早期アクセスプログラムの一環として組換えADAMTS13（rADAMTS13）を投与された先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）患者の治療に関する研究

rADAMTS13 EAPの参加基準は以下の通りです：

• 重度の先天性ADAMTS13欠乏症またはcTTPの確定診断を受けたあらゆる年齢の参加者が参加できます。
• 参加者はcTTPの予防的または予防的治療を受けているか、過去に少なくとも1回のTTPイベントを経験している必要があります。
• 参加者は他の治療オプションが利用できないことが必要です（これにはcTTPの他の臨床試験も含まれます）。

この後ろ向きチャートレビューの参加基準は以下の通りです：

• EAPを通じてrADAMTS13で治療を受け、少なくとも2回のrADAMTS13投与を受け、この後ろ向きチャートレビューへの参加に同意（または法定後見人による同意）を提供したcTTPの小児および成人参加者（年齢制限なし）。
• 地域の規制に従い、参加者（または法定後見人）が後ろ向きチャートレビューのすべての関連側面について説明を受けたことを示す、本人署名（または法的に認められた代表者による署名）および日付のあるインフォームド・コンセント書／インフォームド・アセント書（ICF／IAF）、または施設内審査委員会／独立倫理委員会（IRB／IEC）によって承認されたインフォームド・コンセントなしでのデータ処理の承認が必要です。EAPに参加し、市販製品に移行した／移行中の参加者は、EAP参加期間中および市販製品を受領した期間からチャート収集終了までのデータが収集されます。

このチャートレビューには追加の除外基準はありません。