Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu lepsze poznanie leczenia osób z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP), które otrzymały rekombinowaną ADAMTS13 (rADAMTS13) w ramach programu wczesnego dostępu

26 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Leczenie i postępowanie z pacjentami z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP): międzynarodowe, wieloośrodkowe retrospektywne badanie dokumentacji medycznej pacjentów w programie wczesnego dostępu (EAP) leczonych rekombinowanym ADAMTS13 (rADAMTS13)

Wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowa (cTTP) to rzadka choroba krwi, z którą niektórzy ludzie się rodzą. Jest spowodowana dziedzicznymi zmianami w genie ADAMTS13, które zmniejszają zdolność organizmu do wytwarzania enzymu ADAMTS13. ADAMTS13 normalnie rozcina ultrawielkie multimery białka zwanego czynnikiem von Willebranda (VWF). W cTTP niska aktywność ADAMTS13 pozwala tym ultrawielkim multimerom VWF gromadzić się i promować tworzenie się skrzepów krwi w małych naczyniach krwionośnych. Te skrzepy mogą ograniczać przepływ krwi do ważnych narządów i prowadzić do poważnych powikłań.

Rekombinowany ADAMTS13 (rADAMTS13) to wytworzona postać ludzkiego ADAMTS13 zaprojektowana, aby zastąpić brakujący enzym i przywrócić aktywność ADAMTS13.

To badanie ma na celu opisanie wpływu cTTP na uczestników przed i po leczeniu rADAMTS13. Oceni również wyniki zdrowotne uczestników po leczeniu i opisze wzorce leczenia przed i po rADAMTS13, w tym czy leczenie było stosowane w celu zapobiegania lub leczenia epizodów TTP, jak często było podawane, otrzymaną ilość i inne. Dodatkowo, badanie opisze ciąże i wyniki dla matki i dziecka przed i podczas leczenia rADAMTS13.

W tym badaniu zostaną zebrane i przejrzane tylko dane już dostępne w dokumentacji medycznej osób, które otrzymały rADAMTS13 poprzez program wczesnego dostępu (EAP) firmy Takeda dla cTTP.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

94

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

W badaniu zostaną uwzględnieni dorośli i młodociani uczestnicy leczeni rADAMTS13 w ramach EAP w uczestniczących ośrodkach.

Opis

Kryteria włączenia do programu EAP dla rADAMTS13 to:

  • Uczestnicy w każdym wieku mogą brać udział, u których potwierdzono rozpoznanie ciężkiego wrodzonego niedoboru ADAMTS13 lub cTTP.
  • Uczestnicy muszą być poddawani leczeniu zapobiegawczemu lub profilaktycznemu w przypadku cTTP lub musieli mieć co najmniej jeden epizod TTP w przeszłości.
  • Uczestnicy nie mogą mieć dostępnych innych opcji leczenia (w tym innych badań klinicznych dotyczących cTTP).

Kryteria włączenia do tego retrospektywnego przeglądu dokumentacji medycznej to:

  • Uczestnicy pediatryczni i dorośli (bez ograniczeń wiekowych) z cTTP, leczeni rADAMTS13 w ramach programu EAP, którzy otrzymali co najmniej dwie dawki rADAMTS13 i którzy wyrazili zgodę (lub ich opiekunowie prawni) na udział w tym retrospektywnym przeglądzie dokumentacji medycznej.
  • Zgodnie z lokalnymi przepisami, wymagane jest przedstawienie osobiście podpisanej (lub podpisanej przez prawnie dopuszczalnego przedstawiciela) i datowanej formularza świadomej zgody/formularza świadomej asenty (ICF/IAF), wskazującej, że uczestnik (lub jego opiekun prawny) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach retrospektywnego przeglądu dokumentacji medycznej lub zatwierdzenie do przetwarzania danych bez świadomej zgody udzielone przez instytucjonalną komisję rewizyjną/niezależną komisję etyczną (IRB/IEC)). Dane uczestników włączonych do programu EAP, którzy zostali/są przeniesieni na komercyjnie dostępny produkt, będą zbierane przez cały okres ich udziału w programie EAP, a także w czasie, gdy otrzymywali komercyjnie dostępny produkt, aż do zakończenia przeglądu dokumentacji medycznej.

Nie ma dodatkowych kryteriów wykluczenia dla tego przeglądu dokumentacji medycznej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Uczestnicy z cTTP

Dane uczestników, którzy otrzymali rADAMTS13 w leczeniu cTTP, będą zbierane retrospektywnie z elektronicznych dokumentacji medycznych (eMR) z okresu przed (do 6 miesięcy) i po rozpoczęciu leczenia rADAMTS13.

Zakończenie rekrutacji uczestników i zbierania danych w tym badaniu jest przewidywane na ostatni kwartał 2026 roku.
Inny: Brak interwencji
Jest to badanie nieinterwencyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba ostrych i podostrych epizodów cTTP przed i w trakcie leczenia rADAMTS13
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Ostre epizody będą definiowane jako te z klinicznie jawnymi cechami mikroangiopatii zakrzepowej, w tym małopłytkowością, mikroangiopatyczną niedokrwistością hemolityczną i/lub dysfunkcją narządów, często wymagające pilnej interwencji terapeutycznej. Podostre lub niejawne epizody będą definiowane jako epizody z laboratoryjnymi dowodami małopłytkowości lub hemolizy bez istotnych objawów klinicznych lub zajęcia narządów, często wykrywane podczas rutynowego monitorowania.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Zmiany wskaźników hematologicznych (liczba płytek krwi) przed i w trakcie leczenia rADAMTS13
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Zmiany w parametrach hematologicznych, takich jak liczba płytek krwi (trombocytopenia), zostaną zgłoszone.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Zmiany w parametrach hematologicznych (mikroangiopatyczna niedokrwistość hemolityczna [MAHA]) przed i w trakcie leczenia rADAMTS13
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuowane podczas podawania rADAMTS13
Zmiany w parametrach hematologicznych, takich jak MAHA, zostaną zgłoszone.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuowane podczas podawania rADAMTS13
Zmiany wskaźników biochemicznych (dehydrogenaza mleczanowa [LDH]) przed leczeniem i w trakcie leczenia rADAMTS13
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Zmiany w parametrach biochemicznych, takich jak LDH, zostaną zgłoszone.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Zmiany w parametrach biochemicznych (proteinuria) przed i w trakcie leczenia rADAMTS13
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuowane podczas podawania rADAMTS13
Zmiany w parametrach biochemicznych, takich jak białkomocz, zostaną zgłoszone.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuowane podczas podawania rADAMTS13
Zmiany wskaźników biochemicznych (kreatynina w surowicy) przed i podczas leczenia rADAMTS13
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Zmiany w pomiarach biochemicznych, takich jak stężenie kreatyniny w surowicy, zostaną zgłoszone.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Zmiany w pomiarach biomarkerów przed leczeniem i w trakcie leczenia rADAMTS13
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując w trakcie podawania rADAMTS13
Zostaną zgłoszone zmiany w pomiarach biomarkerów, takich jak poziom aktywności ADAMTS13, całkowite przeciwciała neutralizujące/wiążące ADAMTS13.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując w trakcie podawania rADAMTS13
Liczba uczestników z objawami cTTP przed leczeniem i podczas leczenia rADAMTS13
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Liczba uczestników z objawami cTTP, takimi jak ból brzucha, zmęczenie/apatia, gorączka, siniaki/plamica, objawy neurologiczne/epizody udaru, objawy nerkowe, małopłytkowość, zakażenia górnych dróg oddechowych, ból głowy/migrena, zawroty głowy, biegunka, nudności, będzie oceniana przy użyciu elektronicznej dokumentacji medycznej (eDM) uczestnika.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba powodów wczesnego dostępu do rADAMTS13
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Opisana zostanie liczba powodów wniosku o wczesny dostęp.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Liczba charakterystyk inicjacji leczenia przy pierwszej dawce rADAMTS13
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki rADAMTS13 do zakończenia EAP (do 6 miesięcy)
Charakterystyka rozpoczęcia leczenia obejmuje pierwszą dawkę leczenia rADAMTS13, wagę uczestników przy rozpoczęciu leczenia, początkową dawkę rADAMTS13, dawkę inną niż określona w charakterystyce produktu leczniczego dla profilaktyki lub leczenia ostrego, początkową dawkę profilaktyczną, częstotliwość i czas trwania będą raportowane.
Od pierwszej dawki rADAMTS13 do zakończenia EAP (do 6 miesięcy)
Liczba zmian leczenia podczas leczenia rADAMTS13
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki rADAMTS13 do zakończenia programu wczesnego dostępu (do 6 miesięcy)
Zmiany leczenia podczas leczenia rADAMTS13 (dla każdego epizodu leczenia) obejmują cel leczenia, daty leczenia, lokalizację, dawki i czas trwania, wszelkie zmiany dawki, częstotliwości podawania lub czasu trwania, w tym daty i przyczyny, dodatkowe leczenie profilaktyczne cTTP zostanie zgłoszone.
Od pierwszej dawki rADAMTS13 do zakończenia programu wczesnego dostępu (do 6 miesięcy)
Szczytowy Poziom Aktywności ADAMTS13
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Zostanie zgłoszony szczytowy poziom aktywności ADAMTS13, tj. najwyższy poziom po wlewie.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Poziom aktywności ADAMTS13 w punkcie najniższym
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując w trakcie podawania rADAMTS13
Zostanie zgłoszony najniższy poziom aktywności ADAMTS13 przed następną dawką, tj. poziom minimalny.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując w trakcie podawania rADAMTS13
Czas Pobrania Próbki Względem Wlewu
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Czas pobrania próbki względem wlewu (1 godzina przed wlewem, 6 godzin po wlewie itp.) zostanie zgłoszony.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Czas trwania leczenia i przerwanie EAP z rADAMTS13
Ramy czasowe: Do zakończenia leczenia (do 18 miesięcy)
Czas trwania leczenia i przerwanie programu EAP z zastosowaniem rADAMTS13 zostaną zgłoszone.
Do zakończenia leczenia (do 18 miesięcy)
Liczba przyczyn przerwania leczenia i programu rozszerzonego dostępu przed i w trakcie leczenia rADAMTS13
Ramy czasowe: Do końca leczenia (do 18 miesięcy)
Liczba przyczyn przerwania leczenia i programu rozszerzonego dostępu (EAP) przed i w trakcie leczenia rADAMTS13 zostanie zgłoszona.
Do końca leczenia (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników wykazujących odpowiedź według ocen laboratoryjnych po leczeniu rADAMTS13
Ramy czasowe: Po podaniu rADAMTS13
Liczba uczestników wykazujących odpowiedź według ocen laboratoryjnych po leczeniu radamts13 zostanie zgłoszona.
Po podaniu rADAMTS13
Liczba przypadków ciąży i odpowiadający jej wynik przed i podczas leczenia rADAMTS13
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Zostanie zgłoszona liczba przypadków ciąży i odpowiadający jej wynik, w tym ciąże pokrywające się z ekspozycją na rADAMTS13.
Do 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania rADAMTS13 i kontynuując podczas podawania rADAMTS13
Czas trwania wlewu podczas leczenia rADAMTS13
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki rADAMTS13 do przerwania programu wczesnego dostępu (do 6 miesięcy)
Czas trwania infuzji podczas leczenia rADAMTS13 zostanie zgłoszony.
Od pierwszej dawki rADAMTS13 do przerwania programu wczesnego dostępu (do 6 miesięcy)
Liczba dni spędzonych w szpitalu
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki rADAMTS13 do zakończenia programu wczesnego dostępu (do 6 miesięcy)
Liczba dni spędzonych przez uczestników w szpitalu zostanie zgłoszona.
Od pierwszej dawki rADAMTS13 do zakończenia programu wczesnego dostępu (do 6 miesięcy)
Liczba hospitalizacji związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki rADAMTS13 do przerwania EAP (do 6 miesięcy)
Liczba przypadków hospitalizacji związanych z leczeniem zostanie zgłoszona.
Od pierwszej dawki rADAMTS13 do przerwania EAP (do 6 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

10 września 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-755-4008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda udostępnia anonimizowane indywidualne dane uczestników (IPD) z kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym badaczom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie Takeda dotyczące udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Te IPD zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i na warunkach określonych w umowie o udostępnianiu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane IPD z kwalifikujących się badań będą udostępniane uprawnionym badaczom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków, badacze otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych na warunkach określonych w umowie o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj