei MPS

23. Januar 2026 aktualisiert von: Children's Hospital of Orange County

Kardiovaskuläre Struktur und Funktion bei Mukopolysaccharidosen Typ I und IVA

Der Zweck dieser Studie ist es, besser zu verstehen, wie Herz- und Blutgefäßprobleme bei Menschen mit Mukopolysaccharidose (MPS) entstehen. Wir untersuchen bestimmte Substanzen im Körper, sogenannte GAGs und Proteoglykane, um zu sehen, wie sie das Herz beeinflussen. Wir möchten auch zuverlässige Blut- und Urinmarker finden, die uns helfen können, die Herzgesundheit zu verfolgen und zukünftige Behandlungen zu steuern.

Diese Studie zielt darauf ab, zwei Hauptfragen zu beantworten:

  1. Zeigen Menschen mit MPS im Vergleich zu Menschen ohne MPS im Laufe der Zeit schnellere Veränderungen ihrer Blutgefäße (wie Verdickung oder Versteifung der Halsschlagader)?
  2. Haben Menschen mit MPS höhere Werte bestimmter Proteine in ihrem Blut (wie Clusterin und Entzündungsmarker), die mit Blutgefäßveränderungen in Verbindung stehen?

Was werden die Teilnehmer tun?

Die Teilnehmer werden die folgenden Tests einmal jährlich über 4 Jahre durchführen:

  • Karotis-Ultraschall: eine bildgebende Untersuchung, die die Blutgefäße im Hals betrachtet.
  • Echokardiogramm: eine Ultraschalluntersuchung des Herzens.
  • Blutentnahme
  • Urinsammlung

Diese Tests helfen uns, Veränderungen der Herz- und Blutgefäßgesundheit im Laufe der Zeit zu verfolgen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

240

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Teilnehmer werden aus dem bestehenden Patientenbestand jeder teilnehmenden Einrichtung rekrutiert. Geeignete Personen, die die protokollfestgelegten Kriterien erfüllen und bereit sind, an jährlichen Studienbesuchen teilzunehmen, werden zur Teilnahme eingeladen. Die Studienpopulation besteht somit aus Patienten, die in den teilnehmenden Einrichtungen behandelt werden und einer kontinuierlichen Beobachtungsnachsorge zustimmen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Jeder Teilnehmer mit einer molekular bestätigten Diagnose von Mukopolysaccharidose ist berechtigt, an dieser Studie teilzunehmen
  2. Jeder gesunde Teilnehmer ohne eine Diagnose von Mukopolysaccharidose, dessen Alter und biologisches Geschlecht mit einem eingeschriebenen Mukopolysaccharidose-Teilnehmer abgeglichen werden kann
  3. Einverständniserklärung der Eltern/des Patienten

Ausschlusskriterien:

  1. Jeder Grund, aus dem die Prüfer einen Patienten für nicht teilnahmeberechtigt an dieser Studie halten würden
  2. Unfähigkeit, an den für diese Studie erforderlichen Bewertungen teilzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
MPS
Teilnehmer:innen mit der Diagnose MPS I oder MPS IVA
Kontrolle
Teilnehmer, bei denen keine MPS-Diagnose vorliegt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kardiale und karotidale Struktur und Funktion
Zeitfenster: Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3 und Jahr 4
1) Wir beabsichtigen, jährlich die kardiale und karotide Struktur und Funktion mittels Ultraschalluntersuchung bei Teilnehmern mit Mukopolysaccharidosen und passenden Kontrollteilnehmern zu bewerten.
Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3 und Jahr 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Biomarker messen
Zeitfenster: Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3 und Jahr 4
2) Wir planen, bei Teilnehmern mit Mukopolysaccharidosen und passenden Kontrollteilnehmern jährlich die zirkulierenden Spiegel von Clusterin, Elastin, Cathepsin S und Zytokinen zu messen
Jahr 1, Jahr 2, Jahr 3 und Jahr 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Orange County

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. April 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 13984001
  • 1R01HL173371-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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