Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Реальное исследование результатов лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией с применением болезнь-модифицирующей терапии

4 февраля 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Исходы лечения модифицирующими болезнь терапиями (МБТ) у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) – реальное исследование с использованием данных Komodo Claims Data

Целью данного исследования была оценка схем лечения, осложнений и услуг, связанных со СМА, а также всех медицинских обращений по любой причине у пациентов со СМА, получающих несколько препаратов модифицирующих течение болезни (ПМТБ) в реальных условиях. ПМТБ включали онасемноген абепарвовек-ксиой (OA), нусинерсен и рисдиплам. Данное исследование было проведено с использованием данных из Исследовательской базы данных Komodo Health (KRD+) в период с 1 января 2016 года по 31 октября 2024 года.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

4805

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты со СМА с данными в KRD+ в период с 1 января 2016 года по 31 октября 2024 года, которые получали ОА, нусинерсен или рисдиплам.

Описание

Критерии включения

  • Пациенты с диагнозом СМА ≥1 в любое время (коды Международной классификации болезней, Десятого пересмотра, Клиническая модификация [МКБ-10-КМ]: G12.0, G12.1, G12.9).
  • Пациенты с ≥1 записью о применении ОА, нусинерсена или рисдиплама на основе соответствующих кодов Системы кодирования общих медицинских процедур (HCPCS) и Национального кода лекарственных средств (NDC).
  • Пациенты, получившие как минимум 2 из 3 ПМТ, при этом первая ПМТ была начата 26 мая 2019 года или позднее, когда было доступно как минимум 2 ПМТ. Начало первой ПМТ было определено как индексная дата, а первая ПМТ была определена как индексная ПМТ.
  • Пациенты с типами СМА 1, 2 или 3.
  • Пациенты с ≥1 кварталом клинической активности в течение 1 года до индексного квартала (только для пациентов с СМА типа 2 и 3).
  • Пациенты с ≥1 кварталом клинической активности в любое время после индексного квартала, если не наступила смерть.

Критерии исключения

  • Пациенты с СМА типа 4.
  • Пациенты с данными о применении нескольких ПМТ в год их рождения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Когорта DMT A
Пациенты с СМА, получавшие лечение по крайней мере одним БПП и имевшие непрерывное медицинское страхование в закрытых заявках KRD+ на момент начала первой терапии БПП.
Когорта B DMT
Пациенты со СМА, которые получали лечение как минимум одним ПИТРС и получили первый ПИТРС в возрасте 2 лет или младше.
Когорта DMT B1
Подгруппа когорты DMT B, начавшая первый DMT между 2016 и 2021 годами.
Когорта DMT B2
Подгруппа когорты DMT B, которая начала первую DMT в период с 2022 по 2024 год.
DMT Когорта C
Пациенты с СМА типов 1-3, которые получали лечение несколькими ПИТРС.
Когорта D DMT
Подмножество когорты DMT C, получившей первую DMT в возрасте двух лет или младше.
Когорта DMT D1
Подгруппа когорты DMT D, которая начала первый DMT в период с 2016 по 2021 год.
Когорта DMT D2
Подгруппа когорты DMT D, начавшей первый DMT в период с 2022 по 2024 год.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов по осложнениям, связанным со СМА, процедурам и долговременному медицинскому оборудованию (ДМО) до получения первой ТМП (Период I)
Временное ограничение: До приблизительно 1 года
DME - это медицинское оборудование, которое помогает пациентам справляться с их медицинским состоянием, может использоваться дома и служит долгое время.
До приблизительно 1 года
Количество пациентов по осложнениям, связанным со СМА, процедурам и ДМО после получения первого ДМТ и до второго ДМТ (Период II)
Временное ограничение: До среднего приблизительно 2 лет
DME — это медицинское оборудование, которое помогает пациентам с их медицинским состоянием, может использоваться дома и служит долгое время.
До среднего приблизительно 2 лет
Количество пациентов по осложнению, связанному с СМА, процедуре и ДМЭ после получения второго ДМТ и до третьего ДМТ (Период III)
Временное ограничение: В среднем до приблизительно 2 лет
DME — это медицинское оборудование, которое помогает пациентам с их медицинским состоянием, может использоваться дома и служит долгое время.
В среднем до приблизительно 2 лет
Количество пациентов по медицинским обращениям по всем причинам в период I
Временное ограничение: До приблизительно 1 года
Медицинские обращения включали амбулаторные визиты, стационарные госпитализации, посещения отделения неотложной помощи и визиты к специалистам.
До приблизительно 1 года
Количество пациентов по обращениям за медицинской помощью по всем причинам в период II
Временное ограничение: До примерно 2 лет в среднем
Медицинские обращения включали амбулаторные визиты, госпитализации, посещения отделений неотложной помощи и визиты к специалистам.
До примерно 2 лет в среднем
Количество пациентов по случаям обращения за медицинской помощью по всем причинам в течение Периода III
Временное ограничение: В среднем до примерно 2 лет
Медицинские обращения включали амбулаторные визиты, госпитализации, обращения в отделение неотложной помощи и визиты к специалистам.
В среднем до примерно 2 лет
Количество медицинских обращений на одного пациента в год (ППГ) в течение периода I
Временное ограничение: До примерно 1 года
Медицинские обращения включали амбулаторные визиты, госпитализации, посещения отделения неотложной помощи и визиты к специалистам.
До примерно 1 года
Количество медицинских обращений в год на одного пациента в течение периода II
Временное ограничение: До примерно 2 лет в среднем
Медицинские обращения включали амбулаторные визиты, госпитализации, посещения отделения неотложной помощи и визиты к специалистам.
До примерно 2 лет в среднем
Количество медицинских обращений в год (PPP) в течение Периода III
Временное ограничение: В среднем до приблизительно 2 лет
Медицинские обращения включали амбулаторные визиты, стационарные госпитализации, посещения отделения неотложной помощи и визиты к специалистам.
В среднем до приблизительно 2 лет
Продолжительность пребывания при стационарном визите за год в течение периода I
Временное ограничение: До примерно 1 года
До примерно 1 года
Длительность стационарного визита (ДППГ) в течение периода II
Временное ограничение: В среднем до приблизительно 2 лет
В среднем до приблизительно 2 лет
Длительность пребывания в стационаре в рамках программы PPPY в течение периода III
Временное ограничение: В среднем до примерно 2 лет
В среднем до примерно 2 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество пациентов, получивших несколько ПИТРС, в порядке получения ПИТРС
Временное ограничение: До приблизительно 5 лет и 5 месяцев
До приблизительно 5 лет и 5 месяцев
Время между первым и вторым назначением ПИТРС среди пациентов, получавших несколько ПИТРС
Временное ограничение: В среднем до примерно 2 лет
В среднем до примерно 2 лет
Время между началом второй и третьей терапии ПИТРС среди пациентов, получающих несколько ПИТРС
Временное ограничение: В среднем до приблизительно 2 лет
В среднем до приблизительно 2 лет
Время на первом ПИТРС в период II среди пациентов, получавших несколько ПИТРС
Временное ограничение: В среднем до приблизительно 2 лет
В среднем до приблизительно 2 лет
Время на первом ПИТРС в течение Периода III среди пациентов, получавших несколько ПИТРС
Временное ограничение: В среднем до примерно 2 лет
В среднем до примерно 2 лет
Время приема второго ПИТРС в период III среди пациентов, получавших несколько ПИТРС
Временное ограничение: В среднем до примерно 2 лет
В среднем до примерно 2 лет
Количество пациентов, начавших вторую терапию, модифицирующую течение болезни (ТМТ)
Временное ограничение: До приблизительно 5 лет и 5 месяцев
До приблизительно 5 лет и 5 месяцев
Продолжительность непрерывного наблюдения для пациентов, получавших по крайней мере 1 ПИТРС
Временное ограничение: До приблизительно 5 лет и 5 месяцев
До приблизительно 5 лет и 5 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 июня 2025 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • COAV101A1US09

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться