Uno studio reale sui risultati del trattamento con terapia modificante la malattia in pazienti con atrofia muscolare spinale
4 febbraio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Risultati del Trattamento con Terapie Modificanti la Malattia (DMT) in Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale (SMA) - Uno Studio Reale Utilizzando i Dati delle Richieste di Rimborso Komodo
L'obiettivo di questo studio era valutare i modelli di trattamento, le complicanze e i servizi correlati all'atrofia muscolare spinale (SMA) e tutti gli incontri medici per qualsiasi causa in pazienti con SMA che ricevono più terapie modificanti la malattia (DMT) nel mondo reale.
Le DMT includevano onasemnogene abeparvovec-xioi (OA), nusinersen e risdiplam.
Questo studio è stato condotto utilizzando i dati del Komodo Health Research Database (KRD+) tra il 1 gennaio 2016 e il 31 ottobre 2024.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
4805
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, Stati Uniti, 07936
- Novartis
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con SMA con dati nel KRD+ tra il 1° gennaio 2016 e il 31 ottobre 2024 che hanno ricevuto OA, nusinersen o risdiplam.
Descrizione
Criteri di inclusione
- Pazienti con ≥1 diagnosi di SMA in qualsiasi momento (codici della Classificazione Internazionale delle Malattie, Decima Revisione, Modificazione Clinica [ICD-10-CM]: G12.0, G12.1, G12.9).
- Pazienti con ≥1 registrazione di OA, nusinersen o risdiplam basata sui codici pertinenti del Sistema di Codifica delle Procedure Comuni dell'Assistenza Sanitaria (HCPCS) e del Codice Nazionale dei Farmaci (NDC).
- Pazienti che hanno ricevuto almeno 2 dei 3 DMT, con il primo DMT iniziato il 26 maggio 2019 o successivamente, quando erano disponibili almeno 2 DMT. L'inizio del primo DMT è stato definito come data indice e il primo DMT è stato definito come DMT indice.
- Pazienti con SMA tipi 1, 2 o 3.
- Pazienti con ≥1 trimestre di attività cliniche entro 1 anno prima del trimestre indice (solo per pazienti con SMA tipo 2 e 3).
- Pazienti con ≥1 trimestre di attività cliniche in qualsiasi momento dopo il trimestre indice, a meno che non si sia verificato il decesso.
Criteri di esclusione
- Pazienti con SMA tipo 4.
- Pazienti con richieste di più DMT nel loro anno di nascita.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Cohort DMT A
Pazienti con SMA trattati con almeno 1 DMT e con copertura assicurativa sanitaria continua in KRD+ closed claims al momento dell'inizio del primo DMT.
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Cohort B di DMT
Pazienti con SMA trattati con almeno un DMT e che hanno ricevuto il primo DMT all'età di 2 anni o meno.
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DMT Cohort B1
Un sottogruppo della Cohorte DMT B che ha iniziato il primo DMT tra il 2016 e il 2021.
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Cohort B2 DMT
Un sottogruppo della Cohorte B del DMT che ha iniziato il primo DMT tra il 2022 e il 2024.
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Cohort C DMT
Pazienti con SMA tipi 1-3 trattati con più DMT.
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Cohort D del DMT
Un sottoinsieme della coorte DMT C che ha ricevuto il primo DMT all'età di due anni o meno.
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DMT Cohort D1
Un sottogruppo della Cohorte D DMT che ha iniziato il primo DMT tra il 2016 e il 2021.
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Cohort DMT D2
Un sottogruppo della Cohorte D di DMT che ha iniziato il primo DMT tra il 2022 e il 2024.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di pazienti per complicanza correlata all'AMC, procedura e Dispositivo Medico Durevole (DME) prima di ricevere il primo trattamento modificante la malattia (Periodo I)
Lasso di tempo: Fino a circa 1 anno
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Il DME è attrezzatura medica che assiste i pazienti con la loro condizione medica, può essere utilizzata a casa e dura a lungo.
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Fino a circa 1 anno
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Numero di pazienti per complicazione correlata all'atrofia muscolare spinale, procedura e dispositivo medico eseguibile dopo la prima terapia farmacologica modificante la malattia e prima della seconda (Periodo II)
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Il DME è un equipaggiamento medico che assiste i pazienti con la loro condizione medica, può essere utilizzato a casa e dura a lungo.
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Fino a una media di circa 2 anni
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Numero di pazienti per complicanza correlata all'Atrofia Muscolare Spinale, procedura e Dispositivo Medico dopo aver ricevuto la seconda Terapia Modificante la Malattia e prima della terza Terapia Modificante la Malattia (Periodo III)
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Il DME è un'attrezzatura medica che assiste i pazienti con la loro condizione medica, può essere utilizzata a casa e dura a lungo.
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Fino a una media di circa 2 anni
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Numero di pazienti per incontri medici di tutte le cause durante il periodo I
Lasso di tempo: Fino a circa 1 anno
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Gli incontri medici includevano visite ambulatoriali, ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite specialistiche.
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Fino a circa 1 anno
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Numero di Pazienti per Incontri Medici per Tutte le Cause Durante il Periodo II
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Gli incontri medici includevano visite ambulatoriali, ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite specialistiche.
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Fino a una media di circa 2 anni
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Numero di Pazienti per Tutti gli Incontri Medici per Qualsiasi Causa Durante il Periodo III
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Gli incontri medici includevano visite ambulatoriali, ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite specialistiche.
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Fino a una media di circa 2 anni
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Numero di visite mediche per paziente all'anno (PPPY) durante il Periodo I
Lasso di tempo: Fino a circa 1 anno
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Gli incontri medici includevano visite ambulatoriali, ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite specialistiche.
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Fino a circa 1 anno
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Numero di incontri medici PPPY durante il Periodo II
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Gli incontri medici includevano visite ambulatoriali, ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite specialistiche.
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Fino a una media di circa 2 anni
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Numero di visite mediche PPPY durante il Periodo III
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Gli incontri medici includevano visite ambulatoriali, ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite specialistiche.
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Fino a una media di circa 2 anni
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Lunghezza della Permanenza in Ricovero PPPY Durante il Periodo I
Lasso di tempo: Fino a circa 1 anno
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Fino a circa 1 anno
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Durata della degenza ospedaliera PPPY durante il Periodo II
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Fino a una media di circa 2 anni
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Durata della degenza ospedaliera PPPY durante il Periodo III
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Fino a una media di circa 2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di Pazienti che hanno Ricevuto Più DMT in base all'Ordine in cui i DMT sono stati Ricevuti
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni e 5 mesi
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Fino a circa 5 anni e 5 mesi
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Tempo Trascorso tra la Prima e la Seconda Iniziazione di DMT tra i Pazienti Trattati con DMT Multipli
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Fino a una media di circa 2 anni
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Tempo tra la Seconda e la Terza Iniziazione di DMT tra i Pazienti Trattati con DMT Multipli
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Fino a una media di circa 2 anni
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Tempo sul primo DMT durante il Periodo II tra i pazienti trattati con più DMT
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Fino a una media di circa 2 anni
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Tempo sul Primo DMT Durante il Periodo III Tra i Pazienti Trattati con Multipli DMT
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Fino a una media di circa 2 anni
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Tempo sul Secondo DMT Durante il Periodo III Tra i Pazienti Trattati Con DMT Multipli
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
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Fino a una media di circa 2 anni
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Numero di pazienti che hanno iniziato un secondo DMT
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni e 5 mesi
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Fino a circa 5 anni e 5 mesi
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Durata dell'Iscrizione Continua per i Pazienti Trattati con Almeno 1 DMT
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni e 5 mesi
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Fino a circa 5 anni e 5 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 giugno 2025
Completamento primario (Effettivo)
30 giugno 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
30 giugno 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 febbraio 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 febbraio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
11 febbraio 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- COAV101A1US09
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
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