En verklighetsbaserad studie av behandlingsresultat med sjukdomsmodifierande terapi hos patienter med spinal muskelatrofi
4 februari 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
Resultat av behandling med sjukdomsmodifierande terapier (DMT) hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA) – En verklighetsbaserad studie med hjälp av Komodo Claims-data
Syftet med denna studie var att utvärdera behandlingsmönster, SMA-relaterade komplikationer och tjänster samt alla medicinska kontakter av vilken orsak som helst för patienter med SMA som får flera DMT:er i verkligheten.
DMT:erna inkluderade onasemnogene abeparvovec-xioi (OA), nusinersen och risdiplam.
Denna studie genomfördes med data från Komodo Health Research Database (KRD+) mellan 1 januari 2016 och 31 oktober 2024.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
4805
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Förenta staterna, 07936
- Novartis
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
SMA-patienter med data i KRD+ mellan 1 januari 2016 och 31 oktober 2024 som fått OA, nusinersen eller risdiplam.
Beskrivning
Inklusionskriterier
- Patienter med ≥1 SMA-diagnos när som helst (International Classification of Disease, Tenth Revision, Clinical Modification [ICD-10-CM]-koder: G12.0, G12.1, G12.9).
- Patienter med ≥1 post av OA, nusinersen eller risdiplam baserat på relevanta Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS)-koder och National Drug Code (NDC).
- Patienter som fått minst 2 av de 3 DMT:erna, med den första DMT:en initierad den 26 maj 2019 eller senare, när minst 2 DMT:er var tillgängliga. Initieringen av den första DMT:en definierades som indexdatumet och den första DMT:en definierades som index-DMT.
- Patienter med SMA-typerna 1, 2 eller 3.
- Patienter med ≥1 kvartal av kliniska aktiviteter inom 1 år före indexkvartalet (endast för patienter med SMA-typ 2 och 3).
- Patienter med ≥1 kvartal av kliniska aktiviteter när som helst efter indexkvartalet, såvida inte dödsfall inträffat.
Exklusionskriterier
- Patienter med SMA-typ 4.
- Patienter med anspråk på flera DMT:er under deras födelseår.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
DMT Kohort A
Patienter med SMA som behandlades med minst 1 DMT och hade kontinuerlig sjukförsäkringstäckning i KRD+ stängda anspråk vid tidpunkten för första DMT-initieringen.
|
|
DMT-kohort B
Patienter med SMA som behandlats med minst ett DMT och fick det första DMT vid en ålder av 2 år eller yngre.
|
|
DMT Kohort B1
En undergrupp av DMT-kohort B som startade den första DMT-behandlingen mellan 2016 och 2021.
|
|
DMT Cohort B2
En undergrupp av DMT-kohort B som påbörjade den första DMT-behandlingen mellan 2022 och 2024.
|
|
DMT Cohort C
Patienter med SMA typ 1-3 som behandlats med flera DMT:er.
|
|
DMT-kohort D
En delmängd av DMT Cohort C som fick den första DMT:n vid två års ålder eller yngre.
|
|
DMT Kohort D1
En undergrupp av DMT-kohort D som startade den första DMT:n mellan 2016 och 2021.
|
|
DMT-kohort D2
En undergrupp av DMT-kohort D som påbörjade den första DMT-behandlingen mellan 2022 och 2024.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal patienter efter SMA-relaterade komplikationer, procedurer och hållbar medicinsk utrustning (DME) före första DMT-behandlingen (Period I)
Tidsram: Upp till ungefär 1 år
|
DME är medicinsk utrustning som hjälper patienter med deras medicinska tillstånd, kan användas hemma och håller länge.
|
Upp till ungefär 1 år
|
|
Antal patienter efter SMA-relaterad komplikation, procedur och DME efter att ha fått den första DMT-behandlingen och före den andra DMT-behandlingen (Period II)
Tidsram: Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
DME är medicinsk utrustning som hjälper patienter med deras medicinska tillstånd, kan användas hemma och håller länge.
|
Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
|
Antal patienter efter SMA-relaterad komplikation, procedur och DME efter att ha fått den andra DMT och före den tredje DMT (Period III)
Tidsram: Upp till i genomsnitt ungefär 2 år
|
DME är medicinsk utrustning som hjälper patienter med deras medicinska tillstånd, kan användas hemma och håller länge.
|
Upp till i genomsnitt ungefär 2 år
|
|
Antal patienter efter alla orsakers medicinska möten under period I
Tidsram: Upp till ungefär 1 år
|
Medicinska möten inkluderade besök på öppenvårdsmottagning, inläggningar på sjukhus, besök på akutmottagning och besök hos specialister.
|
Upp till ungefär 1 år
|
|
Antal patienter efter allmänmedicinska möten under Period II
Tidsram: Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
Medicinska möten inkluderade besök på öppenvård, inläggningar på sjukhus, besök på akutmottagning och besök hos specialister.
|
Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
|
Antal patienter efter allmänmedicinska besök under period III
Tidsram: Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
Medicinska möten inkluderade besök på öppenvård, vårdtillfällen på slutenvård, besök på akutmottagning och besök hos specialister.
|
Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
|
Antal medicinska möten per patient per år (PPPY) under period I
Tidsram: Upp till cirka 1 år
|
Medicinska kontakter inkluderade öppenvårdsbesök, slutenvårdsintagningar, akutmottagningsbesök och specialisbesök.
|
Upp till cirka 1 år
|
|
Antal medicinska möten PPPY under period II
Tidsram: Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
Medicinska möten inkluderade besök på öppenvårdsmottagningar, inläggningar på sjukhus, besök på akutmottagningar och besök hos specialister.
|
Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
|
Antal medicinska besök PPPY under period III
Tidsram: Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
Medicinska möten inkluderade besök på öppenvårdsmottagning, inläggningar på sjukhus, besök på akutmottagning och besök hos specialister.
|
Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
|
Inläggningsbesök Längd på vistelse PPPY Under Period I
Tidsram: Upp till ungefär 1 år
|
Upp till ungefär 1 år
|
|
|
Längd på vårdtillfälle PPPY under period II
Tidsram: Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
|
|
Inläggning Vårdtidslängd PPPY Under Period III
Tidsram: Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal patienter som fick flera DMT-läkemedel ordnade efter i vilken ordning DMT-läkemedlen erhölls
Tidsram: Upp till cirka 5 år och 5 månader
|
Upp till cirka 5 år och 5 månader
|
|
Tid mellan den första och andra DMT-initieringen bland patienter som behandlas med flera DMT
Tidsram: Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
|
Tid mellan den andra och tredje DMT-initieringen bland patienter behandlade med flera DMT:er
Tidsram: Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
|
Tid på den första DMT:n under period II bland patienter behandlade med flera DMT:er
Tidsram: Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
|
Tid på första DMT under period III bland patienter behandlade med flera DMT:er
Tidsram: Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
|
Tid på den andra DMT:n under period III bland patienter behandlade med flera DMT:er
Tidsram: Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
Upp till i genomsnitt cirka 2 år
|
|
Antal patienter som påbörjade en andra DMT
Tidsram: Upp till cirka 5 år och 5 månader
|
Upp till cirka 5 år och 5 månader
|
|
Varaktighet för kontinuerlig registrering av patienter behandlade med minst 1 DMT
Tidsram: Upp till ungefär 5 år och 5 månader
|
Upp till ungefär 5 år och 5 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 juni 2025
Primärt slutförande (Faktisk)
30 juni 2025
Avslutad studie (Faktisk)
30 juni 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 februari 2026
Första postat (Faktisk)
11 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- COAV101A1US09
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .