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Une étude visant à en apprendre davantage sur le traitement des personnes atteintes de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (cTTP) ayant reçu de l'ADAMTS13 recombinant (rADAMTS13) dans le cadre du programme d'accès précoce

26 août 2026 mis à jour par: Takeda

Traitement et prise en charge des patients atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTC) : Revue rétrospective internationale et multicentrique des dossiers des patients du programme d'accès précoce (PAP) traités par ADAMTS13 recombinant (rADAMTS13)

Le purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (cTTP) est une maladie sanguine rare avec laquelle certaines personnes naissent. Il est causé par des modifications héréditaires du gène ADAMTS13 qui réduisent la capacité de l'organisme à produire l'enzyme ADAMTS13. ADAMTS13 clive normalement les multimères ultra-larges d'une protéine appelée facteur de von Willebrand (VWF). Dans le cTTP, la faible activité de l'ADAMTS13 permet à ces multimères ultra-larges de VWF de s'accumuler et de favoriser la formation de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins. Ces caillots peuvent restreindre le flux sanguin vers les organes vitaux et entraîner de graves complications.

L'ADAMTS13 recombinante (rADAMTS13) est une forme fabriquée de l'ADAMTS13 humaine conçue pour remplacer l'enzyme manquante et restaurer l'activité de l'ADAMTS13.

Cette étude vise à décrire l'impact du cTTP sur les participants avant et après le traitement par rADAMTS13. Elle évaluera également les résultats de santé des participants après le traitement et décrira les schémas de traitement avant et après la rADAMTS13, y compris si le traitement a été utilisé pour prévenir ou traiter des épisodes de TTP, à quelle fréquence il a été administré, la quantité reçue et d'autres aspects. De plus, l'étude décrira les grossesses et les résultats pour la mère et le bébé avant et pendant le traitement par rADAMTS13.

Seules les données déjà disponibles dans les dossiers médicaux des personnes ayant reçu la rADAMTS13 dans le cadre du programme d'accès précoce (EAP) de Takeda pour le cTTP seront collectées et examinées dans cette étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

94

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants adultes et pédiatriques traités par rADAMTS13 via le programme d'accès élargi (EAP) dans les centres participants seront inclus dans cette étude.

La description

Les critères d'inclusion pour le programme d'accès élargi (EAP) rADAMTS13 sont :

  • Les participants de tout âge peuvent participer s'ils ont un diagnostic confirmé de déficit congénital sévère en ADAMTS13 ou de PTTC (cTTP).
  • Les participants doivent être sous traitement préventif ou prophylactique pour le cTTP ou avoir eu au moins un épisode de PTTP dans le passé.
  • Les participants ne doivent avoir aucune autre option de traitement disponible (cela inclut d'autres études cliniques pour le cTTP).

Les critères d'inclusion pour cette revue rétrospective de dossiers sont :

  • Participants pédiatriques et adultes (sans restriction d'âge) atteints de cTTP, traités avec rADAMTS13 via le programme d'accès élargi (EAP), ayant reçu au moins deux administrations de rADAMTS13 et ayant donné leur consentement (ou leurs tuteurs légaux) pour participer à cette revue rétrospective de dossiers.
  • Conformément aux réglementations locales, preuve d'un formulaire de consentement éclairé/assentiment éclairé (ICF/IAF) daté et signé personnellement (ou signé par un représentant légalement acceptable) indiquant que le participant (ou son tuteur légal) a été informé de tous les aspects pertinents de la revue rétrospective de dossiers ou une autorisation de traiter les données sans consentement éclairé accordée par un comité d'examen institutionnel/comité d'éthique indépendant (IRB/IEC)). Les participants inclus dans le programme d'accès élargi (EAP) qui ont été/sont passés au produit disponible commercialement verront leurs données extraites pendant la durée de leur participation au programme d'accès élargi (EAP) ainsi que lorsqu'ils ont reçu le produit disponible commercialement jusqu'à la fin de l'extraction des dossiers.

Il n'y a pas de critères d'exclusion supplémentaires pour cette revue de dossiers.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants atteints de cTTP

Les données des participants ayant reçu du rADAMTS13 pour le traitement du cTTP seront collectées rétrospectivement à partir des dossiers médicaux électroniques (DME) pour la période avant (jusqu'à 6 mois) et après le début du traitement par rADAMTS13.

Le recrutement des participants et la collecte des données pour cette étude devraient être terminés au dernier trimestre de 2026.
Autre: Aucune intervention
Il s'agit d'une étude non interventionnelle.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'épisodes aigus et subaigus de cTTP avant et pendant le traitement par rADAMTS13
Délai: Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant l'administration de rADAMTS13
Les épisodes aigus seront définis comme ceux présentant des signes cliniquement évidents de microangiopathie thrombotique, comprenant une thrombocytopénie, une anémie hémolytique microangiopathique et/ou une dysfonction organique, nécessitant souvent une intervention thérapeutique urgente. Les épisodes subaigus ou non évidents seront définis comme des épisodes avec des preuves de laboratoire de thrombocytopénie ou d'hémolyse sans symptômes cliniques significatifs ou atteintes organiques, souvent détectés lors d'une surveillance de routine.
Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant l'administration de rADAMTS13
Modifications des paramètres hématologiques (numération plaquettaire) avant et pendant le traitement par rADAMTS13
Délai: Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant la durée de l'administration de rADAMTS13
Les modifications des mesures hématologiques comme le nombre de plaquettes (thrombocytopénie) seront rapportées.
Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant la durée de l'administration de rADAMTS13
Évolution des paramètres hématologiques (anémie hémolytique microangiopathique [MAHA]) avant et pendant le traitement par rADAMTS13
Délai: Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration du rADAMTS13 et pendant toute la durée de l'administration du rADAMTS13
Les modifications des mesures hématologiques telles que la MAHA seront rapportées.
Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration du rADAMTS13 et pendant toute la durée de l'administration du rADAMTS13
Évolutions des paramètres biochimiques (lactate déshydrogénase [LDH]) avant et pendant le traitement par rADAMTS13
Délai: Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant l'administration de rADAMTS13
Les changements dans les mesures biochimiques comme la LDH seront rapportés.
Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant l'administration de rADAMTS13
Évolution des paramètres biochimiques (protéinurie) avant et pendant le traitement par rADAMTS13
Délai: Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant toute la durée de l'administration de rADAMTS13
Les changements des mesures biochimiques comme la protéinurie seront rapportés.
Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant toute la durée de l'administration de rADAMTS13
Modifications des paramètres biochimiques (Créatinine sérique) avant et pendant le traitement par rADAMTS13
Délai: Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et se poursuivant pendant l'administration de rADAMTS13
Les modifications des mesures biochimiques, telles que la créatinine sérique, seront rapportées.
Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et se poursuivant pendant l'administration de rADAMTS13
Changements des mesures des biomarqueurs avant et pendant le traitement avec rADAMTS13
Délai: Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant l'administration de rADAMTS13
Les modifications des mesures des biomarqueurs telles que le niveau d'activité de l'ADAMTS13, les anticorps neutralisants/liaison totaux de l'ADAMTS13 seront rapportées.
Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant l'administration de rADAMTS13
Nombre de participants présentant des symptômes de cTTP avant et pendant le traitement par rADAMTS13
Délai: Jusqu'à 6 mois avant l'initiation de l'administration de rADAMTS13 et continuant pendant l'administration de rADAMTS13
Le nombre de participants présentant des symptômes de cTTP tels que douleurs abdominales, fatigue/léthargie, fièvre, ecchymoses/purpura, symptômes neurologiques/épisodes d'AVC, signes rénaux, thrombocytopénie, infections des voies respiratoires supérieures, maux de tête/migraine, vertiges, diarrhée, nausées sera évalué à l'aide du dossier médical électronique (DME) du participant.
Jusqu'à 6 mois avant l'initiation de l'administration de rADAMTS13 et continuant pendant l'administration de rADAMTS13

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de raisons pour la demande d'accès précoce à l'ADAMTS13 recombinant
Délai: Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et continuant pendant l'administration de rADAMTS13
Le nombre de raisons pour la demande d'accès précoce sera décrit.
Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et continuant pendant l'administration de rADAMTS13
Nombre de caractéristiques d'initiation du traitement à la première dose de rADAMTS13
Délai: Dès la première dose de rADAMTS13 jusqu'à l'arrêt du PE (jusqu'à 6 mois)
Les caractéristiques de l'initiation du traitement comprennent le premier traitement par rADAMTS13, le poids des participants au début du traitement, la dose initiale de rADAMTS13, toute dose différente de celle spécifiée dans le résumé des caractéristiques du produit pour la prophylaxie ou le traitement aigu, la dose de prophylaxie initiale, la fréquence et la durée seront rapportées.
Dès la première dose de rADAMTS13 jusqu'à l'arrêt du PE (jusqu'à 6 mois)
Nombre de modifications du traitement pendant le traitement par rADAMTS13
Délai: Depuis la première dose de rADAMTS13 jusqu'à l'arrêt du programme d'accès élargi (jusqu'à 6 mois)
Les modifications de traitement pendant le traitement par rADAMTS13 (pour chaque épisode de traitement) incluent l'objectif du traitement, les dates de traitement, le lieu, les doses et la durée, tout changement de dose, de fréquence d'administration ou de durée, y compris les dates et les raisons, et les traitements prophylactiques supplémentaires contre la cTTP seront rapportés.
Depuis la première dose de rADAMTS13 jusqu'à l'arrêt du programme d'accès élargi (jusqu'à 6 mois)
Niveau d'activité maximal de l'ADAMTS13
Délai: Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et se poursuivant pendant l'administration de rADAMTS13
Le niveau d'activité maximal de l'ADAMTS13, c'est-à-dire le niveau le plus élevé après l'infusion, sera rapporté.
Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et se poursuivant pendant l'administration de rADAMTS13
Niveau d'activité résiduelle de l'ADAMTS13
Délai: Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant l'administration de rADAMTS13
Le niveau d'activité minimal d'ADAMTS13, c'est-à-dire le niveau le plus bas avant la dose suivante, sera rapporté.
Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant l'administration de rADAMTS13
Moment du prélèvement de l'échantillon par rapport à la perfusion
Délai: Jusqu'à 6 mois avant l'initiation de l'administration de rADAMTS13 et pendant l'administration de rADAMTS13
L'heure de prélèvement de l'échantillon par rapport à la perfusion (1 heure avant la perfusion, 6 heures après la perfusion, etc.) sera rapportée.
Jusqu'à 6 mois avant l'initiation de l'administration de rADAMTS13 et pendant l'administration de rADAMTS13
Durée du traitement et arrêt du PEA avec rADAMTS13
Délai: Jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à 18 mois)
La durée du traitement et l'arrêt du PEA avec le rADAMTS13 seront rapportés.
Jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à 18 mois)
Nombre de motifs d'arrêt du traitement et du programme d'accès élargi avant et pendant le traitement par rADAMTS13
Délai: Jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à 18 mois)
Le nombre de raisons d'arrêt du traitement et du programme d'accès élargi avant et pendant le traitement avec le rADAMTS13 sera rapporté.
Jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à 18 mois)
Nombre de participants présentant une réponse selon les évaluations de laboratoire après traitement par rADAMTS13
Délai: Après l'administration de rADAMTS13
Le nombre de participants présentant une réponse selon les évaluations de laboratoire après traitement avec radamts13 sera rapporté.
Après l'administration de rADAMTS13
Nombre d'instances de grossesse et leur issue correspondante avant et pendant le traitement avec rADAMTS13
Délai: Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant l'administration de rADAMTS13
Le nombre de cas de grossesse et leur Issue correspondante, y compris les grossesses coïncidant avec une exposition au rADAMTS13, seront rapportés.
Jusqu'à 6 mois avant le début de l'administration de rADAMTS13 et pendant l'administration de rADAMTS13
Durée de perfusion pendant le traitement avec le rADAMTS13
Délai: De la première dose de rADAMTS13 jusqu'à l'arrêt du programme d'accès précoce (jusqu'à 6 mois)
La durée de perfusion pendant le traitement avec le rADAMTS13 sera rapportée.
De la première dose de rADAMTS13 jusqu'à l'arrêt du programme d'accès précoce (jusqu'à 6 mois)
Nombre de jours passés à l'hôpital
Délai: De la première dose de rADAMTS13 jusqu'à l'arrêt du programme d'accès élargi (jusqu'à 6 mois)
Le nombre de jours passés par les participants à l'hôpital sera rapporté.
De la première dose de rADAMTS13 jusqu'à l'arrêt du programme d'accès élargi (jusqu'à 6 mois)
Nombre de raisons liées au traitement pour l'hospitalisation
Délai: De la première dose de rADAMTS13 jusqu'à l'arrêt du programme d'accès élargi (jusqu'à 6 mois)
Le nombre d'hospitalisations liées au traitement sera rapporté.
De la première dose de rADAMTS13 jusqu'à l'arrêt du programme d'accès élargi (jusqu'à 6 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

10 septembre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 février 2026

Première publication (Réel)

24 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-755-4008

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda fournit l'accès aux données individuelles des participants (IPD) anonymisées pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à répondre à des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Ces IPD seront fournies dans un environnement de recherche sécurisé après approbation d'une demande de partage de données et dans le cadre des termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et règlements applicables) et aux informations nécessaires pour atteindre les objectifs de recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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