Badanie rzeczywistych wyników leczenia za pomocą terapii modyfikujących przebieg choroby u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni
4 lutego 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Wyniki leczenia terapiami modyfikującymi przebieg choroby (DMT) u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) – badanie rzeczywiste z wykorzystaniem danych z bazy Komodo Claims
Celem tego badania była ocena schematów leczenia, powikłań związanych z SMA oraz usług i wszystkich przyczyn wizyt medycznych u pacjentów z SMA otrzymujących wiele terapii modyfikujących przebieg choroby (DMT) w warunkach rzeczywistych.
Terapie DMT obejmowały onasemnogen abeparwowek-xioi (OA), nusinersen i risdiplam.
Badanie przeprowadzono przy użyciu danych z Komodo Health Research Database (KRD+) w okresie od 1 stycznia 2016 r. do 31 października 2024 r.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
4805
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07936
- Novartis
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci ze SMA z danymi w KRD+ między 1 stycznia 2016 a 31 października 2024, którzy otrzymali OA, nusinersen lub risdiplam.
Opis
Kryteria włączenia
- Pacjenci z ≥1 diagnozą SMA w dowolnym czasie (Międzynarodowa Klasyfikacja Chorób, Dziesiąta Rewizja, Modyfikacja Kliniczna [ICD-10-CM] kody: G12.0, G12.1, G12.9).
- Pacjenci z ≥1 zapisem dotyczącym OA, nusinersenu lub risdiplamu na podstawie odpowiednich kodów Systemu Wspólnych Procedur Opieki Zdrowotnej (HCPCS) i Kodu Krajowego Leku (NDC).
- Pacjenci, którzy otrzymali co najmniej 2 z 3 DMT, przy czym pierwsze DMT rozpoczęto w dniu 26 maja 2019 lub później, kiedy dostępne były co najmniej 2 DMT. Inicjację pierwszego DMT zdefiniowano jako datę indeksową, a pierwsze DMT jako DMT indeksowe.
- Pacjenci z typami SMA 1, 2 lub 3.
- Pacjenci z ≥1 kwartałem aktywności klinicznej w ciągu 1 roku przed kwartałem indeksowym (dotyczy tylko pacjentów z typem SMA 2 i 3).
- Pacjenci z ≥1 kwartałem aktywności klinicznej w dowolnym czasie po kwartale indeksowym, chyba że nastąpił zgon.
Kryteria wykluczenia
- Pacjenci z typem SMA 4.
- Pacjenci z roszczeniami dotyczącymi wielu DMT w roku urodzenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
DMT Kategoria A
Pacjenci z SMA, którzy byli leczeni co najmniej 1 DMT i mieli ciągłe ubezpieczenie zdrowotne w zamkniętych roszczeniach KRD+ w momencie rozpoczęcia pierwszego leczenia DMT.
|
|
Kohorta B DMT
Pacjenci z SMA, którzy byli leczeni co najmniej 1 DMT i otrzymali pierwsze DMT w wieku 2 lat lub młodsi.
|
|
DMT Kohorta B1
Podgrupa kohorty DMT B, która rozpoczęła pierwszą terapię modyfikującą przebieg choroby (DMT) w latach 2016–2021.
|
|
Kohorta DMT B2
Podgrupa Kohorty B DMT, która rozpoczęła pierwszą terapię modyfikującą przebieg choroby (DMT) w latach 2022-2024.
|
|
Kohorta DMT C
Pacjenci z SMA typu 1-3, którzy byli leczeni wieloma DMT.
|
|
Kohorta D DMT
Podzbiór kohorty DMT C, który otrzymał pierwszy DMT w wieku dwóch lat lub młodziej.
|
|
Kohorta DMT D1
Podgrupa kohorty DMT D, która rozpoczęła pierwszą DMT w latach 2016–2021.
|
|
Kohorta DMT D2
Podgrupa kohorty DMT D, która rozpoczęła pierwszą DMT między 2022 a 2024 rokiem.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów według powikłań związanych z SMA, procedur i sprzętu medycznego długotrwałego użytkowania (DME) przed otrzymaniem pierwszego DMT (Okres I)
Ramy czasowe: Do około 1 roku
|
DME to sprzęt medyczny, który wspomaga pacjentów w ich schorzeniach, może być używany w domu i ma długą żywotność.
|
Do około 1 roku
|
|
Liczba pacjentów według powikłań związanych z SMA, procedur i DME po otrzymaniu pierwszego DMT i przed drugim DMT (Okres II)
Ramy czasowe: Przeciętnie do około 2 lat
|
DME to sprzęt medyczny, który wspiera pacjentów w ich stanie zdrowia, może być używany w domu i jest trwały.
|
Przeciętnie do około 2 lat
|
|
Liczba pacjentów według powikłań związanych z SMA, procedury i DME po otrzymaniu drugiego DMT i przed trzecim DMT (okres III)
Ramy czasowe: Średnio do około 2 lat
|
DME to sprzęt medyczny wspomagający pacjentów w ich schorzeniach, może być używany w domu i ma długą żywotność.
|
Średnio do około 2 lat
|
|
Liczba pacjentów według wszystkich przyczyn wizyt medycznych w okresie I
Ramy czasowe: Do około 1 roku
|
Wizyty medyczne obejmowały wizyty ambulatoryjne, przyjęcia szpitalne, wizyty na oddziale ratunkowym oraz wizyty u specjalistów.
|
Do około 1 roku
|
|
Liczba pacjentów według wszystkich kontaktów medycznych z jakiejkolwiek przyczyny w Okresie II
Ramy czasowe: Przez średnio około 2 lata
|
Wizyty medyczne obejmowały wizyty ambulatoryjne, przyjęcia do szpitala, wizyty na izbie przyjęć oraz wizyty u specjalistów.
|
Przez średnio około 2 lata
|
|
Liczba pacjentów według wszystkich przyczyn wizyt medycznych w okresie III
Ramy czasowe: Średnio do około 2 lat
|
Wizyty medyczne obejmowały wizyty ambulatoryjne, przyjęcia do szpitala, wizyty na izbie przyjęć oraz wizyty u specjalistów.
|
Średnio do około 2 lat
|
|
Liczba wizyt medycznych na pacjenta rocznie (PPPY) w Okresie I
Ramy czasowe: Do około 1 roku
|
Wizyty medyczne obejmowały wizyty ambulatoryjne, hospitalizacje, wizyty na oddziale ratunkowym oraz wizyty u specjalistów.
|
Do około 1 roku
|
|
Liczba kontaktów medycznych PPPY w Okresie II
Ramy czasowe: Do średnio około 2 lat
|
Kontakty medyczne obejmowały wizyty ambulatoryjne, przyjęcia do szpitala, wizyty na izbie przyjęć i wizyty u specjalistów.
|
Do średnio około 2 lat
|
|
Liczba interwencji medycznych PPPY w Okresie III
Ramy czasowe: Do średnio około 2 lat
|
Kontakty medyczne obejmowały wizyty ambulatoryjne, przyjęcia do szpitala, wizyty na izbie przyjęć oraz wizyty u specjalistów.
|
Do średnio około 2 lat
|
|
Długość pobytu wizyty szpitalnej PPPY w okresie I
Ramy czasowe: Do około 1 roku
|
Do około 1 roku
|
|
|
Długość pobytu wizyty szpitalnej PPPY w Okresie II
Ramy czasowe: Przez średnio około 2 lata
|
Przez średnio około 2 lata
|
|
|
Długość pobytu w ramach wizyty szpitalnej PPPY w Okresie III
Ramy czasowe: Średnio do około 2 lat
|
Średnio do około 2 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba pacjentów, którzy otrzymali wiele DMT według kolejności otrzymywania DMT
Ramy czasowe: Do około 5 lat i 5 miesięcy
|
Do około 5 lat i 5 miesięcy
|
|
Czas pomiędzy pierwszą a drugą inicjacją DMT wśród pacjentów leczonych wieloma DMT
Ramy czasowe: Średnio do około 2 lat
|
Średnio do około 2 lat
|
|
Czas między rozpoczęciem drugiej a trzeciej terapii DMT wśród pacjentów leczonych wieloma terapiami DMT
Ramy czasowe: Średnio do około 2 lat
|
Średnio do około 2 lat
|
|
Czas stosowania pierwszego DMT w Okresie II wśród pacjentów leczonych wieloma DMT
Ramy czasowe: Do średnio około 2 lat
|
Do średnio około 2 lat
|
|
Czas stosowania pierwszego DMT w okresie III wśród pacjentów leczonych wieloma DMT
Ramy czasowe: Do średnio około 2 lat
|
Do średnio około 2 lat
|
|
Czas stosowania drugiego DMT w okresie III wśród pacjentów leczonych wieloma DMT
Ramy czasowe: Przez średnio około 2 lat
|
Przez średnio około 2 lat
|
|
Liczba pacjentów, którzy rozpoczęli drugą terapię modyfikującą przebieg choroby (DMT)
Ramy czasowe: Do około 5 lat i 5 miesięcy
|
Do około 5 lat i 5 miesięcy
|
|
Czas trwania ciągłej rekrutacji pacjentów leczonych co najmniej 1 DMT
Ramy czasowe: Do około 5 lat i 5 miesięcy
|
Do około 5 lat i 5 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 czerwca 2025
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 czerwca 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 czerwca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 lutego 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 lutego 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
11 lutego 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- COAV101A1US09
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .