Un estudio del mundo real sobre los resultados del tratamiento con terapias modificadoras de la enfermedad en pacientes con atrofia muscular espinal
4 de febrero de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Resultados del Tratamiento con Terapias Modificadoras de la Enfermedad (DMT) en Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) - Un Estudio del Mundo Real Utilizando los Datos de Reclamaciones de Komodo
El objetivo de este estudio fue evaluar los patrones de tratamiento, las complicaciones y servicios relacionados con la AME, y todos los encuentros médicos por cualquier causa de pacientes con AME que reciben múltiples DMT en el mundo real.
Los DMT incluidos fueron onasemnogene abeparvovec-xioi (OA), nusinersen y risdiplam.
Este estudio se realizó utilizando datos de la Base de Datos de Investigación Komodo Health (KRD+) entre el 1 de enero de 2016 y el 31 de octubre de 2024.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
4805
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07936
- Novartis
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con AME con datos en el KRD+ entre el 1 de enero de 2016 y el 31 de octubre de 2024 que recibieron OA, nusinersen o risdiplam.
Descripción
Criterios de inclusión
- Pacientes con diagnóstico de AME ≥1 en cualquier momento (códigos de la Clasificación Internacional de Enfermedades, Décima Revisión, Modificación Clínica [ICD-10-CM]: G12.0, G12.1, G12.9).
- Pacientes con ≥1 registro de OA, nusinersen o risdiplam basado en los códigos relevantes del Sistema de Codificación de Procedimientos Comunes de Atención Médica (HCPCS) y el Código Nacional de Medicamentos (NDC).
- Pacientes que recibieron al menos 2 de los 3 DMT, con el primer DMT iniciado en o después del 26 de mayo de 2019, cuando al menos 2 DMT estaban disponibles. La iniciación del primer DMT se definió como la fecha índice y el primer DMT se definió como el DMT índice.
- Pacientes con tipos de AME 1, 2 o 3.
- Pacientes con ≥1 trimestre de actividades clínicas dentro del año anterior al trimestre índice (solo para pacientes con AME tipo 2 y 3).
- Pacientes con ≥1 trimestre de actividades clínicas en cualquier momento después del trimestre índice, a menos que ocurriera la muerte.
Criterios de exclusión
- Pacientes con AME tipo 4.
- Pacientes con reclamaciones de múltiples DMT en su año de nacimiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Cohorte A de DMT
Pacientes con AME que fueron tratados con al menos 1 DMT y tuvieron cobertura continua de seguro médico en KRD+ closed claims en el momento de la iniciación del primer DMT.
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Cohorte B de DMT
Pacientes con AME que fueron tratados con al menos 1 TMD y recibieron el primer TMD a los 2 años de edad o menos.
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Cohorte DMT B1
Un subgrupo de la Cohorte B de DMT que comenzó el primer DMT entre 2016 y 2021.
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Cohorte B2 de DMT
Un subgrupo de la Cohorte B de DMT que inició el primer DMT entre 2022 y 2024.
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Cohorte C de DMT
Pacientes con AME tipos 1-3 que fueron tratados con múltiples DMTs.
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Cohorte DMT D
Un subconjunto de la Cohorte C de DMT que recibió la primera DMT a los dos años de edad o menos.
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Cohorte DMT D1
Un subgrupo de la Cohorte DMT D que comenzó el primer DMT entre 2016 y 2021.
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Cohorte DMT D2
Un subgrupo de la Cohorte DMT D que inició el primer DMT entre 2022 y 2024.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de Pacientes por Complicación Relacionada con AME, Procedimiento y Equipo Médico Duradero (EMD) Antes de Recibir el Primer Tratamiento Modificador de la Enfermedad (Periodo I)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 1 año
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El DME es equipo médico que ayuda a los pacientes con su condición médica, puede usarse en casa y dura mucho tiempo.
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Hasta aproximadamente 1 año
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Número de pacientes por complicación relacionada con AME, procedimiento y EDM tras recibir el primer DMT y antes del segundo DMT (Período II)
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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DME es equipamiento médico que ayuda a los pacientes con su condición médica, puede usarse en casa y dura mucho tiempo.
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Número de pacientes por complicación relacionada con AME, procedimiento y DME después de recibir el segundo DMT y antes del tercer DMT (Periodo III)
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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El DME es equipo médico que ayuda a los pacientes con su condición médica, puede usarse en casa y dura mucho tiempo.
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Número de pacientes por encuentros médicos por todas las causas durante el período I
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 1 año
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Los encuentros médicos incluyeron visitas ambulatorias, ingresos hospitalarios, visitas a urgencias y visitas a especialistas.
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Hasta aproximadamente 1 año
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Número de Pacientes por Encuentros Médicos por Todas las Causas Durante el Período II
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Los encuentros médicos incluyeron visitas ambulatorias, ingresos hospitalarios, visitas a urgencias y visitas a especialistas.
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Número de pacientes por encuentros médicos por todas las causas durante el periodo III
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Los encuentros médicos incluyeron visitas ambulatorias, ingresos hospitalarios, visitas a urgencias y visitas a especialistas.
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Número de encuentros médicos por paciente por año (PPPY) durante el período I
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 1 año
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Los encuentros médicos incluyeron visitas ambulatorias, ingresos hospitalarios, visitas a urgencias y visitas a especialistas.
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Hasta aproximadamente 1 año
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Número de Encuentros Médicos PPPY Durante el Período II
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Los encuentros médicos incluyeron visitas ambulatorias, ingresos hospitalarios, visitas a urgencias y visitas a especialistas.
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Número de Encuentros Médicos PPPY Durante el Período III
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Los encuentros médicos incluyeron visitas ambulatorias, ingresos hospitalarios, visitas a urgencias y visitas a especialistas.
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Duración de la Estancia de la Visita Hospitalaria PPPY Durante el Período I
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 1 año
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Hasta aproximadamente 1 año
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Duración de la Estancia en la Visita de Paciente Internado PPPY Durante el Período II
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Duración de la Estancia de Visita Hospitalaria PPPY Durante el Período III
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de pacientes que recibieron múltiples DMT según el orden en que se recibieron los DMT
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5 años y 5 meses
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Hasta aproximadamente 5 años y 5 meses
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Tiempo entre la primera y la segunda iniciación de DMT entre pacientes tratados con múltiples DMTs
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Tiempo entre la segunda y la tercera iniciación de DMT entre pacientes tratados con múltiples DMT
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Tiempo en el Primer DMT Durante el Período II Entre Pacientes Tratados con Múltiples DMTs
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Tiempo en el primer DMT durante el Período III entre pacientes tratados con múltiples DMTs
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Tiempo con el Segundo DMT Durante el Periodo III Entre Pacientes Tratados Con Múltiples DMTs
Periodo de tiempo: Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Hasta un promedio de aproximadamente 2 años
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Número de pacientes que iniciaron un segundo DMT
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5 años y 5 meses
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Hasta aproximadamente 5 años y 5 meses
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Duración de la inscripción continua para pacientes tratados con al menos 1 DMT
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5 años y 5 meses
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Hasta aproximadamente 5 años y 5 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de junio de 2025
Finalización primaria (Actual)
30 de junio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
30 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
11 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- COAV101A1US09
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
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