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Uno studio per ottenere maggiori informazioni sul trattamento di persone affette da porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP) che hanno ricevuto ADAMTS13 ricombinante (rADAMTS13) nell'ambito del programma di accesso anticipato

27 maggio 2026 aggiornato da: Takeda

Trattamento e Gestione dei Pazienti con Porpora Trombotica Trombocitopenica Congenita (cTTP): Una Revisione Retrospettiva Internazionale, Multicentrica delle Cartelle Cliniche dei Pazienti nel Programma di Accesso Anticipato (EAP) Trattati con ADAMTS13 Ricombinante (rADAMTS13)

La porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP) è una rara malattia del sangue con cui alcune persone nascono. È causata da alterazioni ereditarie del gene ADAMTS13 che riducono la capacità dell'organismo di produrre l'enzima ADAMTS13. L'ADAMTS13 normalmente scinde i multimeri ultralunghi di una proteina chiamata fattore di von Willebrand (VWF). Nella cTTP, la bassa attività dell'ADAMTS13 consente a questi multimeri ultralunghi di VWF di accumularsi e favorire la formazione di coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni. Questi coaguli possono limitare il flusso sanguigno verso organi vitali e portare a gravi complicazioni.

L'ADAMTS13 ricombinante (rADAMTS13) è una forma prodotta in laboratorio dell'ADAMTS13 umana progettata per sostituire l'enzima mancante e ripristinare l'attività dell'ADAMTS13.

Questo studio mira a descrivere l'impatto della cTTP sui partecipanti prima e dopo il trattamento con rADAMTS13. Valuterà inoltre gli esiti di salute dei partecipanti dopo il trattamento e descriverà i modelli di trattamento prima e dopo l'rADAMTS13, incluso se il trattamento è stato utilizzato per prevenire o trattare episodi di TTP, con quale frequenza è stato somministrato, la quantità ricevuta e altri aspetti. Inoltre, lo studio descriverà le gravidanze e gli esiti per la madre e il bambino prima e durante il trattamento con rADAMTS13.

In questo studio verranno raccolti e revisionati solo i dati già disponibili nelle cartelle cliniche delle persone che hanno ricevuto rADAMTS13 attraverso il programma di accesso anticipato (EAP) di Takeda per la cTTP.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

94

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

In questo studio saranno inclusi partecipanti adulti e pediatrici trattati con rADAMTS13 tramite il programma di accesso esteso (EAP) presso i centri partecipanti.

Descrizione

I criteri di inclusione per il programma di accesso esteso (EAP) di rADAMTS13 sono:

  • Possono partecipare partecipanti di qualsiasi età con una diagnosi confermata di grave deficit congenito di ADAMTS13 o cTTP.
  • I partecipanti devono essere in trattamento preventivo o profilattico per la cTTP o devono aver avuto almeno un evento di TTP in passato.
  • I partecipanti non devono avere altre opzioni di trattamento disponibili (ciò include altri studi clinici per la cTTP).

I criteri di inclusione per questa revisione retrospettiva delle cartelle cliniche sono:

  • Partecipanti pediatrici e adulti (senza limiti di età) con cTTP, trattati con rADAMTS13 tramite l'EAP, che hanno ricevuto almeno due somministrazioni di rADAMTS13 e che hanno fornito il consenso (o i tutori legali) a partecipare a questa revisione retrospettiva delle cartelle cliniche.
  • Secondo le normative locali, prova di un modulo di consenso informato/assenso informato (ICF/IAF) firmato personalmente (o da un rappresentante legalmente accettabile) e datato, che indica che il partecipante (o il suo tutore legale) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti della revisione retrospettiva delle cartelle cliniche, oppure un'autorizzazione a elaborare i dati senza consenso informato concessa da un comitato di revisione istituzionale/comitato etico indipendente (IRB/IEC). I partecipanti inclusi nell'EAP che sono stati/sono passati al prodotto disponibile commercialmente avranno i loro dati estratti per la durata della loro partecipazione all'EAP e anche quando hanno ricevuto il prodotto disponibile commercialmente fino alla fine dell'estrazione delle cartelle cliniche.

Non ci sono criteri di esclusione aggiuntivi per questa revisione delle cartelle cliniche.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con cTTP

I dati dei partecipanti che hanno ricevuto rADAMTS13 per il trattamento della cTTP saranno raccolti retrospettivamente dalle cartelle cliniche elettroniche (eMR) per il periodo precedente (fino a 6 mesi) e successivo all'inizio del trattamento con rADAMTS13.

Si prevede che l'arruolamento dei partecipanti e la raccolta dei dati per questo studio saranno completati entro l'ultimo trimestre del 2026.
Altro: Nessun intervento
Questo è uno studio non interventistico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di episodi cTTP acuti e subacuti prima e durante il trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e durante la somministrazione di rADAMTS13
Gli episodi acuti saranno definiti come quelli con caratteristiche clinicamente evidenti di microangiopatia trombotica, inclusa trombocitopenia, anemia emolitica microangiopatica e/o disfunzione d'organo, che spesso richiedono un intervento terapeutico urgente. Gli episodi subacuti o non evidenti saranno definiti come episodi con evidenza di laboratorio di trombocitopenia o emolisi senza sintomi clinici significativi o coinvolgimento d'organo, spesso rilevati durante il monitoraggio di routine.
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e durante la somministrazione di rADAMTS13
Variazioni dei Parametri Ematologici (Conta Piastrinica) Prima e Durante il Trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e durante la somministrazione di rADAMTS13
Saranno riportati i cambiamenti nei parametri ematologici come la conta piastrinica (trombocitopenia).
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e durante la somministrazione di rADAMTS13
Modifiche nei Parametri Ematologici (Anemia Emolitica Microangiopatica [MAHA]) Prima e Durante il Trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Le variazioni nei parametri ematologici come la MAHA saranno riportate.
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Cambiamenti nelle Misure Biochimiche (Lattato Deidrogenasi [LDH]) Prima e Durante il Trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Le variazioni delle misure biochimiche come LDH verranno riportate.
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Variazioni nelle Misure Biochimiche (Proteinuria) Prima e Durante il Trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Le variazioni nelle misure biochimiche come la proteinuria saranno riportate.
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Cambiamenti nelle misure biochimiche (creatinina sierica) prima e durante il trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Verranno riportate le variazioni nei parametri biochimici come la creatinina sierica.
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Cambiamenti nelle Misure dei Biomarcatori Prima e Durante il Trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Verranno riportate le variazioni nelle misure dei biomarcatori come il livello di attività di ADAMTS13, gli anticorpi neutralizzanti/leganti totali di ADAMTS13.
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Numero di Partecipanti con Sintomi di cTTP Prima e Durante il Trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Il numero di partecipanti con sintomi di cTTP come dolore addominale, affaticamento/letargia, febbre, lividi/porpora, sintomi neurologici/episodi di ictus, segni renali, trombocitopenia, infezioni del tratto respiratorio superiore, mal di testa/emicrania, vertigini, diarrea, nausea sarà valutato utilizzando la cartella clinica elettronica (eMR) del partecipante.
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Motivi per la Richiesta di Accesso Anticipato a rADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e per tutta la durata della somministrazione di rADAMTS13
Verrà descritto il numero di motivi per la richiesta di accesso anticipato.
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e per tutta la durata della somministrazione di rADAMTS13
Numero di caratteristiche di inizio trattamento alla prima dose di rADAMTS13
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio di rADAMTS13 fino alla sospensione del programma di accesso esteso (fino a 6 mesi)
Le caratteristiche di inizio del trattamento includono il primo trattamento con rADAMTS13, il peso dei partecipanti all'inizio del trattamento, la dose iniziale di rADAMTS13, altre dosi diverse da quelle specificate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto per la profilassi o il trattamento acuto, la dose di profilassi iniziale, la frequenza e la durata saranno riportate.
Dal primo dosaggio di rADAMTS13 fino alla sospensione del programma di accesso esteso (fino a 6 mesi)
Numero di modifiche del trattamento durante il trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio di rADAMTS13 fino alla sospensione dell'EAP (fino a 6 mesi)
Le modifiche al trattamento durante il trattamento con rADAMTS13 (per ogni episodio di trattamento) includono lo scopo del trattamento, le date del trattamento, la sede, le dosi e la durata, eventuali variazioni della dose, della frequenza di somministrazione o della durata, comprese le date e le motivazioni, e saranno riportati eventuali trattamenti profilattici aggiuntivi per la cTTP.
Dal primo dosaggio di rADAMTS13 fino alla sospensione dell'EAP (fino a 6 mesi)
Livello di Attività Massima di ADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Verrà riportato il livello di attività ADAMTS13 di picco, ovvero il livello più alto post-infusione.
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Livello di attività di base di ADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Sarà riportato il livello minimo di attività di ADAMTS13, ovvero il livello più basso prima della dose successiva.
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e continuando durante la somministrazione di rADAMTS13
Ora del Prelievo del Campione Rispetto alla Infusione
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e durante la somministrazione di rADAMTS13
L'ora del prelievo del campione rispetto all'infusione (1 ora prima dell'infusione, 6 ore dopo l'infusione, ecc.) verrà riportata.
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e durante la somministrazione di rADAMTS13
Durata del Trattamento e Interruzione del Programma di Accesso Esteso con rADAMTS13
Lasso di tempo: Fino al termine del trattamento (fino a 18 mesi)
La durata del trattamento e l'interruzione del programma di accesso esteso (EAP) con rADAMTS13 saranno riportate.
Fino al termine del trattamento (fino a 18 mesi)
Numero di Motivi per l'Interruzione del Trattamento e dell'EAP Prima e Durante il Trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento (fino a 18 mesi)
Sarà riportato il numero di motivi per l'interruzione del trattamento e del programma di accesso esteso (EAP) prima e durante il trattamento con rADAMTS13.
Fino alla fine del trattamento (fino a 18 mesi)
Numero di partecipanti che mostrano una risposta secondo le valutazioni di laboratorio dopo il trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Dopo la somministrazione di rADAMTS13
Sarà riportato il numero di partecipanti che mostrano una risposta in base alle valutazioni di laboratorio dopo il trattamento con radamts13.
Dopo la somministrazione di rADAMTS13
Numero di casi di gravidanza e relativo esito prima e durante il trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e durante la somministrazione di rADAMTS13
Saranno riportati il numero di casi di gravidanza e il relativo Esito, incluse le gravidanze coincidenti con l'esposizione a rADAMTS13.
Fino a 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione di rADAMTS13 e durante la somministrazione di rADAMTS13
Durata dell'Infusione Durante il Trattamento con rADAMTS13
Lasso di tempo: Dalla prima dose di rADAMTS13 fino all'interruzione del EAP (Fino a 6 mesi)
La durata della infusione durante il trattamento con rADAMTS13 sarà riportata.
Dalla prima dose di rADAMTS13 fino all'interruzione del EAP (Fino a 6 mesi)
Numero di Giorni Trascorsi in Ospedale
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio di rADAMTS13 fino all'interruzione dell'EAP (Fino a 6 mesi)
Verrà riportato il numero di giorni trascorsi dai partecipanti in ospedale.
Dal primo dosaggio di rADAMTS13 fino all'interruzione dell'EAP (Fino a 6 mesi)
Numero di Motivi di Ospedalizzazione Correlati al Trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima dose di rADAMTS13 fino all'interruzione del EAP (fino a 6 mesi)
Sarà riportato il numero di motivi di ospedalizzazione correlati al trattamento.
Dalla prima dose di rADAMTS13 fino all'interruzione del EAP (fino a 6 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

30 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

6 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

6 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

24 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-755-4008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati individuali dei partecipanti (IPD) anonimizzati per studi idonei, al fine di supportare ricercatori qualificati nel perseguire obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Questi IPD saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro, previa approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e nel rispetto dei termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati dei pazienti individuali (IPD) degli studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e le procedure descritte su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori riceveranno accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy dei pazienti in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili) e alle informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi della ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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