Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att lära sig mer om behandlingen av personer med medfödd trombocytopenisk purpura (cTTP) som har fått rekombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) som en del av tidig tillgångsprogrammet

26 augusti 2026 uppdaterad av: Takeda

Behandling och hantering av patienter med medfödd trombocytopen purpura (cTTP): En internationell, multinationell retrospektiv journalgranskning av patienter i Early Access Program (EAP) behandlade med rekombinant ADAMTS13 (rADAMTS13)

Medfödda trombocytopeniska purpura (cTTP) är en sällsynt blodsjukdom som vissa personer föds med. Det orsakas av ärftliga förändringar i ADAMTS13-genen som minskar kroppens förmåga att producera ADAMTS13-enzymet. ADAMTS13 klyver normalt sett ultrastora multimer av ett protein som kallas von Willebrand-faktor (VWF). Vid cTTP låg ADAMTS13-aktivitet tillåter dessa ultrastora VWF-multimer att byggas upp och främja bildandet av blodproppar i små blodkärl. Dessa proppar kan begränsa blodflödet till vitala organ och leda till allvarliga komplikationer.

Rekombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) är en tillverkad form av mänskligt ADAMTS13 som är utformad för att ersätta det saknade enzymet och återställa ADAMTS13-aktiviteten.

Denna studie syftar till att beskriva cTTP:s inverkan på deltagarna före och efter behandling med rADAMTS13. Den kommer också att utvärdera deltagarnas hälsoutfall efter behandling och beskriva behandlingsmönster före och efter rADAMTS13, inklusive om behandlingen användes för att förebygga eller behandla TTP-episoder, hur ofta den gavs, mängden som administrerades, och andra. Dessutom kommer studien att beskriva graviditeter och utfall för modern och barnet före och under behandling med rADAMTS13.

Endast data som redan finns tillgängliga i sjukjournalerna för de personer som fått rADAMTS13 genom Takedas tidiga tillgångsprogram (EAP) för cTTP kommer att samlas in och granskas i denna studie.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

94

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna och pediatriska deltagare behandlade med rADAMTS13 via EAP vid deltagande centra kommer att inkluderas i denna studie.

Beskrivning

Inklusionskriterier för rADAMTS13 EAP är:

  • Deltagare i alla åldrar kan delta som har en bekräftad diagnos av svår medfödd ADAMTS13-brist eller cTTP.
  • Deltagare måste vara på förebyggande eller profylaktisk behandling för cTTP eller måste ha haft minst ett TTP-event tidigare.
  • Deltagare måste ha inga andra behandlingsalternativ tillgängliga (detta inkluderar andra kliniska studier för cTTP).

Inklusionskriterier för denna retrospektiva journalgranskning är:

  • Pediatriska och vuxna deltagare (inga åldersbegränsningar) med cTTP, behandlade med rADAMTS13 via EAP, som har fått minst två doser av rADAMTS13 och som har gett samtycke (eller de juridiska vårdnadshavarna) för att delta i denna retrospektiva journalgranskning.
  • Enligt lokala föreskrifter, bevis på ett personligen undertecknat (eller undertecknat av en juridiskt acceptabel representant) och daterat informerat samtyckesformulär/informerat samtyckesformulär (ICF/IAF) som indikerar att deltagaren (eller deras juridiska vårdnadshavare) har informerats om alla relevanta aspekter av den retrospektiva journalgranskningen eller ett godkännande att behandla data utan informerat samtycke beviljat av en institutionell granskningsnämnd/oberoende etikprövningskommitté (IRB/IEC)). Deltagare inkluderade i EAP som överfördes/överförs till den kommersiellt tillgängliga produkten kommer att få sina data extraherad under hela sin deltagandeperiod i EAP samt när de fick den kommersiellt tillgängliga produkten fram till slutet av journalextrahering.

Det finns inga ytterligare exklusionskriterier för denna journalgranskning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Deltagare med cTTP

Data från deltagare som har fått rADAMTS13 för behandling av cTTP kommer att samlas in retrospektivt från elektroniska journaler (eMR) för perioden före (upp till 6 månader) och efter påbörjad rADAMTS13-behandling.

Deltagarrekrytering och datainsamling för denna studie förväntas vara slutförd senast under sista kvartalet 2026.
Övrig: Inget ingripande
Detta är en icke-interventionsstudie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal akuta och subakuta cTTP-episoder före och under behandling med rADAMTS13
Tidsram: Upp till 6 månader före start av rADAMTS13-behandling och fortsättande under rADAMTS13-behandling
Akuta episoder kommer att definieras som sådana med kliniskt uppenbara drag av trombotisk mikroangiopati, inklusive trombocytopeni, mikroangiopatisk hemolytisk anemi och/eller organdysfunktion, som ofta kräver akut terapeutisk intervention. Subakuta eller icke-uppenbara episoder kommer att definieras som episoder med laboratoriebevis för trombocytopeni eller hemolys utan signifikanta kliniska symptom eller organpåverkan, vilka ofta upptäcks vid rutinmässig övervakning.
Upp till 6 månader före start av rADAMTS13-behandling och fortsättande under rADAMTS13-behandling
Förändringar i hematologiska mått (trombocyttal) före och under behandling med rADAMTS13
Tidsram: Upp till 6 månader före start av rADAMTS13-behandling och fortsätter under rADAMTS13-behandlingen
Förändringar i hematologiska mätvärden som trombocyttal (trombocytopeni) kommer att rapporteras.
Upp till 6 månader före start av rADAMTS13-behandling och fortsätter under rADAMTS13-behandlingen
Förändringar i hematologiska mätvärden (mikroangiopatisk hemolytisk anemi [MAHA]) före och under behandling med rADAMTS13
Tidsram: Upp till 6 månader före inledningen av rADAMTS13-administrering och fortsatt under rADAMTS13-administrering
Förändringar i hematologiska mått som MAHA kommer att rapporteras.
Upp till 6 månader före inledningen av rADAMTS13-administrering och fortsatt under rADAMTS13-administrering
Förändringar i biokemiska mått (Laktatdehydrogenas [LDH]) före och under behandling med rADAMTS13
Tidsram: Upp till 6 månader före påbörjad rADAMTS13-behandling och fortsättande under rADAMTS13-behandlingen
Förändringar i biokemiska mått som LDH kommer att rapporteras.
Upp till 6 månader före påbörjad rADAMTS13-behandling och fortsättande under rADAMTS13-behandlingen
Förändringar i biokemiska mätvärden (proteinuri) före och under behandling med rADAMTS13
Tidsram: Upp till 6 månader före start av rADAMTS13-behandling och fortsatt under rADAMTS13-behandlingen
Förändringar i biokemiska mått såsom proteinuri kommer att rapporteras.
Upp till 6 månader före start av rADAMTS13-behandling och fortsatt under rADAMTS13-behandlingen
Förändringar i biokemiska mått (S-kreatinin) före och under behandling med rADAMTS13
Tidsram: Upp till 6 månader före påbörjandet av rADAMTS13-administrering och fortsätter under rADAMTS13-administreringen
Förändringar i biokemiska mått som serumkreatinin kommer att rapporteras.
Upp till 6 månader före påbörjandet av rADAMTS13-administrering och fortsätter under rADAMTS13-administreringen
Förändringar i biomarkörvärden före och under behandling med rADAMTS13
Tidsram: Upp till 6 månader före inledning av rADAMTS13-behandling och fortsatt under rADAMTS13-behandling
Förändringar i biomarkörer som ADAMTS13-aktivitet och totala ADAMTS13-neutraliserande/bindande antikroppar kommer att rapporteras.
Upp till 6 månader före inledning av rADAMTS13-behandling och fortsatt under rADAMTS13-behandling
Antal deltagare med cTTP-symptom före och under behandling med rADAMTS13
Tidsram: Upp till 6 månader före start av rADAMTS13-administrering och fortsätter under rADAMTS13-administrering
Antalet deltagare med cTTP-symtom som buksmärtor, trötthet/letargi, feber, blåmärken/purpura, neurologiska symptom/strokeliknande episoder, njurtecken, trombocytopeni, övre luftvägsinfektioner, huvudvärk/migrän, yrsel, diarré, illamående kommer att bedömas med hjälp av deltagarens elektroniska journal (eMR).
Upp till 6 månader före start av rADAMTS13-administrering och fortsätter under rADAMTS13-administrering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal skäl för tidig tillgångsförfrågan för rADAMTS13
Tidsram: Upp till 6 månader före initiering av rADAMTS13-administrering och fortsätter under rADAMTS13-administrering
Antalet skäl för tidig åtkomstbegäran kommer att beskrivas.
Upp till 6 månader före initiering av rADAMTS13-administrering och fortsätter under rADAMTS13-administrering
Antal behandlingsinitieringskarakteristika vid första dosen av rADAMTS13
Tidsram: Från första dosen av rADAMTS13 tills EAP-avslutning (upp till 6 månader)
Behandlingsinitieringskarakteristika inkluderar första rADAMTS13-behandlingen, deltagarnas vikt vid behandlingsstart, startdosen av rADAMTS13, annan dos än specificerad i produktresuméen för profylax eller akut behandling, startprofylaxdos, frekvens och varaktighet kommer att rapporteras.
Från första dosen av rADAMTS13 tills EAP-avslutning (upp till 6 månader)
Antal behandlingsändringar under rADAMTS13-behandling
Tidsram: Från första dosen av rADAMTS13 till EAP-avslutning (upp till 6 månader)
Behandlingsförändringar under rADAMTS13-behandling (för varje behandlingsepisod) inkluderar behandlingssyfte, behandlingsdatum, plats, doser och varaktighet, eventuella förändringar i dos, doseringsfrekvens eller varaktighet, inklusive datum och orsak(er), ytterligare cTTP-profilaktiska behandlingar kommer att rapporteras.
Från första dosen av rADAMTS13 till EAP-avslutning (upp till 6 månader)
Toppaktivitet av ADAMTS13
Tidsram: Upp till 6 månader före start av rADAMTS13-behandling och fortsätter under rADAMTS13-behandling
Peak ADAMTS13-aktivitetsnivå, d.v.s. den högsta nivån efter infusion, kommer att rapporteras.
Upp till 6 månader före start av rADAMTS13-behandling och fortsätter under rADAMTS13-behandling
ADAMTS13:s tröskelaktivitetsnivå
Tidsram: Upp till 6 månader före initiering av rADAMTS13-administrering och fortsätter under rADAMTS13-administrering
Trög ADAMTS13-aktivitet, d.v.s. lägsta nivå före nästa dos, kommer att rapporteras.
Upp till 6 månader före initiering av rADAMTS13-administrering och fortsätter under rADAMTS13-administrering
Tidpunkt för provtagning i förhållande till infusion
Tidsram: Upp till 6 månader före påbörjandet av rADAMTS13-administrering och fortsätter under rADAMTS13-administrering
Tidpunkt för provtagning i förhållande till infusion (1 timme före infusion, 6 timmar efter infusion etc.) kommer att rapporteras.
Upp till 6 månader före påbörjandet av rADAMTS13-administrering och fortsätter under rADAMTS13-administrering
Behandlingens varaktighet och EAP-avbrott med rADAMTS13
Tidsram: Upp till behandlingens slut (upp till 18 månader)
Behandlingens varaktighet och EAP-avbrott med rADAMTS13 kommer att rapporteras.
Upp till behandlingens slut (upp till 18 månader)
Antal orsaker till behandling och avbrott i EAP före och under behandling med rADAMTS13
Tidsram: Fram till behandlingens slut (upp till 18 månader)
Antalet skäl för behandling och EAP-avbrott före och under behandling med rADAMTS13 kommer att rapporteras.
Fram till behandlingens slut (upp till 18 månader)
Antal deltagare som visar respons enligt laboratorieutvärderingar efter behandling med rADAMTS13
Tidsram: Efter rADAMTS13-administrering
Antalet deltagare som visar respons enligt laboratoriebedömningar efter behandling med radamts13 kommer att rapporteras.
Efter rADAMTS13-administrering
Antal fall av graviditet och dess motsvarande utfall före och under behandling med rADAMTS13
Tidsram: Upp till 6 månader före start av rADAMTS13-administrering och fortsätter under rADAMTS13-administrering
Antalet fall av graviditet och dess motsvarande utfall, inklusive graviditeter som sammanfaller med exponering för rADAMTS13, kommer att rapporteras.
Upp till 6 månader före start av rADAMTS13-administrering och fortsätter under rADAMTS13-administrering
Infusionslängd under behandling med rADAMTS13
Tidsram: Från första dosen av rADAMTS13 tills EAP avslutas (Upp till 6 månader)
Infusionslängd under behandling med rADAMTS13 kommer att rapporteras.
Från första dosen av rADAMTS13 tills EAP avslutas (Upp till 6 månader)
Antal dagar på sjukhus
Tidsram: Från första dosen av rADAMTS13 tills EAP-avslut (Upp till 6 månader)
Antalet dagar som deltagarna tillbringar på sjukhus kommer att rapporteras.
Från första dosen av rADAMTS13 tills EAP-avslut (Upp till 6 månader)
Antal behandlingsrelaterade orsaker till sjukhusinläggning
Tidsram: Från första dosen av rADAMTS13 till upphörande av EAP (upp till 6 månader)
Antalet behandlingsrelaterade orsaker till sjukhusinläggning kommer att rapporteras.
Från första dosen av rADAMTS13 till upphörande av EAP (upp till 6 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

10 september 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

30 oktober 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2026

Första postat (Faktisk)

24 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-755-4008

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att adressera legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande för datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från berättigade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att få tillgång till anonymiserade data (för att respektera patienters integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att hantera forskningsmålen enligt villkoren i ett dataresursavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera