tSCS i 5-Azacytidyna dla poprawionych rezultatów motorycznych w mózgowym porażeniu dziecięcym
Postępy w Neurorehabilitacji: Ocena Przezskórnej Stymulacji Rdzeniowej i 5-Azacytidyny w Celu Poprawy Wyników Motorycznych w Mózgowym Porażeniu Dziecięcym
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Projekt ten zbada wpływ przezskórnej stymulacji rdzenia kręgowego (tSCS) na chód i trening oparty na aktywności u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym. Poprzez randomizację 1:1, podgrupa uczestników otrzyma również dawkę 5-azacytydyny (AZA), leku zatwierdzonego przez FDA do onkologii pediatrycznej, lub placebo. Badania włókien mięśniowych wykazały, że AZA wspomaga wzrost i regenerację mięśni. Zastosowanie AZA w tym badaniu jest zastosowaniem poza wskazaniami, używanym razem z interwencją tSCS w celu zbadania wpływu celowania zarówno w deficyty mięśniowe, jak i mechaniczne związane z mózgowym porażeniem dziecięcym. Projekt ten będzie również zbierał próbki krwi uczestników w celu wykonania profilowania genetycznego i epigenetycznego, aby sprawdzić korelację z ciężkością i trajektorią zaburzeń mięśniowo-szkieletowych oraz z odpowiedziami na interwencje tSCS i AZA.
Zespół badawczy zakłada, że spersonalizowana tSCS połączona z ukierunkowanym treningiem chodu lub aktywności poprawi wyniki motoryczne u dzieci ze spastycznym mózgowym porażeniem dziecięcym poprzez zmniejszenie napięcia mięśniowego, poprawę symetrii chodu i funkcji neuromotorycznej oraz zwiększenie mobilności funkcjonalnej. Ponadto, dodanie ponownie zastosowanego środka anabolicznego (AZA) wzmocni te korzyści w porównaniu z samą tSCS i treningiem.
Dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym na różnych poziomach GMFCS wezmą udział w protokole trójfazowym, obejmującym: (1) dwutygodniową fazę wyjściową, (2) szesnastotygodniową fazę interwencji, podczas której uczestnicy będą otrzymywać interwencje tSCS i treningowe, oraz (3) czterotygodniową fazę po interwencji w celu zbadania długoterminowych wyników. W punkcie środkowym uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę AZA lub pojedynczą dawkę placebo poprzez randomizację 1:1. Uczestnicy będą mieli pobraną krew w fazie 1 w celu profilowania genetycznego i epigenetycznego przed interwencją oraz drugie pobranie krwi w fazie 3 w celu profilowania epigenetycznego po interwencji.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Audrey Wiesner, BS
- Numer telefonu: 3122388435
- E-mail: awiesner@sralab.org
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Jacklyn Stoller, PT, DPT
- Numer telefonu: 3122387620
- E-mail: jstoller@sralab.org
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Shirley Ryan Abilitylab
-
Główny śledczy:
- Arun Jayaraman, PhD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Rozpoznanie mózgowego porażenia dziecięcego (MPD) sklasyfikowanego jako poziomy I-V według Gross Motor Function Classification System (GMFCS).
- Wiek od 4 do 17 lat w momencie rekrutacji/zgody.
- Rozpoznanie spastycznej postaci MPD: hemiplegii, diplegii lub tetraplegii.
- Stabilny stan zdrowia określony przez badacza.
- Odpowiednie wsparcie opiekuna umożliwiające udział w sesjach treningowych i oceniających przez czas trwania badania, według uznania badacza.
- Zdolność wykonywania prostych zadań motorycznych na sygnał i możliwość wykonywania poleceń składających się z 2-3 kroków.
- Zdolność udzielenia jednoznacznej odpowiedzi "tak" lub "nie" na pytania według rodzica lub opiekuna.
- Umiejętność lokalizacji bólu/dyskomfortu.
- Zgoda lekarza na udział.
- Zgoda rodzica/opiekuna.
Kryteria wykluczenia:
- Współistniejąca choroba neurologiczna wpływająca na ośrodkowy układ nerwowy.
- Choroba lub uraz układu sercowo-naczyniowego lub mięśniowo-szkieletowego uniemożliwiające pełny udział w interwencji fizjoterapeutycznej.
- Dysfunkcja, uraz lub operacja ortopedyczna wpływająca na zdolność osoby do używania kończyny górnej i/lub dolnej.
- Niegojące się złamanie lub inne uszkodzenie układu mięśniowo-szkieletowego, które może zakłócać rehabilitację lub czynności testowe kończyn górnych lub dolnych.
- Implantowany stymulator (np. stymulator nadtwardówkowy, stymulator nerwu błędnego, rozrusznik serca, implant ślimakowy) lub urządzenie do podawania leków (np. pompa baklofenowa).
- Zależność od implantu medycznego elektromagnetycznego (np. rozrusznik serca, wszczepiona pompa leków), wspomagania wentylacji lub innego urządzenia zewnętrznego.
- Historia niekontrolowanych napadów padaczkowych.
- Niewyjaśnione utrzymujące się dolegliwości bólowe dowolnego rodzaju.
- Brak umiejętności lokalizacji bólu/dyskomfortu.
- Ciężkie zaburzenia korowo-wzrokowe.
- Aktywne odleżyny.
- Aktywna infekcja dróg moczowych.
- Aktywna choroba nowotworowa lub remisja krótsza niż 5 lat.
- Klinicznie istotna depresja, zaburzenia psychiczne lub trwające nadużywanie substancji.
- Niedobór odporności lub stan hematologiczny.
- Alergia na AZA lub mannitol.
- Planowane szczepienie w ciągu 30 dni od planowanej iniekcji AZA lub placebo w 10. tygodniu.
- Ciaża.
- Operacja ortopedyczna wykonana w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
- Tyratowanie leków dostopniowych, które mogą wpływać na spastyczność mięśni.
- Leczenie toksyną botulinową w ciągu 3 miesięcy poprzedzających rekrutację, chyba że uzyskano zgodę lekarza prowadzącego.
- Aktualny udział w konfliktowym badaniu naukowym.
- Każdy inny stan zdrowia lub rozpoznanie nie wymienione powyżej, które może stwarzać ryzyko dla uczestnika, określone przez badacza lub lekarza prowadzącego.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: tSCS + Trening Aktywności Funkcjonalnej
Przezskórna stymulacja rdzenia kręgowego będzie łączona z treningiem opartym na Celu. Uczestnicy w Celu 1 (poziomy GMFCS 1-3) będą uczestniczyć w trzech sesjach tygodniowo przez 16 tygodni treningu chodu na bieżni i na twardym podłożu z użyciem tSCS. Uczestnicy w Celu 2 (poziomy GMFCS 4-5) będą uczestniczyć w trzech sesjach tygodniowo przez 16 tygodni treningu opartego na aktywnościach funkcjonalnych, odpowiednio dostosowanego. |
Uczestnicy będą uczestniczyć w trzech 45-minutowych sesjach tygodniowo przez łącznie 16 tygodni, obejmujących przezskórną stymulację rdzenia kręgowego i trening oparty na aktywności.
Intensywność stymulacji będzie oparta na progu motorycznym mimowolnym, określonym podczas oceny MEP.
Inne nazwy:
Wszyscy uczestnicy będą uczestniczyć w treningu funkcjonalnym opartym na Celu. Uczestnicy będą brać udział w trzech 45-minutowych sesjach tygodniowo przez łącznie 16 tygodni, obejmujących przezskórną stymulację rdzenia (tSCS) i trening oparty na aktywności. Uczestnicy Celu 1 będą wykonywać trening chodu. Uczestnicy Celu 2 będą wykonywać trening oparty na aktywności. |
|
Eksperymentalny: tSCS + Trening Funkcjonalnej Aktywności + 5-Azacytydyna
Przezskórna stymulacja rdzenia kręgowego będzie łączona z treningiem opartym na Celu. Uczestnicy w Celu 1 (poziomy GMFCS 1-3) będą uczestniczyć w trzech sesjach tygodniowo przez 16 tygodni treningu chodu na bieżni i na podłożu z użyciem tSCS. Uczestnicy w Celu 2 (poziomy GMFCS 4-5) będą uczestniczyć w trzech sesjach tygodniowo przez 16 tygodni treningu opartego na aktywności funkcjonalnej, w miarę możliwości. Podzbiór uczestników, którzy wyrażą na to zgodę, zostanie również losowo przydzielony do otrzymywania 5-Azacytidyny (VIDAZA) lub placebo (Mannitol) w połowie badania. Zarejestrowana pielęgniarka poda pojedynczy podskórny zastrzyk z AZA lub placebo w dawce 75 mg/m² w dolnej części brzucha lub przyśrodkowej części uda uczestnika. |
Uczestnicy będą uczestniczyć w trzech 45-minutowych sesjach tygodniowo przez łącznie 16 tygodni, obejmujących przezskórną stymulację rdzenia kręgowego i trening oparty na aktywności.
Intensywność stymulacji będzie oparta na progu motorycznym mimowolnym, określonym podczas oceny MEP.
Inne nazwy:
Wszyscy uczestnicy będą uczestniczyć w treningu funkcjonalnym opartym na Celu. Uczestnicy będą brać udział w trzech 45-minutowych sesjach tygodniowo przez łącznie 16 tygodni, obejmujących przezskórną stymulację rdzenia (tSCS) i trening oparty na aktywności. Uczestnicy Celu 1 będą wykonywać trening chodu. Uczestnicy Celu 2 będą wykonywać trening oparty na aktywności.
Podgrupa uczestników, którzy wyrażą zgodę na udział, otrzyma pojedynczą podskórną iniekcję 5-Azacytidyny w dawce 75 mg/m²
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: tSCS + Szkolenie z Aktywności Funkcjonalnej + Mannitol (Placebo)
Przezskórna stymulacja rdzenia kręgowego będzie połączona z treningiem opartym na celu badania. Uczestnicy w Celu 1 (poziomy GMFCS 1-3) będą uczestniczyć w trzech sesjach tygodniowo przez 16 tygodni treningu chodu na bieżni i po podłożu z użyciem tSCS. Uczestnicy w Celu 2 (poziomy GMFCS 4-5) będą uczestniczyć w trzech sesjach tygodniowo przez 16 tygodni treningu opartego na aktywności funkcjonalnej, odpowiednio do ich możliwości. Podgrupa uczestników, którzy wyrażą dodatkową zgodę, zostanie również losowo przydzielona do otrzymania w połowie badania albo 5-Azacytidyny (VIDAZA), albo placebo (Mannitol). Zarejestrowana pielęgniarka poda pojedynczy zastrzyk podskórny albo AZA, albo placebo w dawce 75 mg/m² w dolną część brzucha lub przyśrodkową część uda uczestnika. |
Uczestnicy będą uczestniczyć w trzech 45-minutowych sesjach tygodniowo przez łącznie 16 tygodni, obejmujących przezskórną stymulację rdzenia kręgowego i trening oparty na aktywności.
Intensywność stymulacji będzie oparta na progu motorycznym mimowolnym, określonym podczas oceny MEP.
Inne nazwy:
Wszyscy uczestnicy będą uczestniczyć w treningu funkcjonalnym opartym na Celu. Uczestnicy będą brać udział w trzech 45-minutowych sesjach tygodniowo przez łącznie 16 tygodni, obejmujących przezskórną stymulację rdzenia (tSCS) i trening oparty na aktywności. Uczestnicy Celu 1 będą wykonywać trening chodu. Uczestnicy Celu 2 będą wykonywać trening oparty na aktywności.
Podzbiór uczestników, którzy wyrazili zgodę, otrzyma pojedynczą podskórną iniekcję Mannitolu (placebo) w dawce 75 mg/m².
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Symetria chodu przestrzenno-czasowa za pomocą instrumentalnej maty do badania chodu
Ramy czasowe: Od początku do obserwacji końcowej, około 22 tygodni
|
Dla uczestników Celu 1 (poziomy GMFCS 1-3), do oceny symetrii chodu w wymiarze czasoprzestrzennym zostanie wykorzystana instrumentowana mata do analizy chodu.
|
Od początku do obserwacji końcowej, około 22 tygodni
|
|
Zmodyfikowana skala Tardieu
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do obserwacji końcowej, około 22 tygodni
|
Dla uczestników Celu 2 (poziomy GMFCS 4-5), spastyczność mięśni będzie oceniana przy użyciu zmodyfikowanej skali Tardieu.
|
Od punktu wyjściowego do obserwacji końcowej, około 22 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan Abilitylab
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Uszkodzenie mózgu, przewlekłe
- Porażenie mózgowe
- Organiczne chemikalia
- Związki heterocykliczne, 1-ring
- Związki heterocykliczne
- Kwasy nukleinowe, nukleotydy i nukleozydy
- Węglowodany
- Cytydyna
- Nukleozydy pirymidynowe
- Pirymidyn
- Alkohole
- Związki AZA
- Nukleozydy
- Rybonukleozydy
- Alkohole cukrowe
- Azacytydyna
- Mannitol
Inne numery identyfikacyjne badania
- STU00225218
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .