Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Структура и функция сердца при MPS

23 января 2026 г. обновлено: Children's Hospital of Orange County

Структура и функция сердечно-сосудистой системы при мукополисахаридозах типов I и IVA

Цель этого исследования — лучше понять, как развиваются проблемы с сердцем и кровеносными сосудами у людей с мукополисахаридозом (МПС). Мы изучаем определенные вещества в организме, называемые ГАГ и протеогликаны, чтобы увидеть, как они влияют на сердце. Мы также хотим найти надежные маркеры в крови и моче, которые помогут нам отслеживать здоровье сердца и направлять будущее лечение.

Это исследование направлено на ответ на два основных вопроса:

Показывают ли люди с МПС более быстрые изменения в своих кровеносных сосудах с течением времени (такие как утолщение или уплотнение сонной артерии) по сравнению с людьми без МПС?
Имеют ли люди с МПС более высокие уровни определенных белков в крови (таких как кластерин и маркеры воспаления), которые связаны с изменениями кровеносных сосудов?

Что будут делать участники?

Участники будут проходить следующие тесты один раз в год в течение 4 лет:

УЗИ сонных артерий: визуализирующий тест, который исследует кровеносные сосуды на шее.
Эхокардиограмма: ультразвуковое исследование сердца.
Забор крови
Сбор мочи

Эти тесты помогают нам отслеживать изменения в здоровье сердца и кровеносных сосудов с течением времени.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

240

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Nina Movsesyan
Номер телефона: 714-509-3008
Электронная почта: Metabolic.CRC@choc.org

Места учебы

Соединенные Штаты
- California
  - Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
    - Рекрутинг
    - Children's Hospital of Orange County
    - Контакт:
      
      Nina Movsesyan
      
      Номер телефона: 714-509-3008
      
      Электронная почта: Metabolic.CRC@choc.org
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
    - Еще не набирают
    - University of Minnesota
    - Контакт:
      
      Donald Dengel, PhD
      
      Номер телефона: 612-626-9701
      
      Электронная почта: denge001@umn.edu
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
    - Еще не набирают
    - Saint Louis University
    - Контакт:
      
      Adriana M Montano, PhD
      
      Номер телефона: 314-977-9104
      
      Электронная почта: adriana.montano@health.slu.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники будут отобраны из существующей популяции пациентов каждого участвующего центра. Подходящие лица, соответствующие критериям, определенным протоколом, и готовые участвовать в ежегодных визитах исследования, будут приглашены для включения в исследование. Таким образом, исследуемая популяция будет состоять из пациентов, получающих помощь в участвующих учреждениях, которые дают согласие на постоянное наблюдательное наблюдение.

Описание

Критерии включения:

Любой участник с молекулярно подтвержденным диагнозом мукополисахаридоза имеет право участвовать в данном исследовании
Любой здоровый участник без диагноза мукополисахаридоза, чей возраст и биологический пол могут быть сопоставлены с участником с мукополисахаридозом, включенным в исследование
Информированное согласие родителей / пациента

Критерии исключения:

Любая причина, по которой исследователи сочтут пациента непригодным для участия в данном исследовании
Невозможность участия в оценках, требуемых для данного исследования

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
MPS Участники с диагнозом MPS I или MPS IVA
Контроль Участники, у которых нет диагноза MPS

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Структура и функция сердца и сонных артерий Временное ограничение: Год 1, Год 2, Год 3 и Год 4	1) Мы стремимся ежегодно оценивать структуру и функцию сердца и сонных артерий с помощью ультразвукового исследования у участников с мукополисахаридозами и у соответствующих контрольных участников	Год 1, Год 2, Год 3 и Год 4

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Измерение биомаркеров Временное ограничение: Год 1, Год 2, Год 3 и Год 4	2) Мы стремимся ежегодно измерять циркулирующие уровни кластерина, эластина, катепсина S и цитокинов у участников с мукополисахаридозами и у соответствующих контрольных участников	Год 1, Год 2, Год 3 и Год 4

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital of Orange County

Соавторы

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 сентября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 апреля 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 апреля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества