Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa selvitetään enemmän synnynnäisen tromboottisen trombosytopeenisen purpuran (cTTP) sairastavien henkilöiden hoidosta, jotka saivat rekombinanttia ADAMTS13:ta (rADAMTS13) osana varhaisen pääsyohjelman osallistujia

keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Synnynnäisen tromboottisen trombosytopenian purpuran (cTTP) potilaiden hoito ja hallinta: Kansainvälinen, monikeskuksinen retrospektiivinen potilastietojen tarkastelu varhaisen käyttöönotto-ohjelman (EAP) potilaista, joita on hoidettu rekombinanttisella ADAMTS13:lla (rADAMTS13)

Syntymän yhteydessä esiintyvä trombotinen trombosytopeninen purpura (cTTP) on harvinainen verisairaus, jonka kanssa jotkut ihmiset syntyvät. Sen aiheuttaa perinnölliset muutokset ADAMTS13-geenissä, jotka vähentävät kehon kykyä tuottaa ADAMTS13-entsyymiä. ADAMTS13 normaalisti pilkkoo erittäin suuria multimeerejä proteiinista nimeltä von Willebrandin tekijä (VWF). cTTP:ssä matala ADAMTS13-aktiivisuus sallii näiden erittäin suurien VWF-multimeerien kertymisen ja verihyytymien muodostumisen edistämisen pieniä verisuonia pitkin. Nämä hyytymät voivat rajoittaa veren virtausta elintärkeisiin elimiin ja johtaa vakaviin komplikaatioihin.

Rekombinantti ADAMTS13 (rADAMTS13) on valmistettu muoto ihmisen ADAMTS13:sta, joka on suunniteltu korvaamaan puuttuva entsyymi ja palauttamaan ADAMTS13-aktiivisuus.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on kuvata cTTP:n vaikutusta osallistujiin ennen ja jälkeen hoidon rADAMTS13:lla. Se arvioi myös osallistujien terveydellisiä tuloksia hoidon jälkeen ja kuvaa hoitokäytäntöjä ennen ja jälkeen rADAMTS13:n, mukaan lukien käytettiinkö hoitoa TTP-episodien ehkäisemiseen tai hoitamiseen, kuinka usein sitä annettiin, annettua määrää ja muita. Lisäksi tutkimus kuvaa raskauksia sekä äidin ja lapsen tuloksia ennen ja rADAMTS13-hoidon aikana.

Tässä tutkimuksessa kerätään ja tarkastellaan vain niitä tietoja, jotka ovat jo saatavilla niiden ihmisten sairauskertomuksissa, jotka saivat rADAMTS13:n Takedan varhaisen pääsyohjelman (EAP) kautta cTTP:lle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

94

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tähän tutkimukseen sisällytetään aikuiset ja lapsipotilaat, joita hoidetaan rADAMTS13:lla EAP-ohjelman kautta osallistuvissa keskuksissa.

Kuvaus

rADAMTS13 EAP:n osallistumiskriteerit ovat:

  • Kaikenikäiset osallistujat, joilla on vahvistettu diagnoosi vakavasta synnynnäisestä ADAMTS13-puutoksesta tai cTTP:stä, voivat osallistua.
  • Osallistujien on oltava cTTP:n ehkäisevässä tai profylaktisessa hoidossa tai heillä on oltava ollut vähintään yksi TTP-tapahtuma aiemmin.
  • Osallistujilla ei saa olla muita hoitovaihtoehtoja saatavilla (tämä sisältää muut cTTP:n kliiniset tutkimukset).

Tämän retrospektiivisen potilaskertomustarkastelun osallistumiskriteerit ovat:

  • Lapsi- ja aikuisikäiset osallistujat (ei ikärajoituksia) cTTP:llä, joita on hoidettu rADAMTS13:lla EAP:n kautta, jotka ovat saaneet vähintään kaksi rADAMTS13-annosta ja jotka ovat antaneet suostumuksen (tai lailliset huoltajat) osallistua tähän retrospektiiviseen potilaskertomustarkasteluun.
  • Paikallisten säädösten mukaisesti, todiste henkilökohtaisesti allekirjoitetusta (tai laillisesti hyväksyttävän edustajan allekirjoittamasta) ja päivätystä tietoon perustuvasta suostumuslomakkeesta/tietoon perustuvasta hyväksyntälomakkeesta (ICF/IAF), joka osoittaa, että osallistujalle (tai heidän lailliselle huoltajalleen) on kerrottu kaikki retrospektiivisen potilaskertomustarkasteluun liittyvät oleelliset seikat, tai institutionaalisen tarkastuslautakunnan/riippumattoman eettisen komitean (IRB/IEC) myöntämä hyväksyntä tietojen käsittelyyn ilman tietoon perustuvaa suostumusta. EAP:hen sisällytetyt osallistujat, jotka siirrettiin/ siirretään kaupallisesti saataville olevaan tuotteeseen, niiden tiedot poimitaan koko EAP:ssä osallistumisen ajan sekä kaupallisesti saatavana olevaa tuotetta saaneina aina potilaskertomusten poiminnan loppuun saakka.

Tälle potilaskertomustarkastelulle ei ole muita poissulkemiskriteerejä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
cTTP:llä sairastavat osallistujat

Osallistujien tiedot, jotka ovat saaneet rADAMTS13-hoitoa cTTP:n hoidossa, kerätään jälkikäteen sähköisistä potilastietojärjestelmistä (eMR) ennen (enintään 6 kuukautta) ja rADAMTS13-hoidon aloittamisen jälkeen.

Tutkimuksen osallistujien rekrytointi ja tiedonkeruu odotetaan valmistuvan vuoden 2026 viimeisellä neljänneksellä.
Muut: Ei väliintuloa
Tämä on ei-interventiotutkimus.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
cTTP:n akuuttien ja subakuuttien episodien lukumäärä ennen ja rADAMTS13-hoidon aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-annostelun aikana
Akuutit jakson määritellään sellaisiksi, joissa on kliinisesti ilmeisiä tromboottisen mikroangiopatian piirteitä, mukaan lukien trombosytopenia, mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia ja/tai elintoimintahäiriö, jotka usein vaativat kiireellistä terapeuttista toimenpidettä. Subakuutit tai ei-ilmeiset jaksot määritellään jaksoiksi, joissa on laboratoriossa todettava trombosytopenia tai hemolyysi ilman merkittäviä kliinisiä oireita tai elinten osallistumista, jotka usein havaitaan rutiiniseurannassa.
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-annostelun aikana
Muutokset hematologisissa mittauksissa (verihiutaleiden lukumäärä) ennen ja rADAMTS13-hoidon aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13:n annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13:n annostelun aikana
Verenkiertoelimistön mittareiden, kuten verihiutaleluvun (trombosytopenia), muutoksista raportoidaan.
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13:n annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13:n annostelun aikana
Muutokset hematologisissa mittauksissa (mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia [MAHA]) ennen ja rADAMTS13-hoidon aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-lääkityksen aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-lääkityksen aikana
Muutokset hematologisissa mittareissa, kuten MAHA:ssa, raportoidaan.
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-lääkityksen aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-lääkityksen aikana
Biokemiallisten mittareiden muutokset (laktaattidehydrogenaasi [LDH]) ennen ja rADAMTS13-hoidon aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-lääkityksen aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-lääkityksen aikana
Biokemiallisten mittareiden, kuten LDH:n, muutoksista raportoidaan.
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-lääkityksen aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-lääkityksen aikana
Biokemiallisten mittareiden (proteiinin eritys virtsassa) muutokset ennen ja rADAMTS13-hoidon aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-lääkityksen aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-lääkityksen aikana
Biokemiallisten mittareiden, kuten proteiinivirtsaisuuden, muutoksista raportoidaan.
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-lääkityksen aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-lääkityksen aikana
Biokemiallisten mittareiden muutokset (seerumin kreatiniini) ennen ja rADAMTS13-hoidon aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13:n käyttöönottoa ja jatkuen rADAMTS13:n käytön ajan
Biokemiallisten mittareiden, kuten seerumin kreatiniinin, muutoksista raportoidaan.
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13:n käyttöönottoa ja jatkuen rADAMTS13:n käytön ajan
Muutokset biomarkkerimittauksissa ennen ja rADAMTS13-hoidon aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13:n annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13:n annostelun aikana
Biomerkkerien mittausten muutoksia, kuten ADAMTS13-aktiivisuustasoa, kokonaisia ADAMTS13-neutraloivia/sitovia vasta-aineita raportoidaan.
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13:n annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13:n annostelun aikana
Osallistujien määrä, joilla on cTTP-oireita ennen ja rADAMTS13-hoidon aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-annostelun aikana
Osallistujien määrä, joilla on cTTP-oireita kuten vatsakipua, väsymystä/veltostumista, kuumetta, mustelmia/purpuraa, neurologisia oireita/aterioita, munuaisten oireita, trombosytopeniaa, ylähengitystieinfektioita, päänsärkyä/migreeniä, huimausta, ripulia, pahoinvointia, arvioidaan käyttämällä osallistujan sähköistä potilaskertomusta (eMR).
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-annostelun aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Syiden määrä rADAMTS13:n aikaisen pääsyn pyynnössä
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-annostelun aikana
Varhaisen pääsyn pyynnön syiden määrä kuvataan.
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-annostelun aikana
Hoidon aloitusominaisuuksien määrä ensimmäisellä rADAMTS13-annoksella
Aikaikkuna: Ensimmäisestä rADAMTS13-annoksesta EAP-keskeytysmomenttiin asti (enintään 6 kuukautta)
Hoidon aloitusominaisuuksiin kuuluu ensimmäinen rADAMTS13-hoito, osallistujien paino hoidon aloitushetkellä, rADAMTS13:n aloitusannos, muu annos kuin tuoteominaisuuksien yhteenvedossa määritelty profylaksia- tai akuuttihoidon annos, profylaksian aloitusannos, annostelutiheys ja kesto raportoidaan.
Ensimmäisestä rADAMTS13-annoksesta EAP-keskeytysmomenttiin asti (enintään 6 kuukautta)
Hoitomuutosten määrä rADAMTS13-hoidon aikana
Aikaikkuna: Ensimmäisestä rADAMTS13-annoksesta EAP:n lopettamiseen saakka (enintään 6 kuukautta)
Hoidon muutokset rADAMTS13-hoidon aikana (kullekin hoitokerralla) sisältävät hoidon tarkoituksen, hoitopäivät, sijainnin, annokset ja keston, kaikki muutokset annokseen, annostelutiheyteen tai kestoon, mukaan lukien päivämäärät ja syy(t), lisäksi cTTP:n ennaltaehkäisevät hoidot raportoidaan.
Ensimmäisestä rADAMTS13-annoksesta EAP:n lopettamiseen saakka (enintään 6 kuukautta)
ADAMTS13:n huipputoiminnan taso
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-annostelun aikana
Huippu-ADAMTS13-aktiivisuustaso eli infuusion jälkeinen korkein taso raportoidaan.
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-annostelun aikana
ADAMTS13:n pohja-aktiivisuustaso
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-lääkkeen aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-lääkkeen annostelun aikana
Trough ADAMTS13-aktiivisuustaso eli alin taso ennen seuraavaa annosta raportoidaan.
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-lääkkeen aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-lääkkeen annostelun aikana
Näytteenottopäivä suhteessa infuusioon
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-annostelun aikana
Näytteenottoaika infuusioon nähden (1 tunti ennen infuusion alkua, 6 tuntia infuusion jälkeen jne.) raportoidaan.
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13-annostelun aloittamista ja jatkuen rADAMTS13-annostelun aikana
Hoidon kesto ja EAP:n keskeyttäminen rADAMTS13:lla
Aikaikkuna: Ajanjakson loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
Hoidon kesto ja EAP:n keskeyttäminen rADAMTS13:lla raportoidaan.
Ajanjakson loppuun asti (enintään 18 kuukautta)
Hoidon ja EAP:n keskeyttämisen syiden määrä ennen ja hoidon aikana rADAMTS13:lla
Aikaikkuna: Hoidon loppuun saakka (jopa 18 kuukautta)
Rahoittamisen ja EAP:n keskeyttämisen syiden lukumäärä ennen ja hoitojakson aikana rADAMTS13:lla raportoidaan.
Hoidon loppuun saakka (jopa 18 kuukautta)
Osallistujamäärä, jotka osoittavat vastetta laboratorioarviointien mukaan rADAMTS13-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: rADAMTS13:n antamisen jälkeen
RADAMTS13:lla hoidon jälkeen laboratoriotutkimusten perusteella vastetta näyttävien osallistujien lukumäärä raportoidaan.
rADAMTS13:n antamisen jälkeen
Raskauksien määrä ja niiden vastaavat lopputulokset ennen ja rADAMTS13-hoidon aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13:n käyttöönottoa ja jatkuen rADAMTS13:n käytön aikana
Raskauksien lukumäärä ja niitä vastaavat lopputulokset, mukaan lukien raskaudet, jotka osuvat yhteen rADAMTS13-altistuksen kanssa, raportoidaan.
Enintään 6 kuukautta ennen rADAMTS13:n käyttöönottoa ja jatkuen rADAMTS13:n käytön aikana
rADAMTS13-hoidon aikaisen infuusioajan kesto
Aikaikkuna: Ensimmäisestä rADAMTS13-annoksesta EAP:n keskeyttämiseen asti (enintään 6 kuukautta)
rADAMTS13-hoidon aikana annostuksen kestoa raportoidaan.
Ensimmäisestä rADAMTS13-annoksesta EAP:n keskeyttämiseen asti (enintään 6 kuukautta)
Sairaalassa vietettyjen päivien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä rADAMTS13-annoksesta EAP:n lopettamiseen asti (enintään 6 kuukautta)
Osallistujien sairaalassa viettämien päivien määrä ilmoitetaan.
Ensimmäisestä rADAMTS13-annoksesta EAP:n lopettamiseen asti (enintään 6 kuukautta)
Hoitoon liittyvien sairaalahoitopäätösten määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä rADAMTS13-annoksesta EAP:n lopettamiseen asti (enintään 6 kuukautta)
Sairaalahoitoon johtaneiden hoitoon liittyvien syiden lukumäärä raportoidaan.
Ensimmäisestä rADAMTS13-annoksesta EAP:n lopettamiseen asti (enintään 6 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 10. syyskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 28. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 24. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-755-4008

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöllisiin, tunnistamattomiin osallistujatietoihin (IPD) kelvollisissa tutkimuksissa auttaakseen päteviä tutkijoita legitiimien tieteellisten tavoitteiden saavuttamisessa (Takedan tiedonjakotakuu on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Nämä IPD-tiedot toimitetaan turvallisessa tutkimusympäristössä datanjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja datanjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kelpoisten tutkimusten IPD-dataa jaetaan päteville tutkijoille https://vivli.org/ourmember/takeda/-sivulla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksytyille pyynnöille tutkijoille annetaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) sekä tietoihin, jotka ovat tarpeellisia tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tietojen jakamista koskevan sopimuksen ehtojen puitteissa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa