Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om meer te leren over de behandeling van mensen met congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) die recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) hebben ontvangen als onderdeel van het vroegtijdige toegangsprogramma

26 augustus 2026 bijgewerkt door: Takeda

Behandeling en Management van Patiënten met Congenitale Trombotische Trombocytopenische Purpura (cTTP): Een Internationale, Multicenter Retrospectieve Dossierstudie van Patiënten in het Early Access Program (EAP) Behandeld met Recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13)

Aangeboren trombocytopenische purpura (cTTP) is een zeldzame bloedziekte waar sommige mensen mee worden geboren. Het wordt veroorzaakt door erfelijke veranderingen in het ADAMTS13-gen die het vermogen van het lichaam om het ADAMTS13-enzym aan te maken verminderen. ADAMTS13 splitst normaal gesproken ultra-grote multimeren van een eiwit dat von Willebrand-factor (VWF) wordt genoemd. Bij cTTP zorgt een lage ADAMTS13-activiteit ervoor dat deze ultra-grote VWF-multimeren zich ophopen en de vorming van bloedstolsels in kleine bloedvaten bevorderen. Deze stolsels kunnen de bloedtoevoer naar vitale organen beperken en tot ernstige complicaties leiden.

Recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) is een gefabriceerde vorm van menselijk ADAMTS13 die is ontworpen om het ontbrekende enzym te vervangen en de ADAMTS13-activiteit te herstellen.

Deze studie heeft tot doel de impact van cTTP op deelnemers voor en na behandeling met rADAMTS13 te beschrijven. Het zal ook de gezondheidsresultaten van deelnemers na de behandeling evalueren en behandelingspatronen voor en na rADAMTS13 beschrijven, inclusief of de behandeling werd gebruikt om TTP-episodes te voorkomen of te behandelen, hoe vaak deze werd toegediend, de hoeveelheid die werd ontvangen, en andere. Daarnaast zal de studie zwangerschappen en uitkomsten voor moeder en baby voor en tijdens de behandeling met rADAMTS13 beschrijven.

In deze studie worden alleen gegevens verzameld en beoordeeld die al beschikbaar zijn in de medische dossiers van de mensen die rADAMTS13 hebben ontvangen via Takeda's early access-programma (EAP) voor cTTP.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

94

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassen en pediatrische deelnemers die met rADAMTS13 via het EAP in deelnemende centra zijn behandeld, zullen in deze studie worden opgenomen.

Beschrijving

Inclusiecriteria voor het rADAMTS13 EAP zijn:

  • Deelnemers van elke leeftijd kunnen deelnemen die een bevestigde diagnose hebben van ernstig aangeboren ADAMTS13-deficiëntie of cTTP.
  • Deelnemers moeten een preventieve of profylactische behandeling voor cTTP ondergaan of moeten in het verleden minstens één TTP-gebeurtenis hebben gehad.
  • Deelnemers moeten geen andere behandelingsopties beschikbaar hebben (dit omvat andere klinische studies voor cTTP).

De inclusiecriteria voor deze retrospectieve dossierbeoordeling zijn:

  • Pediatrische en volwassen deelnemers (geen leeftijdsbeperkingen) met cTTP, behandeld met rADAMTS13 via het EAP, die minstens twee toedieningen van rADAMTS13 hebben ontvangen en die toestemming hebben gegeven (of de wettelijke voogden) om deel te nemen aan deze retrospectieve dossierbeoordeling.
  • Volgens lokale regelgeving, bewijs van een persoonlijk ondertekend (of ondertekend door een wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger) en gedateerd geïnformeerd toestemmingsformulier/geïnformeerd instemmingsformulier (ICF/IAF) dat aangeeft dat de deelnemer (of hun wettelijke voogd) op de hoogte is gesteld van alle relevante aspecten van de retrospectieve dossierbeoordeling of een goedkeuring om gegevens te verwerken zonder geïnformeerde toestemming verleend door een institutionele review board/onafhankelijke ethische commissie (IRB/IEC). Deelnemers die in het EAP zijn opgenomen en zijn overgegaan naar het commercieel beschikbare product, zullen hun gegevens geabstraheerd krijgen voor de duur van hun deelname aan het EAP en ook wanneer zij het commercieel beschikbare product ontvingen tot het einde van de dossierabstractie.

Er zijn geen aanvullende exclusiecriteria voor deze dossierbeoordeling.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Deelnemers met cTTP

Gegevens van deelnemers die rADAMTS13 hebben ontvangen voor de behandeling van cTTP, worden retrospectief verzameld uit elektronische medische dossiers (eMR) voor (tot 6 maanden) en na de start van de rADAMTS13-behandeling.

De inschrijving van deelnemers en de gegevensverzameling voor deze studie worden naar verwachting in het laatste kwartaal van 2026 voltooid.
Ander: Geen tussenkomst
Dit is een niet-interventionele studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal cTTP acute en subacute episodes voor en tijdens behandeling met rADAMTS13
Tijdsspanne: Tot 6 maanden voor het begin van de rADAMTS13-toediening en gedurende de rADAMTS13-toediening
Acute episodes worden gedefinieerd als episodes met klinisch manifeste kenmerken van trombotische microangiopathie, waaronder trombocytopenie, microangiopathische hemolytische anemie en/of orgaandisfunctie, die vaak dringende therapeutische interventie vereisen. Subacute of niet-manifeste episodes worden gedefinieerd als episodes met laboratoriumbewijs van trombocytopenie of hemolyse zonder significante klinische symptomen of orgaanbetrokkenheid, die vaak worden gedetecteerd tijdens routinematige monitoring.
Tot 6 maanden voor het begin van de rADAMTS13-toediening en gedurende de rADAMTS13-toediening
Veranderingen in hematologische metingen (trombocytenaantal) voor en tijdens behandeling met rADAMTS13
Tijdsspanne: Tot zes maanden voor aanvang van de toediening van rADAMTS13 en doorlopend tijdens de toediening van rADAMTS13
Veranderingen in hematologische metingen zoals bloedplaatjesaantal (trombocytopenie) zullen worden gerapporteerd.
Tot zes maanden voor aanvang van de toediening van rADAMTS13 en doorlopend tijdens de toediening van rADAMTS13
Veranderingen in hematologische metingen (microangiopathische hemolytische anemie [MAHA]) voor en tijdens behandeling met rADAMTS13
Tijdsspanne: Tot 6 maanden voor aanvang van de rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens de rADAMTS13-toediening
Veranderingen in hematologische metingen zoals MAHA zullen worden gerapporteerd.
Tot 6 maanden voor aanvang van de rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens de rADAMTS13-toediening
Veranderingen in biochemische maten (lactaatdehydrogenase [LDH]) voor en tijdens behandeling met rADAMTS13
Tijdsspanne: Tot 6 maanden voor de start van rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens rADAMTS13-toediening
Veranderingen in biochemische parameters zoals LDH worden gerapporteerd.
Tot 6 maanden voor de start van rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens rADAMTS13-toediening
Veranderingen in biochemische parameters (proteïnurie) vóór en tijdens behandeling met rADAMTS13
Tijdsspanne: Tot 6 maanden voor de start van rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens rADAMTS13-toediening
Veranderingen in biochemische metingen zoals proteïnurie zullen worden gerapporteerd.
Tot 6 maanden voor de start van rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens rADAMTS13-toediening
Veranderingen in biochemische parameters (serumcreatinine) voor en tijdens behandeling met rADAMTS13
Tijdsspanne: Tot 6 maanden voor het begin van de rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens de rADAMTS13-toediening
Veranderingen in biochemische metingen zoals serumcreatinine zullen worden gerapporteerd.
Tot 6 maanden voor het begin van de rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens de rADAMTS13-toediening
Veranderingen in biomarkermetingen vóór en tijdens behandeling met rADAMTS13
Tijdsspanne: Tot 6 maanden voor de start van de rADAMTS13-toediening en doorlopend tijdens de rADAMTS13-toediening
Veranderingen in biomarker-metingen zoals ADAMTS13-activiteitsniveau, totale ADAMTS13-neutraliserende/bindende antilichamen zullen worden gerapporteerd.
Tot 6 maanden voor de start van de rADAMTS13-toediening en doorlopend tijdens de rADAMTS13-toediening
Aantal deelnemers met cTTP-symptomen voor en tijdens behandeling met rADAMTS13
Tijdsspanne: Tot 6 maanden voor de start van rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens rADAMTS13-toediening
Het aantal deelnemers met cTTP-symptomen zoals buikpijn, vermoeidheid/lethargie, koorts, blauwe plekken/purpura, neurologische symptomen/beroerte-episodes, renale tekenen, trombocytopenie, bovenste luchtweginfecties, hoofdpijn/migraine, duizeligheid, diarree, misselijkheid wordt beoordeeld met behulp van het elektronisch medisch dossier (eMR) van de deelnemer.
Tot 6 maanden voor de start van rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens rADAMTS13-toediening

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal redenen voor rADAMTS13 vroegtijdige toegangsverzoek
Tijdsspanne: Tot 6 maanden voor aanvang van rADAMTS13-toediening en gedurende de rADAMTS13-toediening voortgezet
Het aantal redenen voor een vroegtijdige toegangsaanvraag zal worden beschreven.
Tot 6 maanden voor aanvang van rADAMTS13-toediening en gedurende de rADAMTS13-toediening voortgezet
Aantal kenmerken van behandelingstart bij de eerste dosis rADAMTS13
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis rADAMTS13 tot beëindiging van het EAP (tot 6 maanden)
Behandelingsinitiatiekenmerken omvatten eerste rADAMTS13-behandeling, gewicht van deelnemers bij start van behandeling, startdosis van rADAMTS13, andere dosis dan gespecificeerd in de samenvatting van de productkenmerken voor profylaxe of acute behandeling, startprofylaxedosis, frequentie en duur worden gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis rADAMTS13 tot beëindiging van het EAP (tot 6 maanden)
Aantal Behandelingswijzigingen Tijdens rADAMTS13-behandeling
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis rADAMTS13 tot EAP-beëindiging (maximaal 6 maanden)
Behandelingswijzigingen tijdens rADAMTS13-behandeling (voor elke behandelingsperiode) omvatten behandelingsdoel, behandelingsdata, locatie, doseringen en duur, eventuele wijziging(en) in dosis, doseringsfrequentie of duur, inclusief data en de reden(en), aanvullende cTTP-profylaxe behandelingen zullen worden gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis rADAMTS13 tot EAP-beëindiging (maximaal 6 maanden)
Piekactiviteitsniveau van ADAMTS13
Tijdsspanne: Tot 6 maanden voor de start van rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens rADAMTS13-toediening
Piek ADAMTS13-activiteitsniveau, d.w.z. het hoogste niveau na infusie, zal worden gerapporteerd.
Tot 6 maanden voor de start van rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens rADAMTS13-toediening
Trough Activity Level van ADAMTS13
Tijdsspanne: Tot 6 maanden voor aanvang van rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens rADAMTS13-toediening
Het door ADAMTS13-gerelateerde activiteitsniveau, d.w.z. het laagste niveau voor de volgende dosis, zal worden gerapporteerd.
Tot 6 maanden voor aanvang van rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens rADAMTS13-toediening
Tijd van monstername ten opzichte van infusie
Tijdsspanne: Tot 6 maanden voor aanvang van rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens rADAMTS13-toediening
De tijd van monstername in relatie tot de infusie (1 uur vóór infusie, 6 uur na infusie, enz.) zal worden gerapporteerd.
Tot 6 maanden voor aanvang van rADAMTS13-toediening en voortgezet tijdens rADAMTS13-toediening
Duur van de behandeling en stopzetting van het EAP met rADAMTS13
Tijdsspanne: Tot het einde van de behandeling (tot 18 maanden)
De behandelingsduur en stopzetting van EAP met rADAMTS13 zullen worden gerapporteerd.
Tot het einde van de behandeling (tot 18 maanden)
Aantal redenen voor behandeling en EAP-onderbreking voor en tijdens behandeling met rADAMTS13
Tijdsspanne: Tot einde behandeling (tot 18 maanden)
Het aantal redenen voor behandeling en stopzetting van het Early Access Programma (EAP) voor en tijdens de behandeling met rADAMTS13 zal worden gerapporteerd.
Tot einde behandeling (tot 18 maanden)
Aantal deelnemers met respons volgens laboratoriumbeoordelingen na behandeling met rADAMTS13
Tijdsspanne: Na toediening van rADAMTS13
Het aantal deelnemers dat volgens laboratoriumbeoordelingen respons vertoont na behandeling met radamts13 zal worden gerapporteerd.
Na toediening van rADAMTS13
Aantal gevallen van zwangerschap en de bijbehorende uitkomst voor en tijdens behandeling met rADAMTS13
Tijdsspanne: Tot 6 maanden vóór de start van de toediening van rADAMTS13 en voortgezet tijdens de toediening van rADAMTS13
Het aantal gevallen van zwangerschap en de bijbehorende uitkomst, inclusief zwangerschappen die samenvallen met blootstelling aan rADAMTS13, zal worden gerapporteerd.
Tot 6 maanden vóór de start van de toediening van rADAMTS13 en voortgezet tijdens de toediening van rADAMTS13
Duur van infusie tijdens behandeling met rADAMTS13
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis rADAMTS13 tot stopzetting van het EAP (tot 6 maanden)
De duur van de infusie tijdens de behandeling met rADAMTS13 wordt gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis rADAMTS13 tot stopzetting van het EAP (tot 6 maanden)
Aantal dagen in het ziekenhuis doorgebracht
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis rADAMTS13 tot stopzetting van het EAP (tot 6 maanden)
Het aantal dagen dat deelnemers in het ziekenhuis verblijven, wordt gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis rADAMTS13 tot stopzetting van het EAP (tot 6 maanden)
Aantal ziekenhuisopnames gerelateerd aan behandeling
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis rADAMTS13 tot stopzetting van het EAP (tot 6 maanden)
Het aantal ziekenhuisopnamen gerelateerd aan de behandeling zal worden gerapporteerd.
Vanaf de eerste dosis rADAMTS13 tot stopzetting van het EAP (tot 6 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

10 september 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-755-4008

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het aanpakken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's gegevensdelingstoewijding is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een gegevensdelingsverzoek en onder de voorwaarden van een gegevensdelingscontract.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende studies zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met toepasselijke wetten en regelgeving) en met informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een gegevensdelingsakkoord.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren