Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению лечения пациентов с врождённой тромботической тромбоцитопенической пурпурой (вТТП), получавших рекомбинантный ADAMTS13 (rADAMTS13) в рамках программы раннего доступа

26 августа 2026 г. обновлено: Takeda

Лечение и ведение пациентов с врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (вТТП): международное многоцентровое ретроспективное исследование медицинских карт пациентов, участвовавших в программе раннего доступа (EAP) и получавших лечение рекомбинантным ADAMTS13 (рADAMTS13)

Врождённая тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (вТТП) — это редкое заболевание крови, с которым некоторые люди рождаются. Она вызвана наследственными изменениями в гене ADAMTS13, которые снижают способность организма вырабатывать фермент ADAMTS13. В норме ADAMTS13 расщепляет сверхкрупные мультимеры белка, называемого фактором фон Виллебранда (ФВ). При вТТП низкая активность ADAMTS13 позволяет этим сверхкрупным мультимерам ФВ накапливаться и способствовать образованию тромбов в мелких кровеносных сосудах. Эти тромбы могут ограничивать приток крови к жизненно важным органам и приводить к серьёзным осложнениям.

Рекомбинантный ADAMTS13 (rADAMTS13) — это искусственно созданная форма человеческого ADAMTS13, предназначенная для замены недостающего фермента и восстановления активности ADAMTS13.

Это исследование направлено на описание влияния вТТП на участников до и после лечения rADAMTS13. Оно также оценит состояние здоровья участников после лечения и опишет схемы лечения до и после применения rADAMTS13, включая то, использовалось ли лечение для профилактики или терапии эпизодов ТТП, как часто оно проводилось, полученное количество и другие аспекты. Кроме того, исследование опишет беременности и исходы для матери и ребёнка до и во время лечения rADAMTS13.

В этом исследовании будут собраны и проанализированы только данные, уже имеющиеся в медицинских записях людей, получавших rADAMTS13 по программе раннего доступа (ПРД) компании Takeda для вТТП.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

94

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Takeda Contact
  • Номер телефона: +1-877-825-3327
  • Электронная почта: medinfoUS@takeda.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В это исследование будут включены взрослые и педиатрические участники, получавшие лечение препаратом rADAMTS13 в рамках расширенной программы доступа (EAP) в участвующих центрах.

Описание

Критерии включения в программу расширенного доступа (EAP) к препарату rADAMTS13:

  • Участники любого возраста с подтвержденным диагнозом тяжелого врожденного дефицита ADAMTS13 или cTTP.
  • Участники должны получать профилактическое или превентивное лечение по поводу cTTP или иметь в анамнезе как минимум один эпизод TTP.
  • Участники не должны иметь других доступных вариантов лечения (включая другие клинические исследования по cTTP).

Критерии включения в это ретроспективное исследование медицинских карт:

  • Детские и взрослые участники (без возрастных ограничений) с cTTP, получавшие лечение rADAMTS13 через программу расширенного доступа (EAP), которые получили как минимум два введения rADAMTS13 и предоставили согласие (или их законные представители) на участие в этом ретроспективном исследовании медицинских карт.
  • В соответствии с местными нормативными требованиями необходимо наличие лично подписанного (или подписанного законным представителем) и датированного информированного согласия/информированного согласия несовершеннолетнего (ICF/IAF), подтверждающего, что участник (или его законный представитель) был проинформирован обо всех существенных аспектах ретроспективного исследования медицинских карт, либо разрешения на обработку данных без информированного согласия, выданного институциональным наблюдательным советом/независимым этическим комитетом (IRB/IEC). Данные участников, включенных в программу расширенного доступа (EAP), которые были/будут переведены на коммерчески доступный продукт, будут извлекаться в течение всего периода их участия в программе расширенного доступа (EAP), а также в период получения ими коммерчески доступного продукта до окончания извлечения данных из медицинских карт.

Для этого исследования медицинских карт нет дополнительных критериев исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Участники с cTTP

Данные участников, получавших rADAMTS13 для лечения cTTP, будут собраны ретроспективно из электронных медицинских карт (ЭМК) за период до (до 6 месяцев) и после начала лечения rADAMTS13.

Зачисление участников и сбор данных для этого исследования ожидается завершить к последнему кварталу 2026 года.
Другой: Без вмешательства
Это неинтервенционное исследование.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество острых и подострых эпизодов cTTP до и во время лечения препаратом rADAMTS13
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Острые эпизоды будут определяться как эпизоды с клинически явными признаками тромботической микроангиопатии, включая тромбоцитопению, микроангиопатическую гемолитическую анемию и/или дисфункцию органов, часто требующие неотложного терапевтического вмешательства. Подострые или неявные эпизоды будут определяться как эпизоды с лабораторными признаками тромбоцитопении или гемолиза без значительных клинических симптомов или поражения органов, часто выявляемые при плановом мониторинге.
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Изменения гематологических показателей (количество тромбоцитов) до и во время лечения rADAMTS13
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Изменения гематологических показателей, таких как количество тромбоцитов (тромбоцитопения), будут сообщены.
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Изменения гематологических показателей (микроангиопатическая гемолитическая анемия [МАГА]) до и во время лечения препаратом rADAMTS13
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и в течение всего периода введения rADAMTS13
Изменения в гематологических показателях, таких как MAHA, будут зарегистрированы.
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и в течение всего периода введения rADAMTS13
Изменения биохимических показателей (лактатдегидрогеназа [ЛДГ]) до и во время лечения rADAMTS13
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и в течение всего периода введения rADAMTS13
Изменения биохимических показателей, таких как ЛДГ, будут сообщены.
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и в течение всего периода введения rADAMTS13
Изменения биохимических показателей (протеинурия) до и во время лечения rADAMTS13
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и в течение всего периода введения rADAMTS13
Изменения биохимических показателей, таких как протеинурия, будут сообщены.
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и в течение всего периода введения rADAMTS13
Изменения биохимических показателей (креатинин сыворотки) до и во время лечения rADAMTS13
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Изменения в биохимических показателях, таких как сывороточный креатинин, будут сообщены.
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Изменения показателей биомаркеров до и во время лечения rADAMTS13
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжая во время введения rADAMTS13
Будут сообщаться изменения в показателях биомаркеров, таких как уровень активности ADAMTS13, общие нейтрализующие/связывающие антитела к ADAMTS13.
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжая во время введения rADAMTS13
Количество участников с симптомами cTTP до и во время лечения rADAMTS13
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Количество участников с симптомами cTTP, такими как боль в животе, усталость/вялость, лихорадка, синяки/пурпура, неврологические симптомы/эпизоды инсульта, признаки поражения почек, тромбоцитопения, инфекции верхних дыхательных путей, головная боль/мигрень, головокружение, диарея, тошнота, будет оцениваться с использованием электронной медицинской карты (ЭМК) участника.
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество причин для запроса раннего доступа к rADAMTS13
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Будет описано количество причин для запроса на ранний доступ.
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Количество характеристик инициации лечения при первой дозе rADAMTS13
Временное ограничение: С момента первого приёма rADAMTS13 до прекращения участия в программе расширенного доступа (до 6 месяцев)
Характеристики начала лечения включают первое лечение rADAMTS13, вес участников на момент начала лечения, начальную дозу rADAMTS13, дозу, отличную от указанной в характеристиках продукта для профилактики или острого лечения, начальную профилактическую дозу, частоту и продолжительность будут сообщены.
С момента первого приёма rADAMTS13 до прекращения участия в программе расширенного доступа (до 6 месяцев)
Количество изменений лечения в ходе терапии rADAMTS13
Временное ограничение: С момента введения первой дозы rADAMTS13 до прекращения участия в программе расширенного доступа (до 6 месяцев)
Изменения в лечении во время терапии rADAMTS13 (для каждого эпизода лечения) включают цель лечения, даты лечения, место проведения, дозы и продолжительность, любые изменения дозы, частоты введения или продолжительности, включая даты и причины, также будут сообщаться дополнительные профилактические методы лечения cTTP.
С момента введения первой дозы rADAMTS13 до прекращения участия в программе расширенного доступа (до 6 месяцев)
Пиковая активность ADAMTS13
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Будет сообщён пиковый уровень активности ADAMTS13, т.е. наивысший уровень после инфузии.
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Уровень активности ADAMTS13 в минимальной точке
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжается во время введения rADAMTS13
Будет сообщаться минимальный уровень активности ADAMTS13, т.е. самый низкий уровень перед следующей дозой.
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжается во время введения rADAMTS13
Время сбора образца относительно инфузии
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Будет сообщено время сбора образца относительно инфузии (за 1 час до инфузии, через 6 часов после инфузии и т.д.).
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжение во время введения rADAMTS13
Продолжительность лечения и прекращение участия в программе расширенного доступа (EAP) с rADAMTS13
Временное ограничение: До конца лечения (до 18 месяцев)
Будет сообщено о продолжительности лечения и прекращении участия в расширенной программе доступа (EAP) с rADAMTS13.
До конца лечения (до 18 месяцев)
Количество причин для лечения и прекращения участия в программе расширенного доступа до и во время лечения препаратом rADAMTS13
Временное ограничение: До окончания лечения (до 18 месяцев)
Будет сообщено о количестве причин прекращения лечения и досрочного прекращения участия в программе расширенного доступа (EAP) до и во время лечения с использованием rADAMTS13.
До окончания лечения (до 18 месяцев)
Количество участников, продемонстрировавших ответ согласно лабораторным оценкам после лечения rADAMTS13
Временное ограничение: После введения rADAMTS13
Будет сообщено количество участников, показавших ответ согласно лабораторным оценкам после лечения радамтс13.
После введения rADAMTS13
Количество случаев беременности и соответствующие исходы до и во время лечения rADAMTS13
Временное ограничение: До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжая в течение введения rADAMTS13
Будет сообщено количество случаев беременности и соответствующие Исходы, включая беременности, совпадающие с воздействием rADAMTS13.
До 6 месяцев до начала введения rADAMTS13 и продолжая в течение введения rADAMTS13
Продолжительность инфузии во время лечения препаратом rADAMTS13
Временное ограничение: От первой дозы rADAMTS13 до прекращения участия в программе расширенного доступа (до 6 месяцев)
Будет сообщено о продолжительности инфузии во время лечения с rADAMTS13.
От первой дозы rADAMTS13 до прекращения участия в программе расширенного доступа (до 6 месяцев)
Количество дней, проведенных в больнице
Временное ограничение: С момента первой дозы rADAMTS13 до прекращения участия в программе расширенного доступа (до 6 месяцев)
Будет сообщено количество дней, проведенных участниками в больнице.
С момента первой дозы rADAMTS13 до прекращения участия в программе расширенного доступа (до 6 месяцев)
Количество связанных с лечением причин госпитализации
Временное ограничение: С первой дозы rADAMTS13 до прекращения участия в расширенной программе доступа (до 6 месяцев)
Будет сообщено количество случаев госпитализации, связанных с лечением.
С первой дозы rADAMTS13 до прекращения участия в расширенной программе доступа (до 6 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

10 сентября 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 октября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-755-4008

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Компания Такеда предоставляет доступ к обезличенным индивидуальным данным участников (ИДУ) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Такеда по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Эти ИДУ будут предоставлены в защищенной исследовательской среде после одобрения запроса на обмен данными и на условиях соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из соответствующих исследований будет предоставлена квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процедурой, описанной на https://vivli.org/ourmember/takeda/. Для одобренных запросов исследователям будет предоставлен доступ к анонимизированным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и нормативными актами), а также информация, необходимая для решения исследовательских задач в рамках соглашения о предоставлении данных.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться