En realverdensstudie av behandlingsresultater med sykdomsmodifiserende terapi hos pasienter med spinal muskelatrofi
4. februar 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
Sykdomsmodifiserende terapier (DMT) behandlingsutfall hos pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) – En realverdensstudie med bruk av Komodo Claims-data
Formålet med denne studien var å evaluere behandlingsmønstre, SMA-relaterte komplikasjoner og tjenester, samt alle årsakers medisinske kontakter for pasienter med SMA som mottok flere DMT-er i den virkelige verden.
DMT-ene inkluderte onasemnogene abeparvovec-xioi (OA), nusinersen og risdiplam.
Denne studien ble utført ved hjelp av data fra Komodo Health Research Database (KRD+) mellom 1. januar 2016 og 31. oktober 2024.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
4805
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Forente stater, 07936
- Novartis
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
SMA-pasienter med data i KRD+ mellom 1. januar 2016 og 31. oktober 2024 som mottok OA, nusinersen eller risdiplam.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Pasienter med ≥1 SMA-diagnose når som helst (International Classification of Disease, Tenth Revision, Clinical Modification [ICD-10-CM]-koder: G12.0, G12.1, G12.9).
- Pasienter med ≥1 registrering av OA, nusinersen eller risdiplam basert på relevante Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS)-koder og National Drug Code (NDC).
- Pasienter som mottok minst 2 av de 3 DMT-ene, med første DMT startet på eller etter 26. mai 2019, da minst 2 DMT-er var tilgjengelige. Startdatoen for den første DMT-en ble definert som indeksdatoen, og den første DMT-en ble definert som indeks-DMT-en.
- Pasienter med SMA type 1, 2 eller 3.
- Pasienter med ≥1 kvartal med klinisk aktivitet innen 1 år før indekskvartalet (kun for pasienter med SMA type 2 og 3).
- Pasienter med ≥1 kvartal med klinisk aktivitet når som helst etter indekskvartalet, med mindre dødsfall inntraff.
Eksklusjonskriterier
- Pasienter med SMA type 4.
- Pasienter med krav på flere DMT-er i fødselsåret sitt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
DMT Kohort A
Pasienter med SMA som ble behandlet med minst ett DMT og hadde kontinuerlig helseforsikring i KRD+ lukkede krav på tidspunktet for første DMT-initiering.
|
|
DMT Kohort B
Pasienter med SMA som ble behandlet med minst 1 DMT og fikk den første DMT-behandlingen i en alder av 2 år eller yngre.
|
|
DMT Kohort B1
En undergruppe av DMT Kohort B som startet den første DMT-en mellom 2016 og 2021.
|
|
DMT Kohort B2
En undergruppe av DMT-kohort B som startet den første DMT-en mellom 2022 og 2024.
|
|
DMT Kohort C
Pasienter med SMA type 1-3 som ble behandlet med flere DMT-er.
|
|
DMT-kohort D
En undergruppe av DMT-kohort C som mottok den første DMT-en i en alder av to år eller yngre.
|
|
DMT Kohort D1
En undergruppe av DMT-kohort D som startet den første DMT-en mellom 2016 og 2021.
|
|
DMT Kohort D2
En undergruppe av DMT Kohort D som startet den første DMT mellom 2022 og 2024.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter etter SMA-relatert komplikasjon, prosedyre og varig medisinsk utstyr (DME) før mottak av første DMT (Periode I)
Tidsramme: Opp til omtrent 1 år
|
DME er medisinsk utstyr som hjelper pasienter med deres medisinske tilstand, kan brukes hjemme, og varer lenge.
|
Opp til omtrent 1 år
|
|
Antall pasienter etter SMA-relatert komplikasjon, prosedyre og DME etter å ha mottatt første DMT og før andre DMT (Periode II)
Tidsramme: Opptil et gjennomsnitt på omtrent 2 år
|
DME er medisinsk utstyr som hjelper pasienter med deres medisinske tilstand, kan brukes hjemme, og varer lenge.
|
Opptil et gjennomsnitt på omtrent 2 år
|
|
Antall pasienter etter SMA-relatert komplikasjon, prosedyre og DME etter å ha mottatt den andre DMT-en og før den tredje DMT-en (periode III)
Tidsramme: Opptil et gjennomsnitt på omtrent 2 år
|
DME er medisinsk utstyr som hjelper pasienter med deres medisinske tilstand, kan brukes hjemme og varer lenge.
|
Opptil et gjennomsnitt på omtrent 2 år
|
|
Antall pasienter etter alle årsaker medisinske konsultasjoner i periode I
Tidsramme: Opptil omtrent 1 år
|
Medisinske konsultasjoner inkluderte polikliniske besøk, innleggelser på sykehus, besøk på legevakt og besøk hos spesialister.
|
Opptil omtrent 1 år
|
|
Antall pasienter etter alle årsaker medisinske oppmøter i periode II
Tidsramme: I gjennomsnitt opptil ca. 2 år
|
Medisinske konsultasjoner inkluderte polikliniske besøk, innleggelser, legevaktbesøk og spesialistbesøk.
|
I gjennomsnitt opptil ca. 2 år
|
|
Antall pasienter etter alleårsaker medisinske møter i periode III
Tidsramme: Opptil i gjennomsnitt omtrent 2 år
|
Medisinske konsultasjoner inkluderte polikliniske besøk, innleggelser, akuttmottaksbesøk og spesialistbesøk.
|
Opptil i gjennomsnitt omtrent 2 år
|
|
Antall medisinske konsultasjoner per pasient per år (PPPY) i periode I
Tidsramme: Opptil omtrent 1 år
|
Medisinske konsultasjoner inkluderte polikliniske besøk, innleggelser, besøk på legevakten og spesialistbesøk.
|
Opptil omtrent 1 år
|
|
Antall medisinske konsultasjoner per pasient per år i periode II
Tidsramme: Opptil i gjennomsnitt omtrent 2 år
|
Medisinske konsultasjoner inkluderte polikliniske besøk, innleggelser på sykehus, besøk på akuttmottak og besøk hos spesialister.
|
Opptil i gjennomsnitt omtrent 2 år
|
|
Antall medisinske konsultasjoner PPPY i periode III
Tidsramme: I opptil gjennomsnittlig cirka 2 år
|
Medisinske konsultasjoner inkluderte polikliniske besøk, innleggelser på sykehus, besøk på legevakt og besøk hos spesialister.
|
I opptil gjennomsnittlig cirka 2 år
|
|
Innsattbesøk Varighet av opphold PPPY i Periode I
Tidsramme: Opptil omtrent 1 år
|
Opptil omtrent 1 år
|
|
|
Innlagt besøk varighet av opphold PPPY i periode II
Tidsramme: Opptil et gjennomsnitt på omtrent 2 år
|
Opptil et gjennomsnitt på omtrent 2 år
|
|
|
Innlagt pasientbesøk varighet av opphold PPPY i periode III
Tidsramme: Opptil i gjennomsnitt cirka 2 år
|
Opptil i gjennomsnitt cirka 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall pasienter som mottok flere DMT-er etter rekkefølge DMT-ene ble mottatt
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år og 5 måneder
|
Opptil omtrent 5 år og 5 måneder
|
|
Tid mellom første og andre DMT-innledning blant pasienter behandlet med flere DMT-er
Tidsramme: Opp til i gjennomsnitt omtrent 2 år
|
Opp til i gjennomsnitt omtrent 2 år
|
|
Tid mellom andre og tredje DMT-initiering blant pasienter behandlet med flere DMT-er
Tidsramme: I opptil gjennomsnittlig rundt 2 år
|
I opptil gjennomsnittlig rundt 2 år
|
|
Tid på den første DMT-en i periode II blant pasienter behandlet med flere DMT-er
Tidsramme: Opptil i gjennomsnitt cirka 2 år
|
Opptil i gjennomsnitt cirka 2 år
|
|
Tid på første DMT i periode III blant pasienter behandlet med flere DMT-er
Tidsramme: I opptil gjennomsnittlig omtrent 2 år
|
I opptil gjennomsnittlig omtrent 2 år
|
|
Tid på det andre DMT under periode III blant pasienter behandlet med flere DMT-er
Tidsramme: Opptil et gjennomsnitt på omtrent 2 år
|
Opptil et gjennomsnitt på omtrent 2 år
|
|
Antall pasienter som startet et annet DMT
Tidsramme: Opptil cirka 5 år og 5 måneder
|
Opptil cirka 5 år og 5 måneder
|
|
Varighet av kontinuerlig innmelding for pasienter behandlet med minst 1 DMT
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år og 5 måneder
|
Opptil omtrent 5 år og 5 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. juni 2025
Primær fullføring (Faktiske)
30. juni 2025
Studiet fullført (Faktiske)
30. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
11. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- COAV101A1US09
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .