Um Estudo do Mundo Real sobre os Resultados do Tratamento com Terapia Modificadora da Doença em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal
4 de fevereiro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Resultados do Tratamento com Terapias Modificadoras da Doença (DMT) em Doentes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) - Um Estudo de Mundo Real Utilizando os Dados de Reclamações Komodo
O objetivo deste estudo foi avaliar os padrões de tratamento, as complicações e serviços relacionados com a AME e todos os encontros médicos por qualquer causa em doentes com AME que recebem múltiplas terapias modificadoras da doença (DMT) no mundo real.
As DMT incluídas foram onasemnogene abeparvovec-xioi (OA), nusinersen e risdiplam.
Este estudo foi realizado utilizando dados da Komodo Health Research Database (KRD+) entre 1 de janeiro de 2016 e 31 de outubro de 2024.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
4805
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07936
- Novartis
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com AME com dados no KRD+ entre 1 de janeiro de 2016 e 31 de outubro de 2024 que receberam OA, nusinersen ou risdiplam.
Descrição
Critérios de inclusão
- Doentes com diagnóstico de ≥1 AME em qualquer momento (códigos da Classificação Internacional de Doenças, Décima Revisão, Modificação Clínica [CID-10-CM]: G12.0, G12.1, G12.9).
- Doentes com ≥1 registo de OA, nusinersena ou risdiplama com base nos códigos relevantes do Sistema de Codificação Comum de Procedimentos de Saúde (HCPCS) e do Código Nacional de Medicamentos (NDC).
- Doentes que receberam pelo menos 2 dos 3 DMTs, com o primeiro DMT iniciado em ou após 26 de maio de 2019, quando pelo menos 2 DMTs estavam disponíveis. A iniciação do primeiro DMT foi definida como a data índice e o primeiro DMT foi definido como o DMT índice.
- Doentes com AME tipos 1, 2 ou 3.
- Doentes com ≥1 trimestre de atividades clínicas dentro de 1 ano antes do trimestre índice (apenas para doentes com AME tipo 2 e 3).
- Doentes com ≥1 trimestre de atividades clínicas em qualquer momento após o trimestre índice, a menos que tenha ocorrido óbito.
Critérios de exclusão
- Doentes com AME tipo 4.
- Doentes com registos de múltiplos DMTs no seu ano de nascimento.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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DMT Cohort A
Pacientes com AME que foram tratados com pelo menos 1 DMT e tinham cobertura contínua de seguro de saúde nos registos de sinistros encerrados KRD+ no momento da primeira iniciação de DMT.
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Cohorte B DMT
Pacientes com AME que foram tratados com pelo menos 1 DMT e receberam o primeiro DMT aos 2 anos de idade ou menos.
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Cohorte DMT B1
Um subgrupo da Coorte B de DMT que iniciou a primeira DMT entre 2016 e 2021.
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Cohorte DMT B2
Um subgrupo da Coorte B de DMT que iniciou o primeiro DMT entre 2022 e 2024.
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Cohorte C de DMT
Doentes com AME tipos 1-3 que foram tratados com múltiplos DMTs.
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Cohorte D de DMT
Um subconjunto da Cohorte C de DMT que recebeu o primeiro DMT aos dois anos de idade ou mais novo.
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Cohorte DMT D1
Um subgrupo da Coorte D de DMT que iniciou o primeiro DMT entre 2016 e 2021.
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Cohorte DMT D2
Um subgrupo da Coorte DMT D que iniciou o primeiro DMT entre 2022 e 2024.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de Doentes por Complicação Relacionada com AME, Procedimento e Equipamento Médico Durável (EMD) Antes de Receber a Primeira TMD (Período I)
Prazo: Até aproximadamente 1 ano
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O DME é equipamento médico que auxilia pacientes com a sua condição médica, pode ser utilizado em casa e tem longa duração.
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Até aproximadamente 1 ano
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Número de Pacientes por Complicação Relacionada à AME, Procedimento e DME Após Receber o Primeiro DMT e Antes do Segundo DMT (Período II)
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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O DME é equipamento médico que auxilia os pacientes com a sua condição médica, pode ser usado em casa e tem uma longa duração.
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Número de Pacientes por Complicação Relacionada com AME, Procedimento e DME Após Receber o Segundo DMT e Antes do Terceiro DMT (Período III)
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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DME é equipamento médico que assiste pacientes com a sua condição médica, pode ser usado em casa e tem longa duração.
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Número de Doentes por Todos os Contactos Médicos por Qualquer Causa Durante o Período I
Prazo: Até aproximadamente 1 ano
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Os encontros médicos incluíram visitas em regime ambulatório, internamentos hospitalares, visitas à sala de emergência e consultas com especialistas.
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Até aproximadamente 1 ano
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Número de Doentes por Encontros Médicos por Todas as Causas Durante o Período II
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Os encontros médicos incluíram consultas de ambulatório, internamentos hospitalares, visitas à sala de emergência e consultas com especialistas.
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Número de Pacientes por Encontros Médicos de Todas as Causas Durante o Período III
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Os encontros médicos incluíram consultas externas, admissões hospitalares, visitas à sala de emergência e consultas com especialistas.
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Número de Encontros Médicos por Doente por Ano (PPPY) Durante o Período I
Prazo: Até aproximadamente 1 ano
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Os encontros médicos incluíram consultas ambulatórias, internamentos hospitalares, visitas à sala de emergência e consultas com especialistas.
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Até aproximadamente 1 ano
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Número de Contactos Médicos PPPY Durante o Período II
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Os encontros médicos incluíram consultas ambulatoriais, internamentos hospitalares, visitas à sala de emergência e consultas com especialistas.
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Número de Consultas Médicas PPPY Durante o Período III
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Os encontros médicos incluíram consultas ambulatoriais, internamentos hospitalares, visitas à sala de emergência e consultas com especialistas.
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Duração da Permanência em Internamento PPPY Durante o Período I
Prazo: Até aproximadamente 1 ano
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Até aproximadamente 1 ano
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Duração da Visita Interna PPPY Durante o Período II
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Comprimento da Permanência na Visita Internado PPPY Durante o Período III
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de Pacientes que Receberam Vários DMTs por Ordem em que os DMTs foram Recebidos
Prazo: Até aproximadamente 5 anos e 5 meses
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Até aproximadamente 5 anos e 5 meses
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Tempo entre a Primeira e a Segunda Iniciação de DMT entre Doentes Tratados com Múltiplos DMTs
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Intervalo Entre a Segunda e a Terceira Iniciação de DMT Entre Doentes Tratados Com Múltiplos DMTs
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Tempo no Primeiro DMT Durante o Período II Entre Pacientes Tratados com Múltiplos DMTs
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Tempo no Primeiro DMT Durante o Período III Entre Pacientes Tratados com Múltiplos DMTs
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Tempo no Segundo DMT Durante o Período III Entre Pacientes Tratados com Múltiplos DMTs
Prazo: Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Até uma média de aproximadamente 2 anos
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Número de Pacientes que Iniciaram um Segundo DMT
Prazo: Até aproximadamente 5 anos e 5 meses
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Até aproximadamente 5 anos e 5 meses
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Duração da Inscrição Contínua para Pacientes Tratados com Pelo Menos 1 DMT
Prazo: Até aproximadamente 5 anos e 5 meses
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Até aproximadamente 5 anos e 5 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de junho de 2025
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Real)
30 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de fevereiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de fevereiro de 2026
Primeira postagem (Real)
11 de fevereiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- COAV101A1US09
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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