Tutkimus selkäydinkanavan lihasdystrofiaa sairastavien potilaiden tautimuokkaavan hoidon tuloksista todellisessa maailmassa
keskiviikko 4. helmikuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Tautimuokkaavien hoitojen (DMT) hoidon tulokset selkäydinkudoksen lihassurkeutumatautia (SMA) sairastavilla potilailla - Reaalimaailman tutkimus Komodon vakuutustietojen avulla
Tämän tutkimuksen tavoitteena oli arvioida hoitokäytäntöjä, SMA:han liittyviä komplikaatioita ja palveluita sekä kaikkien syiden aiheuttamia lääketieteellisiä kohtaamisia potilailla, jotka saivat useita DMT:itä todellisessa maailmassa.
DMT:ihin kuuluivat onasemnogeeni abeparvovek-xioi (OA), nusinerseeni ja risdiplaami.
Tämä tutkimus suoritettiin käyttäen Komodo Health Research Database (KRD+) -tietokannan tietoja 1. tammikuuta 2016 ja 31. lokakuuta 2024 välisenä aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4805
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Yhdysvallat, 07936
- Novartis
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
SMA-potilaat, joilla on tietoja KRD+:ssa 1. tammikuuta 2016 ja 31. lokakuuta 2024 välisenä aikana ja jotka saivat OA:ta, nusinerseniä tai risdiplamia.
Kuvaus
Inkluusio-kriteerit
- Potilaat, joilla on ≥1 SMA-diagnoosi milloin tahansa (International Classification of Disease, Tenth Revision, Clinical Modification [ICD-10-CM] -koodit: G12.0, G12.1, G12.9).
- Potilaat, joilla on ≥1 merkintä OA:sta, nusinerseniistä tai risdiplamista perustuen asianmukaisiin Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) -koodeihin ja National Drug Code (NDC) -koodiin.
- Potilaat, jotka saivat vähintään 2 kolmesta DMT:stä, ja ensimmäinen DMT aloitettiin 26. toukokuuta 2019 tai sen jälkeen, kun vähintään 2 DMT:tä oli saatavilla. Ensimmäisen DMT:n aloittaminen määriteltiin indeksipäiväksi ja ensimmäinen DMT määriteltiin indeksi-DMT:ksi.
- Potilaat, joilla on SMA-tyyppi 1, 2 tai 3.
- Potilaat, joilla on ≥1 kvartaali kliinistä toimintaa vuoden sisällä ennen indeksikvartaalia (vain SMA-tyypin 2 ja 3 potilaille).
- Potilaat, joilla on ≥1 kvartaali kliinistä toimintaa milloin tahansa indeksikvartaalin jälkeen, ellei kuolemaa tapahtunut.
Poissulkemiskriteerit
- Potilaat, joilla on SMA-tyyppi 4.
- Potilaat, joilla on useiden DMT:iden vaateita syntymävuonnaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
DMT Kohortti A
Potilaat, joilla on SMA ja jotka on hoidettu vähintään yhdellä DMT:llä ja joilla oli jatkuva sairausvakuutuskattavuus KRD+ -suljetuissa korvauksissa ensimmäisen DMT-hoidon aloitushetkellä.
|
|
DMT-kohortti B
Potilaat, joilla on SMA, joita on hoidettu vähintään 1 DMT:llä ja jotka saivat ensimmäisen DMT:n 2-vuotiaana tai nuorempina.
|
|
DMT-kohortti B1
DMT-kohortin B alaryhmä, joka aloitti ensimmäisen DMT:n vuosien 2016 ja 2021 välillä.
|
|
DMT-kohortti B2
DMT-kohortin B alaryhmä, joka aloitti ensimmäisen DMT:n vuosien 2022 ja 2024 välillä.
|
|
DMT-kohortti C
Potilaat, joilla on SMA-tyypit 1–3 ja jotka on hoidettu useilla DMT:illä.
|
|
DMT-kohortti D
Osajoukko DMT-kohortista C, joka sai ensimmäisen DMT-hoidon kahden vuoden iässä tai nuorempana.
|
|
DMT-kohortti D1
DMT-kohortin D alaryhmä, joka aloitti ensimmäisen DMT-hoidon vuosien 2016 ja 2021 välillä.
|
|
DMT-kohortti D2
DMT-kohortin D alaryhmä, joka aloitti ensimmäisen DMT:n vuosina 2022–2024.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä SMA:han liittyvän komplikaation, toimenpiteen ja pysyvän lääketieteellisen laitteen (DME) mukaan ennen ensimmäisen DMT:n saamista (jakso I)
Aikaikkuna: Jopa noin 1 vuosi
|
DME on lääketieteellinen laite, joka auttaa potilaita sairaudessaan, sitä voidaan käyttää kotona ja se kestää pitkään.
|
Jopa noin 1 vuosi
|
|
Potilaiden lukumäärä SMA-liittyvän komplikaation, toimenpiteen ja DME:n mukaan ensimmäisen DMT:n saamisen jälkeen ja ennen toista DMT:tä (jakso II)
Aikaikkuna: Keskimäärin noin 2 vuoteen saakka
|
DME on lääketieteellinen laite, joka auttaa potilaita sairauksissaan, voidaan käyttää kotona ja kestää pitkään.
|
Keskimäärin noin 2 vuoteen saakka
|
|
Potilaiden lukumäärä SMA-liittyvän komplikaation, toimenpiteen ja DME:n mukaan toisen DMT:n saamisen jälkeen ja ennen kolmatta DMT:tä (Periodi III)
Aikaikkuna: Keskimäärin noin 2 vuoteen asti
|
DME on lääketieteellinen laite, joka auttaa potilaita sairaustilassaan, sitä voidaan käyttää kotona ja se kestää kauan.
|
Keskimäärin noin 2 vuoteen asti
|
|
Potilaiden määrä kaikenlaisissa lääketieteellisissä tapaamisissa ajanjaksolla I
Aikaikkuna: Jopa noin 1 vuoden ajan
|
Lääketieteelliset kohtaamiset sisälsivät avohoitokäynnit, sairaalahoitoon pääsyn, ensiapuosastolla käynnit ja erikoislääkärikäynnit.
|
Jopa noin 1 vuoden ajan
|
|
Potilaiden määrä kaiken syyn lääketieteellisten kohtaamisten perusteella ajanjaksolla II
Aikaikkuna: Keskimäärin noin 2 vuotta
|
Lääketieteelliset kohtaamiset sisälsivät avohoitokäynnit, sairaalaanottamiset, ensiapuosaston käynnit ja erikoislääkärikäynnit.
|
Keskimäärin noin 2 vuotta
|
|
Potilaiden määrä kaikkiin lääketieteellisiin kohtaamisiin liittyen Periodin III aikana
Aikaikkuna: Keskimäärin jopa noin 2 vuotta
|
Lääketieteelliset kohtaamiset sisälsivät polikliinisia käyntejä, sairaalahoitojaksoja, ensiapuosaston käyntejä ja erikoislääkärin käyntejä.
|
Keskimäärin jopa noin 2 vuotta
|
|
Potilaskohtainen lääketieteellisten hoitotapahtumien määrä vuodessa (PPPY) ajanjaksolla I
Aikaikkuna: Enintään noin 1 vuosi
|
Lääketieteelliset kohtaamiset sisälsivät avohoitokäynnit, sairaalahoitoon pääsyn, ensiapuosastolla käynnit ja erikoislääkärin käynnit.
|
Enintään noin 1 vuosi
|
|
Lääketieteellisten kohtaamisten määrä PPPY jakson II aikana
Aikaikkuna: Keskimäärin jopa noin 2 vuotta
|
Lääketieteelliset kohtaamiset sisälsivät poliklinikkakäynnit, sairaalaan pääsyn, ensiapuosastokäynnit ja erikoislääkärikäynnit.
|
Keskimäärin jopa noin 2 vuotta
|
|
Lääketieteellisten kohtaamisten määrä PPPY Periodi III:n aikana
Aikaikkuna: Keskimäärin noin 2 vuotta
|
Lääketieteelliset kohtaamiset sisälsivät polikliinisia käyntejä, sairaalahoitoon joutumisia, ensiapupoliklinikan käyntejä ja erikoislääkärin vastaanottoja.
|
Keskimäärin noin 2 vuotta
|
|
Sisäpotilaan käynnin kestoaika PPPY ajanjaksolla I
Aikaikkuna: Jopa noin 1 vuosi
|
Jopa noin 1 vuosi
|
|
|
Potilaskäynnin pituus yöpymisenä PPPY kaudella II
Aikaikkuna: Keskimäärin jopa noin 2 vuoden ajan
|
Keskimäärin jopa noin 2 vuoden ajan
|
|
|
Sisäpotilaskäynnin pituus PPPY Periodin III aikana
Aikaikkuna: Keskimäärin noin 2 vuoden ajan
|
Keskimäärin noin 2 vuoden ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaiden lukumäärä, jotka saivat useita DMT-hoitoja DMT-hoitojen saamisen järjestyksessä
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta ja 5 kuukautta
|
Jopa noin 5 vuotta ja 5 kuukautta
|
|
Aika ensimmäisen ja toisen DMT:n aloittamisen välillä potilailla, joita hoidetaan useilla DMT-lääkkeillä
Aikaikkuna: Keskimäärin jopa noin 2 vuotta
|
Keskimäärin jopa noin 2 vuotta
|
|
Aika toisen ja kolmannen DMT:n aloituksen välillä potilailla, joilla on käytetty useita DMT:itä
Aikaikkuna: Keskimäärin noin 2 vuoden ajan
|
Keskimäärin noin 2 vuoden ajan
|
|
Aika ensimmäisellä DMT:llä kaudella II potilailla, joita hoidettiin useilla DMT:illä
Aikaikkuna: Keskimäärin noin 2 vuotta
|
Keskimäärin noin 2 vuotta
|
|
Aika ensimmäisellä DMT:llä jakson III aikana potilailla, joita hoidetaan useilla DMT:llä
Aikaikkuna: Keskimäärin jopa noin 2 vuotta
|
Keskimäärin jopa noin 2 vuotta
|
|
Aika toisella DMT:llä jakson III aikana potilailla, joita hoidettiin useilla DMT:illä
Aikaikkuna: Keskimäärin noin 2 vuotta asti
|
Keskimäärin noin 2 vuotta asti
|
|
Potilaiden lukumäärä, jotka aloittivat toisen DMT-hoidon
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta ja 5 kuukautta
|
Jopa noin 5 vuotta ja 5 kuukautta
|
|
Potilaiden jatkuvan rekrytoinnin kesto, joita hoidetaan vähintään yhdellä DMT:llä
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta ja 5 kuukautta
|
Jopa noin 5 vuotta ja 5 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 4. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- COAV101A1US09
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .