Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et real-world studie af behandlingsresultater med sygdomsmodificerende terapi hos patienter med spinal muskelatrofi

4. februar 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Syndomsmodificerende Terapier (DMT) Behandlingsresultater hos Patienter Med Spinal Muskelatrofi (SMA) - En Realverdensundersøgelse Ved Brug Af Komodo Claims Data

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere behandlingsmønstre, SMA-relaterede komplikationer og serviceydelser samt alle årsager til medicinske kontakter hos patienter med SMA, der modtager flere DMT'er i den virkelige verden. De inkluderede DMT'er var onasemnogene abeparvovec-xioi (OA), nusinersen og risdiplam. Denne undersøgelse blev udført ved hjælp af data fra Komodo Health Research Database (KRD+) mellem 1. januar 2016 og 31. oktober 2024.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

4805

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Forenede Stater, 07936
        • Novartis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

SMA-patienter med data i KRD+ mellem 1. januar 2016 og 31. oktober 2024, som modtog OA, nusinersen eller risdiplam.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Patienter med ≥1 SMA-diagnose på et hvilket som helst tidspunkt (International Classification of Disease, Tenth Revision, Clinical Modification [ICD-10-CM] koder: G12.0, G12.1, G12.9).
  • Patienter med ≥1 registrering af OA, nusinersen eller risdiplam baseret på relevante Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) koder og National Drug Code (NDC).
  • Patienter, der modtog mindst 2 af de 3 DMT'er, hvor den første DMT blev påbegyndt den 26. maj 2019 eller senere, da mindst 2 DMT'er var tilgængelige. Påbegyndelsen af den første DMT blev defineret som indeksdatoen, og den første DMT blev defineret som indeks-DMT'en.
  • Patienter med SMA type 1, 2 eller 3.
  • Patienter med ≥1 kvartal med klinisk aktivitet inden for 1 år før indekskvartalet (kun for patienter med SMA type 2 og 3).
  • Patienter med ≥1 kvartal med klinisk aktivitet på et hvilket som helst tidspunkt efter indekskvartalet, medmindre dødsfald indtraf.

Eksklusionskriterier

  • Patienter med SMA type 4.
  • Patienter med krav på flere DMT'er i deres fødselsår.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
DMT Kohorte A
Patienter med SMA, som blev behandlet med mindst 1 DMT og havde kontinuerlig sundhedsforsikringsdekning i KRD+ lukkede krav på tidspunktet for første DMT-initiering.
DMT Kohorte B
Patienter med SMA, som blev behandlet med mindst ét DMT og modtog det første DMT i en alder af 2 år eller yngre.
DMT Kohorte B1
En undergruppe af DMT-kohorte B, som startede den første DMT mellem 2016 og 2021.
DMT Kohorte B2
En undergruppe af DMT Kohorte B, som startede den første DMT mellem 2022 og 2024.
DMT Kohorte C
Patienter med SMA type 1-3, som blev behandlet med flere DMT'er.
DMT Kohorte D
En delmængde af DMT Kohorte C, som modtog den første DMT i en alder af to år eller yngre.
DMT Kohorte D1
En undergruppe af DMT Kohorte D, som startede den første DMT mellem 2016 og 2021.
DMT Kohorte D2
En undergruppe af DMT Kohorte D, som startede den første DMT mellem 2022 og 2024.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter efter SMA-relateret komplikation, procedure og varigt medicinsk udstyr (DME) før modtagelse af den første DMT (Periode I)
Tidsramme: Op til cirka 1 år
DME er medicinsk udstyr, der hjælper patienter med deres medicinske tilstand, kan bruges hjemme og holder længe.
Op til cirka 1 år
Antal patienter efter SMA-relaterede komplikationer, procedure og DME efter modtagelse af den første DMT og før den anden DMT (periode II)
Tidsramme: I op til gennemsnitligt cirka 2 år
DME er medicinsk udstyr, der hjælper patienter med deres medicinske tilstand, kan bruges derhjemme og holder længe.
I op til gennemsnitligt cirka 2 år
Antal patienter efter SMA-relateret komplikation, procedure og DME efter modtagelse af den anden DMT og før den tredje DMT (periode III)
Tidsramme: Op til i gennemsnit cirka 2 år
DME er medicinsk udstyr, der hjælper patienter med deres medicinske tilstand, kan bruges derhjemme og holder i lang tid.
Op til i gennemsnit cirka 2 år
Antal patienter efter alleårsager-medicinske kontakter i periode I
Tidsramme: Op til cirka 1 år
Medicinske konsultationer omfattede ambulatoriske besøg, indlæggelser, akutmodtagelsesbesøg og speciallægebesøg.
Op til cirka 1 år
Antal patienter efter alleårsager medicinske konsultationer i periode II
Tidsramme: Op til i gennemsnit cirka 2 år
Medicinske kontakter inkluderede ambulante besøg, indlæggelser på hospital, besøg på skadestue og besøg hos speciallæger.
Op til i gennemsnit cirka 2 år
Antal patienter efter alle årsager til medicinske konsultationer i periode III
Tidsramme: I op til gennemsnitligt cirka 2 år
Medicinske konsultationer omfattede ambulante besøg, indlæggelser, akutmodtagelsebesøg og specialistbesøg.
I op til gennemsnitligt cirka 2 år
Antal medicinske kontakter pr. patient pr. år (PPPY) i periode I
Tidsramme: Op til cirka 1 år
Medicinske konsultationer omfattede ambulante besøg, indlæggelser, akutmodtagelsebesøg og speciallægebesøg.
Op til cirka 1 år
Antal lægebesøg PPPY i periode II
Tidsramme: Op til i gennemsnit cirka 2 år
Medicinske konsultationer omfattede ambulante besøg, indlæggelser på hospitalet, besøg på skadestuen og konsultationer hos speciallæger.
Op til i gennemsnit cirka 2 år
Antal medicinske konsultationer PPPY i periode III
Tidsramme: I op til gennemsnitligt ca. 2 år
Medicinske konsultationer omfattede ambulante besøg, indlæggelser, besøg på akutmodtagelsen og specialisterbesøg.
I op til gennemsnitligt ca. 2 år
Indlæggelsesvarighed PPPY i periode I
Tidsramme: Op til cirka 1 år
Op til cirka 1 år
Indlæggelsesvarighed PPPY i periode II
Tidsramme: Op til i gennemsnit cirka 2 år
Op til i gennemsnit cirka 2 år
Indlæggelsesbesøgs varighed af ophold PPPY i periode III
Tidsramme: I op til gennemsnitligt ca. 2 år
I op til gennemsnitligt ca. 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antallet af patienter, der modtog flere DMT'er i rækkefølgen, hvori DMT'erne blev modtaget
Tidsramme: Op til cirka 5 år og 5 måneder
Op til cirka 5 år og 5 måneder
Tiden mellem den første og anden DMT-initiering blandt patienter behandlet med flere DMT'er
Tidsramme: Op til i gennemsnit cirka 2 år
Op til i gennemsnit cirka 2 år
Tid mellem anden og tredje DMT-initiering blandt patienter behandlet med flere DMT'er
Tidsramme: Op til i gennemsnit cirka 2 år
Op til i gennemsnit cirka 2 år
Tid på den første DMT i periode II blandt patienter behandlet med flere DMT'er
Tidsramme: I op til i gennemsnit cirka 2 år
I op til i gennemsnit cirka 2 år
Tid på den første DMT i periode III blandt patienter behandlet med flere DMT'er
Tidsramme: Op til i gennemsnit ca. 2 år
Op til i gennemsnit ca. 2 år
Tid på den anden DMT under periode III blandt patienter behandlet med flere DMT'er
Tidsramme: Op til gennemsnitligt cirka 2 år
Op til gennemsnitligt cirka 2 år
Antal patienter, der startede en anden DMT
Tidsramme: Op til cirka 5 år og 5 måneder
Op til cirka 5 år og 5 måneder
Varighed af Kontinuerlig Indskrivning for Patienter Behandlet Med Mindst 1 DMT
Tidsramme: Op til cirka 5 år og 5 måneder
Op til cirka 5 år og 5 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. juni 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2025

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

11. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • COAV101A1US09

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner