tSCS y 5-Azacitidina para Mejores Resultados Motores en Parálisis Cerebral
Avanzando en la Neurorrehabilitación: Evaluación de la Estimulación Espinal Transcutánea y la 5-Azacitidina para Mejorar los Resultados Motores en la Parálisis Cerebral
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este proyecto investigará el impacto de la estimulación espinal transcutánea (tSCS) en la marcha y el entrenamiento basado en actividades en niños con parálisis cerebral. Mediante una aleatorización 1:1, un subconjunto de participantes también recibirá una dosis de 5-azacitidina (AZA), un fármaco aprobado por la FDA para oncología pediátrica, o un placebo. La investigación en fibras musculares ha demostrado que la AZA ayuda en el crecimiento y la regeneración muscular. El uso de AZA en este estudio es una aplicación fuera de indicación, empleada junto con la intervención de tSCS para investigar el impacto de abordar tanto los déficits musculares como los mecánicos relacionados con la PC. Este proyecto también recogerá muestras de sangre de los participantes para realizar perfiles genéticos y epigenéticos con el fin de comprobar la correlación con la gravedad y la trayectoria de las alteraciones musculoesqueléticas y con las respuestas a las intervenciones de tSCS y AZA.
El equipo de investigación plantea la hipótesis de que la tSCS personalizada combinada con un entrenamiento de marcha o basado en actividades dirigido mejorará los resultados motores en niños con PC espástica al reducir el tono muscular, mejorar la simetría de la marcha y la función neuromotora, y aumentar la movilidad funcional. Además, la adición de un agente anabólico reutilizado (AZA) aumentará estas ganancias en comparación con la tSCS y el entrenamiento por sí solos.
Niños con PC de todos los niveles del GMFCS participarán en un protocolo de tres fases, que incluye: (1) una fase basal de dos semanas, (2) una fase de intervención de dieciséis semanas durante la cual los participantes recibirán intervenciones de tSCS y entrenamiento, y (3) una fase postintervención de cuatro semanas para examinar los resultados a largo plazo. En el punto medio, los participantes recibirán una dosis única de AZA o una dosis única de un placebo mediante una aleatorización 1:1. Los participantes tendrán una extracción de sangre en la fase 1 para perfiles genéticos y epigenéticos preintervención y tendrán una segunda extracción de sangre en la fase 3 para perfiles epigenéticos postintervención.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Audrey Wiesner, BS
- Número de teléfono: 3122388435
- Correo electrónico: awiesner@sralab.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jacklyn Stoller, PT, DPT
- Número de teléfono: 3122387620
- Correo electrónico: jstoller@sralab.org
Ubicaciones de estudio
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Shirley Ryan Abilitylab
-
Investigador principal:
- Arun Jayaraman, PhD
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de parálisis cerebral (PC) clasificado como Niveles I-V del Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS).
- Entre 4 y 17 años en el momento de la inscripción/consentimiento.
- Diagnóstico de parálisis cerebral espástica hemiplejía, diplejía o tetraplejía.
- Estado médico estable según lo determinado por el investigador.
- Apoyo adecuado del cuidador para poder participar en las sesiones de entrenamiento y evaluación durante la duración del estudio, a discreción del Investigador.
- Capaz de realizar tareas motoras simples guiadas y puede seguir órdenes de 2-3 pasos.
- Capaz de comunicar una respuesta precisa de sí o no a las preguntas según el padre o tutor.
- Capaz de localizar dolor/malestar.
- Aprobación del médico para la participación.
- Permiso del padre/tutor.
Criterios de exclusión:
- Enfermedad neurológica concurrente que afecte al sistema nervioso central.
- Enfermedad o lesión cardiovascular o musculoesquelética que impediría la participación completa en la intervención de fisioterapia.
- Disfunción, lesión o cirugía ortopédica que afectaría la capacidad de un individuo para usar la extremidad superior y/o inferior.
- Fractura no consolidada u otro impedimento musculoesquelético que pueda interferir con la rehabilitación o las actividades de prueba de la extremidad superior o inferior.
- Estimulador implantado (por ejemplo, estimulador epidural, estimulador del nervio vago, marcapasos, implante coclear) o dispositivo de administración de fármacos (por ejemplo, bomba de baclofeno).
- Dependencia de un implante médico electromagnético (por ejemplo, marcapasos cardíaco, bomba de fármacos implantada), soporte ventilatorio u otro dispositivo externo.
- Historial de convulsiones no controladas.
- Presencia inexplicada de quejas persistentes de dolor de cualquier tipo.
- Incapaz de localizar dolor/malestar.
- Deterioro cortico-visual severo.
- Úlceras por presión activas.
- Infección activa del tracto urinario.
- Cáncer activo o cáncer en remisión por menos de 5 años.
- Depresión clínicamente significativa, trastornos psiquiátricos o abuso continuo de drogas.
- Inmunodeficiencia o condición hematológica.
- Alergia a AZA o manitol.
- Planes de recibir una vacuna dentro de los 30 días de la inyección planificada de AZA o placebo que tendrá lugar en la semana 10.
- Embarazo.
- Cirugía ortopédica completada en los 12 meses anteriores.
- Titulación de medicación intratecal que pueda afectar la espasticidad muscular.
- Tratamiento con toxina botulínica dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción a menos que sea aprobado por el médico tratante.
- Inscripción actual en un estudio de investigación conflictivo.
- Cualquier otra condición de salud o diagnóstico no enumerado anteriormente que pueda poner al participante en riesgo según lo determinado por el investigador o el médico tratante.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: tSCS + Entrenamiento de Actividad Funcional
La estimulación medular transcutánea se combinará con entrenamiento basado en el Objetivo. Los participantes en el Objetivo 1 (niveles GMFCS 1-3) realizarán tres sesiones semanales durante 16 semanas de entrenamiento de marcha en cinta rodante y en terreno llano utilizando tSCS. Los participantes en el Objetivo 2 (niveles GMFCS 4-5) realizarán tres sesiones semanales durante 16 semanas de entrenamiento basado en actividades funcionales según corresponda. |
Los participantes participarán en tres sesiones de 45 minutos por semana durante un total de 16 semanas que incluirán estimulación espinal transcutánea y entrenamiento basado en actividades.
La intensidad de la estimulación se basará en el umbral motor involuntario, determinado durante una evaluación de MEPs.
Otros nombres:
Todos los participantes realizarán entrenamiento de actividad funcional basado en el Objetivo. Los participantes participarán en tres sesiones de 45 minutos por semana durante un total de 16 semanas que incluirán estimulación espinal transcutánea (tSCS) y entrenamiento basado en actividades. Los participantes del Objetivo 1 completarán entrenamiento de marcha. Los participantes del Objetivo 2 completarán entrenamiento basado en actividades. |
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Experimental: tSCS + Entrenamiento de Actividad Funcional + 5-Azacitidina
La estimulación medular transcutánea se emparejará con entrenamiento basado en el Objetivo. Los participantes del Objetivo 1 (niveles GMFCS 1-3) realizarán tres sesiones semanales durante 16 semanas de entrenamiento de marcha en cinta rodante y sobre el suelo utilizando tSCS. Los participantes del Objetivo 2 (niveles GMFCS 4-5) realizarán tres sesiones semanales durante 16 semanas de entrenamiento basado en actividades funcionales según corresponda. Un subconjunto de participantes que opten por ello también será aleatorizado para recibir 5-Azacitidina (VIDAZA) o placebo (Manitol) en el punto medio. Una enfermera registrada administrará una única inyección subcutánea de AZA o placebo a una dosis de 75 mg/m² en el abdomen inferior o muslo medial del participante. |
Los participantes participarán en tres sesiones de 45 minutos por semana durante un total de 16 semanas que incluirán estimulación espinal transcutánea y entrenamiento basado en actividades.
La intensidad de la estimulación se basará en el umbral motor involuntario, determinado durante una evaluación de MEPs.
Otros nombres:
Todos los participantes realizarán entrenamiento de actividad funcional basado en el Objetivo. Los participantes participarán en tres sesiones de 45 minutos por semana durante un total de 16 semanas que incluirán estimulación espinal transcutánea (tSCS) y entrenamiento basado en actividades. Los participantes del Objetivo 1 completarán entrenamiento de marcha. Los participantes del Objetivo 2 completarán entrenamiento basado en actividades.
Un subconjunto de participantes voluntarios recibirá una única inyección subcutánea de 5-Azacitidina a una dosis de 75 mg/m²
Otros nombres:
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Comparador activo: tSCS + Entrenamiento de Actividad Funcional + Manitol (Placebo)
La estimulación medular transcutánea se combinará con entrenamiento basado en el Objetivo. Los participantes en el Objetivo 1 (niveles GMFCS 1-3) realizarán tres sesiones por semana durante 16 semanas de entrenamiento de la marcha en cinta rodante y en terreno utilizando tSCS. Los participantes en el Objetivo 2 (niveles GMFCS 4-5) realizarán tres sesiones por semana durante 16 semanas de entrenamiento basado en actividades funcionales según corresponda. Un subgrupo de participantes que opten por ello también será aleatorizado para recibir 5-Azacitidina (VIDAZA) o placebo (Manitol) en el punto medio. Una enfermera registrada administrará una única inyección subcutánea de AZA o placebo en una dosis de 75 mg/m² en la parte inferior del abdomen o en la cara interna del muslo del participante. |
Los participantes participarán en tres sesiones de 45 minutos por semana durante un total de 16 semanas que incluirán estimulación espinal transcutánea y entrenamiento basado en actividades.
La intensidad de la estimulación se basará en el umbral motor involuntario, determinado durante una evaluación de MEPs.
Otros nombres:
Todos los participantes realizarán entrenamiento de actividad funcional basado en el Objetivo. Los participantes participarán en tres sesiones de 45 minutos por semana durante un total de 16 semanas que incluirán estimulación espinal transcutánea (tSCS) y entrenamiento basado en actividades. Los participantes del Objetivo 1 completarán entrenamiento de marcha. Los participantes del Objetivo 2 completarán entrenamiento basado en actividades.
Un subconjunto de participantes que hayan optado por participar recibirá una única inyección subcutánea de manitol (placebo) a una dosis de 75 mg/m².
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Simetría Espaciotemporal de la Marcha mediante Plataforma Instrumentada de Marcha
Periodo de tiempo: De la línea basal al seguimiento, aproximadamente 22 semanas
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Para los participantes del Objetivo 1 (niveles GMFCS 1-3), se utilizará una plataforma de marcha instrumentada para evaluar la simetría espaciotemporal de la marcha.
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De la línea basal al seguimiento, aproximadamente 22 semanas
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Escala de Tardieu Modificada
Periodo de tiempo: Desde la Línea Base hasta el Seguimiento, aproximadamente 22 semanas
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Para los participantes del Objetivo 2 (niveles GMFCS 4-5), la espasticidad muscular se evaluará utilizando la Escala de Tardieu Modificada.
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Desde la Línea Base hasta el Seguimiento, aproximadamente 22 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan Abilitylab
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Daño Cerebral Crónico
- Parálisis cerebral
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Ácidos nucleicos, nucleótidos y nucleósidos
- Carbohidratos
- Citidina
- Nucleósidos de pirimidina
- Pirimidinas
- Alcoholes
- Compuestos AZA
- Nucleósidos
- Ribonucleósidos
- Alcoholes de azúcar
- Azacitidina
- Manitol
Otros números de identificación del estudio
- STU00225218
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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