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조기 접근 프로그램의 일환으로 재조합 ADAMTS13(rADAMTS13)을 투여받은 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP) 환자의 치료에 대해 더 알아보기 위한 연구

2026년 8월 26일 업데이트: Takeda

선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP) 환자의 치료 및 관리: 재조합 ADAMTS13(rADAMTS13)으로 치료한 조기 접근 프로그램(EAP) 환자에 대한 국제적 다기관 후향적 차트 검토

선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP)은 일부 사람들이 태어날 때부터 가지고 있는 희귀 혈액 질환입니다. 이 질환은 ADAMTS13 효소 생산 능력을 감소시키는 ADAMTS13 유전자의 유전적 변화로 인해 발생합니다. ADAMTS13은 일반적으로 폰 빌레브란트 인자(VWF)라는 단백질의 초대형 다중체를 절단합니다. cTTP에서는 낮은 ADAMTS13 활성으로 인해 이러한 초대형 VWF 다중체가 축적되어 작은 혈관에서 혈전 형성을 촉진합니다. 이러한 혈전은 중요한 장기로의 혈류를 제한하고 심각한 합병증을 유발할 수 있습니다.

재조합 ADAMTS13(rADAMTS13)은 결핍된 효소를 대체하고 ADAMTS13 활성을 회복시키도록 설계된 인간 ADAMTS13의 제조 형태입니다.

이 연구는 rADAMTS13 치료 전후에 cTTP가 참가자에게 미치는 영향을 설명하는 것을 목표로 합니다. 또한 치료 후 참가자의 건강 결과를 평가하고, TTP 발작 예방 또는 치료에 사용되었는지 여부, 투여 빈도, 투여량 등을 포함하여 rADAMTS13 치료 전후의 치료 패턴을 설명할 것입니다. 또한 이 연구는 rADAMTS13 치료 전 및 치료 중 임신과 어머니 및 아기의 결과를 설명할 것입니다.

이 연구에서는 Takeda의 cTTP 조기 접근 프로그램(EAP)을 통해 rADAMTS13을 받은 사람들의 의료 기록에서 이미 이용 가능한 데이터만 수집 및 검토됩니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

94

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

참여 센터에서 EAP를 통해 rADAMTS13로 치료받은 성인 및 소아 참가자가 이 연구에 포함됩니다.

설명

rADAMTS13 EAP에 대한 포함 기준은 다음과 같습니다:

  • 심각한 선천성 ADAMTS13 결핍증 또는 cTTP의 확진된 진단을 받은 모든 연령의 참가자가 참여할 수 있습니다.
  • 참가자는 cTTP에 대한 예방적 또는 예방 치료를 받고 있거나 과거에 적어도 한 번의 TTP 사건을 경험했어야 합니다.
  • 참가자는 이용 가능한 다른 치료 옵션이 없어야 합니다(여기에는 cTTP에 대한 다른 임상 연구도 포함됩니다).

이 후향적 차트 검토에 대한 포함 기준은 다음과 같습니다:

  • EAP를 통해 rADAMTS13으로 치료받은 cTTP 환자 소아 및 성인 참가자(연령 제한 없음)로, rADAMTS13을 적어도 두 번 투여받았으며 이 후향적 차트 검토에 참여하는 데 동의(또는 법적 보호자 동의)를 제공한 경우.
  • 지역 규정에 따라, 참가자(또는 법적 보호자)가 후향적 차트 검토의 모든 관련 측면에 대해 통지받았음을 나타내는 개인 서명(또는 법적으로 허용되는 대리인 서명) 및 날짜가 기재된 동의서/동의 확인서(ICF/IAF) 증빙 자료 또는 기관심의위원회/독립윤리위원회(IRB/IEC)가 부여한 동의 없이 데이터 처리를 승인한 증빙 자료. EAP에 포함된 참가자 중 상용 제품으로 전환된/전환 중인 참가자의 경우, EAP 참여 기간 동안과 상용 제품을 받은 시점부터 차트 추출 종료 시점까지의 데이터가 추출됩니다.

이 차트 검토에 대한 추가 제외 기준은 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
cTTP 환자

cTTP 치료를 위해 rADAMTS13을 투여받은 참가자의 데이터는 전자의무기록(eMR)에서 rADAMTS13 치료 시작 전(최대 6개월) 및 시작 후에 대해 후향적으로 수집됩니다.

본 연구의 참가자 등록 및 데이터 수집은 2026년 4분기까지 완료될 예정입니다.
다른: 간섭 없음
이것은 비개입 연구입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
rADAMTS13 치료 전 및 치료 중 cTTP 급성 및 아급성 발작 횟수
기간: rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 기간 동안 계속
급성 에피소드는 혈소판 감소증, 미세혈관병성 용혈성 빈혈 및/또는 장기 기능 장애를 포함한 혈전성 미세혈관병증의 임상적으로 명백한 특징을 보이는 경우로 정의되며, 종종 긴급한 치료적 개입이 필요합니다. 아급성 또는 비명백 에피소드는 뚜렷한 임상 증상이나 장기 침범 없이 혈소판 감소증 또는 용혈의 검사실적 증거가 있는 경우로 정의되며, 종종 정기적인 모니터링에서 발견됩니다.
rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 기간 동안 계속
rADAMTS13 치료 전 및 치료 중 혈액학적 측정치(혈소판 수) 변화
기간: rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 중에도 계속
혈소판 수치(혈소판감소증)와 같은 혈액학적 측정치의 변화가 보고될 것입니다.
rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 중에도 계속
rADAMTS13 치료 전 및 치료 중 혈액학적 측정치 변화(미세혈관병성 용혈성 빈혈[MAHA])
기간: rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 기간 동안 계속
MAHA와 같은 혈액학적 측정값의 변화가 보고될 것입니다.
rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 기간 동안 계속
rADAMTS13 치료 전과 치료 중 생화학적 지표(락테이트 탈수소효소[LDH])의 변화
기간: rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 기간 동안 지속
LDH와 같은 생화학적 측정치의 변화가 보고될 것입니다.
rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 기간 동안 지속
rADAMTS13 치료 전 및 치료 중 생화학적 지표(단백뇨)의 변화
기간: rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 기간 동안 계속
단백뇨와 같은 생화학적 측정치의 변화가 보고됩니다.
rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 기간 동안 계속
rADAMTS13 치료 전과 치료 중 생화학적 지표(혈청 크레아티닌)의 변화
기간: rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 기간 동안 지속적으로
혈청 크레아티닌과 같은 생화학적 측정치의 변화가 보고될 것입니다.
rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 기간 동안 지속적으로
rADAMTS13 치료 전후 및 치료 중 생체표지자 측정치 변화
기간: rADAMTS13 투여 개시 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 기간 동안 지속
ADAMTS13 활성도 수준, 총 ADAMTS13 중화/결합 항체와 같은 바이오마커 측정값의 변화가 보고됩니다.
rADAMTS13 투여 개시 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 기간 동안 지속
rADAMTS13 치료 전과 치료 중 cTTP 증상을 보인 참가자 수
기간: rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 중에도 계속
복통, 피로/무기력, 발열, 멍/반점, 신경학적 증상/뇌졸중 발작, 신장 징후, 혈소판감소증, 상기도 감염, 두통/편두통, 현기증, 설사, 구역질과 같은 cTTP 증상을 가진 참가자의 수는 참가자의 전자의무기록(eMR)을 사용하여 평가될 것입니다.
rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 중에도 계속

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
rADAMTS13 조기 접근 요청 사유 수
기간: rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 중에도 계속
조기 접근 요청 사유 수가 설명됩니다.
rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 중에도 계속
rADAMTS13 첫 번째 투여 시 치료 개시 특성 수
기간: rADAMTS13 첫 투여부터 EAP 중단까지(최대 6개월)
치료 시작 특성에는 첫 번째 rADAMTS13 치료, 치료 시작 시 참가자 체중, rADAMTS13의 시작 용량, 예방 또는 급성 치료를 위한 제품 특성 요약에 명시된 것과 다른 용량, 예방 시작 용량, 빈도 및 기간이 보고됩니다.
rADAMTS13 첫 투여부터 EAP 중단까지(최대 6개월)
rADAMTS13 치료 중 치료 변경 횟수
기간: rADAMTS13 첫 투여 시점부터 EAP 중단 시점까지(최대 6개월)
rADAMTS13 치료 중 치료 변경 사항(각 치료 에피소드별)에는 치료 목적, 치료 날짜, 장소, 용량 및 기간, 용량, 투여 빈도 또는 기간에 대한 변경 사항(날짜 및 사유 포함)이 포함되며, 추가적인 cTTP 예방 치료가 보고됩니다.
rADAMTS13 첫 투여 시점부터 EAP 중단 시점까지(최대 6개월)
ADAMTS13의 최대 활성 수준
기간: rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 중에도 계속
Peak ADAMTS13 활성도 수준, 즉, 주입 후 최고 수준이 보고될 것입니다.
rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 중에도 계속
ADAMTS13의 최저 활동 수준
기간: rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 시작하여 rADAMTS13 투여 중 계속
ADAMTS13 활동성 최저 수준, 즉 다음 투여 전 최저 수준이 보고됩니다.
rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 시작하여 rADAMTS13 투여 중 계속
주입 대비 시료 채취 시간
기간: rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 중까지 지속
주입 시간 대비 검체 채취 시점(주입 1시간 전, 주입 6시간 후 등)이 보고됩니다.
rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 중까지 지속
치료 기간 및 EAP 중단과 rADAMTS13
기간: 치료 종료 시까지 (최대 18개월)
rADAMTS13의 치료 기간과 EAP 중단이 보고될 것입니다.
치료 종료 시까지 (최대 18개월)
rADAMTS13 치료 전 및 치료 중 치료 및 EAP 중단 사유 수
기간: 치료 종료 시까지 (최대 18개월)
rADAMTS13 치료 전 및 치료 중 치료 중단 및 EAP 중단 사유 수가 보고됩니다.
치료 종료 시까지 (최대 18개월)
rADAMTS13 치료 후 실험실 평가에 따른 반응을 보인 참가자 수
기간: rADAMTS13 투여 후
라다맷스13으로 치료 후 실험실 평가에 따른 반응을 보인 참가자 수가 보고될 것입니다.
rADAMTS13 투여 후
rADAMTS13 치료 전 및 치료 중 임신 발생 횟수와 그에 따른 결과
기간: rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 중 지속
임신 건수 및 그에 상응하는 결과, rADAMTS13 노출과 동시에 발생한 임신을 포함하여 보고될 것입니다.
rADAMTS13 투여 시작 최대 6개월 전부터 rADAMTS13 투여 중 지속
rADAMTS13 치료 중 주입 기간
기간: 첫 번째 rADAMTS13 투여부터 EAP 중단까지 (최대 6개월)
rADAMTS13 치료 중 주입 지속 시간이 보고될 것입니다.
첫 번째 rADAMTS13 투여부터 EAP 중단까지 (최대 6개월)
병원에서 보낸 일수
기간: 첫 번째 rADAMTS13 투여부터 EAP 중단까지 (최대 6개월)
참가자가 병원에서 보낸 일수가 보고됩니다.
첫 번째 rADAMTS13 투여부터 EAP 중단까지 (최대 6개월)
치료 관련 입원 사유 건수
기간: rADAMTS13 첫 투여 시점부터 EAP 중단 시점까지 (최대 6개월)
치료 관련 입원 사유의 수가 보고될 것입니다.
rADAMTS13 첫 투여 시점부터 EAP 중단 시점까지 (최대 6개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 9월 10일

기본 완료 (추정된)

2026년 10월 30일

연구 완료 (추정된)

2026년 10월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 18일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 26일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TAK-755-4008

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

타케다는 적격한 연구에 대한 비식별화된 개별 참가자 데이터(IPD)에 대한 접근을 제공하여, 자격을 갖춘 연구자들이 합법적인 과학적 목표를 해결하는 데 도움을 줍니다(타케다의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5에서 확인할 수 있습니다). 데이터 공유 요청이 승인된 후, 데이터 공유 계약 조건에 따라 보안 연구 환경에서 이러한 IPD가 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 절차에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우, 연구자에게는 익명화된 데이터(적용 가능한 법률 및 규정에 따라 환자 프라이버시를 존중하기 위해)와 데이터 공유 계약 조건 하에서 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 접근 권한이 제공됩니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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