脊髄性筋萎縮症患者における疾患修飾療法治療成績の実世界研究
2026年2月4日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
脊髄性筋萎縮症（SMA）患者における疾患修飾療法（DMT）の治療成果 - Komodo Claims Dataを使用した実世界研究
本研究の目的は、現実世界において複数のDMT（疾患修飾治療）を受けるSMA（脊髄性筋萎縮症）患者の治療パターン、SMA関連合併症とサービス、ならびに全死亡原因医療エンカウンターを評価することでした。
対象としたDMTは、オナセムノゲン・アベパルボベック-キシオイ（OA）、ヌシネルセン、およびリスジプラムを含みました。
本研究は、2016年1月1日から2024年10月31日までのKomodo Health Research Database（KRD+）のデータを用いて実施されました。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
4805
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
New Jersey
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East Hanover、New Jersey、アメリカ、07936
- Novartis
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
2016年1月1日から2024年10月31日までの間にKRD+にデータがあり、OA、ヌシネルセン、またはリスジプラムを受けたSMA患者。
説明
包含基準
- 任意の時点で脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断された患者（国際疾病分類第10回改訂臨床修正版[ICD-10-CM]コード：G12.0、G12.1、G12.9）。
- 関連する医療共通手順符号体系（HCPCS）コードおよび国家薬品コード（NDC）に基づき、オナセモヌメグ（OA）、ヌシネルセン、またはリスジプラムの記録が1件以上ある患者。
- 3種類の疾患修飾治療（DMT）のうち少なくとも2種類を受けた患者で、最初のDMTが2019年5月26日以降に開始された場合（少なくとも2種類のDMTが利用可能だった時期）。最初のDMTの開始日を指標日と定義し、最初のDMTを指標DMTと定義した。
- SMAタイプ1、2、または3の患者。
- 指標四半期の1年前以内に臨床活動が1四半期以上ある患者（SMAタイプ2および3の患者のみ）。
- 死亡が発生した場合を除き、指標四半期以降の任意の時点で臨床活動が1四半期以上ある患者。
除外基準
- SMAタイプ4の患者。
- 生年に複数のDMTの請求記録がある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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DMTコホートA
初回DMT開始時にKRD+クローズドクレームで少なくとも1つのDMTで治療を受け、継続的な健康保険に加入していたSMA患者。
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DMT Cohort B
少なくとも1つのDMTで治療を受け、2歳以下で最初のDMTを受けたSMA患者。
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DMT Cohort B1
2016年から2021年の間に初めてDMTを開始したDMTコホートBのサブグループ。
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DMT Cohort B2
2022年から2024年の間に最初のDMTを開始したDMT Cohort Bのサブグループ。
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DMT Cohort C
複数のDMTで治療を受けたSMAタイプ1〜3の患者。
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DMTコホートD
最初のDMTを2歳以下で受けたDMT Cohort Cのサブセット。
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DMTコホートD1
2016年から2021年の間に最初のDMTを開始したDMTコホートDのサブグループ。
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DMT Cohort D2
2022年から2024年の間に最初のDMTを開始したDMTコホートDのサブグループ。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最初のDMT投与前（期間I）におけるSMA関連合併症、処置、および持続医療機器（DME）別患者数
時間枠：最長約1年間
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DMEは、患者が病状に対処するのを支援する医療機器であり、自宅で使用でき、長期間使用できます。
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最長約1年間
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最初のDMT投与後、2回目のDMT投与前（期間II）におけるSMA関連合併症、処置、およびDME別の患者数
時間枠：平均約2年まで
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DMEは、患者の病状を支援する医療機器であり、自宅で使用でき、長期間使用できます。
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平均約2年まで
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2番目のDMT投与後かつ3番目のDMT投与前（期間III）における、SMA関連合併症、処置、およびDME別の患者数
時間枠：平均で最大約2年間
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DMEは、患者の病状を支援し、自宅で使用でき、長期間持続する医療機器です。
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平均で最大約2年間
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期間Iにおける全原因医療エンカウント別患者数
時間枠：最大約1年間
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医療上の遭遇には、外来診療、入院、救急外来受診、専門医受診が含まれていました。
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最大約1年間
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期間IIにおける全原因医療エンカウンター別患者数
時間枠：平均して最大約2年間
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医療上の対処には、外来診療、入院、救急室受診、専門医診察が含まれていました。
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平均して最大約2年間
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期間IIIにおける全原因医療遭遇による患者数
時間枠：平均約2年まで
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医療面談には、外来診察、入院、救急室での診察、専門医の診察が含まれていました。
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平均約2年まで
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期間Ⅰにおける患者1人あたり年間医療エンカウンター数（PPPY）
時間枠：最長約1年間
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医療上の対面には、外来診療、入院、救急室受診、専門医診察が含まれました。
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最長約1年間
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期間II中の年間一人当たり医療受診回数
時間枠：平均で約2年間まで
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医療上の接触には、外来診察、入院、救急外来受診、および専門医診察が含まれました。
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平均で約2年間まで
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期間IIIにおける年間患者一人当たりの医療遭遇回数
時間枠：平均で最大約2年間
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医療面談には、外来診療、入院、救急室受診、専門医受診が含まれました。
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平均で最大約2年間
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期間Iにおける入院滞在期間PPP年
時間枠：最長約1年間
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最長約1年間
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期間IIにおける入院滞在期間 PPPY
時間枠：平均で最大約2年間
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平均で最大約2年間
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期間IIIにおける入院滞在期間PPPY
時間枠：平均約2年まで
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平均約2年まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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複数のDMTを受けた患者数（DMT受給順序別）
時間枠：約5年5か月まで
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約5年5か月まで
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複数のDMTで治療された患者における最初と2回目のDMT開始の間隔
時間枠：平均約2年間まで
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平均約2年間まで
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複数のDMTで治療を受けた患者における、2回目と3回目のDMT開始の間隔
時間枠：平均で約2年まで
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平均で約2年まで
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複数のDMTで治療された患者における期間II中の最初のDMT使用期間
時間枠：平均で最大約2年間
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平均で最大約2年間
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複数のDMTで治療された患者における期間III中の最初のDMT使用期間
時間枠：平均約2年間
|
平均約2年間
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第III期間における複数のDMTで治療された患者の第2DMT使用期間
時間枠：平均約2年まで
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平均約2年まで
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2番目のDMTを開始した患者数
時間枠：最大約5年5か月
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最大約5年5か月
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少なくとも1つのDMTで治療された患者の継続登録期間
時間枠：最大約5年5ヶ月
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最大約5年5ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年6月4日
一次修了 (実際)
2025年6月30日
研究の完了 (実際)
2025年6月30日
試験登録日
最初に提出
2026年2月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月4日
最初の投稿 (実際)
2026年2月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月4日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。