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tSCS e 5-Azacitidina per migliori risultati motori nella paralisi cerebrale

28 maggio 2026 aggiornato da: Arun Jayaraman, PT, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Innovazioni nella Neuroriabilitazione: Valutazione della Stimolazione Spinale Transcutanea e della 5-Azacitidina per Migliorare i Risultati Motori nella Paralisi Cerebrale

Questo è uno studio di intervento per indagare l'impatto della stimolazione spinale sui risultati della mobilità nei bambini con Paralisi Cerebrale. I partecipanti completeranno un programma di formazione di 16 settimane con sessioni settimanali di stimolazione spinale e camminata o formazione basata sull'attività. I partecipanti avranno anche la possibilità di partecipare a uno studio controllato randomizzato per indagare l'impatto della 5-Azacitidina combinata con la stimolazione spinale per influenzare ulteriormente i risultati della mobilità.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo progetto indagherà l'impatto della stimolazione spinale transcutanea (tSCS) sulla deambulazione e sull'allenamento basato sull'attività nei bambini con Paralisi Cerebrale. Attraverso una randomizzazione 1:1, un sottoinsieme di partecipanti riceverà anche una dose di 5-azacitidina (AZA), un farmaco approvato dalla FDA per l'oncologia pediatrica, o un placebo. La ricerca sulle fibre muscolari ha dimostrato che l'AZA favorisce la crescita e la rigenerazione muscolare. L'uso dell'AZA in questo studio rappresenta un'applicazione off-label, impiegata insieme all'intervento tSCS per indagare l'impatto del trattamento sia dei deficit muscolari che meccanici associati alla PC. Questo progetto raccoglierà anche campioni di sangue dei partecipanti per eseguire profili genetici ed epigenetici, al fine di testare la correlazione con la gravità e l'evoluzione delle compromissioni muscoloscheletriche e con le risposte agli interventi tSCS e AZA.

Il team di studio ipotizza che la tSCS personalizzata combinata con un allenamento mirato della deambulazione o basato sull'attività migliorerà i risultati motori nei bambini con PC spastica riducendo il tono muscolare, migliorando la simmetria della deambulazione e la funzione neuromotoria, e aumentando la mobilità funzionale. Inoltre, l'aggiunta di un agente anabolico riproposto (AZA) potenzierà questi guadagni rispetto alla sola tSCS e allenamento.

Bambini con PC di vari livelli GMFCS parteciperanno a un protocollo in tre fasi, che include: (1) una fase di base di due settimane, (2) una fase di intervento di sedici settimane durante la quale i partecipanti riceveranno interventi tSCS e di allenamento, e (3) una fase post-intervento di quattro settimane per esaminare gli esiti a lungo termine. A metà percorso, i partecipanti riceveranno una singola dose di AZA o una singola dose di placebo attraverso una randomizzazione 1:1. I partecipanti effettueranno un prelievo di sangue nella fase 1 per il profilo genetico e epigenetico pre-intervento e un secondo prelievo di sangue nella fase 3 per il profilo epigenetico post-intervento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Shirley Ryan AbilityLab
        • Investigatore principale:
          • Arun Jayaraman, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di paralisi cerebrale (CP) classificata come Livelli I-V del Sistema di Classificazione della Funzione Motoria Grossolana (GMFCS).
  • Età compresa tra 4 e 17 anni al momento dell'arruolamento/consenso.
  • Diagnosi di emiplegia, diplegia o tetraplegia spastica da CP.
  • Condizione medica stabile come determinato dallo sperimentatore.
  • Supporto adeguato del caregiver per poter partecipare alle sessioni di formazione e valutazione per la durata dello studio, a discrezione dello Sperimentatore.
  • Capacità di eseguire semplici compiti motori guidati e di seguire comandi in 2-3 passaggi.
  • Capacità di comunicare una risposta accurata sì o no alle domande secondo il genitore o il tutore.
  • Capacità di localizzare il dolore/il disagio.
  • Approvazione del medico per la partecipazione.
  • Autorizzazione del genitore/tutore.

Criteri di esclusione:

  • Malattia neurologica concomitante che colpisce il sistema nervoso centrale.
  • Malattia o lesione cardiovascolare o muscolo-scheletrica che impedirebbe la piena partecipazione all'intervento di fisioterapia.
  • Disfunzione, lesione o intervento chirurgico ortopedico che influirebbe sulla capacità di un individuo di utilizzare l'arto superiore e/o inferiore.
  • Frattura non guarita o altro impedimento muscolo-scheletrico che potrebbe interferire con la riabilitazione o le attività di test dell'arto superiore o inferiore.
  • Stimolatore impiantato (ad esempio, stimolatore epidurale, stimolatore del nervo vago, pacemaker, impianto cocleare) o dispositivo di somministrazione di farmaci (ad esempio, pompa di baclofene).
  • Dipendenze da un impianto medico elettromagnetico (ad esempio, pacemaker cardiaco, pompa di farmaci impiantata), supporto ventilatorio o altro dispositivo esterno.
  • Storia di crisi epilettiche non controllate.
  • Presenza inspiegabile di lamentele persistenti di dolore di qualsiasi tipo.
  • Incapacità di localizzare il dolore/il disagio.
  • Grave compromissione cortico-visiva.
  • Piaghe da decubito attive.
  • Infezione del tratto urinario attiva.
  • Cancro attivo o cancro in remissione da meno di 5 anni.
  • Depressione clinicamente significativa, disturbi psichiatrici o abuso di droghe in corso.
  • Immunodeficienza o condizione ematologica.
  • Allergia all'AZA o al mannitolo.
  • Piani di ricevere un vaccino entro 30 giorni dall'iniezione pianificata di AZA o placebo che avverrà alla settimana 10.
  • Gravidanza.
  • Intervento chirurgico ortopedico completato nei 12 mesi precedenti.
  • Titolazione di farmaci intratecali che può influenzare la spasticità muscolare.
  • Trattamento con tossina botulinica entro 3 mesi precedenti l'arruolamento, a meno che non sia stata data l'approvazione dal medico curante.
  • Arruolamento attuale in uno studio di ricerca in conflitto.
  • Qualsiasi altra condizione di salute o diagnosi non elencata sopra che possa mettere a rischio il partecipante come determinato dallo sperimentatore o dal medico curante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: tSCS + Addestramento alle Attività Funzionali

La stimolazione transcutanea del midollo spinale sarà abbinata a un addestramento basato sull'obiettivo.

I partecipanti dell'obiettivo 1 (livelli GMFCS 1-3) parteciperanno a tre sessioni settimanali per 16 settimane di addestramento della deambulazione su tapis roulant e a terra utilizzando tSCS.

I partecipanti dell'obiettivo 2 (livelli GMFCS 4-5) parteciperanno a tre sessioni settimanali per 16 settimane di addestramento basato su attività funzionali, come appropriato.
Altro: tSCS
I partecipanti parteciperanno a tre sessioni di 45 minuti a settimana per un totale di 16 settimane, che includeranno stimolazione spinale transcutanea e addestramento basato sull'attività. L'intensità della stimolazione sarà basata sulla soglia motoria involontaria, determinata durante una valutazione dei MEP.
Altri nomi:
  • Stimolazione Spinale Transcutanea
Altro: Addestramento alle Attività Funzionali

Tutti i partecipanti parteciperanno ad un addestramento di attività funzionale basato sull'Obiettivo. I partecipanti parteciperanno a tre sessioni da 45 minuti a settimana per un totale di 16 settimane coinvolgendo stimolazione spinale transcutanea (tSCS) e addestramento basato su attività.

I partecipanti dell'Obiettivo 1 completeranno l'addestramento della deambulazione. I partecipanti dell'Obiettivo 2 completeranno l'addestramento basato su attività.
Sperimentale: tSCS + Allenamento Funzionale + 5-Azacitidina

La stimolazione transcutanea del midollo spinale sarà abbinata a un addestramento basato sull'Obiettivo.

I partecipanti dell'Obiettivo 1 (livelli GMFCS 1-3) parteciperanno a tre sessioni settimanali per 16 settimane di addestramento alla deambulazione su tapis roulant e in piano utilizzando tSCS.

I partecipanti dell'Obiettivo 2 (livelli GMFCS 4-5) parteciperanno a tre sessioni settimanali per 16 settimane di addestramento basato su attività funzionali, come appropriato.

Un sottogruppo di partecipanti che aderiranno volontariamente sarà anche randomizzato a ricevere o 5-Azacitidina (VIDAZA) o placebo (Mannitolo) a metà percorso. Un'infermiere registrato somministrerà una singola iniezione sottocutanea di AZA o placebo alla dose di 75 mg/m² nell'addome inferiore o nella coscia mediale del partecipante.
Altro: tSCS
I partecipanti parteciperanno a tre sessioni di 45 minuti a settimana per un totale di 16 settimane, che includeranno stimolazione spinale transcutanea e addestramento basato sull'attività. L'intensità della stimolazione sarà basata sulla soglia motoria involontaria, determinata durante una valutazione dei MEP.
Altri nomi:
  • Stimolazione Spinale Transcutanea
Altro: Addestramento alle Attività Funzionali

Tutti i partecipanti parteciperanno ad un addestramento di attività funzionale basato sull'Obiettivo. I partecipanti parteciperanno a tre sessioni da 45 minuti a settimana per un totale di 16 settimane coinvolgendo stimolazione spinale transcutanea (tSCS) e addestramento basato su attività.

I partecipanti dell'Obiettivo 1 completeranno l'addestramento della deambulazione. I partecipanti dell'Obiettivo 2 completeranno l'addestramento basato su attività.

Droga: 5-Azacitidina
Un sottogruppo di partecipanti che hanno dato il consenso riceverà una singola iniezione sottocutanea di 5-Azacitidina alla dose di 75 mg/m²
Altri nomi:
  • VIDAZZA
Comparatore attivo: tSCS + Addestramento Attività Funzionale + Mannitolo (Placebo)

La stimolazione transcutanea del midollo spinale sarà abbinata a un allenamento basato sull'obiettivo.

I partecipanti dell'obiettivo 1 (livelli GMFCS 1-3) svolgeranno tre sessioni a settimana per 16 settimane di allenamento del cammino su tapis roulant e in piano utilizzando tSCS.

I partecipanti dell'obiettivo 2 (livelli GMFCS 4-5) svolgeranno tre sessioni a settimana per 16 settimane di allenamento basato su attività funzionali, come appropriato.

Un sottogruppo di partecipanti che avranno aderito volontariamente sarà anche randomizzato per ricevere o 5-Azacitidina (VIDAZA) o placebo (Mannitolo) a metà studio. Un infermiere registrato somministrerà una singola iniezione sottocutanea di AZA o placebo alla dose di 75 mg/m² nell'addome inferiore o nella coscia mediale del partecipante.
Altro: tSCS
I partecipanti parteciperanno a tre sessioni di 45 minuti a settimana per un totale di 16 settimane, che includeranno stimolazione spinale transcutanea e addestramento basato sull'attività. L'intensità della stimolazione sarà basata sulla soglia motoria involontaria, determinata durante una valutazione dei MEP.
Altri nomi:
  • Stimolazione Spinale Transcutanea
Altro: Addestramento alle Attività Funzionali

Tutti i partecipanti parteciperanno ad un addestramento di attività funzionale basato sull'Obiettivo. I partecipanti parteciperanno a tre sessioni da 45 minuti a settimana per un totale di 16 settimane coinvolgendo stimolazione spinale transcutanea (tSCS) e addestramento basato su attività.

I partecipanti dell'Obiettivo 1 completeranno l'addestramento della deambulazione. I partecipanti dell'Obiettivo 2 completeranno l'addestramento basato su attività.

Droga: Mannitolo
Un sottogruppo di partecipanti che hanno aderito volontariamente riceverà una singola iniezione sottocutanea di Mannitolo (placebo) alla dose di 75 mg/m².
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Simmetria Spaziotemporale dell'Andatura tramite Tappeto Strumentato per l'Analisi del Cammino
Lasso di tempo: Baseline al Follow-Up, circa 22 settimane
Per i partecipanti dell'Obiettivo 1 (livelli GMFCS 1-3), verrà utilizzato un tappeto per l'analisi del cammino strumentato per valutare la simmetria spazio-temporale dell'andatura.
Baseline al Follow-Up, circa 22 settimane
Scala di Tardieu Modificata
Lasso di tempo: Dalla Baseline al Follow-Up, circa 22 settimane
Per i partecipanti dell'Obiettivo 2 (livelli GMFCS 4-5), la spasticità muscolare sarà valutata utilizzando la Scala di Tardieu Modificata.
Dalla Baseline al Follow-Up, circa 22 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shirley Ryan AbilityLab

Investigatori

  • Investigatore principale: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

25 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STU00225218

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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