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Struttura e Funzione Cardiaca nella MPS

23 gennaio 2026 aggiornato da: Children's Hospital of Orange County

Struttura e Funzione Cardiovascolare nelle Mucopolisaccaridosi di Tipo I e IVA

Lo scopo di questo studio è comprendere meglio come si sviluppano i problemi cardiaci e vascolari nelle persone con Mucopolisaccaridosi (MPS). Stiamo esaminando alcune sostanze nel corpo chiamate GAG e proteoglicani per vedere come influenzano il cuore. Vogliamo anche trovare marker affidabili nel sangue e nelle urine che possano aiutarci a monitorare la salute cardiaca e guidare i futuri trattamenti.

Questo studio mira a rispondere a due domande principali:

  1. Le persone con MPS mostrano cambiamenti più rapidi nei loro vasi sanguigni nel tempo (come l'ispessimento o l'indurimento dell'arteria carotide) rispetto alle persone senza MPS?
  2. Le persone con MPS hanno livelli più elevati di alcune proteine nel sangue (come clusterina e marker infiammatori) che sono collegati ai cambiamenti vascolari?

Cosa faranno i partecipanti?

I partecipanti completeranno i seguenti test una volta all'anno per 4 anni:

  • Ecografia carotidea: un test di imaging che esamina i vasi sanguigni nel collo.
  • Ecocardiogramma: un'ecografia del cuore.
  • Prelievo di sangue
  • Raccolta di urine

Questi test ci aiutano a monitorare i cambiamenti nella salute cardiaca e vascolare nel tempo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

240

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Non ancora reclutamento
        • University of Minnesota
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Non ancora reclutamento
        • Saint Louis University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti verranno selezionati dalla popolazione di pazienti esistente di ciascun sito partecipante. Gli individui idonei che soddisfano i criteri definiti dal protocollo e sono disposti a prendere parte alle visite di studio annuali saranno invitati a iscriversi. La popolazione dello studio consisterà quindi in pazienti che ricevono assistenza presso le istituzioni partecipanti e che acconsentono a un follow-up osservazionale continuo.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Qualsiasi partecipante con diagnosi molecolare confermata di mucopolisaccaridosi è idoneo a partecipare a questo studio
  2. Qualsiasi partecipante sano senza diagnosi di mucopolisaccaridosi la cui età e sesso biologico possono essere abbinati a un partecipante con mucopolisaccaridosi arruolato
  3. Consenso informato del genitore/paziente

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi motivo per cui i ricercatori ritengono che un paziente non sia idoneo a partecipare a questo studio
  2. Incapacità di partecipare alle valutazioni richieste per questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
MPS
Partecipanti con diagnosi di MPS I o MPS IVA
Controllo
Partecipanti che non hanno una diagnosi di MPS

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Struttura e Funzione Cardiaca e Carotidea
Lasso di tempo: Anno 1, Anno 2, Anno 3 e Anno 4
1) Ci proponiamo di valutare annualmente la struttura e la funzione cardiaca e carotidea utilizzando l'ecografia, nei partecipanti con mucopolisaccaridosi e nei partecipanti di controllo abbinati
Anno 1, Anno 2, Anno 3 e Anno 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurare biomarcatori
Lasso di tempo: Anno 1, Anno 2, Anno 3 e Anno 4
2) Ci proponiamo di misurare annualmente i livelli circolanti di clusterina, elastina, catepsina S e citochine nei partecipanti con mucopolisaccaridosi e nei partecipanti di controllo abbinati
Anno 1, Anno 2, Anno 3 e Anno 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Orange County

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2025

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 13984001
  • 1R01HL173371-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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