Skutečná studie výsledků léčby pomocí chorobu modifikující terapie u pacientů se spinální svalovou atrofií
4. února 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Výsledky léčby chorobu modifikujícími terapiemi (DMT) u pacientů se spinální muskulární atrofií (SMA) – reálná studie využívající data z Komodo Claims
Cílem této studie bylo vyhodnotit léčebné vzorce, komplikace a služby související se SMA a všechny zdravotnické kontakty z jakékoli příčiny u pacientů se SMA, kteří v reálném světě dostávali více DMT.
DMT zahrnovaly onasemnogen abeparvovec-xioi (OA), nusinersen a risdiplam.
Tato studie byla provedena s využitím dat z Komodo Health Research Database (KRD+) mezi 1. lednem 2016 a 31. říjnem 2024.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
4805
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Spojené státy, 07936
- Novartis
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti se SMA s daty v KRD+ mezi 1. lednem 2016 a 31. říjnem 2024, kteří dostali OA, nusinersen nebo risdiplam.
Popis
Kritéria pro zařazení
- Pacienti s diagnózou SMA ≥1 kdykoli (Mezinárodní klasifikace nemocí, desátá revize, klinická modifikace [ICD-10-CM] kódy: G12.0, G12.1, G12.9).
- Pacienti s ≥1 záznamem o OA, nusinersenu nebo risdiplamu na základě relevantních kódů Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) a National Drug Code (NDC).
- Pacienti, kteří dostali alespoň 2 ze 3 DMT, přičemž první DMT bylo zahájeno 26. května 2019 nebo později, kdy byly k dispozici alespoň 2 DMT. Zahájení prvního DMT bylo definováno jako indexové datum a první DMT bylo definováno jako indexové DMT.
- Pacienti s typy SMA 1, 2 nebo 3.
- Pacienti s ≥1 čtvrtletím klinických aktivit v průběhu 1 roku před indexovým čtvrtletím (pouze pro pacienty s typem SMA 2 a 3).
- Pacienti s ≥1 čtvrtletím klinických aktivit kdykoli po indexovém čtvrtletí, pokud nedošlo k úmrtí.
Kritéria pro vyloučení
- Pacienti s typem SMA 4.
- Pacienti s nároky na více DMT v roce narození.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
DMT Kohorta A
Pacienti se SMA, kteří byli léčeni alespoň 1 DMT a měli nepřetržité zdravotní pojištění v KRD+ uzavřených pohledávkách v době zahájení první léčby DMT.
|
|
Kohorta DMT B
Pacienti se SMA, kteří byli léčeni alespoň 1 DMT a dostali první DMT ve věku 2 let nebo mladším.
|
|
Kohorta DMT B1
Podskupina DMT Kohorty B, která zahájila první DMT mezi lety 2016 a 2021.
|
|
DMT Kohorta B2
Podskupina Kohorty B DMT, která zahájila první DMT v letech 2022 až 2024.
|
|
DMT Kohorta C
Pacienti s SMA typy 1-3, kteří byli léčeni více DMT.
|
|
Kohorta DMT D
Podskupina kohorty DMT C, která dostala první DMT ve věku dvou let nebo mladším.
|
|
DMT Kohorta D1
Podskupina DMT kohorty D, která zahájila první DMT v letech 2016 až 2021.
|
|
DMT Kohorta D2
Podskupina kohorty DMT D, která zahájila první DMT mezi lety 2022 a 2024.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů podle komplikací souvisejících se SMA, zákroků a dlouhodobých zdravotnických prostředků (DME) před podáním první DMT (Období I)
Časové okno: Až přibližně 1 rok
|
DME je zdravotnické zařízení, které pomáhá pacientům s jejich zdravotním stavem, lze jej používat doma a vydrží dlouhou dobu.
|
Až přibližně 1 rok
|
|
Počet pacientů podle komplikací souvisejících se SMA, zákroku a DME po podání první DMT a před podáním druhé DMT (období II)
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
|
DME je lékařské vybavení, které pomáhá pacientům s jejich zdravotním stavem, lze jej používat doma a vydrží dlouho.
|
Až do průměrně přibližně 2 let
|
|
Počet pacientů podle komplikací souvisejících se SMA, zákroku a DME po podání druhého DMT a před třetím DMT (období III)
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
|
DME je zdravotnický prostředek, který pacientům pomáhá s jejich zdravotním stavem, lze jej používat doma a vydrží dlouhou dobu.
|
Až do průměrně přibližně 2 let
|
|
Počet pacientů podle všech lékařských návštěv z jakéhokoli důvodu během období I
Časové okno: Až přibližně 1 rok
|
Lékařská setkání zahrnovala ambulantní návštěvy, hospitalizace, návštěvy pohotovosti a návštěvy specialistů.
|
Až přibližně 1 rok
|
|
Počet pacientů podle všech lékařských kontaktů v období II
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
|
Medicínská setkání zahrnovala ambulantní návštěvy, hospitalizace, návštěvy pohotovosti a návštěvy specialistů.
|
Až do průměrně přibližně 2 let
|
|
Počet pacientů podle všech příčin zdravotních návštěv během období III
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
|
Lékařské kontakty zahrnovaly návštěvy ambulantních pacientů, hospitalizace, návštěvy pohotovosti a návštěvy specialistů.
|
Až do průměrně přibližně 2 let
|
|
Počet lékařských návštěv na pacienta za rok (PPPY) během období I
Časové okno: Až přibližně 1 rok
|
Lékařská setkání zahrnovala ambulantní návštěvy, hospitalizace, návštěvy pohotovosti a návštěvy specialistů.
|
Až přibližně 1 rok
|
|
Počet lékařských ošetření PPPY během období II
Časové okno: Až do průměrné doby přibližně 2 let
|
Lékařská setkání zahrnovala ambulantní návštěvy, hospitalizace, návštěvy pohotovosti a návštěvy specialistů.
|
Až do průměrné doby přibližně 2 let
|
|
Počet lékařských návštěv PPPY v období III
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
|
Lékařská vyšetření zahrnovala ambulantní návštěvy, hospitalizace, návštěvy pohotovosti a návštěvy specialistů.
|
Až do průměrně přibližně 2 let
|
|
Délka hospitalizace PPPY během období I
Časové okno: Přibližně až 1 rok
|
Přibližně až 1 rok
|
|
|
Délka pobytu při hospitalizaci PPPY během období II
Časové okno: Až v průměru přibližně 2 roky
|
Až v průměru přibližně 2 roky
|
|
|
Délka pobytu při hospitalizaci PPPY během období III
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
|
Až do průměrně přibližně 2 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet pacientů, kteří dostali více DMT podle pořadí, ve kterém byly DMT podány
Časové okno: Až přibližně 5 let a 5 měsíců
|
Až přibližně 5 let a 5 měsíců
|
|
Časový interval mezi zahájením první a druhé DMT léčby u pacientů léčených více DMT
Časové okno: Až do průměru přibližně 2 let
|
Až do průměru přibližně 2 let
|
|
Časový interval mezi zahájením druhé a třetí léčby DMT u pacientů léčených více DMT
Časové okno: Až do průměrné doby přibližně 2 let
|
Až do průměrné doby přibližně 2 let
|
|
Čas na první DMT během období II u pacientů léčených více DMT
Časové okno: Až průměrně přibližně 2 roky
|
Až průměrně přibližně 2 roky
|
|
Čas na první DMT během období III u pacientů léčených více DMT
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
|
Až do průměrně přibližně 2 let
|
|
Čas na druhém DMT během období III u pacientů léčených více DMT
Časové okno: Až v průměru přibližně 2 roky
|
Až v průměru přibližně 2 roky
|
|
Počet pacientů, kteří zahájili druhý DMT
Časové okno: Přibližně až 5 let a 5 měsíců
|
Přibližně až 5 let a 5 měsíců
|
|
Doba kontinuálního zařazení pacientů léčených alespoň 1 DMT
Časové okno: Až přibližně 5 let a 5 měsíců
|
Až přibližně 5 let a 5 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. června 2025
Primární dokončení (Aktuální)
30. června 2025
Dokončení studie (Aktuální)
30. června 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. února 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. února 2026
První zveřejněno (Aktuální)
11. února 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- COAV101A1US09
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .