Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å lære mer om behandlingen av personer med medfødt trombocytopenisk purpura (cTTP) som fikk rekombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) som en del av tidlig tilgangsprogrammet

26. august 2026 oppdatert av: Takeda

Behandling og håndtering av pasienter med medfødt trombocytopenisk trombocytopen purpura (cTTP): En internasjonal, multikenter retrospektiv journalgjennomgang av pasienter i Early Access Program (EAP) behandlet med rekombinant ADAMTS13 (rADAMTS13)

Medfødt trombocytopenisk purpura (cTTP) er en sjelden blodsykdom som noen mennesker er født med. Den skyldes arvelige endringer i ADAMTS13-genet som reduserer kroppens evne til å produsere ADAMTS13-enzymet. ADAMTS13 spalter normalt ekstra store multimere av et protein som kalles von Willebrand-faktor (VWF). Ved cTTP fører lav ADAMTS13-aktivitet til at disse ekstra store VWF-multimerene samler seg og fremmer dannelse av blodpropper i små blodkar. Disse proppene kan begrense blodtilførselen til vitale organer og føre til alvorlige komplikasjoner.

Rekombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) er en fremstilt form av menneskelig ADAMTS13 som er designet for å erstatte det manglende enzymet og gjenopprette ADAMTS13-aktiviteten.

Denne studien tar sikte på å beskrive virkningen av cTTP på deltakerne før og etter behandling med rADAMTS13. Den vil også evaluere deltakernes helseutfall etter behandling og beskrive behandlingsmønstre før og etter rADAMTS13, inkludert om behandlingen ble brukt for å forebygge eller behandle TTP-episoder, hvor ofte den ble gitt, mengden som ble mottatt, og andre faktorer. I tillegg vil studien beskrive svangerskap og utfall for mor og barn før og under behandling med rADAMTS13.

Kun data som allerede er tilgjengelige i journalene til personene som mottok rADAMTS13 gjennom Takadas tidligtilgangsprogram (EAP) for cTTP vil bli samlet inn og gjennomgått i denne studien.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

94

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne og pediatriske deltakere behandlet med rADAMTS13 gjennom EAP ved deltakende sentre vil bli inkludert i denne studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier for rADAMTS13 EAP er:

  • Deltakere i alle aldre kan delta som har en bekreftet diagnose av alvorlig medfødt ADAMTS13-mangel eller cTTP.
  • Deltakere må være på forebyggende eller profylaktisk behandling for cTTP eller må ha hatt minst én TTP-hendelse tidligere.
  • Deltakere må ikke ha andre behandlingsalternativer tilgjengelig (dette inkluderer andre kliniske studier for cTTP).

Inklusjonskriterier for denne retrospektive journalgjennomgangen er:

  • Pediatriske og voksne deltakere (ingen aldersbegrensninger) med cTTP, behandlet med rADAMTS13 via EAP, som har mottatt minst to doser av rADAMTS13 og som har gitt samtykke (eller foresatte) til å delta i denne retrospektive journalgjennomgangen.
  • I henhold til lokale forskrifter, bevis på et personlig signert (eller signert av en juridisk akseptabel representant) og datert informert samtykkeskjema/informert assent-skjema (ICF/IAF) som indikerer at deltakeren (eller deres foresatte) har blitt informert om alle relevante aspekter ved den retrospektive journalgjennomgangen eller en godkjenning for å behandle data uten informert samtykke gitt av en institusjonell vurderingskomité/uavhengig etikkkomité (IRB/IEC)). Deltakere inkludert i EAP som ble/er overført til det kommersielt tilgjengelige produktet vil få sine data ekstrahert for varigheten av deres deltakelse i EAP så vel som når de mottok det kommersielt tilgjengelige produktet frem til slutten av journalekstrahering.

Det er ingen ytterligere eksklusjonskriterier for denne journalgjennomgangen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Deltakere med cTTP

Data fra deltakere som har mottatt rADAMTS13 for behandling av cTTP vil bli samlet inn retrospektivt fra elektroniske journaler (eMR) for perioden før (opptil 6 måneder) og etter oppstart av rADAMTS13-behandling.

Deltakerrekruttering og datainnsamling for denne studien forventes å være fullført i siste kvartal av 2026.
Annen: Ingen inngrep
Dette er en ikke-intervensjonell studie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall akutte og subakute cTTP-episoder før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-behandling og fortsatt under rADAMTS13-behandlingen
Akutte episoder vil bli definert som de med klinisk tydelige kjennetegn på trombotisk mikroangiopati, inkludert trombocytopeni, mikroangiopatisk hemolytisk anemi og/eller organdysfunksjon, som ofte krever akutt terapeutisk intervensjon. Subakute eller ikke-tydelige episoder vil bli definert som episoder med laboratoriebevis for trombocytopeni eller hemolyse uten signifikante kliniske symptomer eller organpåvirkning, som ofte oppdages ved rutinemessig overvåking.
Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-behandling og fortsatt under rADAMTS13-behandlingen
Endringer i hematologiske målinger (trombocyttall) før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-behandling og fortsatt under rADAMTS13-behandlingen
Endringer i hematologiske mål som blodplatelettelling (trombocytopeni) vil bli rapportert.
Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-behandling og fortsatt under rADAMTS13-behandlingen
Endringer i hematologiske mål (Mikroangiopatisk hemolytisk anemi [MAHA]) før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Opptil 6 måneder før starten av rADAMTS13-administrering og fortsettende under rADAMTS13-administrering
Endringer i hematologiske mål som MAHA vil bli rapportert.
Opptil 6 måneder før starten av rADAMTS13-administrering og fortsettende under rADAMTS13-administrering
Endringer i biokjemiske mål (Laktatdehydrogenase [LDH]) før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Opptil 6 måneder før påbegynnelse av rADAMTS13-administrering og fortsatt under rADAMTS13-administrering
Endringer i biokjemiske mål som LDH vil bli rapportert.
Opptil 6 måneder før påbegynnelse av rADAMTS13-administrering og fortsatt under rADAMTS13-administrering
Endringer i biokjemiske mål (proteinuri) før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-administrering og fortsatt under rADAMTS13-administrering
Endringer i biokjemiske mål som proteinuri vil bli rapportert.
Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-administrering og fortsatt under rADAMTS13-administrering
Endringer i biokjemiske mål (Serumkreatinin) før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-administrering og fortsettende under rADAMTS13-administrering
Endringer i biokjemiske mål som serumkreatinin vil bli rapportert.
Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-administrering og fortsettende under rADAMTS13-administrering
Endringer i biomarkørmålinger før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Opptil 6 måneder før starten av rADAMTS13-administreringen og fortsettende under rADAMTS13-administreringen
Endringer i biomarkører som ADAMTS13-aktivitetsnivå, totale ADAMTS13-nøytrerende/bindende antistoffer vil bli rapportert.
Opptil 6 måneder før starten av rADAMTS13-administreringen og fortsettende under rADAMTS13-administreringen
Antall deltakere med cTTP-symptomer før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-administrering og videre under rADAMTS13-administrering
Antall deltakere med cTTP-symptomer som magesmerter, tretthet/letargi, feber, blåmerker/purpura, nevrologiske symptomer/slagtilfeller, nyretegn, trombocytopeni, infeksjoner i øvre luftveier, hodepine/migrene, svimmelhet, diaré, kvalme vil bli vurdert ved bruk av deltakerens elektroniske pasientjournal (eMR).
Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-administrering og videre under rADAMTS13-administrering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall årsaker for rADAMTS13 tidlig tilgangsforespørsel
Tidsramme: Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-behandling og fortsettende under rADAMTS13-behandlingen
Antall grunner for tidlig tilgangsforespørsel vil bli beskrevet.
Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-behandling og fortsettende under rADAMTS13-behandlingen
Antall egenskaper for behandlingsstart ved første dose rADAMTS13
Tidsramme: Fra første dose rADAMTS13 inntil EAP-avslutning (opptil 6 måneder)
Behandlingsstartkarakteristika inkluderer første rADAMTS13-behandling, deltakernes vekt ved behandlingsstart, startdose av rADAMTS13, annen dose enn spesifisert i produktresymé for profylakse eller akutt behandling, startprofylaksedose, frekvens og varighet vil bli rapportert.
Fra første dose rADAMTS13 inntil EAP-avslutning (opptil 6 måneder)
Antall behandlingsendringer under rADAMTS13-behandling
Tidsramme: Fra første dose av rADAMTS13 til EAP-avslutning (opptil 6 måneder)
Behandlingsendringer under rADAMTS13-behandling (for hver behandlingsepisoder) inkluderer behandlingsformål, behandlingsdatoer, sted, doser og varighet, eventuelle endringer i dose, doseringsfrekvens eller varighet, inkludert datoer og årsak(er), ytterligere cTTP-profilaktiske behandlinger vil bli rapportert.
Fra første dose av rADAMTS13 til EAP-avslutning (opptil 6 måneder)
Maksimal aktivitetsnivå for ADAMTS13
Tidsramme: Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-administrering og fortsatt under rADAMTS13-administrering
Topp ADAMTS13-aktivitet, dvs. høyeste nivå etter infusjon, vil rapporteres.
Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-administrering og fortsatt under rADAMTS13-administrering
Trough Activity Level of ADAMTS13
Tidsramme: Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-administrering og fortsetter under rADAMTS13-administrering
Trough ADAMTS13-aktivitetsnivå, dvs. laveste nivå før neste dose, vil rapporteres.
Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-administrering og fortsetter under rADAMTS13-administrering
Tidspunkt for prøveinnsamling i forhold til infusjon
Tidsramme: Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-administrering og videre under rADAMTS13-administrering
Tidspunkt for prøveinnsamling i forhold til infusjon (1 time før infusjon, 6 timer etter infusjon osv.) vil bli rapportert.
Opptil 6 måneder før start av rADAMTS13-administrering og videre under rADAMTS13-administrering
Behandlingsvarighet og EAP-avslutning med rADAMTS13
Tidsramme: Frem til behandlingsslutt (opptil 18 måneder)
Behandlingsvarighet og EAP-avslutning med rADAMTS13 vil bli rapportert.
Frem til behandlingsslutt (opptil 18 måneder)
Antall årsaker til behandling og EAP-avbrudd før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Frem til slutten av behandlingen (opptil 18 måneder)
Antall årsaker til behandling og EAP-avbrudd før og under behandling med rADAMTS13 vil bli rapportert.
Frem til slutten av behandlingen (opptil 18 måneder)
Antall deltakere som viste respons i henhold til laboratorieundersøkelser etter behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Etter rADAMTS13 administrering
Antall deltakere som viser respons i henhold til laboratorieundersøkelser etter behandling med radamts13 vil bli rapportert.
Etter rADAMTS13 administrering
Antall tilfeller av svangerskap og deres tilsvarende utfall før og under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Opptil 6 måneder før starten av rADAMTS13-administrering og fortsatt under rADAMTS13-administrering
Antall tilfeller av svangerskap og dets tilsvarende utfall, inkludert svangerskap som sammenfaller med eksponering for rADAMTS13, vil bli rapportert.
Opptil 6 måneder før starten av rADAMTS13-administrering og fortsatt under rADAMTS13-administrering
Varighet av infusjon under behandling med rADAMTS13
Tidsramme: Fra første dose rADAMTS13 til EAP-avslutning (Opptil 6 måneder)
Infusjonsvarighet under behandling med rADAMTS13 vil bli rapportert.
Fra første dose rADAMTS13 til EAP-avslutning (Opptil 6 måneder)
Antall dager tilbrakt på sykehus
Tidsramme: Fra første dose rADAMTS13 inntil EAP-avslutning (opptil 6 måneder)
Antall dager deltakerne tilbringer på sykehus vil bli rapportert.
Fra første dose rADAMTS13 inntil EAP-avslutning (opptil 6 måneder)
Antall behandlingsrelaterte årsaker til innleggelse
Tidsramme: Fra første dose av rADAMTS13 til EAP-avslutning (Opptil 6 måneder)
Antall behandlingsrelaterte grunner for innleggelse vil bli rapportert.
Fra første dose av rADAMTS13 til EAP-avslutning (Opptil 6 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

10. september 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

24. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-755-4008

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til anonymiserte individuelle deltakerdata (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datautdelningsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD-ene vil bli gitt i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsoverenskomst.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientenes personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å adressere forskningsmålene under vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere