脊髓性肌萎缩症患者疾病修饰疗法治疗结局的真实世界研究
2026年2月4日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
基于Komodo索赔数据的真实世界研究：脊髓性肌萎缩症（SMA）患者疾病修正治疗（DMT）的临床结局
本研究旨在评估现实世界中接受多种疾病修正治疗（DMT）的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗模式、SMA相关并发症与医疗服务，以及全因医疗就诊情况。
所纳入的DMT包括onasemnogene abeparvovec-xioi（OA）、nusinersen和risdiplam。
本研究使用Komodo健康研究数据库（KRD+）中2016年1月1日至2024年10月31日期间的数据进行。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
4805
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New Jersey
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East Hanover、New Jersey、美国、07936
- Novartis
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在2016年1月1日至2024年10月31日期间，KRD+数据库中存有数据的SMA患者，曾接受OA、诺西那生或利司扑兰治疗。
描述
纳入标准
- 任何时间确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）的患者（国际疾病分类第十次修订临床修订版[ICD-10-CM]代码：G12.0、G12.1、G12.9）。
- 根据相关医疗通用程序编码系统（HCPCS）代码和国家药品代码（NDC），有≥1条关于奥利司他、努西内森或利司扑兰记录的SMA患者。
- 接受至少3种疾病修饰治疗（DMT）中2种的患者，且首次DMT开始于2019年5月26日或之后（当时至少有2种DMT可用）。首次DMT的开始日期定义为索引日期，首次DMT定义为索引DMT。
- SMA类型为1、2或3的患者。
- 索引季度前1年内有≥1个季度临床活动的患者（仅适用于SMA类型2和3患者）。
- 索引季度后任何时间有≥1个季度临床活动的患者（除非发生死亡）。
排除标准
- SMA类型为4的患者。
- 出生年份有多重DMT记录的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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DMT 队列 A
在首次启动疾病修正治疗（DMT）时，已接受至少一种DMT治疗且通过KRD+封闭式索赔拥有持续健康保险覆盖的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
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DMT 队列 B
接受过至少一种DMT治疗且首次接受DMT治疗时年龄为2岁或更小的SMA患者。
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DMT 队列 B1
在2016年至2021年间开始首次疾病修饰治疗（DMT）的DMT队列B亚组。
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DMT 队列 B2
在2022年至2024年间开始第一种DMT的DMT队列B的一个亚组。
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DMT队列C
接受多种疾病修正疗法（DMTs）治疗的1-3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
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DMT 队列 D
在DMT队列C中，一个在2岁或更小时接受首次DMT治疗的子集。
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DMT 队列 D1
DMT队列D的一个亚组，其成员在2016年至2021年间开始了首次DMT治疗。
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DMT队列D2
在2022年至2024年间开始第一种DMT的DMT队列D的一个亚组。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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首次接受疾病修正治疗（DMT）前按SMA相关并发症、手术和耐用医疗设备（DME）划分的患者数量（第I期）
大体时间：最长约 1 年
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DME是帮助患者应对其医疗状况的医疗设备，可以在家中使用，并且使用寿命长。
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最长约 1 年
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接受首次DMT后至第二次DMT前（第二阶段）按SMA相关并发症、手术及DME分组的患者数量
大体时间：平均最长约2年
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DME是用于帮助患者应对其医疗状况的医疗设备，可以在家中使用，并且使用寿命很长。
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平均最长约2年
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在接受第二种疾病修正治疗（DMT）后、第三种疾病修正治疗（DMT）前（第三阶段）按脊髓性肌萎缩症（SMA）相关并发症、手术和耐用医疗设备（DME）划分的患者人数
大体时间：平均最长约2年
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DME 是帮助患者处理其医疗状况的医疗设备，可以在家中使用，并且使用寿命长。
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平均最长约2年
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I期期间全因医疗接触的患者数量
大体时间：最长约1年
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医疗接触包括门诊就诊、住院治疗、急诊室就诊和专科就诊。
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最长约1年
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第二阶段全因医疗就诊患者人数
大体时间：平均约2年
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医疗接触包括门诊就诊、住院治疗、急诊室就诊和专科就诊。
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平均约2年
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第三阶段全因医疗接触患者人数
大体时间：平均约2年
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医疗接触包括门诊就诊、住院、急诊室就诊和专科就诊。
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平均约2年
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I期每位患者每年（PPPY）的就诊次数
大体时间：约1年
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医疗接触包括门诊就诊、住院治疗、急诊室就诊和专科医生就诊。
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约1年
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第二期期间每人每年医疗接触次数
大体时间：平均可达约2年
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医疗接触包括门诊就诊、住院治疗、急诊室就诊和专科就诊。
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平均可达约2年
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|
第三期期间每患者每年医疗就诊次数
大体时间：平均可达约2年
|
医疗接触包括门诊就诊、住院、急诊室就诊和专科就诊。
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平均可达约2年
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住院期间I期内每人每年住院时长
大体时间：最长约1年
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最长约1年
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住院就诊期间Ⅱ期人均年住院时长
大体时间：平均长达约2年
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平均长达约2年
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住院就诊期间III阶段每人每年住院时长
大体时间：平均长达约2年
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平均长达约2年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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按接受顺序统计接受多种疾病修正治疗的患者数量
大体时间：长达约5年零5个月
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长达约5年零5个月
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在接受多种疾病修饰治疗（DMT）治疗的患者中首次与第二次DMT启动之间的时间间隔
大体时间：平均长达约2年
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平均长达约2年
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接受多种DMT治疗的患者中第二与第三次DMT启动的时间间隔
大体时间：平均约长达2年
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平均约长达2年
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在采用多种疾病修饰疗法治疗的患者中，第二期内首次DMT的持续时间
大体时间：平均最长约2年
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平均最长约2年
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在III期期间接受多种DMT治疗的患者中首次DMT的使用时间
大体时间：平均最多约2年
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平均最多约2年
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在第三期接受多种疾病修饰治疗的患者中，第二种疾病修饰治疗的治疗时间
大体时间：平均约2年
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平均约2年
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开始使用第二种疾病修饰治疗的患者人数
大体时间：最长约5年零5个月
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最长约5年零5个月
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接受至少1种疾病修饰治疗（DMT）患者的持续入组持续时间
大体时间：最长约5年5个月
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最长约5年5个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年6月4日
初级完成 (实际的)
2025年6月30日
研究完成 (实际的)
2025年6月30日
研究注册日期
首次提交
2026年2月4日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月4日
首次发布 (实际的)
2026年2月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月4日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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