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Un estudio para obtener más información sobre el tratamiento de personas con púrpura trombocitopénica trombótica congénita (PTTc) que recibieron ADAMTS13 recombinante (rADAMTS13) como parte del Programa de Acceso Temprano

26 de agosto de 2026 actualizado por: Takeda

Tratamiento y Manejo de Pacientes con Púrpura Trombocitopénica Trombótica Congénita (PTTc): Una Revisión Retrospectiva Internacional y Multicéntrica de Historias Clínicas de Pacientes en el Programa de Acceso Temprano (PAT) Tratados con ADAMTS13 Recombinante (rADAMTS13)

La púrpura trombocitopénica trombótica congénita (PTTc) es un trastorno sanguíneo raro con el que algunas personas nacen. Está causado por cambios heredados en el gen ADAMTS13 que reducen la capacidad del cuerpo para producir la enzima ADAMTS13. Normalmente, ADAMTS13 escinde multímeros ultragrandes de una proteína llamada factor de von Willebrand (FVW). En la PTTc, la baja actividad de ADAMTS13 permite que estos multímeros ultragrandes de FVW se acumulen y promuevan la formación de coágulos sanguíneos en los pequeños vasos sanguíneos. Estos coágulos pueden restringir el flujo sanguíneo a órganos vitales y provocar complicaciones graves.

La ADAMTS13 recombinante (rADAMTS13) es una forma fabricada de la ADAMTS13 humana diseñada para reemplazar la enzima faltante y restaurar la actividad de ADAMTS13.

Este estudio tiene como objetivo describir el impacto de la PTTc en los participantes antes y después del tratamiento con rADAMTS13. También evaluará los resultados de salud de los participantes después del tratamiento y describirá los patrones de tratamiento antes y después de la rADAMTS13, incluido si el tratamiento se utilizó para prevenir o tratar episodios de PTT, con qué frecuencia se administró, la cantidad recibida y otros aspectos. Además, el estudio describirá los embarazos y los resultados para la madre y el bebé antes y durante el tratamiento con rADAMTS13.

En este estudio solo se recopilarán y revisarán los datos ya disponibles en los historiales médicos de las personas que recibieron rADAMTS13 a través del programa de acceso temprano (EAP) de Takeda para la PTTc.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

94

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Takeda Contact
  • Número de teléfono: +1-877-825-3327
  • Correo electrónico: medinfoUS@takeda.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

En este estudio se incluirán participantes adultos y pediátricos tratados con rADAMTS13 a través del EAP en los centros participantes.

Descripción

Los criterios de inclusión para el EAP de rADAMTS13 son:

  • Pueden participar participantes de cualquier edad con un diagnóstico confirmado de deficiencia congénita grave de ADAMTS13 o cTTP.
  • Los participantes deben estar en tratamiento preventivo o profiláctico para cTTP o deben haber tenido al menos un evento de TTP en el pasado.
  • Los participantes no deben tener otras opciones de tratamiento disponibles (esto incluye otros estudios clínicos para cTTP).

Los criterios de inclusión para esta revisión retrospectiva de historiales clínicos son:

  • Participantes pediátricos y adultos (sin restricciones de edad) con cTTP, tratados con rADAMTS13 a través del EAP, que recibieron al menos dos administraciones de rADAMTS13 y que han proporcionado consentimiento (o los tutores legales) para participar en esta revisión retrospectiva de historiales clínicos.
  • Según las regulaciones locales, evidencia de un formulario de consentimiento informado/consentimiento informado (ICF/IAF) firmado personalmente (o firmado por un representante legalmente aceptable) y fechado que indica que el participante (o su tutor legal) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes de la revisión retrospectiva de historiales clínicos o una aprobación para procesar datos sin consentimiento informado otorgada por una junta de revisión institucional/comité de ética independiente (IRB/IEC). Los participantes incluidos en el EAP que fueron/son transferidos al producto disponible comercialmente tendrán sus datos extraídos durante la duración de su participación en el EAP, así como cuando recibieron el producto disponible comercialmente hasta el final de la extracción de historiales clínicos.

No hay criterios de exclusión adicionales para esta revisión de historiales clínicos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Participantes con cTTP

Se recopilarán retrospectivamente los datos de los participantes que han recibido rADAMTS13 para el tratamiento de cTTP a partir de los registros médicos electrónicos (eMR) correspondientes al período anterior (hasta 6 meses) y posterior al inicio del tratamiento con rADAMTS13.

Se espera que la inscripción de participantes y la recopilación de datos para este estudio se completen en el último trimestre de 2026.
Otro: Sin intervención
Este es un estudio no intervencionista.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de episodios agudos y subagudos de cTTP antes y durante el tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Los episodios agudos se definirán como aquellos con características clínicamente evidentes de microangiopatía trombótica, incluyendo trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática y/o disfunción orgánica, que a menudo requieren intervención terapéutica urgente. Los episodios subagudos o no evidentes se definirán como episodios con evidencia de laboratorio de trombocitopenia o hemólisis sin síntomas clínicos significativos o afectación orgánica, que a menudo se detectan en el seguimiento rutinario.
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Cambios en los parámetros hematológicos (Recuento de plaquetas) antes y durante el tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Se informarán los cambios en las medidas hematológicas como el recuento de plaquetas (trombocitopenia).
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Cambios en las Medidas Hematológicas (Anemia Hemolítica Microangiopática [MAHA]) Antes y Durante el Tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Los cambios en las medidas hematológicas como la MAHA serán informados.
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Cambios en las Medidas Bioquímicas (Lactato Deshidrogenasa [LDH]) Antes y Durante el Tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Se informarán los cambios en las medidas bioquímicas como la LDH.
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Cambios en las medidas bioquímicas (proteinuria) antes y durante el tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Se informarán los cambios en las medidas bioquímicas como la proteinuria.
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Cambios en las medidas bioquímicas (creatinina sérica) antes y durante el tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Se informarán los cambios en medidas bioquímicas como la creatinina sérica.
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Cambios en las medidas de biomarcadores antes y durante el tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Se informarán los cambios en las medidas de biomarcadores como el nivel de actividad de ADAMTS13, los anticuerpos neutralizantes/ligantes totales de ADAMTS13.
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Número de Participantes con Síntomas de TTPc Antes y Durante el Tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
El número de participantes con síntomas de cTTP como dolor abdominal, fatiga/letargo, fiebre, hematomas/púrpura, síntomas neurológicos/episodios de accidente cerebrovascular, signos renales, trombocitopenia, infecciones del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza/migraña, mareos, diarrea, náuseas se evaluará utilizando el registro médico electrónico (eMR) del participante.
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de motivos para la solicitud de acceso anticipado a rADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Se describirá el número de razones para la solicitud de acceso temprano.
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Número de Características de Inicio del Tratamiento en la Primera Dosis de rADAMTS13
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de rADAMTS13 hasta la interrupción del EAP (hasta 6 meses)
Las características de inicio del tratamiento incluyen el primer tratamiento con rADAMTS13, el peso de los participantes al inicio del tratamiento, la dosis inicial de rADAMTS13, otras dosis distintas a las especificadas en el resumen de las características del producto para profilaxis o tratamiento agudo, la dosis de profilaxis inicial, la frecuencia y la duración que se informarán.
Desde la primera dosis de rADAMTS13 hasta la interrupción del EAP (hasta 6 meses)
Número de Cambios de Tratamiento Durante el Tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de rADAMTS13 hasta la interrupción del EAP (hasta 6 meses)
Los cambios en el tratamiento durante el tratamiento con rADAMTS13 (para cada episodio de tratamiento) incluyen el propósito del tratamiento, las fechas del tratamiento, la ubicación, las dosis y la duración, cualquier cambio en la dosis, la frecuencia de dosificación o la duración, incluidas las fechas y la(s) razón(es), y se informarán los tratamientos adicionales de profilaxis de cTTP.
Desde la primera dosis de rADAMTS13 hasta la interrupción del EAP (hasta 6 meses)
Nivel Máximo de Actividad de ADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Se informará el nivel de actividad máximo de ADAMTS13, es decir, el nivel más alto tras la infusión.
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Nivel de Actividad Mínima de ADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Se informará el nivel mínimo de actividad de ADAMTS13, es decir, el nivel más bajo antes de la siguiente dosis.
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Tiempo de Recolección de la Muestra Relativo a la Infusión
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Se informará el momento de la recogida de la muestra en relación con la infusión (1 hora antes de la infusión, 6 horas después de la infusión, etc.).
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Duración del Tratamiento y Suspensión del EAP con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento (hasta 18 meses)
Se informará la duración del tratamiento y la discontinuación del EAP con rADAMTS13.
Hasta el final del tratamiento (hasta 18 meses)
Número de Motivos para el Tratamiento y la Interrupción del EAP Antes y Durante el Tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento (hasta 18 meses)
Se informará del número de motivos de interrupción del tratamiento y del Programa de Acceso Expandido (EAP) antes y durante el tratamiento con rADAMTS13.
Hasta el final del tratamiento (hasta 18 meses)
Número de participantes que mostraron respuesta según evaluaciones de laboratorio después del tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Después de la administración de rADAMTS13
Se informará el número de participantes que muestren respuesta según las evaluaciones de laboratorio después del tratamiento con radamts13.
Después de la administración de rADAMTS13
Número de casos de embarazo y su resultado correspondiente antes y durante el tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Se informará el número de casos de embarazo y su resultado correspondiente, incluyendo los embarazos que coincidan con la exposición a rADAMTS13.
Hasta 6 meses antes del inicio de la administración de rADAMTS13 y continuando durante la administración de rADAMTS13
Duración de la Infusión Durante el Tratamiento con rADAMTS13
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de rADAMTS13 hasta la interrupción del EAP (hasta 6 meses)
Se informará la duración de la infusión durante el tratamiento con rADAMTS13.
Desde la primera dosis de rADAMTS13 hasta la interrupción del EAP (hasta 6 meses)
Número de Días Pasados en el Hospital
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de rADAMTS13 hasta la interrupción del EAP (hasta 6 meses)
Se informará el número de días que los participantes pasaron en el hospital.
Desde la primera dosis de rADAMTS13 hasta la interrupción del EAP (hasta 6 meses)
Número de Motivos Relacionados con el Tratamiento para la Hospitalización
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de rADAMTS13 hasta la interrupción del EAP (hasta 6 meses)
Se informará el número de motivos de hospitalización relacionados con el tratamiento.
Desde la primera dosis de rADAMTS13 hasta la interrupción del EAP (hasta 6 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

10 de septiembre de 2026

Finalización primaria (Estimado)

30 de octubre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

30 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

24 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-755-4008

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda proporciona acceso a los datos individuales de los participantes (IPD) anonimizados para estudios elegibles, con el fin de ayudar a investigadores cualificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de Takeda sobre el intercambio de datos está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro tras la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los datos de pacientes individuales (IPD) de los estudios elegibles se compartirán con investigadores cualificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, se proporcionará a los investigadores acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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