Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zaměřená na získání dalších informací o léčbě pacientů s vrozenou trombocytopenickou purpurou (cTTP), kteří dostávali rekombinantní ADAMTS13 (rADAMTS13) v rámci programu časného přístupu

27. května 2026 aktualizováno: Takeda

Léčba a management pacientů s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou (cTTP): Mezinárodní, multicentrická retrospektivní analýza dokumentace pacientů v programu časného přístupu (EAP) léčených rekombinantním ADAMTS13 (rADAMTS13)

Vrozená trombotická trombocytopenická purpura (cTTP) je vzácné krevní onemocnění, se kterým se někteří lidé rodí. Je způsobena dědičnými změnami v genu ADAMTS13, které snižují schopnost těla produkovat enzym ADAMTS13. ADAMTS13 normálně štěpí ultra-velké multimery proteinu zvaného von Willebrandův faktor (VWF). Při cTTP nízká aktivita ADAMTS13 umožňuje těmto ultra-velkým VWF multimerům hromadit se a podporovat tvorbu krevních sraženin v malých krevních cévách. Tyto sraženiny mohou omezit průtok krve do životně důležitých orgánů a vést k vážným komplikacím.

Rekombinantní ADAMTS13 (rADAMTS13) je vyrobená forma lidského ADAMTS13 navržená k nahrazení chybějícího enzymu a obnovení aktivity ADAMTS13.

Tato studie si klade za cíl popsat dopad cTTP na účastníky před a po léčbě rADAMTS13. Bude také hodnotit zdravotní výsledky účastníků po léčbě a popsat léčebné vzorce před a po rADAMTS13, včetně toho, zda byla léčba použita k prevenci nebo léčbě epizod TTP, jak často byla podávána, množství přijatého přípravku a dalších. Studie navíc popíše těhotenství a výsledky pro matku a dítě před a během léčby rADAMTS13.

V této studii budou shromažďovány a přezkoumávány pouze údaje, které jsou již k dispozici v lékařských záznamech osob, které obdržely rADAMTS13 prostřednictvím Takeda programu včasného přístupu (EAP) pro cTTP.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

94

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do této studie budou zahrnuti dospělí a pediatričtí účastníci léčení přípravkem rADAMTS13 v rámci EAP v zúčastněných centrech.

Popis

Kritéria pro zařazení do programu EAP pro rADAMTS13 jsou:

  • Účastnit se mohou účastníci jakéhokoli věku s potvrzenou diagnózou těžkého vrozeného nedostatku ADAMTS13 nebo cTTP.
  • Účastníci musí být na preventivní nebo profylaktické léčbě cTTP nebo museli mít v minulosti alespoň jednu epizodu TTP.
  • Účastníci nesmí mít k dispozici žádné další možnosti léčby (včetně dalších klinických studií pro cTTP).

Kritéria pro zařazení do této retrospektivní analýzy zdravotnické dokumentace jsou:

  • Pediatričtí a dospělí účastníci (bez věkových omezení) s cTTP, léčení rADAMTS13 prostřednictvím EAP, kteří obdrželi alespoň dvě dávky rADAMTS13 a kteří poskytli souhlas (nebo jejich zákonní zástupci) k účasti v této retrospektivní analýze zdravotnické dokumentace.
  • Podle místních předpisů, důkaz o osobně podepsaném (nebo podepsaném právně přípustným zástupcem) a datovaném informovaném souhlasu/informovaném souhlasu nezletilého (ICF/IAF), který potvrzuje, že účastník (nebo jeho zákonný zástupce) byl informován o všech relevantních aspektech retrospektivní analýzy zdravotnické dokumentace, nebo schválení ke zpracování údajů bez informovaného souhlasu udělené etickou komisí/nezařazenou etickou komisí (IRB/IEC)). Účastníci zařazení do EAP, kteří byli/přecházejí na komerčně dostupný produkt, budou mít své údaje extrahovány po dobu své účasti v EAP i v době, kdy dostávali komerčně dostupný produkt, až do konce extrakce údajů z dokumentace.

Pro tuto analýzu zdravotnické dokumentace neexistují žádná další vylučující kritéria.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s cTTP

Údaje účastníků, kteří dostali rADAMTS13 pro léčbu cTTP, budou retrospektivně shromážděny z elektronických zdravotních záznamů (eZZ) z období před zahájením léčby rADAMTS13 (až 6 měsíců) a po jejím zahájení.

Očekává se, že nábor účastníků a sběr dat pro tuto studii bude dokončen do posledního čtvrtletí roku 2026.
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet akutních a subakutních epizod cTTP před a během léčby přípravkem rADAMTS13
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračuje během podávání rADAMTS13
Akutní epizody budou definovány jako epizody s klinicky zjevnými příznaky trombotické mikroangiopatie, včetně trombocytopenie, mikroangiopatické hemolytické anémie a/nebo orgánové dysfunkce, které často vyžadují urgentní terapeutický zásah. Subakutní nebo ne-zjevné epizody budou definovány jako epizody s laboratorními důkazy trombocytopenie nebo hemolýzy bez významných klinických příznaků nebo postižení orgánů, často detekované při rutinním monitorování.
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračuje během podávání rADAMTS13
Změny hematologických parametrů (počet trombocytů) před léčbou a během léčby rADAMTS13
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Budou hlášeny změny hematologických ukazatelů, jako je počet krevních destiček (trombocytopenie).
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Změny hematologických parametrů (mikroangiopatická hemolytická anémie [MAHA]) před a během léčby přípravkem rADAMTS13
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Budou hlášeny změny hematologických ukazatelů, jako je MAHA.
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Změny biochemických ukazatelů (laktátdehydrogenáza [LDH]) před léčbou a během léčby přípravkem rADAMTS13
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Budou hlášeny změny biochemických ukazatelů, jako je LDH.
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Změny biochemických parametrů (proteinurie) před léčbou a během léčby přípravkem rADAMTS13
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Změny v biochemických parametrech, jako je proteinurie, budou zaznamenány.
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Změny biochemických ukazatelů (sérový kreatinin) před a během léčby přípravkem rADAMTS13
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Budou hlášeny změny biochemických parametrů, jako je sérový kreatinin.
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Změny v ukazatelích biomarkerů před léčbou a během léčby přípravkem rADAMTS13
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Budou hlášeny změny v biomarkerech, jako je hladina aktivity ADAMTS13, celkové neutralizační/vazební protilátky ADAMTS13.
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Počet účastníků s příznaky cTTP před léčbou a během léčby přípravkem rADAMTS13
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Počet účastníků s příznaky cTTP, jako jsou bolesti břicha, únava/letargie, horečka, modřiny/purpura, neurologické příznaky/cevní mozkové příhody, renální příznaky, trombocytopenie, infekce horních cest dýchacích, bolest hlavy/migréna, závratě, průjem, nevolnost, bude hodnocen pomocí elektronické zdravotní dokumentace (eHR) účastníka.
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet důvodů pro předčasný přístup k rADAMTS13
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Bude popsán počet důvodů žádosti o předčasný přístup.
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Počet charakteristik zahájení léčby při první dávce rADAMTS13
Časové okno: Od první dávky rADAMTS13 do ukončení EAP (až 6 měsíců)
Charakteristiky zahájení léčby zahrnují první léčbu rADAMTS13, hmotnost účastníků při zahájení léčby, počáteční dávku rADAMTS13, jinou dávku než uvedenou v souhrnu údajů o přípravku pro profylaxi nebo akutní léčbu, počáteční profylaktickou dávku, frekvenci a dobu trvání budou hlášeny.
Od první dávky rADAMTS13 do ukončení EAP (až 6 měsíců)
Počet změn léčby během léčby rADAMTS13
Časové okno: Od první dávky rADAMTS13 do ukončení EAP (až 6 měsíců)
Změny léčby během léčby rADAMTS13 (pro každý léčebný cyklus) zahrnují účel léčby, data léčby, místo, dávky a dobu trvání, jakékoli změny dávky, frekvence podávání nebo délky trvání včetně dat a důvodů, budou hlášeny další profylaktické léčby cTTP.
Od první dávky rADAMTS13 do ukončení EAP (až 6 měsíců)
Nejvyšší úroveň aktivity ADAMTS13
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračuje během podávání rADAMTS13
Bude uvedena špičková úroveň aktivity ADAMTS13, tj. nejvyšší úroveň po infuzi.
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračuje během podávání rADAMTS13
Úroveň aktivity ADAMTS13 v minimu
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Hladina aktivity ADAMTS13 v minimu, tj. nejnižší hladina před další dávkou, bude hlášena.
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Čas odběru vzorku vzhledem k infuzi
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Bude hlášen čas odběru vzorku vzhledem k infuzi (1 hodina před infuzí, 6 hodin po infuzi atd.).
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Doba léčby a ukončení EAP s rADAMTS13
Časové okno: Až do konce léčby (až 18 měsíců)
Doba trvání léčby a ukončení EAP s rADAMTS13 budou hlášeny.
Až do konce léčby (až 18 měsíců)
Počet důvodů pro léčbu a ukončení EAP před a během léčby přípravkem rADAMTS13
Časové okno: Až do ukončení léčby (až 18 měsíců)
Bude hlášen počet důvodů pro ukončení léčby a programu rozšířeného přístupu před léčbou a během léčby přípravkem rADAMTS13.
Až do ukončení léčby (až 18 měsíců)
Počet účastníků vykazujících odezvu podle laboratorních hodnocení po léčbě přípravkem rADAMTS13
Časové okno: Po podání rADAMTS13
Počet účastníků vykazujících odezvu podle laboratorních vyšetření po léčbě přípravkem radamts13 bude uveden.
Po podání rADAMTS13
Počet případů těhotenství a jeho odpovídající výsledek před a během léčby přípravkem rADAMTS13
Časové okno: Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Bude hlášen počet případů těhotenství a jejich odpovídající výsledky, včetně těhotenství, která se časově shodují s expozicí přípravku rADAMTS13.
Až 6 měsíců před zahájením podávání rADAMTS13 a pokračující během podávání rADAMTS13
Doba trvání infuze během léčby přípravkem rADAMTS13
Časové okno: Od první dávky rADAMTS13 do ukončení rozšířeného přístupového programu (až 6 měsíců)
Doba infuze během léčby přípravkem rADAMTS13 bude zaznamenána.
Od první dávky rADAMTS13 do ukončení rozšířeného přístupového programu (až 6 měsíců)
Počet dní strávených v nemocnici
Časové okno: Od první dávky rADAMTS13 do ukončení EAP (až 6 měsíců)
Bude hlášen počet dnů strávených účastníky v nemocnici.
Od první dávky rADAMTS13 do ukončení EAP (až 6 měsíců)
Počet hospitalizací souvisejících s léčbou
Časové okno: Od první dávky rADAMTS13 do ukončení EAP (až 6 měsíců)
Bude hlášen počet hospitalizací z důvodu souvisejících s léčbou.
Od první dávky rADAMTS13 do ukončení EAP (až 6 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

30. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

6. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

6. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

24. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-755-4008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k anonymizovaným individuálním údajům účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům řešit legitimní vědecké cíle (závazek Takedy ke sdílení dat je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Tyto IPD budou poskytnuty v zabezpečeném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek smlouvy o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD z kvalifikovaných studií bude sdílen s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pro schválené žádosti budou výzkumníkům poskytnuty anonymizovaná data (s ohledem na soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a informace nezbytné k řešení výzkumných cílů v rámci podmínek dohody o sdílení dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit