척수성 근위축증 환자의 질병 수정 치료 결과에 대한 실제 임상 연구
2026년 2월 4일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
척수성 근위축증(SMA) 환자의 질병 수정 치료(DMT) 결과 - Komodo 청구 데이터를 활용한 실제 세계 연구
본 연구의 목적은 실제 환경에서 여러 DMT를 받는 SMA 환자의 치료 패턴, SMA 관련 합병증 및 서비스, 그리고 모든 원인에 의한 의료 접촉을 평가하는 것이었습니다.
DMT에는 onasemnogene abeparvovec-xioi (OA), nusinersen, risdiplam이 포함되었습니다.
이 연구는 2016년 1월 1일부터 2024년 10월 31일까지 Komodo Health Research Database (KRD+)의 데이터를 사용하여 수행되었습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
4805
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, 미국, 07936
- Novartis
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
2016년 1월 1일부터 2024년 10월 31일까지 KRD+에 데이터가 있는 SMA 환자 중 OA, 누시네르센 또는 리스디플람을 투여받은 환자.
설명
포함 기준
- 언제든지 SMA 진단을 1회 이상 받은 환자(국제질병분류 제10판 임상수정[ICD-10-CM] 코드: G12.0, G12.1, G12.9).
- 관련 의료공통절차코딩체계(HCPCS) 코드 및 국가약품코드(NDC)를 기준으로 OA, 누시너센 또는 리스디플람 기록이 1회 이상 있는 환자.
- 3가지 질환수변치료제(DMT) 중 최소 2가지를 투여받은 환자(첫 번째 DMT는 2019년 5월 26일 이후 시작, 최소 2가지 DMT가 이용 가능한 시점). 첫 번째 DMT 시작일을 기준일로 정의하고 첫 번째 DMT를 기준 DMT로 정의함.
- SMA 유형 1, 2 또는 3 환자.
- 기준 분기 전 1년 이내에 임상 활동이 1분기 이상 있는 환자(SMA 유형 2 및 3 환자만 해당).
- 기준 분기 이후 언제든지 임상 활동이 1분기 이상 있는 환자(사망 발생 시 제외).
제외 기준
- SMA 유형 4 환자.
- 출생 연도에 복수 DMT 청구 기록이 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
|
DMT 코호트 A
첫 번째 DMT 시작 시점에 최소 1회 이상 DMT 치료를 받았고 KRD+ 폐쇄 청구에서 지속적인 건강보험 적용을 받은 SMA 환자.
|
|
DMT 코호트 B
최소 1회 이상의 DMT 치료를 받았으며, 첫 번째 DMT 치료를 2세 이전에 받은 SMA 환자
|
|
DMT 코호트 B1
2016년부터 2021년 사이에 첫 DMT를 시작한 DMT 코호트 B의 하위 그룹.
|
|
DMT 코호트 B2
2022년과 2024년 사이에 첫 DMT를 시작한 DMT 코호트 B의 하위 그룹.
|
|
DMT 코호트 C
SMA 1-3형 환자 중 다중 DMT로 치료받은 환자.
|
|
DMT 코호트 D
첫 번째 DMT를 2세 또는 그 이전에 받은 DMT 코호트 C의 하위 집단.
|
|
DMT 코호트 D1
2016년부터 2021년 사이에 첫 번째 DMT를 시작한 DMT 코호트 D의 하위 그룹.
|
|
DMT 코호트 D2
2022년과 2024년 사이에 첫 번째 DMT를 시작한 DMT 코호트 D의 하위 그룹.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
첫 번째 질환 수정 치료(DMT) 전 기간(I)의 근위축성 측삭 경화증(SMA) 관련 합병증, 시술 및 내구성 의료 기기(DME)별 환자 수
기간: 최대 약 1년
|
DME는 환자의 질환을 돕는 의료 기기로, 가정에서 사용할 수 있고 오래 지속됩니다.
|
최대 약 1년
|
|
첫 번째 DMT 투여 후 및 두 번째 DMT 투여 전(기간 II)의 SMA 관련 합병증, 시술 및 DME별 환자 수
기간: 평균적으로 약 2년까지
|
DME는 환자의 의료 상태를 돕는 의료 기기로, 가정에서 사용할 수 있으며 오래 지속됩니다.
|
평균적으로 약 2년까지
|
|
두 번째 DMT 투여 후 및 세 번째 DMT 투여 전(기간 III) SMA 관련 합병증, 시술 및 DME별 환자 수
기간: 평균 약 2년까지
|
DME는 환자의 의료 상태를 돕는 의료 장비로, 가정에서 사용할 수 있으며 오래 지속됩니다.
|
평균 약 2년까지
|
|
기간 I 동안 모든 원인 의료 접촉 환자 수
기간: 최대 약 1년
|
의료 접촉에는 외래 진료, 입원 치료, 응급실 방문 및 전문의 진료가 포함되었습니다.
|
최대 약 1년
|
|
기간 II 중 모든 원인 의료 접촉에 따른 환자 수
기간: 평균 약 2년까지
|
의료 상담에는 외래 환자 방문, 입원, 응급실 방문 및 전문의 상담이 포함되었습니다.
|
평균 약 2년까지
|
|
기간 III 중 모든 원인 의료 접촉에 따른 환자 수
기간: 평균 약 2년까지
|
의료 접촉에는 외래 진료, 입원, 응급실 방문 및 전문의 진료가 포함되었습니다.
|
평균 약 2년까지
|
|
제1기간 동안 환자당 연간 진료 접촉 횟수 (PPPY)
기간: 최대 약 1년
|
의료 상담에는 외래 진료, 입원, 응급실 방문 및 전문의 방문이 포함되었습니다.
|
최대 약 1년
|
|
기간 II 동안 PPPY 당 의료 상담 횟수
기간: 평균 약 2년까지
|
의료 상담에는 외래 진료, 입원 치료, 응급실 방문 및 전문의 진료가 포함되었습니다.
|
평균 약 2년까지
|
|
기간 III 동안 PPPY 당 의료 방문 횟수
기간: 평균 약 2년까지
|
의료 접촉에는 외래 진료, 입원, 응급실 방문 및 전문의 진료가 포함되었습니다.
|
평균 약 2년까지
|
|
입원 방문 기간 I 동안 PPPY별 재원일수
기간: 최대 약 1년
|
최대 약 1년
|
|
|
기간 II 동안의 연간 환자 1인당 입원 방문 체류 기간
기간: 평균 약 2년까지
|
평균 약 2년까지
|
|
|
입원 방문 기간 III 기간 동안 PPPY 체류 기간
기간: 평균 약 2년까지
|
평균 약 2년까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
환자가 받은 DMT 순서별 다중 DMT 투여 환자 수
기간: 최대 약 5년 5개월
|
최대 약 5년 5개월
|
|
여러 DMT로 치료받은 환자들 중 첫 번째와 두 번째 DMT 시작 사이의 시간
기간: 평균 약 2년까지
|
평균 약 2년까지
|
|
여러 DMT를 치료받은 환자들 중 두 번째와 세 번째 DMT 시작 사이의 시간
기간: 평균 약 2년까지
|
평균 약 2년까지
|
|
기간 II 동안 다중 DMT로 치료받은 환자들 중 첫 DMT 투여 기간
기간: 평균 약 2년까지
|
평균 약 2년까지
|
|
복수의 DMT로 치료받은 환자 중 기간 III 동안 첫 번째 DMT 사용 기간
기간: 평균 약 2년까지
|
평균 약 2년까지
|
|
여러 DMT로 치료받은 환자 중 제3기 동안의 두 번째 DMT 투여 기간
기간: 평균 약 2년까지
|
평균 약 2년까지
|
|
두 번째 DMT를 시작한 환자 수
기간: 최대 약 5년 5개월
|
최대 약 5년 5개월
|
|
적어도 1개의 DMT로 치료받은 환자의 지속 등록 기간
기간: 최대 약 5년 5개월
|
최대 약 5년 5개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 4일
기본 완료 (실제)
2025년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2025년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 4일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .