tSCS e 5-Azacitidina para Melhores Resultados Motores na Paralisia Cerebral
Avanços na Neurorreabilitação: Avaliação da Estimulação Espinhal Transcutânea e 5-Azacitidina para Melhores Resultados Motores na Paralisia Cerebral
Os participantes completarão um programa de treino de 16 semanas com sessões semanais de estimulação espinhal e treino de marcha ou baseado em atividades.
Os participantes terão também a opção de participar num ensaio controlado randomizado para investigar o impacto da 5-Azacitidina combinada com a estimulação espinhal para afetar ainda mais os resultados de mobilidade.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este projeto investigará o impacto da estimulação medular transcutânea (tSCS) na marcha e no treino baseado em atividade em crianças com Paralisia Cerebral. Através de uma randomização 1:1, um subconjunto de participantes também receberá uma dose de 5-azacitidina (AZA), um fármaco aprovado pela FDA para oncologia pediátrica, ou um placebo. A investigação em fibras musculares demonstrou que a AZA auxilia no crescimento e regeneração muscular. A utilização da AZA neste estudo é uma aplicação off-label, empregue em conjunto com a intervenção de tSCS para investigar o impacto de abordar simultaneamente os défices musculares e mecânicos relacionados com a PC. Este projeto também irá recolher amostras de sangue dos participantes para realizar perfis genéticos e epigenéticos, a fim de testar a correlação com a gravidade e trajetória das deficiências musculoesqueléticas e com as respostas às intervenções de tSCS e AZA.
A equipa de investigação hipotetiza que a tSCS personalizada combinada com treino de marcha ou atividade direcionada melhorará os resultados motores em crianças com PC espástica, reduzindo o tónus muscular, melhorando a simetria da marcha e a função neuromotora, e aumentando a mobilidade funcional. Além disso, a adição de um agente anabólico reutilizado (AZA) irá amplificar estes ganhos em comparação com a tSCS e o treino isoladamente.
Crianças com PC de vários níveis GMFCS participarão num protocolo de três fases, incluindo: (1) uma fase de linha de base de duas semanas, (2) uma fase de intervenção de dezasseis semanas durante a qual os participantes receberão intervenções de tSCS e treino, e (3) uma fase pós-intervenção de quatro semanas para examinar resultados a longo prazo. A meio, os participantes receberão uma dose única de AZA ou uma dose única de um placebo através de uma randomização 1:1. Os participantes farão uma colheita de sangue na fase 1 para perfis genéticos e epigenéticos pré-intervenção e farão uma segunda colheita de sangue na fase 3 para perfis epigenéticos pós-intervenção.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Audrey Wiesner, BS
- Número de telefone: 3122388435
- E-mail: awiesner@sralab.org
Estude backup de contato
- Nome: Jacklyn Stoller, PT, DPT
- Número de telefone: 3122387620
- E-mail: jstoller@sralab.org
Locais de estudo
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Shirley Ryan Abilitylab
-
Investigador principal:
- Arun Jayaraman, PhD
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico de paralisia cerebral (PC) classificado como Níveis I-V do Sistema de Classificação da Função Motora Grossa (GMFCS).
- Entre 4 e 17 anos de idade no momento da inscrição/consentimento.
- Diagnóstico de PC espástica hemiplegia, diplegia ou quadriplegia.
- Condição médica estável conforme determinado pelo investigador.
- Suporte adequado do cuidador para poder participar nas sessões de treino e avaliação durante a duração do estudo, a critério do Investigador.
- Capaz de realizar tarefas motoras simples com indicação e pode seguir comandos de 2-3 passos.
- Capaz de comunicar uma resposta precisa de sim ou não a perguntas, de acordo com o pai ou responsável.
- Capaz de localizar dor/desconforto.
- Aprovação do médico para participação.
- Permissão do pai/responsável.
Critérios de Exclusão:
- Doença neurológica concomitante que afete o sistema nervoso central.
- Doença ou lesão cardiovascular ou musculoesquelética que impeça a participação total na intervenção de fisioterapia.
- Disfunção, lesão ou cirurgia ortopédica que afete a capacidade do indivíduo de utilizar o membro superior e/ou inferior.
- Fratura não cicatrizada ou outra deficiência musculoesquelética que possa interferir com as atividades de reabilitação ou testes dos membros superiores ou inferiores.
- Estimulador implantado (por exemplo, estimulador epidural, estimulador do nervo vago, pacemaker, implante coclear) ou dispositivo de administração de medicamentos (por exemplo, bomba de baclofeno).
- Dependência de um implante médico eletromagnético (por exemplo, pacemaker cardíaco, bomba de medicamentos implantada), suporte ventilatório ou outro dispositivo externo.
- Histórico de convulsões não controladas.
- Presença inexplicada de queixas persistentes de dor de qualquer tipo.
- Incapaz de localizar dor/desconforto.
- Deficiência cortico-visual grave.
- Úlceras de pressão ativas.
- Infeção urinária ativa.
- Cancro ativo ou cancro em remissão há menos de 5 anos.
- Depressão clinicamente significativa, perturbações psiquiátricas ou abuso de drogas em curso.
- Imunodeficiência ou condição hematológica.
- Alergia a AZA ou manitol.
- Planos para receber uma vacina nos 30 dias após a injeção planeada de AZA ou placebo a realizar na semana 10.
- Gravidez.
- Cirurgia ortopédica concluída nos 12 meses anteriores.
- Titração de medicação intratecal que possa afetar a espasticidade muscular.
- Tratamento com toxina botulínica nos 3 meses anteriores à inscrição, a menos que seja dada aprovação pelo médico tratante.
- Inscrição atual num estudo de investigação conflituoso.
- Qualquer outra condição de saúde ou diagnóstico não listado acima que possa colocar o participante em risco, conforme determinado pelo investigador ou médico tratante.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: tSCS + Treino de Atividade Funcional
A estimulação transcutânea da medula espinhal será combinada com treino baseado no Objetivo. Os participantes no Objetivo 1 (níveis GMFCS 1-3) realizarão três sessões por semana durante 16 semanas de treino de marcha em passadeira e em solo, utilizando tSCS. Os participantes no Objetivo 2 (níveis GMFCS 4-5) realizarão três sessões por semana durante 16 semanas de treino baseado em atividades funcionais, conforme apropriado. |
Os participantes irão participar em três sessões de 45 minutos por semana, durante um total de 16 semanas, envolvendo estimulação espinhal transcutânea e treino baseado em atividade.
A intensidade da estimulação será baseada no limiar motor involuntário, determinado durante uma avaliação de MEPs.
Outros nomes:
Todos os participantes irão participar em treino de atividade funcional com base no Objetivo. Os participantes irão participar em três sessões de 45 minutos por semana durante um total de 16 semanas envolvendo estimulação espinhal transcutânea (tSCS) e treino baseado em atividade. Os participantes no Objetivo 1 irão completar treino de marcha. Os participantes no Objetivo 2 irão completar treino baseado em atividade. |
|
Experimental: tSCS + Treino de Atividade Funcional + 5-Azacitidina
A estimulação transcutânea da medula espinhal será combinada com treino baseado no Objetivo. Os participantes no Objetivo 1 (níveis GMFCS 1-3) realizarão três sessões por semana durante 16 semanas de treino de marcha em passadeira e em solo utilizando tSCS. Os participantes no Objetivo 2 (níveis GMFCS 4-5) realizarão três sessões por semana durante 16 semanas de treino baseado em atividades funcionais, conforme apropriado. Um subconjunto de participantes que optarem por participar será também randomizado para receber 5-Azacitidina (VIDAZA) ou placebo (Manitol) no ponto médio. Um enfermeiro registado administrará uma única injeção subcutânea de AZA ou placebo numa dose de 75 mg/m² no abdómen inferior ou na coxa medial do participante. |
Os participantes irão participar em três sessões de 45 minutos por semana, durante um total de 16 semanas, envolvendo estimulação espinhal transcutânea e treino baseado em atividade.
A intensidade da estimulação será baseada no limiar motor involuntário, determinado durante uma avaliação de MEPs.
Outros nomes:
Todos os participantes irão participar em treino de atividade funcional com base no Objetivo. Os participantes irão participar em três sessões de 45 minutos por semana durante um total de 16 semanas envolvendo estimulação espinhal transcutânea (tSCS) e treino baseado em atividade. Os participantes no Objetivo 1 irão completar treino de marcha. Os participantes no Objetivo 2 irão completar treino baseado em atividade.
Um subconjunto de participantes que optaram por participar receberá uma única injeção subcutânea de 5-Azacitidina numa dose de 75 mg/m²
Outros nomes:
|
|
Comparador Ativo: tSCS + Treino de Atividade Funcional + Manitol (Placebo)
A estimulação transcutânea da medula espinhal será combinada com treino baseado no Objetivo. Os participantes do Objetivo 1 (níveis 1-3 do GMFCS) realizarão três sessões por semana durante 16 semanas de treino de marcha em passadeira e no solo utilizando tSCS. Os participantes do Objetivo 2 (níveis 4-5 do GMFCS) realizarão três sessões por semana durante 16 semanas de treino baseado em atividades funcionais, conforme apropriado. Um subconjunto de participantes que optarem por participar também será randomizado para receber 5-Azacitidina (VIDAZA) ou placebo (Manitol) a meio do estudo. Uma enfermeira registada administrará uma única injeção subcutânea de AZA ou placebo numa dose de 75 mg/m² no abdómen inferior ou na coxa medial do participante. |
Os participantes irão participar em três sessões de 45 minutos por semana, durante um total de 16 semanas, envolvendo estimulação espinhal transcutânea e treino baseado em atividade.
A intensidade da estimulação será baseada no limiar motor involuntário, determinado durante uma avaliação de MEPs.
Outros nomes:
Todos os participantes irão participar em treino de atividade funcional com base no Objetivo. Os participantes irão participar em três sessões de 45 minutos por semana durante um total de 16 semanas envolvendo estimulação espinhal transcutânea (tSCS) e treino baseado em atividade. Os participantes no Objetivo 1 irão completar treino de marcha. Os participantes no Objetivo 2 irão completar treino baseado em atividade.
Um subconjunto de participantes que optaram por participar receberá uma única injeção subcutânea de Manitol (placebo) numa dose de 75 mg/m².
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Simetria Espaço-Temporal da Marcha via Tapete de Marcha Instrumentado
Prazo: Da Linha de Base ao Acompanhamento, aproximadamente 22 semanas
|
Para os participantes do Objetivo 1 (níveis 1-3 do GMFCS), será utilizada uma passadeira instrumentada para avaliar a simetria espaço-temporal da marcha.
|
Da Linha de Base ao Acompanhamento, aproximadamente 22 semanas
|
|
Escala Tardieu Modificada
Prazo: Linha de base até ao seguimento, aproximadamente 22 semanas
|
Para os participantes do Objetivo 2 (níveis GMFCS 4-5), a espasticidade muscular será avaliada utilizando a Escala de Tardieu Modificada.
|
Linha de base até ao seguimento, aproximadamente 22 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan Abilitylab
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Dano Cerebral, Crônico
- Paralisia cerebral
- Produtos químicos orgânicos
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Ácidos nucleicos, nucleotídeos e nucleosídeos
- Carboidratos
- Citidina
- Nucleosídeos de pirimidina
- Pirimidinas
- Álcoons
- Compostos AZA
- Nucleosídeos
- Ribonucleosídeos
- Álcoois de açúcar
- Azacitidina
- Manitol
Outros números de identificação do estudo
- STU00225218
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .