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Eine Studie zur weiteren Erforschung der Behandlung von Personen mit angeborener thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die rekombinantes ADAMTS13 (rADAMTS13) im Rahmen des Early-Access-Programms erhalten haben

26. August 2026 aktualisiert von: Takeda

Behandlung und Management von Patienten mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP): Eine internationale, multizentrische retrospektive Fallakteanalyse von Patienten im Early Access Program (EAP) behandelt mit rekombinantem ADAMTS13 (rADAMTS13)

Angeborene thrombotische thrombozytopenische Purpura (cTTP) ist eine seltene Blutkrankheit, mit der manche Menschen geboren werden. Sie wird durch vererbte Veränderungen im ADAMTS13-Gen verursacht, die die Fähigkeit des Körpers, das ADAMTS13-Enzym zu produzieren, verringern. ADAMTS13 spaltet normalerweise ultragroße Multimere eines Proteins namens von-Willebrand-Faktor (VWF). Bei cTTP ermöglicht die geringe ADAMTS13-Aktivität den Aufbau dieser ultragroßen VWF-Multimere und fördert die Bildung von Blutgerinnseln in kleinen Blutgefäßen. Diese Gerinnsel können den Blutfluss zu lebenswichtigen Organen einschränken und zu schwerwiegenden Komplikationen führen.

Rekombinantes ADAMTS13 (rADAMTS13) ist eine hergestellte Form des menschlichen ADAMTS13, die entwickelt wurde, um das fehlende Enzym zu ersetzen und die ADAMTS13-Aktivität wiederherzustellen.

Diese Studie zielt darauf ab, die Auswirkungen von cTTP auf die Teilnehmer vor und nach der Behandlung mit rADAMTS13 zu beschreiben. Sie wird auch die Gesundheitsergebnisse der Teilnehmer nach der Behandlung bewerten und die Behandlungsmuster vor und nach rADAMTS13 beschreiben, einschließlich ob die Behandlung zur Vorbeugung oder Behandlung von TTP-Episoden eingesetzt wurde, wie oft sie verabreicht wurde, die erhaltene Menge und andere. Darüber hinaus wird die Studie Schwangerschaften und die Ergebnisse für Mutter und Kind vor und während der Behandlung mit rADAMTS13 beschreiben.

In dieser Studie werden nur bereits verfügbare Daten aus den Krankenakten der Personen gesammelt und überprüft, die rADAMTS13 über Takedas Early-Access-Programm (EAP) für cTTP erhalten haben.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

94

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene und pädiatrische Teilnehmer, die mit rADAMTS13 über das EAP in teilnehmenden Zentren behandelt wurden, werden in diese Studie eingeschlossen.

Beschreibung

Einschlusskriterien für das rADAMTS13-EAP sind:

  • Teilnehmer jeden Alters können teilnehmen, bei denen eine bestätigte Diagnose eines schweren angeborenen ADAMTS13-Mangels oder einer cTTP vorliegt.
  • Teilnehmer müssen sich in präventiver oder prophylaktischer Behandlung für cTTP befinden oder müssen in der Vergangenheit mindestens ein TTP-Ereignis gehabt haben.
  • Teilnehmer müssen keine anderen Behandlungsoptionen zur Verfügung haben (dies schließt andere klinische Studien für cTTP ein).

Die Einschlusskriterien für diese retrospektive Aktenprüfung sind:

  • Pädiatrische und erwachsene Teilnehmer (keine Altersbeschränkungen) mit cTTP, die mit rADAMTS13 über das EAP behandelt wurden, die mindestens zwei Verabreichungen von rADAMTS13 erhalten haben und die ihre Einwilligung (oder die gesetzlichen Vertreter) zur Teilnahme an dieser retrospektiven Aktenprüfung gegeben haben.
  • Gemäß lokalen Vorschriften muss ein persönlich unterzeichnetes (oder von einem rechtlich vertretungsberechtigten Vertreter unterzeichnetes) und datiertes Einverständnisformular/Einwilligungsformular (ICF/IAF) vorliegen, das angibt, dass der Teilnehmer (oder sein gesetzlicher Vertreter) über alle relevanten Aspekte der retrospektiven Aktenprüfung informiert wurde, oder eine Genehmigung zur Datenverarbeitung ohne Einverständniserklärung, die von einem institutionellen Prüfungsausschuss/unabhängigen Ethikkomitee (IRB/IEC) erteilt wurde. Teilnehmer, die in das EAP eingeschlossen waren und auf das kommerziell erhältliche Produkt umgestellt wurden/werden, werden ihre Daten für die Dauer ihrer Teilnahme am EAP sowie während der Zeit, in der sie das kommerziell erhältliche Produkt erhalten haben, bis zum Ende der Aktenauswertung erfasst.

Für diese Aktenprüfung gibt es keine zusätzlichen Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit cTTP

Die Daten von Teilnehmern, die rADAMTS13 zur Behandlung von cTTP erhalten haben, werden retrospektiv aus elektronischen Patientenakten (ePA) für den Zeitraum vor (bis zu 6 Monate) und nach Beginn der rADAMTS13-Behandlung erhoben.

Die Rekrutierung von Teilnehmern und die Datenerhebung für diese Studie sollen bis zum letzten Quartal 2026 abgeschlossen sein.
Sonstiges: Kein Eingriff
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der akuten und subakuten cTTP-Episoden vor und während der Behandlung mit rADAMTS13
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung
Akute Episoden werden definiert als solche mit klinisch offensichtlichen Merkmalen einer thrombotischen Mikroangiopathie, einschließlich Thrombozytopenie, mikroangiopathischer hämolytischer Anämie und/oder Organdysfunktion, die oft eine dringende therapeutische Intervention erfordern. Subakute oder nicht offensichtliche Episoden werden definiert als Episoden mit labordiagnostischem Nachweis von Thrombozytopenie oder Hämolyse ohne signifikante klinische Symptome oder Organbeteiligung, die oft bei routinemäßiger Überwachung festgestellt werden.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung
Veränderungen der hämatologischen Parameter (Thrombozytenzahl) vor und während der Behandlung mit rADAMTS13
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung
Änderungen hämatologischer Messwerte wie die Thrombozytenzahl (Thrombozytopenie) werden gemeldet.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung
Veränderungen hämatologischer Parameter (mikroangiopathische hämolytische Anämie [MAHA]) vor und während der Behandlung mit rADAMTS13
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Änderungen bei hämatologischen Parametern wie MAHA werden berichtet.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Änderungen biochemischer Parameter (Laktatdehydrogenase [LDH]) vor und während der Behandlung mit rADAMTS13
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Änderungen bei biochemischen Messwerten wie LDH werden berichtet.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Veränderungen biochemischer Messwerte (Proteinurie) vor und während der Behandlung mit rADAMTS13
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Änderungen bei biochemischen Messwerten wie Proteinurie werden berichtet.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Veränderungen biochemischer Parameter (Serumkreatinin) vor und während der Behandlung mit rADAMTS13
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung
Änderungen bei biochemischen Messwerten wie Serumkreatinin werden berichtet.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung
Veränderungen von Biomarkern vor und während der Behandlung mit rADAMTS13
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Änderungen bei Biomarker-Messwerten wie ADAMTS13-Aktivitätsniveau, Gesamt-ADAMTS13-neutralisierende/bindende Antikörper werden berichtet.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Anzahl der Teilnehmer mit cTTP-Symptomen vor und während der Behandlung mit rADAMTS13
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung
Die Anzahl der Teilnehmer mit cTTP-Symptomen wie Bauchschmerzen, Müdigkeit/Trägheit, Fieber, Blutergüsse/Purpura, neurologische Symptome/Schlaganfall-Episoden, Nierenzeichen, Thrombozytopenie, Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen/Migräne, Schwindel, Durchfall, Übelkeit wird anhand der elektronischen Patientenakte (ePA) des Teilnehmers bewertet.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Gründe für den rADAMTS13-Frühzugriffsantrag
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Die Anzahl der Gründe für einen Early-Access-Antrag wird beschrieben.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Anzahl der Behandlungsinitiierungsmerkmale bei der ersten Dosis von rADAMTS13
Zeitfenster: Von der ersten Dosis rADAMTS13 bis zum EAP-Abbruch (bis zu 6 Monate)
Die Merkmale der Behandlungsinitiierung umfassen die erste rADAMTS13-Behandlung, das Gewicht der Teilnehmer bei Behandlungsbeginn, die Startdosis von rADAMTS13, andere Dosen als in der Zusammenfassung der Produktmerkmale für die Prophylaxe oder Akutbehandlung angegeben, die Startprophylaxe-Dosis, Häufigkeit und Dauer werden berichtet.
Von der ersten Dosis rADAMTS13 bis zum EAP-Abbruch (bis zu 6 Monate)
Anzahl der Behandlungsänderungen während der rADAMTS13-Behandlung
Zeitfenster: Vom ersten rADAMTS13 bis zum Abbruch des EAP (bis zu 6 Monate)
Behandlungsänderungen während der rADAMTS13-Behandlung (für jede Behandlungsepisode) umfassen Behandlungszweck, Behandlungsdaten, Ort, Dosen und Dauer, jegliche Änderungen an Dosis, Dosierungsfrequenz oder Dauer, einschließlich Daten und Gründe, zusätzliche cTTP-Prophylaxebehandlungen werden berichtet.
Vom ersten rADAMTS13 bis zum Abbruch des EAP (bis zu 6 Monate)
Höchstaktivitätsniveau von ADAMTS13
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung
Der Spitzenwert der ADAMTS13-Aktivität, d.h. der höchste Wert nach der Infusion, wird berichtet.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung
Trough Activity Level of ADAMTS13
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Der Talspiegel der ADAMTS13-Aktivität, d. h. der niedrigste Spiegel vor der nächsten Dosis, wird gemeldet.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Zeitpunkt der Probenentnahme relativ zur Infusion
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Die Zeit der Probenentnahme relativ zur Infusion (1 Stunde vor der Infusion, 6 Stunden nach der Infusion usw.) wird berichtet.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Behandlungsdauer und EAP-Abbruch mit rADAMTS13
Zeitfenster: Bis zum Ende der Behandlung (bis zu 18 Monate)
Die Behandlungsdauer und der Abbruch des EAP mit rADAMTS13 werden berichtet.
Bis zum Ende der Behandlung (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Gründe für Behandlungs- und EAP-Abbruch vor und während der Behandlung mit rADAMTS13
Zeitfenster: Bis zum Ende der Behandlung (bis zu 18 Monate)
Die Anzahl der Gründe für den Abbruch der Behandlung und des erweiterten Zugangsprogramms vor und während der Behandlung mit rADAMTS13 wird berichtet.
Bis zum Ende der Behandlung (bis zu 18 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit Ansprechen gemäß Laboruntersuchungen nach Behandlung mit rADAMTS13
Zeitfenster: Nach Verabreichung von rADAMTS13
Die Anzahl der Teilnehmer mit Ansprechen gemäß Laboruntersuchungen nach Behandlung mit radamts13 wird berichtet.
Nach Verabreichung von rADAMTS13
Anzahl der Fälle von Schwangerschaft und deren entsprechendes Ergebnis vor und während der Behandlung mit rADAMTS13
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Die Anzahl der Schwangerschaften und deren jeweiliges Ergebnis, einschließlich Schwangerschaften, die mit einer Exposition gegenüber rADAMTS13 zusammenfallen, werden berichtet.
Bis zu 6 Monate vor Beginn der rADAMTS13-Verabreichung und während der rADAMTS13-Verabreichung fortgesetzt
Dauer der Infusion während der Behandlung mit rADAMTS13
Zeitfenster: Von der ersten Dosis von rADAMTS13 bis zum Abbruch des EAP (bis zu 6 Monate)
Die Dauer der Infusion während der Behandlung mit rADAMTS13 wird berichtet.
Von der ersten Dosis von rADAMTS13 bis zum Abbruch des EAP (bis zu 6 Monate)
Anzahl der im Krankenhaus verbrachten Tage
Zeitfenster: Von der ersten Dosis rADAMTS13 bis zum Abbruch des EAP (bis zu 6 Monate)
Die Anzahl der Tage, die die Teilnehmer im Krankenhaus verbracht haben, wird gemeldet.
Von der ersten Dosis rADAMTS13 bis zum Abbruch des EAP (bis zu 6 Monate)
Anzahl der behandlungsbedingten Gründe für einen Krankenhausaufenthalt
Zeitfenster: Von der ersten Dosis rADAMTS13 bis zum EAP-Abbruch (bis zu 6 Monate)
Die Anzahl der behandlungsbezogenen Gründe für Krankenhausaufenthalte wird berichtet.
Von der ersten Dosis rADAMTS13 bis zum EAP-Abbruch (bis zu 6 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

10. September 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-755-4008

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda ermöglicht den Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierten Forschern bei der Bearbeitung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu helfen (Takedas Verpflichtung zur Datenteilung ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenteilungsanfrage und unter den Bedingungen einer Datenteilungsvereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus berechtigten Studien wird qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Prozess zur Verfügung gestellt. Für genehmigte Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um den Patientenschutz gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu wahren) sowie mit den Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele erforderlich sind, im Rahmen einer Datenaustauschvereinbarung.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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