Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Srdeční struktura a funkce u MPS

23. ledna 2026 aktualizováno: Children's Hospital of Orange County

Struktura a funkce kardiovaskulárního systému u mukopolysacharidóz typu I a IVA

Cílem této studie je lépe porozumět tomu, jak se u lidí s mukopolysacharidózou (MPS) vyvíjejí problémy se srdcem a cévami. Zkoumáme určité látky v těle zvané GAG a proteoglykany, abychom zjistili, jak ovlivňují srdce. Rovněž chceme najít spolehlivé markery v krvi a moči, které nám mohou pomoci sledovat zdraví srdce a vést budoucí léčbu.

Tato studie si klade za cíl zodpovědět dvě hlavní otázky:

  1. Projevují se u lidí s MPS rychlejší změny v cévách v průběhu času (jako je zesílení nebo ztuhnutí krkavice) ve srovnání s lidmi bez MPS?
  2. Mají lidé s MPS vyšší hladiny určitých bílkovin v krvi (jako je clusterin a zánětlivé markery), které souvisejí se změnami cév?

Co budou účastníci dělat?

Účastníci jednou ročně po dobu 4 let podstoupí následující testy:

  • Ultrasonografii karotid: zobrazovací test, který zkoumá cévy na krku.
  • Echokardiogram: ultrazvuk srdce.
  • Odběr krve
  • Odběr moči

Tyto testy nám pomáhají sledovat změny ve zdraví srdce a cév v průběhu času.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

240

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Zatím nenabíráme
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci budou vybráni z existující populace pacientů každé zapojené instituce. Osloveni budou způsobilí jedinci, kteří splňují kritéria definovaná protokolem a jsou ochotni účastnit se každoročních kontrol v rámci studie. Studijní populace se tedy bude skládat z pacientů léčených v zapojených institucích, kteří souhlasí s průběžným observačním sledováním.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Do této studie může být zařazen jakýkoli účastník s molekulárně potvrzenou diagnózou mukopolysacharidózy
  2. Jakýkoli zdravý účastník bez diagnózy mukopolysacharidózy, jehož věk a biologické pohlaví lze spárovat se zařazeným účastníkem s mukopolysacharidózou
  3. Informovaný souhlas rodiče/pacienta

Kritéria pro vyloučení:

  1. Jakýkoli důvod, pro který by vyšetřovatelé považovali pacienta za nevhodného k účasti v této studii
  2. Neschopnost účastnit se hodnocení vyžadovaných pro tuto studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
MPS
Účastníci s diagnózou MPS I nebo MPS IVA
Kontrola
Účastníci, kteří nemají diagnózu MPS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Struktura a funkce srdce a karotid
Časové okno: Rok 1, Rok 2, Rok 3 a Rok 4
1) Cílem je každoročně hodnotit strukturu a funkci srdce a karotidy pomocí ultrasonografie u účastníků s mukopolysacharidózami a u odpovídajících kontrolních účastníků
Rok 1, Rok 2, Rok 3 a Rok 4

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měřit biomarkery
Časové okno: Rok 1, Rok 2, Rok 3 a Rok 4
2) Naším cílem je každoročně měřit cirkulující hladiny klusterinu, elastinu, katepsinu S a cytokinů u účastníků s mukopolysacharidózami a u odpovídajících kontrolních účastníků
Rok 1, Rok 2, Rok 3 a Rok 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Orange County

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. dubna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

23. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 13984001
  • 1R01HL173371-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MPS IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit