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Um Estudo para Saber Mais Sobre o Tratamento de Pessoas com Púrpura Trombocitopénica Trombótica Congénita (cTTP) que Receberam ADAMTS13 Recombinante (rADAMTS13) no Âmbito do Programa de Acesso Precoce

26 de agosto de 2026 atualizado por: Takeda

Tratamento e Gestão de Doentes com Púrpura Trombocitopénica Trombótica Congénita (cTTP): Uma Revisão Retrospetiva de Dossiês Internacional e Multicêntrica de Doentes no Programa de Acesso Antecipado (EAP) Tratados com ADAMTS13 Recombinante (rADAMTS13)

A púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP) é uma doença sanguínea rara com a qual algumas pessoas nascem. É causada por alterações hereditárias no gene ADAMTS13 que reduzem a capacidade do organismo de produzir a enzima ADAMTS13. A ADAMTS13 normalmente cliva multímeros de tamanho ultra-grande de uma proteína chamada fator de von Willebrand (VWF). Na cTTP, a baixa atividade da ADAMTS13 permite que estes multímeros de VWF de tamanho ultra-grande se acumulem e promovam a formação de coágulos sanguíneos em pequenos vasos sanguíneos. Estes coágulos podem restringir o fluxo sanguíneo para órgãos vitais e levar a complicações graves.

A ADAMTS13 recombinante (rADAMTS13) é uma forma fabricada da ADAMTS13 humana concebida para substituir a enzima em falta e restaurar a atividade da ADAMTS13.

Este estudo visa descrever o impacto da cTTP nos participantes antes e após o tratamento com rADAMTS13. Também avaliará os resultados de saúde dos participantes após o tratamento e descreverá os padrões de tratamento antes e depois da rADAMTS13, incluindo se o tratamento foi utilizado para prevenir ou tratar episódios de TTP, com que frequência foi administrado, a quantidade recebida, entre outros. Além disso, o estudo descreverá as gravidezes e os resultados para a mãe e o bebé antes e durante o tratamento com rADAMTS13.

Apenas os dados já disponíveis nos registos médicos das pessoas que receberam rADAMTS13 através do programa de acesso antecipado (EAP) da Takeda para cTTP serão recolhidos e revistos neste estudo.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

94

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes adultos e pediátricos tratados com rADAMTS13 através do EAP em centros participantes serão incluídos neste estudo.

Descrição

Os critérios de inclusão para o rADAMTS13 EAP são:

  • Participantes de qualquer idade podem participar que tenham um diagnóstico confirmado de deficiência congénita grave de ADAMTS13 ou cTTP.
  • Os participantes devem estar em tratamento preventivo ou profilático para cTTP ou devem ter tido pelo menos um evento de TTP no passado.
  • Os participantes não devem ter outras opções de tratamento disponíveis (isto inclui outros estudos clínicos para cTTP).

Os critérios de inclusão para esta revisão retrospetiva de registos são:

  • Participantes pediátricos e adultos (sem restrições de idade) com cTTP, tratados com rADAMTS13 através do EAP, que receberam pelo menos duas administrações de rADAMTS13 e que forneceram consentimento (ou os tutores legais) para participar nesta revisão retrospetiva de registos.
  • De acordo com os regulamentos locais, evidência de um formulário de consentimento informado/assentimento informado (ICF/IAF) pessoalmente assinado (ou assinado por um representante legalmente aceitável) e datado, indicando que o participante (ou o seu tutor legal) foi informado de todos os aspetos pertinentes da revisão retrospetiva de registos ou uma aprovação para processar dados sem consentimento informado concedida por um conselho de revisão institucional/comitê de ética independente (IRB/IEC). Os participantes incluídos no EAP que foram/estão a transitar para o produto comercialmente disponível terão os seus dados extraídos durante a sua participação no EAP, bem como quando receberam o produto comercialmente disponível até ao final da extração de registos.

Não existem critérios de exclusão adicionais para esta revisão de registos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Participantes com cTTP

Os dados dos participantes que receberam rADAMTS13 para o tratamento de cTTP serão recolhidos retrospetivamente a partir dos registos médicos eletrónicos (RME) antes (até 6 meses) e após o início do tratamento com rADAMTS13.

Espera-se que o recrutamento de participantes e a recolha de dados para este estudo sejam concluídos até ao último trimestre de 2026.
Outro: Sem intervenção
Este é um estudo não intervencional.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Episódios Agudos e Subagudos de cTTP Antes e Durante o Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
Os episódios agudos serão definidos como aqueles com características clinicamente evidentes de microangiopatia trombótica, incluindo trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática e/ou disfunção orgânica, frequentemente exigindo intervenção terapêutica urgente. Os episódios subagudos ou não evidentes serão definidos como episódios com evidência laboratorial de trombocitopenia ou hemólise sem sintomas clínicos significativos ou envolvimento orgânico, frequentemente detetados em monitorização de rotina.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
Alterações nos Parâmetros Hematológicos (Contagem de Plaquetas) Antes e Durante o Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e durante a administração de rADAMTS13
As alterações nas medidas hematológicas, como a contagem de plaquetas (trombocitopenia), serão relatadas.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e durante a administração de rADAMTS13
Alterações nas Medidas Hematológicas (Anemia Hemolítica Microangiopática [MAHA]) Antes e Durante o Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e durante a administração de rADAMTS13
As alterações em medidas hematológicas, como a MAHA, serão relatadas.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e durante a administração de rADAMTS13
Alterações nas Medidas Bioquímicas (Lactato Desidrogenase [LDH]) Antes e Durante o Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e durante a administração de rADAMTS13
As alterações em medidas bioquímicas como a LDH serão relatadas.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e durante a administração de rADAMTS13
Alterações nas Medidas Bioquímicas (Proteinúria) Antes e Durante o Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e durante a administração de rADAMTS13
As alterações nas medidas bioquímicas, como a proteinúria, serão relatadas.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e durante a administração de rADAMTS13
Alterações nas Medidas Bioquímicas (Creatinina sérica) Antes e Durante o Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
As alterações nas medidas bioquímicas, como a creatinina sérica, serão relatadas.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
Alterações nas Medidas de Biomarcadores Antes e Durante o Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
Serão relatadas alterações em medidas de biomarcadores como o nível de atividade da ADAMTS13, anticorpos neutralizantes/ligantes totais da ADAMTS13.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
Número de Participantes com Sintomas de cTTP Antes e Durante o Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
O número de participantes com sintomas de cTTP, como dor abdominal, fadiga/letargia, febre, hematomas/púrpura, sintomas neurológicos/episódios de AVC, sinais renais, trombocitopenia, infeções do trato respiratório superior, dor de cabeça/enxaqueca, tonturas, diarreia, náuseas, será avaliado através do registo médico eletrónico (eMR) do participante.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Razões para Pedido de Acesso Antecipado ao rADAMTS13
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e durante a administração de rADAMTS13
O número de motivos para pedido de acesso antecipado será descrito.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e durante a administração de rADAMTS13
Número de Características de Início do Tratamento na Primeira Dose de rADAMTS13
Prazo: Desde a primeira dose de rADAMTS13 até à descontinuação do EAP (até 6 meses)
As características de início do tratamento incluem o primeiro tratamento com rADAMTS13, o peso dos participantes no início do tratamento, a dose inicial de rADAMTS13, outras doses que não as especificadas nas características do produto para profilaxia ou tratamento agudo, a dose inicial de profilaxia, a frequência e a duração serão reportados.
Desde a primeira dose de rADAMTS13 até à descontinuação do EAP (até 6 meses)
Número de Alterações de Tratamento Durante o Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Desde a primeira dose de rADAMTS13 até à descontinuação do EAP (até 6 meses)
As alterações de tratamento durante o tratamento com rADAMTS13 (para cada episódio de tratamento) incluem o propósito do tratamento, datas do tratamento, localização, doses e duração, quaisquer alterações na dose, frequência de administração ou duração, incluindo datas e motivos, e serão relatados tratamentos adicionais de profilaxia para cTTP.
Desde a primeira dose de rADAMTS13 até à descontinuação do EAP (até 6 meses)
Nível de Atividade Máxima da ADAMTS13
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
Será relatado o nível máximo de atividade da ADAMTS13, ou seja, o nível mais elevado após a infusão.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
Nível de Atividade de Vale do ADAMTS13
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
Será reportado o nível de atividade do ADAMTS13 no vale, ou seja, o nível mais baixo antes da próxima dose.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
Momento da Recolha da Amostra Relativamente à Perfusão
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
O momento da recolha da amostra em relação à perfusão (1 hora antes da perfusão, 6 horas após a perfusão, etc.) será relatado.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e continuando durante a administração de rADAMTS13
Duração do Tratamento e Descontinuação do EAP com rADAMTS13
Prazo: Até ao fim do tratamento (até 18 meses)
A duração do tratamento e a descontinuação do EAP com rADAMTS13 serão reportadas.
Até ao fim do tratamento (até 18 meses)
Número de Motivos para Tratamento e Interrupção do EAP Antes e Durante o Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Até ao fim do tratamento (até 18 meses)
O número de razões para a descontinuação do tratamento e do EAP antes e durante o tratamento com rADAMTS13 será relatado.
Até ao fim do tratamento (até 18 meses)
Número de Participantes que Apresentaram Resposta de Acordo com as Avaliações Laboratoriais Após Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Após administração de rADAMTS13
O número de participantes que apresentam resposta de acordo com as avaliações laboratoriais após tratamento com radamts13 será relatado.
Após administração de rADAMTS13
Número de Casos de Gravidez e o seu Resultado Correspondente Antes e Durante o Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e durante a administração de rADAMTS13
Serão relatados o número de casos de gravidez e o seu respetivo Desfecho, incluindo gravidezes coincidentes com exposição ao rADAMTS13.
Até 6 meses antes do início da administração de rADAMTS13 e durante a administração de rADAMTS13
Duração da Infusão Durante o Tratamento com rADAMTS13
Prazo: Desde a primeira dose de rADAMTS13 até à descontinuação do EAP (Até 6 meses)
Será registada a duração da infusão durante o tratamento com rADAMTS13.
Desde a primeira dose de rADAMTS13 até à descontinuação do EAP (Até 6 meses)
Número de Dias Passados no Hospital
Prazo: Desde a primeira dose de rADAMTS13 até à descontinuação do EAP (Até 6 meses)
O número de dias passados pelos participantes no hospital será relatado.
Desde a primeira dose de rADAMTS13 até à descontinuação do EAP (Até 6 meses)
Número de Motivos Relacionados com o Tratamento para Hospitalização
Prazo: Desde a primeira dose de rADAMTS13 até à interrupção do EAP (Até 6 meses)
Será reportado o número de motivos de hospitalização relacionados com o tratamento.
Desde a primeira dose de rADAMTS13 até à interrupção do EAP (Até 6 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

10 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

30 de outubro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de outubro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

24 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-755-4008

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda disponibiliza o acesso aos dados individuais de participantes (IPD) anonimizados para estudos elegíveis, a fim de ajudar investigadores qualificados a atingir objetivos científicos legítimos (o compromisso de partilha de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Estes IPD serão fornecidos num ambiente de investigação seguro após aprovação de um pedido de partilha de dados e nos termos de um acordo de partilha de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os dados individuais de participantes de estudos elegíveis serão partilhados com investigadores qualificados de acordo com os critérios e processo descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para pedidos aprovados, os investigadores terão acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade dos doentes, em conformidade com as leis e regulamentos aplicáveis) e com as informações necessárias para responder aos objetivos da investigação, nos termos de um acordo de partilha de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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