Een Real-world Studie van Behandelingsresultaten met Ziekte-modificerende Therapie bij Patiënten met Spinale Musculaire Atrofie
4 februari 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Disease-modifying Therapies (DMT) Behandelingsresultaten bij Patiënten met Spinale Spieratrofie (SMA) - Een Real-world Studie met Gebruik van de Komodo Claims Data
Het doel van deze studie was om behandelpatronen, SMA-gerelateerde complicaties en diensten, en medische ontmoetingen door alle oorzaken te evalueren van patiënten met SMA die meerdere DMT's ontvangen in de praktijk.
De DMT's omvatten onasemnogene abeparvovec-xioi (OA), nusinersen en risdiplam.
Deze studie werd uitgevoerd met behulp van gegevens uit de Komodo Health Research Database (KRD+) tussen 1 januari 2016 en 31 oktober 2024.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
4805
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Verenigde Staten, 07936
- Novartis
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
SMA-patiënten met gegevens in de KRD+ tussen 1 januari 2016 en 31 oktober 2024 die OA, nusinersen of risdiplam kregen.
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Patiënten met ≥1 SMA-diagnose op elk moment (International Classification of Disease, Tenth Revision, Clinical Modification [ICD-10-CM] codes: G12.0, G12.1, G12.9).
- Patiënten met ≥1 registratie van OA, nusinersen of risdiplam op basis van relevante Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS)-codes en National Drug Code (NDC).
- Patiënten die ten minste 2 van de 3 DMT's hebben ontvangen, waarbij de eerste DMT is gestart op of na 26 mei 2019, toen ten minste 2 DMT's beschikbaar waren. De start van de eerste DMT werd gedefinieerd als de indexdatum en de eerste DMT werd gedefinieerd als de index-DMT.
- Patiënten met SMA type 1, 2 of 3.
- Patiënten met ≥1 kwartaal van klinische activiteiten binnen 1 jaar voorafgaand aan het indexkwartaal (alleen voor patiënten met SMA type 2 en 3).
- Patiënten met ≥1 kwartaal van klinische activiteiten op elk moment na het indexkwartaal, tenzij overlijden heeft plaatsgevonden.
Exclusiecriteria
- Patiënten met SMA type 4.
- Patiënten met claims voor meerdere DMT's in hun geboortejaar.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
DMT Cohort A
Patiënten met SMA die met ten minste 1 DMT werden behandeld en op het moment van de start van de eerste DMT een doorlopende ziektekostenverzekering hadden in KRD+ gesloten claims.
|
|
DMT Cohort B
Patiënten met SMA die behandeld zijn met ten minste 1 DMT en de eerste DMT hebben ontvangen op de leeftijd van 2 jaar of jonger.
|
|
DMT Cohort B1
Een subgroep van DMT Cohort B die tussen 2016 en 2021 met de eerste DMT begon.
|
|
DMT Cohort B2
Een subgroep van DMT Cohort B die tussen 2022 en 2024 met de eerste DMT begonnen zijn.
|
|
DMT Cohort C
Patiënten met SMA types 1-3 die met meerdere DMT's werden behandeld.
|
|
DMT Cohort D
Een subset van DMT Cohort C die de eerste DMT op tweejarige leeftijd of jonger ontving.
|
|
DMT Cohort D1
Een subgroep van DMT Cohort D die de eerste DMT tussen 2016 en 2021 startte.
|
|
DMT Cohort D2
Een subgroep van DMT Cohort D die de eerste DMT tussen 2022 en 2024 startte.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten per SMA-gerelateerde complicatie, procedure en duurzaam medisch hulpmiddel (DMH) vóór ontvangst van de eerste DMT (Periode I)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 1 jaar
|
DME is medische apparatuur die patiënten helpt bij hun medische aandoening, thuis kan worden gebruikt en lang meegaat.
|
Tot ongeveer 1 jaar
|
|
Aantal patiënten per SMA-gerelateerde complicatie, procedure en DME na ontvangst van de eerste DMT en vóór de tweede DMT (Periode II)
Tijdsspanne: Tot een gemiddelde van ongeveer 2 jaar
|
DME is medische apparatuur die patiënten helpt met hun medische aandoening, thuis kan worden gebruikt en lang meegaat.
|
Tot een gemiddelde van ongeveer 2 jaar
|
|
Aantal patiënten per SMA-gerelateerde complicatie, procedure en DME na ontvangst van de tweede DMT en vóór de derde DMT (Periode III)
Tijdsspanne: Gedurende gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
DME is medische apparatuur die patiënten helpt met hun medische aandoening, thuis kan worden gebruikt en lang meegaat.
|
Gedurende gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
|
Aantal patiënten door medische bezoeken door alle oorzaken tijdens periode I
Tijdsspanne: Tot ongeveer 1 jaar
|
Medische contacten omvatten polikliniekbezoeken, klinische opnames, spoedeisende hulpbezoeken en specialistische consulten.
|
Tot ongeveer 1 jaar
|
|
Aantal patiënten per medische behandeling om welke reden dan ook tijdens periode II
Tijdsspanne: Tot gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
Medische contacten omvatten polikliniekbezoeken, klinische opnames, spoedeisende hulpbezoeken en specialistbezoeken.
|
Tot gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
|
Aantal patiënten op basis van alle medische ontmoetingen in Periode III
Tijdsspanne: Gemiddeld tot ongeveer 2 jaar
|
Medische contacten omvatten polikliniekbezoeken, klinische opnames, spoedeisende hulpbezoeken en specialistbezoeken.
|
Gemiddeld tot ongeveer 2 jaar
|
|
Aantal medische contacten per patiënt per jaar (PPPY) tijdens Periode I
Tijdsspanne: Tot ongeveer 1 jaar
|
Medische contacten omvatten poliklinische bezoeken, klinische opnames, spoedeisende hulpbezoeken en specialistische consulten.
|
Tot ongeveer 1 jaar
|
|
Aantal medische behandelingen PPPY tijdens periode II
Tijdsspanne: Tot gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
Medische contacten omvatten poliklinische bezoeken, klinische opnames, spoedeisende hulpbezoeken en specialistische bezoeken.
|
Tot gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
|
Aantal medische consulten PPPY tijdens periode III
Tijdsspanne: Gedurende gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
Medische contacten omvatten poliklinische bezoeken, klinische opnames, spoedeisende hulpbezoeken en specialistische bezoeken.
|
Gedurende gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
|
Lengte van verblijf tijdens klinische opname PPPY gedurende periode I
Tijdsspanne: Tot ongeveer 1 jaar
|
Tot ongeveer 1 jaar
|
|
|
Opnameduur verblijfsduur PPPY tijdens periode II
Tijdsspanne: Tot gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
Tot gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
|
|
Verblijfsduur van poliklinisch bezoek PPPY tijdens periode III
Tijdsspanne: Gemiddeld tot ongeveer 2 jaar
|
Gemiddeld tot ongeveer 2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal patiënten die meerdere DMT's ontvingen volgens de volgorde waarin DMT's werden ontvangen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar en 5 maanden
|
Tot ongeveer 5 jaar en 5 maanden
|
|
Tijd tussen de eerste en tweede DMT-initiatie bij patiënten behandeld met meerdere DMT's
Tijdsspanne: Gemiddeld tot ongeveer 2 jaar
|
Gemiddeld tot ongeveer 2 jaar
|
|
Tijd tussen de tweede en derde DMT-initiatie bij patiënten behandeld met meerdere DMT's
Tijdsspanne: Gemiddeld tot ongeveer 2 jaar
|
Gemiddeld tot ongeveer 2 jaar
|
|
Tijd op de eerste DMT tijdens Periode II onder patiënten behandeld met meerdere DMT's
Tijdsspanne: Gemiddeld tot ongeveer 2 jaar
|
Gemiddeld tot ongeveer 2 jaar
|
|
Tijd op de eerste DMT tijdens periode III onder patiënten behandeld met meerdere DMT's
Tijdsspanne: Tot gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
Tot gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
|
Tijd op het tweede DMT tijdens periode III onder patiënten behandeld met meerdere DMT's
Tijdsspanne: Tot gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
Tot gemiddeld ongeveer 2 jaar
|
|
Aantal patiënten die met een tweede DMT zijn gestart
Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar en 5 maanden
|
Tot ongeveer 5 jaar en 5 maanden
|
|
Duur van continue inschrijving voor patiënten behandeld met ten minste 1 DMT
Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar en 5 maanden
|
Tot ongeveer 5 jaar en 5 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 juni 2025
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 juni 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 juni 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 februari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 februari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 februari 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- COAV101A1US09
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .