Une étude en vie réelle des résultats du traitement par thérapie modifiant la maladie chez les patients atteints d'atrophie musculaire spinale
4 février 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Résultats des traitements par thérapies modifiant la maladie (TMM) chez les patients atteints d'amyotrophie spinale (AS) - Une étude en vie réelle utilisant les données de réclamations Komodo
L'objectif de cette étude était d'évaluer les schémas thérapeutiques, les complications et services liés à la SMA, ainsi que toutes les rencontres médicales toutes causes confondues des patients atteints de SMA recevant plusieurs DMT dans le monde réel.
Les DMT inclus étaient l'onasemnogène abeparvovec-xioi (OA), le nusinersen et le risdiplam.
Cette étude a été réalisée à l'aide des données de la base de données de recherche Komodo Health (KRD+) entre le 1er janvier 2016 et le 31 octobre 2024.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
4805
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, États-Unis, 07936
- Novartis
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients atteints d'amyotrophie spinale infantile (SMA) avec des données dans le KRD+ entre le 1er janvier 2016 et le 31 octobre 2024 ayant reçu l'OA, le nusinersen ou le risdiplam.
La description
Critères d'inclusion
- Patients avec ≥1 diagnostic de SMA à tout moment (codes de la Classification Internationale des Maladies, Dixième Révision, Modification Clinique [CIM-10-CM] : G12.0, G12.1, G12.9).
- Patients avec ≥1 enregistrement d'OA, nusinersen ou risdiplam basé sur les codes pertinents du Système de Codage Commun des Procédures de Santé (HCPCS) et du Code National des Médicaments (NDC).
- Patients ayant reçu au moins 2 des 3 DMT, le premier DMT étant initié le 26 mai 2019 ou après, date à laquelle au moins 2 DMT étaient disponibles. L'initiation du premier DMT a été définie comme la date d'index et le premier DMT a été défini comme le DMT d'index.
- Patients avec SMA de type 1, 2 ou 3.
- Patients avec ≥1 trimestre d'activités cliniques dans l'année précédant le trimestre d'index (pour les patients avec SMA de type 2 et 3 uniquement).
- Patients avec ≥1 trimestre d'activités cliniques à tout moment après le trimestre d'index, sauf en cas de décès.
Critères d'exclusion
- Patients avec SMA de type 4.
- Patients avec des demandes de remboursement pour plusieurs DMT dans leur année de naissance.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Cohorte A de DMT
Patients atteints de SMA traités avec au moins 1 DMT et ayant bénéficié d'une couverture d'assurance maladie continue dans les réclamations fermées KRD+ au moment de l'initiation du premier DMT.
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Cohorte B du TMM
Patients atteints d'amyotrophie spinale infantile qui ont été traités avec au moins 1 traitement modificateur de la maladie et ont reçu le premier traitement modificateur de la maladie à l'âge de 2 ans ou moins.
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Cohorte DMT B1
Un sous-groupe de la cohorte DMT B qui a commencé le premier DMT entre 2016 et 2021.
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Cohorte B2 de la TMS
Un sous-groupe de la cohorte DMT B qui a commencé le premier DMT entre 2022 et 2024.
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Cohorte C de la DMT
Patients atteints de SMA de types 1 à 3 ayant reçu plusieurs traitements modificateurs de la maladie (DMT).
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Cohorte DMT D
Un sous-groupe de la cohorte DMT C qui a reçu le premier DMT à l'âge de deux ans ou moins.
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Cohorte DMT D1
Un sous-groupe de la cohorte DMT D ayant commencé le premier DMT entre 2016 et 2021.
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Cohorte DMT D2
Un sous-groupe de la cohorte DMT D qui a commencé le premier DMT entre 2022 et 2024.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de patients par complication liée à l'amyotrophie spinale, procédure et équipement médical durable (EMD) avant la première administration d'un traitement modificateur de la maladie (Période I)
Délai: Jusqu'à environ 1 an
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Le DME est un équipement médical qui aide les patients à gérer leur état médical, peut être utilisé à domicile et dure longtemps.
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Jusqu'à environ 1 an
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Nombre de patients par complication liée à l'AMS, procédure et DME après avoir reçu le premier DMT et avant le second DMT (Période II)
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Le DME est un équipement médical qui aide les patients à gérer leur état de santé, peut être utilisé à domicile et dure longtemps.
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Nombre de patients par complication liée à l'amyotrophie spinale, procédure et DME après avoir reçu le deuxième DMT et avant le troisième DMT (Période III)
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Le DME est un équipement médical qui aide les patients à gérer leur état médical, peut être utilisé à domicile et dure longtemps.
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Nombre de patients par consultations médicales toutes causes confondues pendant la période I
Délai: Jusqu'à environ 1 an
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Les consultations médicales comprenaient des visites ambulatoires, des hospitalisations, des visites aux urgences et des consultations spécialisées.
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Jusqu'à environ 1 an
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Nombre de patients par rencontres médicales toutes causes confondues durant la période II
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Les rencontres médicales comprenaient des consultations externes, des admissions hospitalières, des visites aux urgences et des consultations spécialisées.
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Nombre de patients par toutes les rencontres médicales toutes causes confondues pendant la période III
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Les rencontres médicales comprenaient des visites ambulatoires, des hospitalisations, des visites aux urgences et des consultations spécialisées.
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Nombre d'encounters médicales par patient par année (PPPY) pendant la période I
Délai: Jusqu'à environ 1 an
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Les rencontres médicales comprenaient des visites ambulatoires, des hospitalisations, des visites aux urgences et des consultations avec des spécialistes.
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Jusqu'à environ 1 an
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Nombre de contacts médicaux par patient par année pendant la période II
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Les rencontres médicales comprenaient les visites en ambulatoire, les admissions en hospitalisation, les visites aux urgences et les consultations spécialisées.
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Nombre de consultations médicales PPPY durant la Période III
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Les rencontres médicales comprenaient des visites ambulatoires, des admissions hospitalières, des visites aux urgences et des consultations spécialisées.
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Durée du séjour en hospitalisation PPPY pendant la période I
Délai: Jusqu'à environ 1 an
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Jusqu'à environ 1 an
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Durée du séjour en hospitalisation PPPY pendant la période II
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Durée de séjour par patient par an pendant la période III
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de patients ayant reçu plusieurs traitements modificateurs de la maladie (TMM) selon l'ordre de réception des TMM
Délai: Jusqu'à environ 5 ans et 5 mois
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Jusqu'à environ 5 ans et 5 mois
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Intervalle de temps entre la première et la seconde initiation de TMM chez les patients traités par plusieurs TMM
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Intervalle entre la deuxième et la troisième initiation d’un TMM chez les patients traités par plusieurs TMM
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Durée sous le premier DMT pendant la Période II chez les patients traités par plusieurs DMT
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Temps passé sous la première DMT durant la période III chez les patients traités par plusieurs DMT
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Temps sous le deuxième DMT durant la période III parmi les patients traités avec plusieurs DMT
Délai: Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Jusqu'à une moyenne d'environ 2 ans
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Nombre de patients ayant commencé un second DMT
Délai: Jusqu'à environ 5 ans et 5 mois
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Jusqu'à environ 5 ans et 5 mois
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Durée de l'inscription continue des patients traités avec au moins 1 DMT
Délai: Jusqu'à environ 5 ans et 5 mois
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Jusqu'à environ 5 ans et 5 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 juin 2025
Achèvement primaire (Réel)
30 juin 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
30 juin 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 février 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 février 2026
Première publication (Réel)
11 février 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 février 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 février 2026
Dernière vérification
1 février 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- COAV101A1US09
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .