脳性麻痺における運動機能向上のためのtSCSと5-アザシチジン
脳性麻痺における運動機能改善のための経皮的脊髄刺激と5-アザシチジンの評価：神経リハビリテーションの進展
参加者は、週1回の脊髄刺激と歩行または活動ベースのトレーニングを含む16週間のトレーニングプログラムを完了します。
参加者はまた、5-アザシチジンと脊髄刺激を組み合わせることで移動能力の結果にさらに影響を与える影響を調査するための無作為化比較試験に参加するオプションもあります。
調査の概要
詳細な説明
このプロジェクトは、脳性麻痺（CP）の子供における歩行および活動ベースのトレーニングへの経皮的脊髄刺激（tSCS）の影響を調査します。 1:1のランダム化により、参加者の一部には、小児腫瘍学でFDA承認された薬剤である5-アザシチジン（AZA）の投与、またはプラセボが行われます。 筋繊維に関する研究では、AZAが筋肉の成長と再生を助けることが示されています。 本研究でのAZAの使用は適応外使用であり、tSCS介入と併用して、CPに関連する筋力と機械的欠損の両方を標的とする影響を調査するために用いられます。 また、このプロジェクトでは参加者の血液サンプルを収集し、遺伝子およびエピジェネティックプロファイリングを行い、筋骨格系障害の重症度と経過、ならびにtSCSおよびAZA介入への反応との相関を検証します。
研究チームは、個人に合わせたtSCSと標的化された歩行または活動ベースのトレーニングを組み合わせることで、痙直型脳性麻痺の子供の運動転帰が改善され、筋緊張の低下、歩行の対称性と神経運動機能の向上、機能的移動能力の増加がもたらされると仮説を立てています。 さらに、再利用された同化剤（AZA）を追加することで、tSCSとトレーニングのみの場合と比較して、これらの効果が増強されると考えています。
GMFCSレベルを問わず脳性麻痺の子供が、以下の3段階のプロトコルに参加します：（1）2週間のベースライン段階、（2）参加者がtSCSとトレーニング介入を受ける16週間の介入段階、（3）長期的な転帰を検討する4週間の介入後段階。 中間点では、参加者は1:1のランダム化により、AZAの単回投与またはプラセボの単回投与を受けます。 参加者は、第1段階で遺伝子および介入前のエピジェネティックプロファイリングのために採血を受け、第3段階で介入後のエピジェネティックプロファイリングのために2回目の採血を受けます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Audrey Wiesner, BS
- 電話番号：3122388435
- メール：awiesner@sralab.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jacklyn Stoller, PT, DPT
- 電話番号：3122387620
- メール：jstoller@sralab.org
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Shirley Ryan Abilitylab
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主任研究者：
- Arun Jayaraman, PhD
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
説明
参加基準:
- 脳性麻痺（CP）の診断があり、粗大運動機能分類システム（GMFCS）レベルI-Vに分類されること。
- 登録・同意時に4歳から17歳であること。
- 痙直型脳性麻痺（片麻痺、両麻痺、四肢麻痺）の診断があること。
- 治験責任医師が判断する安定した医療状態であること。
- 治験期間中のトレーニングおよび評価セッションに参加できる十分な介護者サポートがあること（治験責任医師の裁量による）。
- 単純な合図付き運動課題を実行でき、2〜3段階の指示に従えること。
- 親または保護者によると、質問に対して正確な「はい」または「いいえ」の回答を伝えられること。
- 痛み・不快感の部位を特定できること。
- 参加について医師の承認があること。
- 親・保護者の許可があること。
除外基準:
- 中枢神経系に影響を与える併存神経疾患があること。
- 理学療法介入に完全に参加できない心血管または筋骨格系の疾患や損傷があること。
- 上肢および/または下肢の使用能力に影響を与える整形外科的機能障害、損傷、または手術歴があること。
- 上肢または下肢のリハビリテーションまたは検査活動を妨げる可能性のある治癒していない骨折またはその他の筋骨格系障害があること。
- 植込み型刺激装置（例：硬膜外刺激装置、迷走神経刺激装置、ペースメーカー、人工内耳）または薬物送達装置（例：バクロフェンポンプ）を装着していること。
- 電磁医療用植込み装置（例：心臓ペースメーカー、植込み型薬剤ポンプ）、人工呼吸器、またはその他の外部装置に依存していること。
- コントロール不良のてんかんの既往歴があること。
- 持続的なあらゆる種類の痛みの訴えが原因不明で存在すること。
- 痛み・不快感の部位を特定できないこと。
- 重度の皮質視覚障害があること。
- 活動性の褥瘡があること。
- 活動性の尿路感染症があること。
- 活動性のがん、または寛解後5年未満のがんがあること。
- 臨床的に有意なうつ病、精神疾患、または継続中の薬物乱用があること。
- 免疫不全または血液疾患があること。
- AZAまたはマンニトールに対するアレルギーがあること。
- 第10週に予定されているAZAまたはプラセボ注射の30日以内にワクチン接種を予定していること。
- 妊娠していること。
- 過去12か月以内に整形外科手術を受けていること。
- 筋痙縮に影響を与える可能性のある髄腔内投与薬の用量調整を受けていること。
- 登録前3か月以内のボツリヌス毒素治療歴があること（主治医の承認がある場合を除く）。
- 競合する研究試験に現在参加していること。
- 上記に記載されていないその他の健康状態または診断で、治験責任医師または主治医が判断する参加者のリスクを高める可能性があるものがあること。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：tSCS + 機能活動訓練
経皮的脊髄刺激は、研究目的に基づいたトレーニングと組み合わせて行われます。 研究目的1（GMFCSレベル1-3）の参加者は、tSCSを使用したトレッドミルおよび地上歩行トレーニングを週3回、16週間にわたって実施します。 研究目的2（GMFCSレベル4-5）の参加者は、適切な機能的活動ベースのトレーニングを週3回、16週間にわたって実施します。 |
参加者は、経皮的脊髄刺激と活動ベースのトレーニングを含む16週間のプログラムにおいて、週3回の45分セッションに参加します。
刺激強度は、MEPs評価中に決定される不随意運動閾値に基づいて設定されます。
他の名前：
すべての参加者は、Aimに基づいた機能的活動トレーニングに従事します。参加者は、経皮的脊髄刺激（tSCS）と活動ベースのトレーニングを含む、週3回、各45分間のセッションに16週間参加します。 Aim 1の参加者は歩行トレーニングを完了します。Aim 2の参加者は活動ベースのトレーニングを完了します。 |
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実験的：tSCS + 機能活動トレーニング + 5-アザシチジン
経皮的脊髄刺激は、研究目的に基づくトレーニングと組み合わせて実施されます。 目的1（GMFCSレベル1-3）の参加者は、tSCSを使用したトレッドミルおよび地上歩行トレーニングを週3回、16週間にわたって行います。 目的2（GMFCSレベル4-5）の参加者は、適切な機能活動ベースのトレーニングを週3回、16週間にわたって行います。 オプトイン参加者の一部は、中間時点で5-アザシチジン（VIDAZA）またはプラセボ（マンニトール）のいずれかをランダムに投与されます。登録看護師が、AZAまたはプラセボを75 mg/m²の用量で参加者の下腹部または大腿内側に単回皮下注射します。 |
参加者は、経皮的脊髄刺激と活動ベースのトレーニングを含む16週間のプログラムにおいて、週3回の45分セッションに参加します。
刺激強度は、MEPs評価中に決定される不随意運動閾値に基づいて設定されます。
他の名前：
すべての参加者は、Aimに基づいた機能的活動トレーニングに従事します。参加者は、経皮的脊髄刺激（tSCS）と活動ベースのトレーニングを含む、週3回、各45分間のセッションに16週間参加します。 Aim 1の参加者は歩行トレーニングを完了します。Aim 2の参加者は活動ベースのトレーニングを完了します。
オプトイン参加者の一部は、75 mg/m²の用量で5-アザシチジンの単回皮下注射を受けます。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：tSCS + 機能的活動訓練 + マンニトール（プラセボ）
経皮的脊髄刺激は、Aimに基づくトレーニングと組み合わせて実施されます。 Aim 1（GMFCSレベル1-3）の参加者は、tSCSを使用したトレッドミルおよび地上歩行トレーニングを週3回、16週間行います。 Aim 2（GMFCSレベル4-5）の参加者は、適切な機能活動ベースのトレーニングを週3回、16週間行います。 オプトイン参加者の一部は、中間時点で5-アザシチジン（VIDAZA）またはプラセボ（マンニトール）のいずれかをランダムに投与されることもあります。登録看護師が、AZAまたはプラセボを75 mg/m²の用量で参加者の下腹部または大腿内側に単回皮下注射します。 |
参加者は、経皮的脊髄刺激と活動ベースのトレーニングを含む16週間のプログラムにおいて、週3回の45分セッションに参加します。
刺激強度は、MEPs評価中に決定される不随意運動閾値に基づいて設定されます。
他の名前：
すべての参加者は、Aimに基づいた機能的活動トレーニングに従事します。参加者は、経皮的脊髄刺激（tSCS）と活動ベースのトレーニングを含む、週3回、各45分間のセッションに16週間参加します。 Aim 1の参加者は歩行トレーニングを完了します。Aim 2の参加者は活動ベースのトレーニングを完了します。
オプトイン参加者の一部は、75 mg/m²の用量でマンニトール（プラセボ）の単回皮下注射を受けます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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計測歩行マットによる時空間歩行対称性
時間枠：ベースラインからフォローアップまで、約22週間
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Aim 1参加者（GMFCSレベル1-3）では、計測機能付き歩行マットを用いて時空間的な歩行対称性を評価します。
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ベースラインからフォローアップまで、約22週間
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修正タルデュー尺度
時間枠：ベースラインからフォローアップまで、約22週間
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目的2の参加者（GMFCSレベル4-5）では、筋痙縮をModified Tardieu Scaleを使用して評価します。
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ベースラインからフォローアップまで、約22週間
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Arun Jayaraman, PhD、Shirley Ryan Abilitylab
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STU00225218
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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