tSCS en 5-Azacitidine voor Verbeterde Motorische Uitkomsten bij Cerebrale Parese
Vooruitgang in Neurorevalidatie: Evaluatie van Transcutane Spinale Stimulatie en 5-Azacitidine voor Verbeterde Motorische Uitkomsten bij Cerebrale Parese
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit project zal de impact van transcutane ruggenmergstimulatie (tSCS) op het looppatroon en activiteit-gebaseerde training bij kinderen met Cerebrale Parese onderzoeken. Door middel van een 1:1 randomisatie zal een deel van de deelnemers ook een dosis 5-azacitidine (AZA), een door de FDA goedgekeurd geneesmiddel voor pediatrische oncologie, of een placebo ontvangen. Onderzoek in spiervezels heeft aangetoond dat AZA helpt bij spiergroei en -regeneratie. Het gebruik van AZA in deze studie is een off-label toepassing, gebruikt samen met de tSCS-interventie om de impact te onderzoeken van het aanpakken van zowel spier- als mechanische tekortkomingen gerelateerd aan CP. Dit project zal ook bloedmonsters van deelnemers verzamelen om genetische en epigenetische profilering uit te voeren om te testen op correlatie met de ernst en het verloop van musculoskeletale beperkingen en met de reacties op de tSCS- en AZA-interventies.
Het onderzoeksteam veronderstelt dat gepersonaliseerde tSCS gecombineerd met gerichte loop- of activiteit-gebaseerde training de motorische uitkomsten bij kinderen met spastische CP zal verbeteren door spierspanning te verminderen, loopsymmetrie en neuromotorische functie te verbeteren en functionele mobiliteit te vergroten. Bovendien zal de toevoeging van een hergebruikt anabool middel (AZA) deze winsten vergroten in vergelijking met alleen tSCS en training.
Kinderen met CP over alle GMFCS-niveaus zullen deelnemen aan een driefasenprotocol, inclusief: (1) een tweeweekse baselinefase, (2) een zestien weken durende interventiefase waarin deelnemers tSCS- en traininginterventies zullen ontvangen, en (3) een vier weken durende post-interventiefase om langetermijnresultaten te onderzoeken. Op het middenpunt zullen deelnemers via een 1:1 randomisatie een enkele dosis AZA of een enkele dosis placebo ontvangen. Deelnemers zullen in fase 1 een bloedafname ondergaan voor genetische en pre-interventie epigenetische profilering en zullen in fase 3 een tweede bloedafname ondergaan voor post-interventie epigenetische profilering.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Audrey Wiesner, BS
- Telefoonnummer: 3122388435
- E-mail: awiesner@sralab.org
Studie Contact Back-up
- Naam: Jacklyn Stoller, PT, DPT
- Telefoonnummer: 3122387620
- E-mail: jstoller@sralab.org
Studie Locaties
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Werving
- Shirley Ryan Abilitylab
-
Hoofdonderzoeker:
- Arun Jayaraman, PhD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose cerebrale parese (CP) geclassificeerd als Gross Motor Function Classification System (GMFCS) Niveaus I-V.
- Tussen 4 en 17 jaar oud op het moment van inschrijving/toestemming.
- Diagnose van spastische CP hemiplegie, diplegie of quadriplegie.
- Stabiele medische toestand zoals bepaald door de onderzoeker.
- Voldoende ondersteuning door verzorger om deel te kunnen nemen aan trainings- en beoordelingssessies gedurende de studie, naar goeddunken van de onderzoeker.
- In staat eenvoudige aangegeven motorische taken uit te voeren en kan 2-3 staps commando's opvolgen.
- In staat om een nauwkeurig ja of nee antwoord te geven op vragen volgens ouder of voogd.
- In staat om pijn/ongemak te lokaliseren.
- Goedkeuring van arts voor deelname.
- Toestemming van ouder/voogd.
Exclusiecriteria:
- Gelijktijdige neurologische ziekte die het centrale zenuwstelsel aantast.
- Cardiovasculaire of musculoskeletale ziekte of letsel dat volledige deelname aan fysiotherapie-interventie zou verhinderen.
- Orthopedische dysfunctie, letsel of operatie die het vermogen van een individu om de bovenste en/of onderste extremiteit te gebruiken zou beïnvloeden.
- Ongeheelde fractuur of andere musculoskeletale beperking die de revalidatie of testactiviteiten van bovenste of onderste extremiteit zou kunnen verstoren.
- Geïmplanteerde stimulator (bijv. epidurale stimulator, nervus vagus-stimulator, pacemaker, cochleair implantaat) of medicijnafgifteapparaat (bijv. baclofenpomp).
- Afhankelijkheid van een elektromagnetisch medisch implantaat (bijv. hartpacemaker, geïmplanteerde medicijnpomp), beademingsondersteuning of een ander extern apparaat.
- Geschiedenis van ongecontroleerde epileptische aanvallen.
- Onverklaarde aanwezigheid van aanhoudende pijnklachten van welke aard dan ook.
- Niet in staat om pijn/ongemak te lokaliseren.
- Ernstige cortico-visuele beperking.
- Actieve doorligwonden.
- Actieve urineweginfectie.
- Actieve kanker of kanker in remissie minder dan 5 jaar.
- Klinisch significante depressie, psychiatrische stoornissen of aanhoudend drugsgebruik.
- Immunodeficiëntie of hematologische aandoening.
- Allergie voor AZA of mannitol.
- Plannen om binnen 30 dagen na de geplande AZA- of placebo-injectie die plaatsvindt in week 10 een vaccin te ontvangen.
- Zwangerschap.
- Orthopedische operatie uitgevoerd in de voorgaande 12 maanden.
- Intrathecale medicatietitratie die spierspasticiteit kan beïnvloeden.
- Botulinumtoxinebehandeling binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving, tenzij goedgekeurd door de behandelend arts.
- Huidige inschrijving in een conflicterend onderzoeksonderzoek.
- Elke andere gezondheidstoestand of diagnose niet hierboven vermeld die de deelnemer in gevaar kan brengen zoals bepaald door de onderzoeker of behandelend arts.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: tSCS + Functionele Activiteitstraining
Transcutane ruggenmergstimulatie zal worden gecombineerd met training gebaseerd op Doel. Deelnemers in Doel 1 (GMFCS-niveaus 1-3) zullen drie sessies per week gedurende 16 weken deelnemen aan loopband- en overgrondse gangtraining met tSCS. Deelnemers in Doel 2 (GMFCS-niveaus 4-5) zullen drie sessies per week gedurende 16 weken deelnemen aan functionele activiteit-gebaseerde training, zoals passend. |
Deelnemers zullen deelnemen aan drie sessies van 45 minuten per week gedurende in totaal 16 weken, waarbij transcutane spinale stimulatie en activiteit-gebaseerde training betrokken zijn.
De intensiteit van de stimulatie zal worden gebaseerd op de onvrijwillige motorische drempel, bepaald tijdens een MEPs-beoordeling.
Andere namen:
Alle deelnemers zullen functionele activiteitstraining volgen op basis van het doel. Deelnemers zullen drie sessies van 45 minuten per week volgen gedurende in totaal 16 weken, waarbij transcutane spinale stimulatie (tSCS) en activiteitsgerichte training betrokken zijn. Deelnemers in Doel 1 zullen looptraining voltooien. Deelnemers in Doel 2 zullen activiteitsgerichte training voltooien. |
|
Experimenteel: tSCS + Functionele Activiteitstraining + 5-Azacitidine
Transcutane ruggenmergstimulatie wordt gekoppeld aan training op basis van Doel. Deelnemers in Doel 1 (GMFCS-niveaus 1-3) zullen drie sessies per week gedurende 16 weken deelnemen aan loopband- en overground looptraining met tSCS. Deelnemers in Doel 2 (GMFCS-niveaus 4-5) zullen drie sessies per week gedurende 16 weken deelnemen aan functionele activiteitengebaseerde training, indien passend. Een subgroep van vrijwillige deelnemers zal ook willekeurig worden toegewezen om halverwege het onderzoek ofwel 5-Azacitidine (VIDAZA) of placebo (Mannitol) te ontvangen. Een geregistreerde verpleegkundige zal een enkele subcutane injectie van ofwel AZA of placebo toedienen in een dosering van 75 mg/m² in de onderbuik of mediale dij van de deelnemer. |
Deelnemers zullen deelnemen aan drie sessies van 45 minuten per week gedurende in totaal 16 weken, waarbij transcutane spinale stimulatie en activiteit-gebaseerde training betrokken zijn.
De intensiteit van de stimulatie zal worden gebaseerd op de onvrijwillige motorische drempel, bepaald tijdens een MEPs-beoordeling.
Andere namen:
Alle deelnemers zullen functionele activiteitstraining volgen op basis van het doel. Deelnemers zullen drie sessies van 45 minuten per week volgen gedurende in totaal 16 weken, waarbij transcutane spinale stimulatie (tSCS) en activiteitsgerichte training betrokken zijn. Deelnemers in Doel 1 zullen looptraining voltooien. Deelnemers in Doel 2 zullen activiteitsgerichte training voltooien.
Een deel van de deelnemers die zich hebben aangemeld, krijgt een enkele subcutane injectie met 5-Azacitidine in een dosering van 75 mg/m²
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: tSCS + Functionele Activiteitstraining + Mannitol (Placebo)
Transcutane ruggenmergstimulatie zal worden gecombineerd met training gebaseerd op het doel. Deelnemers in Doel 1 (GMFCS-niveaus 1-3) zullen drie sessies per week gedurende 16 weken deelnemen aan loopband- en overgrondse gangtraining met tSCS. Deelnemers in Doel 2 (GMFCS-niveaus 4-5) zullen drie sessies per week gedurende 16 weken deelnemen aan training op basis van functionele activiteiten, indien passend. Een deel van de deelnemers die zich aanmelden, zal ook willekeurig worden toegewezen om halverwege ofwel 5-Azacitidine (VIDAZA) of een placebo (Mannitol) te ontvangen. Een geregistreerde verpleegkundige zal een enkele subcutane injectie van AZA of placebo toedienen in een dosering van 75 mg/m² in de onderbuik of het binnenste dijbeen van de deelnemers. |
Deelnemers zullen deelnemen aan drie sessies van 45 minuten per week gedurende in totaal 16 weken, waarbij transcutane spinale stimulatie en activiteit-gebaseerde training betrokken zijn.
De intensiteit van de stimulatie zal worden gebaseerd op de onvrijwillige motorische drempel, bepaald tijdens een MEPs-beoordeling.
Andere namen:
Alle deelnemers zullen functionele activiteitstraining volgen op basis van het doel. Deelnemers zullen drie sessies van 45 minuten per week volgen gedurende in totaal 16 weken, waarbij transcutane spinale stimulatie (tSCS) en activiteitsgerichte training betrokken zijn. Deelnemers in Doel 1 zullen looptraining voltooien. Deelnemers in Doel 2 zullen activiteitsgerichte training voltooien.
Een subset van deelnemers die zich hebben aangemeld, zal een enkele subcutane injectie van Mannitol (placebo) ontvangen in een dosering van 75 mg/m².
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ruimtelijk-temporele gangsymmetrie via geïnstrumenteerde gangmat
Tijdsspanne: Baseline tot Follow-Up, ongeveer 22 weken
|
Voor deelnemers van Doelstelling 1 (GMFCS-niveaus 1-3) wordt een geïnstrumenteerd gangmat gebruikt om de spatiotemporele gangsymmetrie te beoordelen.
|
Baseline tot Follow-Up, ongeveer 22 weken
|
|
Gewijzigde Tardieu-schaal
Tijdsspanne: Baseline tot Follow-Up, ongeveer 22 weken
|
Voor deelnemers van Doelstelling 2 (GMFCS-niveaus 4-5) wordt spasticiteit van de spieren beoordeeld met behulp van de gewijzigde Tardieu-schaal.
|
Baseline tot Follow-Up, ongeveer 22 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan Abilitylab
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Hersenbeschadiging, chronisch
- Cerebrale parese
- Organische chemicaliën
- Heterocyclische verbindingen, 1-ring
- Heterocyclische verbindingen
- Nucleïnezuren, nucleotiden en nucleosiden
- Koolhydraten
- Cytidine
- Pyrimidine -nucleosiden
- Pyrimidines
- Alcohol
- Aza -verbindingen
- Nucleosiden
- Ribonucleosiden
- Suikeralcoholen
- Azacitidine
- Mannitol
Andere studie-ID-nummers
- STU00225218
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .