Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at lære mere om behandlingen af personer med medfødt trombocytopenisk trombose (cTTP), som har modtaget rekombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) som en del af Early Access-programmet

26. august 2026 opdateret af: Takeda

Behandling og håndtering af patienter med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP): En international, multicentret retrospektiv journalgennemgang af patienter i Early Access Program (EAP) behandlet med rekombinant ADAMTS13 (rADAMTS13)

Medfødt trombocytopenisk purpura (cTTP) er en sjælden blodsygdom, som nogle mennesker er født med. Det skyldes arvelige ændringer i ADAMTS13-genet, der nedsætter kroppens evne til at producere ADAMTS13-enzymet. ADAMTS13 kløver normalt ultra-store multimer af et protein kaldet von Willebrand-faktor (VWF). Ved cTTP tillader lav ADAMTS13-aktivitet, at disse ultra-store VWF-multimer ophobes og fremmer dannelsen af blodpropper i små blodkar. Disse propper kan begrænse blodgennemstrømningen til vitale organer og føre til alvorlige komplikationer.

Rekombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) er en fremstillet form af humant ADAMTS13, der er designet til at erstatte det manglende enzym og genskabe ADAMTS13-aktiviteten.

Dette studie har til formål at beskrive virkningen af cTTP på deltagerne før og efter behandling med rADAMTS13. Det vil også evaluere deltagernes helbredsresultater efter behandlingen og beskrive behandlingsmønstre før og efter rADAMTS13, herunder om behandlingen blev brugt til at forebygge eller behandle TTP-episoder, hvor ofte den blev givet, den modtagne mængde og andre. Derudover vil studiet beskrive graviditeter og udfald for moderen og barnet før og under behandling med rADAMTS13.

Kun data, der allerede er tilgængelige i de medicinske journaler for de personer, der modtog rADAMTS13 gennem Takadas tidlige adgangsprogram (EAP) for cTTP, vil blive indsamlet og gennemgået i dette studie.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

94

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne og børneparticipanter behandlet med rADAMTS13 via EAP ved deltagende centre vil blive inkluderet i denne undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterierne for rADAMTS13 EAP er:

  • Deltagere i alle aldre kan deltage, som har en bekræftet diagnose af svær medfødt ADAMTS13-mangel eller cTTP.
  • Deltagerne skal være i forebyggende eller profylaktisk behandling for cTTP, eller skal have haft mindst én TTP-hændelse tidligere.
  • Deltagerne skal ikke have andre behandlingsmuligheder til rådighed (dette inkluderer andre kliniske undersøgelser for cTTP).

Inklusionskriterierne for denne retrospektive journalgennemgang er:

  • Børne- og voksendeltagere (ingen aldersbegrænsninger) med cTTP, behandlet med rADAMTS13 via EAP, som har modtaget mindst to administrationer af rADAMTS13 og som har givet samtykke (eller de juridiske værger) til at deltage i denne retrospektive journalgennemgang.
  • I henhold til lokale forskrifter skal der være bevis for en personligt underskrevet (eller underskrevet af en juridisk acceptabel repræsentant) og dateret informeret samtykkeerklæring/informeret acceptformular (ICF/IAF), der angiver, at deltageren (eller deres juridiske værge) er blevet informeret om alle relevante aspekter af den retrospektive journalgennemgang, eller en godkendelse til behandling af data uden informeret samtykke, som er givet af et institut for gennemgang af forskningsetik/uafhængig etisk komité (IRB/IEC)). Deltagere inkluderet i EAP, som blev/er overført til det kommercielt tilgængelige produkt, vil få deres data uddraget for varigheden af deres deltagelse i EAP såvel som da de modtog det kommercielt tilgængelige produkt indtil slutningen af journaludtrækningen.

Der er ingen yderligere eksklusionskriterier for denne journalgennemgang.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere med cTTP

Data fra deltagere, der har modtaget rADAMTS13 til behandling af cTTP, vil blive indsamlet retrospektivt fra elektroniske patientjournaler (ePJ) for perioden før (op til 6 måneder) og efter påbegyndelse af rADAMTS13-behandlingen.

Deltagerrekruttering og dataindsamling til denne undersøgelse forventes afsluttet i sidste kvartal af 2026.
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal akutte og subakute cTTP-episoder før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Op til 6 måneder før indledningen af rADAMTS13-administration og fortsættende under rADAMTS13-administration
Akutte episoder vil blive defineret som dem med klinisk åbenlyse tegn på trombotisk mikroangiopati, herunder trombocytopeni, mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi og/eller organdysfunktion, som ofte kræver akut terapeutisk intervention. Subakute eller ikke-åbenlyse episoder vil blive defineret som episoder med laboratoriebevis for trombocytopeni eller hæmolyse uden signifikante kliniske symptomer eller organpåvirkninger, som ofte opdages ved rutinemæssig overvågning.
Op til 6 måneder før indledningen af rADAMTS13-administration og fortsættende under rADAMTS13-administration
Ændringer i hematologiske mål (trombocyttal) før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Op til 6 måneder før påbegyndelsen af rADAMTS13-administration og fortsættende under rADAMTS13-administration
Ændringer i hematologiske mål som antallet af blodplader (trombocytopeni) vil blive rapporteret.
Op til 6 måneder før påbegyndelsen af rADAMTS13-administration og fortsættende under rADAMTS13-administration
Ændringer i hematologiske mål (Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi [MAHA]) før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Op til 6 måneder før påbegyndelse af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administration
Ændringer i hematologiske mål som MAHA vil blive rapporteret.
Op til 6 måneder før påbegyndelse af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administration
Ændringer i biokemiske mål (Laktatdehydrogenase [LDH]) før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Op til 6 måneder før påbegyndelse af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administrationen
Ændringer i biokemiske mål som LDH vil blive rapporteret.
Op til 6 måneder før påbegyndelse af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administrationen
Ændringer i biokemiske målinger (proteinuri) før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Op til 6 måneder før starten af rADAMTS13-administreringen og fortsættende under rADAMTS13-administreringen
Ændringer i biokemiske mål som proteinuri vil blive rapporteret.
Op til 6 måneder før starten af rADAMTS13-administreringen og fortsættende under rADAMTS13-administreringen
Ændringer i biokemiske målinger (Serumkreatinin) før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Op til 6 måneder før starten af rADAMTS13-administration og fortsættende under rADAMTS13-administrationen
Ændringer i biokemiske mål som serumkreatinin vil blive rapporteret.
Op til 6 måneder før starten af rADAMTS13-administration og fortsættende under rADAMTS13-administrationen
Ændringer i biomarkørmålinger før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Op til 6 måneder før påbegyndelse af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administration
Ændringer i biomarkør-målinger såsom ADAMTS13-aktivitetsniveau, totale ADAMTS13-neutraliserende/bindende antistoffer vil blive rapporteret.
Op til 6 måneder før påbegyndelse af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administration
Antal deltagere med cTTP-symptomer før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Op til 6 måneder før indledning af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administration
Antallet af deltagere med cTTP-symptomer som mavesmerter, træthed/letargi, feber, blå mærker/purpura, neurologiske symptomer/slagtilfælde, nyretegn, trombocytopeni, infektioner i øvre luftveje, hovedpine/migræne, svimmelhed, diarré, kvalme vil blive vurderet ved hjælp af deltagerens elektroniske journal (eMR).
Op til 6 måneder før indledning af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administration

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal årsager til rADAMTS13 Early Access-anmodning
Tidsramme: Op til 6 måneder før start af rADAMTS13-administration og fortsættende under rADAMTS13-administration
Antallet af årsager til anmodning om tidlig adgang vil blive beskrevet.
Op til 6 måneder før start af rADAMTS13-administration og fortsættende under rADAMTS13-administration
Antallet af behandlingsinitieringskarakteristika ved den første dosis af rADAMTS13
Tidsramme: Fra første dosis af rADAMTS13 indtil EAP-ophør (op til 6 måneder)
Behandlingsinitieringskarakteristika inkluderer første rADAMTS13-behandling, deltagernes vægt ved behandlingsstart, startdosis af rADAMTS13, anden dosis end specificeret i produktresuméet for profylakse eller akut behandling, startprofylaksedosis, frekvens og varighed vil blive rapporteret.
Fra første dosis af rADAMTS13 indtil EAP-ophør (op til 6 måneder)
Antal behandlingsændringer under rADAMTS13-behandling
Tidsramme: Fra første dosis af rADAMTS13 indtil EAP-afbrydelse (op til 6 måneder)
Behandlingsændringer under rADAMTS13-behandling (for hver behandlingsepisoder) inkluderer behandlingsformål, behandlingsdatoer, sted, doser og varighed, eventuelle ændringer af dosis, doseringshyppighed eller varighed, herunder datoer og årsagerne, yderligere cTTP-profilaksebehandlinger vil blive rapporteret.
Fra første dosis af rADAMTS13 indtil EAP-afbrydelse (op til 6 måneder)
Peak Activity Level of ADAMTS13
Tidsramme: Op til 6 måneder før start af rADAMTS13-administration og fortsættende under rADAMTS13-administration
Toppunktet for ADAMTS13-aktivitetsniveau, dvs. det højeste niveau efter infusion, vil blive rapporteret.
Op til 6 måneder før start af rADAMTS13-administration og fortsættende under rADAMTS13-administration
Trough Activity Level of ADAMTS13
Tidsramme: Op til 6 måneder før start af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administration
Trough ADAMTS13-aktivitetsniveau, dvs. det laveste niveau før næste dosis, vil blive rapporteret.
Op til 6 måneder før start af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administration
Tidspunkt for prøveindsamling i forhold til infusion
Tidsramme: Op til 6 måneder før påbegyndelse af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administration
Tidspunktet for prøveindsamling i forhold til infusion (1 time før infusion, 6 timer efter infusion osv.) vil blive rapporteret.
Op til 6 måneder før påbegyndelse af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administration
Behandlingsvarighed og EAP-ophør med rADAMTS13
Tidsramme: Indtil behandlingsafslutning (op til 18 måneder)
Behandlingsvarighed og EAP-ophør med rADAMTS13 vil blive rapporteret.
Indtil behandlingsafslutning (op til 18 måneder)
Antal årsager til behandling og EAP-afbrydelse før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Op til behandlingens afslutning (op til 18 måneder)
Antallet af årsager til behandling og EAP-afbrydelse før og under behandling med rADAMTS13 vil blive rapporteret.
Op til behandlingens afslutning (op til 18 måneder)
Antal deltagere med respons ifølge laboratorieundersøgelser efter behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Efter rADAMTS13-administration
Antallet af deltagere, der viser respons ifølge laboratorievurderinger efter behandling med radamts13, vil blive rapporteret.
Efter rADAMTS13-administration
Antal tilfælde af graviditet og deres tilsvarende udfald før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Op til 6 måneder før starten af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administrationen
Antallet af graviditeter og deres tilsvarende udfald, herunder graviditeter, der falder sammen med eksponering for rADAMTS13, vil blive rapporteret.
Op til 6 måneder før starten af rADAMTS13-administration og fortsat under rADAMTS13-administrationen
Infusionsvarighed under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Fra første dosis af rADAMTS13 indtil EAP-ophør (op til 6 måneder)
Varigheden af infusion under behandling med rADAMTS13 vil blive rapporteret.
Fra første dosis af rADAMTS13 indtil EAP-ophør (op til 6 måneder)
Antal dage indlagt på hospital
Tidsramme: Fra første dosis af rADAMTS13 indtil EAP-afbrydelse (op til 6 måneder)
Antallet af dage, som deltagerne tilbringer på hospitalet, vil blive rapporteret.
Fra første dosis af rADAMTS13 indtil EAP-afbrydelse (op til 6 måneder)
Antal behandlingsrelaterede årsager til hospitalsindlæggelse
Tidsramme: Fra første dosis af rADAMTS13 indtil EAP-ophør (Op til 6 måneder)
Antallet af behandlingsrelaterede årsager til indlæggelse vil blive rapporteret.
Fra første dosis af rADAMTS13 indtil EAP-ophør (Op til 6 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

10. september 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

24. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-755-4008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de-anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede studier for at hjælpe kvalificerede forskere med at adressere legitime videnskabelige mål (Takedas datadelingstillæg er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD'er vil blive leveret i en sikker forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og i henhold til betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patienters privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med de oplysninger, der er nødvendige for at imødekomme forskningsmålene i henhold til betingelserne i en datadelingsoverenskomst.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner