Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hjertefunktion og struktur i MPS

23. januar 2026 opdateret af: Children's Hospital of Orange County

Kardiovaskulær struktur og funktion ved mukopolysaccharidose type I og IVA

Formålet med denne undersøgelse er at få en bedre forståelse af, hvordan hjerte- og blodkarproblemer udvikler sig hos personer med Mucopolysaccharidose (MPS). Vi undersøger visse stoffer i kroppen kaldet GAG'er og proteoglykaner for at se, hvordan de påvirker hjertet. Vi ønsker også at finde pålidelige blod- og urinmarkører, der kan hjælpe os med at følge hjertesundheden og guide fremtidige behandlinger.

Denne undersøgelse har til formål at besvare to hovedspørgsmål:

  1. Viser personer med MPS hurtigere forandringer i deres blodkar over tid (såsom fortykkelse eller stivhed af halspulsåren) sammenlignet med personer uden MPS?
  2. Har personer med MPS højere niveauer af visse proteiner i deres blod (såsom clusterin og inflammatoriske markører), der er forbundet med blodkarforandringer?

Hvad vil deltagerne gøre?

Deltagerne vil udføre følgende test en gang om året i 4 år:

  • Carotisultralyd: en billeddannende test, der undersøger blodkarrene i halsen.
  • Ekkokardiogram: en ultralydsundersøgelse af hjertet.
  • Blodprøve
  • Urinprøve

Disse test hjælper os med at følge forandringer i hjerte- og blodkarsundheden over tid.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

240

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne vil blive rekrutteret fra hvert deltagende steds eksisterende patientpopulation. Berettigede personer, der opfylder protokoldefinerede kriterier og er villige til at deltage i årlige studiebesøg, vil blive inviteret til at tilmelde sig. Studiepopulationen vil derfor bestå af patienter, der modtager behandling på de deltagende institutioner og samtykker til løbende observationsopfølgning.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alle deltagere med en molekylært bekræftet diagnose af mucopolysaccharidose er berettigede til at deltage i denne undersøgelse
  2. Alle raske deltagere uden en diagnose af mucopolysaccharidose, hvis alder og biologisk køn kan matches med en indskrevet mucopolysaccharidose-deltager
  3. Forældres / patients informerede samtykke

Eksklusionskriterier:

  1. Enhver grund, som forskerne vil anse for, at en patient ikke er berettiget til at deltage i denne undersøgelse
  2. Manglende evne til at deltage i de vurderinger, der kræves for denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
MPS
Deltagere diagnosticeret med MPS I eller MPS IVA
Kontrol
Deltagere, der ikke har en MPS-diagnose

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cardial og carotidal struktur og funktion
Tidsramme: År 1, År 2, År 3 og År 4
1) Vi har til formål årligt at vurdere hjerte- og karotidestruktur og -funktion ved hjælp af ultralydsscanning hos deltagere med mukopolysaccharidose og matchede kontrolpersoner
År 1, År 2, År 3 og År 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål biomarkører
Tidsramme: År 1, År 2, År 3 og År 4
2) Vi har til formål årligt at måle cirkulerende niveauer af clusterin, elastin, cathepsin S og cytokiner hos deltagere med mukopolysaccharidose og matchede kontrol-deltagere
År 1, År 2, År 3 og År 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Orange County

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. april 2030

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

23. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 13984001
  • 1R01HL173371-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MPS IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner