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MPS에서의 심장 구조와 기능

2026년 1월 23일 업데이트: Children's Hospital of Orange County

점액다당류증 I형 및 IVA형에서의 심혈관 구조와 기능

이 연구의 목적은 뮤코다당증(MPS) 환자에서 심장 및 혈관 문제가 어떻게 발생하는지 더 잘 이해하는 것입니다. 우리는 신체 내 GAG와 프로테오글리칸이라고 불리는 특정 물질을 관찰하여 심장에 미치는 영향을 살펴봅니다. 또한 심장 건강을 추적하고 향후 치료를 안내하는 데 도움이 되는 신뢰할 수 있는 혈액 및 요 마커를 찾고자 합니다.

이 연구는 두 가지 주요 질문에 답하는 것을 목표로 합니다:

MPS 환자가 MPS가 없는 사람들에 비해 시간이 지남에 따라 혈관 변화(예: 경동맥의 두꺼워짐 또는 경화)를 더 빠르게 보이는가?
MPS 환자가 혈관 변화와 관련된 특정 단백질(예: 클러스테린 및 염증 마커)의 혈중 농도가 더 높은가?

참가자가 할 일은 무엇인가요?

참가자는 4년 동안 매년 다음 검사를 완료합니다:

경동맥 초음파: 목의 혈관을 살펴보는 영상 검사입니다.
심장 초음파: 심장의 초음파 검사입니다.
혈액 채취
요 수집

이러한 검사는 시간이 지남에 따라 심장 및 혈관 건강의 변화를 추적하는 데 도움이 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

240

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

이름: Nina Movsesyan
전화번호: 714-509-3008
이메일: Metabolic.CRC@choc.org

연구 장소

미국
- California
  - Orange, California, 미국, 92868
    - 모병
    - Children's Hospital of Orange County
    - 연락하다:
      
      Nina Movsesyan
      
      전화번호: 714-509-3008
      
      이메일: Metabolic.CRC@choc.org
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
    - 아직 모집하지 않음
    - University of Minnesota
    - 연락하다:
      
      Donald Dengel, PhD
      
      전화번호: 612-626-9701
      
      이메일: denge001@umn.edu
- Missouri
  - St Louis, Missouri, 미국, 63104
    - 아직 모집하지 않음
    - Saint Louis University
    - 연락하다:
      
      Adriana M Montano, PhD
      
      전화번호: 314-977-9104
      
      이메일: adriana.montano@health.slu.edu

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

참가자는 각 참여 기관의 기존 환자 집단에서 선발됩니다.
연구 계획서에 정의된 기준을 충족하고 연간 연구 방문에 참여할 의사가 있는 적격 개인에게 참여를 요청할 예정입니다.
따라서 연구 집단은 참여 기관에서 치료를 받고 있으며 지속적인 관찰 추적에 동의한 환자들로 구성될 것입니다.

설명

포함 기준:

분자적으로 확인된 점액다당류증 진단을 받은 모든 참가자는 이 연구에 등록할 수 있습니다
점액다당류증 진단을 받지 않은 건강한 참가자로서, 등록된 점액다당류증 참가자와 연령 및 생물학적 성별이 일치할 수 있는 경우
부모/환자 동의서

제외 기준:

연구자가 환자가 이 연구에 참여할 자격이 없다고 판단할 수 있는 모든 이유
이 연구에 필요한 평가에 참여할 수 없는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

그룹/코호트 수

코호트 및 개입

그룹/코호트
MPS MPS I 또는 MPS IVA로 진단받은 참가자
대조군 MPS 진단을 받지 않은 참가자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
심장 및 경동맥 구조와 기능 기간: 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	1) 당사는 점액다당류증 환자와 대조군 참가자의 심장 및 경동맥 구조와 기능을 초음파를 이용하여 매년 평가하는 것을 목표로 합니다.	1년차, 2년차, 3년차, 4년차

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
바이오마커 측정 기간: 1년차, 2년차, 3년차, 4년차	2) 우리는 점액다당류증 환자와 대조군 참가자들의 클러스테린, 엘라스틴, 카텝신 S, 사이토카인의 순환 수준을 매년 측정하는 것을 목표로 합니다	1년차, 2년차, 3년차, 4년차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital of Orange County

협력자

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 9월 1일

기본 완료 (추정된)

2030년 4월 30일

연구 완료 (추정된)

2030년 4월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출