Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

tSCS og 5-Azacitidin til forbedrede motoriske resultater ved cerebral parese

28. maj 2026 opdateret af: Arun Jayaraman, PT, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Fremskridt inden for Neurorehabilitering: Evaluering af Transkutan Rygmarvsstimulering og 5-Azacitidin for Forbedrede Motoriske Resultater ved Cerebral Parese

Dette er en interventionsundersøgelse for at undersøge virkningen af rygsøjlestimulering på mobilitetsresultater hos børn med Cerebral Parese. Deltagerne vil gennemføre et 16-ugers træningsprogram med ugentlige sessioner af rygsøjlestimulering og gang- eller aktivitetsbaseret træning. Deltagerne vil også have mulighed for at deltage i et randomiseret kontrolforsøg for at undersøge virkningen af 5-Azacitidin kombineret med rygsøjlestimuleringen for yderligere at påvirke mobilitetsresultater.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette projekt vil undersøge virkningen af transkutan rygmarvsstimulering (tSCS) på gang og aktivitetsbaseret træning hos børn med cerebral parese. Gennem en 1:1-randomisering vil en del af deltagerne også modtage en dosis 5-azacytidin (AZA), et FDA-godkendt lægemiddel til børneonkologi, eller en placebo. Forskning i muskelfibre har vist, at AZA hjælper med muskelvækst og -regenerering. Brugen af AZA i denne undersøgelse er en off-label-anvendelse, anvendt sammen med tSCS-interventionen for at undersøge virkningen af at målrette både muskelsvækkelser og mekaniske svækkelser relateret til CP. Dette projekt vil også indsamle blodprøver fra deltagerne for at udføre genetisk og epigenetisk profilering for at teste for korrelation med sværhedsgraden og forløbet af muskel- og skeletlidelser og med reaktioner på tSCS- og AZA-interventionerne.

Undersøgelsesteamet formoder, at personlig tSCS kombineret med målrettet gang- eller aktivitetsbaseret træning vil forbedre motoriske resultater hos børn med spastisk CP ved at reducere muskeltonus, forbedre gangsymmetri og neuromotorisk funktion samt øge funktionel mobilitet. Desuden vil tilføjelsen af et genanvendt anabolt middel (AZA) forstærke disse gevinster sammenlignet med kun tSCS og træning.

Børn med CP på tværs af GMFCS-niveauer vil deltage i en trefaset protokol, herunder: (1) en to ugers baselinefase, (2) en seksten ugers interventionsfase, hvor deltagerne vil modtage tSCS- og træningsinterventioner, og (3) en fire ugers post-interventionsfase for at undersøge langsigtede resultater. På midtpunktet vil deltagerne modtage en enkelt dosis AZA eller en enkelt dosis placebo gennem en 1:1-randomisering. Deltagerne vil have en blodprøve i fase 1 til genetisk og pre-intervention epigenetisk profilering og vil have en anden blodprøve i fase 3 til post-intervention epigenetisk profilering.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

80

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Shirley Ryan AbilityLab
        • Ledende efterforsker:
          • Arun Jayaraman, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af cerebral parese (CP) klassificeret som Gross Motor Function Classification System (GMFCS) niveau I-V.
  • Mellem 4 og 17 år gammel på tidspunktet for tilmelding/samtykke.
  • Diagnose af spastisk CP hemiplegi, diplegi eller quadriplegi.
  • Stabil medicinsk tilstand som fastsat af undersøgeren.
  • Tilstrækkelig omsorgspersonstøtte til at kunne deltage i trænings- og vurderingssessioner i studiet, efter undersøgerens skøn.
  • I stand til at udføre enkle motoriske opgaver med signaler og kan følge 2-3-trins kommandoer.
  • I stand til at kommunikere et præcist ja eller nej svar på spørgsmål ifølge forældre eller værge.
  • I stand til at lokalisere smerte/ubehag.
  • Lægegodkendelse til deltagelse.
  • Forældre/værgetilladelse.

Eksklusionskriterier:

  • Samtidig neurologisk sygdom, der påvirker centralnervesystemet.
  • Kardiovaskulær eller muskel- og skeletlidelse eller skade, der ville forhindre fuld deltagelse i fysioterapeutisk intervention
  • Ortopædisk dysfunktion, skade eller operation, der ville påvirke en persons evne til at bruge over- og/eller underekstremitet
  • Uhelet brud eller anden muskel- og skeletbeskadigelse, der kan forstyrre over- eller underekstremitetsrehabilitering eller testaktiviteter
  • Implanteret stimulator (f.eks. epidural stimulator, vagusnerve stimulator, pacemaker, cochleaimplantat) eller lægemiddelafgivelsesenhed (f.eks. baclofempumpe)
  • Afhængighed af en elektromagnetisk medicinsk implantat (f.eks. hjertestimulator, implanteret lægemiddelpumpe), ventilatorstøtte eller en anden ekstern enhed.
  • Historie med ukontrollerede anfald
  • Uforklarlig tilstedeværelse af vedvarende klager over smerter af enhver art
  • Ikke i stand til at lokalisere smerte/ubehag
  • Svær kortiko-visuel nedsættelse
  • Aktive tryksår
  • Aktiv urinvejsinfektion
  • Aktiv kræft eller kræft i remission i mindre end 5 år
  • Klinisk signifikant depression, psykiatriske lidelser eller igangværende stofmisbrug
  • Immunsvigt eller hæmatologisk tilstand
  • Allergi over for AZA eller mannitol
  • Planer om at modtage en vaccine inden for 30 dage af den planlagte AZA- eller placebosprøjte, der skal finde sted i uge 10
  • Graviditet
  • Ortopædisk operation gennemført i de foregående 12 måneder
  • Intratekal lægemiddeltitrering, der kan påvirke muskelspasticitet
  • Botulinumtoksinbehandling inden for 3 måneder før tilmelding, medmindre der gives godkendelse af behandlende læge
  • Nuværende tilmelding til et konfliktende forskningsstudie
  • Enhver anden helbredstilstand eller diagnose ikke nævnt ovenfor, der kan sætte deltageren i risiko som fastsat af undersøgeren eller behandlende læge

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: tSCS + Funktionel Aktivitets Træning

Transkutan rygmarvsstimulering vil blive parret med træning baseret på formålet.

Deltagere i formål 1 (GMFCS-niveauer 1-3) vil deltage i tre sessioner om ugen i 16 uger med gangtræning på løbebånd og på jorden ved brug af tSCS.

Deltagere i formål 2 (GMFCS-niveauer 4-5) vil deltage i tre sessioner om ugen i 16 uger med funktionel aktivitetsbaseret træning efter behov.
Andet: tSCS
Deltagerne vil deltage i tre 45-minutters sessioner om ugen i alt 16 uger, der involverer transkutan rygsstimulering og aktivitetsbaseret træning. Stimulationsintensiteten vil være baseret på den ufrivillige motortærskel, bestemt under en MEPs-vurdering.
Andre navne:
  • Transkutan spinalstimulering
Andet: Funktionel Aktivitets Træning

Alle deltagere vil deltage i funktionel aktivitetstræning baseret på formålet. Deltagerne vil deltage i tre 45-minutters sessioner om ugen i alt 16 uger, der involverer transkutan rygsøjlestimulering (tSCS) og aktivitetsbaseret træning.

Deltagere i formål 1 vil gennemføre gangtræning. Deltagere i formål 2 vil gennemføre aktivitetsbaseret træning.
Eksperimentel: tSCS + Funktionel Aktivitets Træning + 5-Azacitidin

Transkutan rygmarvsstimulering vil blive kombineret med træning baseret på Målsætningen.

Deltagere i Målsætning 1 (GMFCS-niveauer 1-3) vil deltage i tre sessioner om ugen i 16 uger med løbebånds- og overjords gangtræning ved brug af tSCS.

Deltagere i Målsætning 2 (GMFCS-niveauer 4-5) vil deltage i tre sessioner om ugen i 16 uger med funktionel aktivitetsbaseret træning efter behov.

En undergruppe af frivillige deltagere vil også blive randomiseret til at modtage enten 5-Azacitidin (VIDAZA) eller placebo (Mannitol) på midtpunktet. En registreret sygeplejerske vil administrere en enkelt subkutan injektion af enten AZA eller placebo i en dosis på 75 mg/m² på deltagerens nedre mave eller inderlår.
Andet: tSCS
Deltagerne vil deltage i tre 45-minutters sessioner om ugen i alt 16 uger, der involverer transkutan rygsstimulering og aktivitetsbaseret træning. Stimulationsintensiteten vil være baseret på den ufrivillige motortærskel, bestemt under en MEPs-vurdering.
Andre navne:
  • Transkutan spinalstimulering
Andet: Funktionel Aktivitets Træning

Alle deltagere vil deltage i funktionel aktivitetstræning baseret på formålet. Deltagerne vil deltage i tre 45-minutters sessioner om ugen i alt 16 uger, der involverer transkutan rygsøjlestimulering (tSCS) og aktivitetsbaseret træning.

Deltagere i formål 1 vil gennemføre gangtræning. Deltagere i formål 2 vil gennemføre aktivitetsbaseret træning.

Medicin: 5-Azacitidin
En delmængde af deltagere, der har tilmeldt sig, vil modtage en enkelt subkutan injektion af 5-Azacitidin i en dosis på 75 mg/m²
Andre navne:
  • VIDAZA
Aktiv komparator: tSCS + Funktionel Aktivitets Træning + Mannitol (Placebo)

Transkutan rygmarvsstimulering vil blive parret med træning baseret på formålet.

Deltagere i formål 1 (GMFCS-niveauer 1-3) vil deltage i tre sessioner om ugen i 16 uger af gangtræning på løbebånd og på jorden ved brug af tSCS.

Deltagere i formål 2 (GMFCS-niveauer 4-5) vil deltage i tre sessioner om ugen i 16 uger af funktionel aktivitetsbaseret træning efter behov.

En undergruppe af frivillige deltagere vil også blive randomiseret til at modtage enten 5-Azacitidin (VIDAZA) eller placebo (Mannitol) på midtpunktet. En autoriseret sygeplejerske vil administrere en enkelt subkutan injektion af enten AZA eller placebo i en dosis på 75 mg/m² til deltagernes nedre mave eller inderlår.
Andet: tSCS
Deltagerne vil deltage i tre 45-minutters sessioner om ugen i alt 16 uger, der involverer transkutan rygsstimulering og aktivitetsbaseret træning. Stimulationsintensiteten vil være baseret på den ufrivillige motortærskel, bestemt under en MEPs-vurdering.
Andre navne:
  • Transkutan spinalstimulering
Andet: Funktionel Aktivitets Træning

Alle deltagere vil deltage i funktionel aktivitetstræning baseret på formålet. Deltagerne vil deltage i tre 45-minutters sessioner om ugen i alt 16 uger, der involverer transkutan rygsøjlestimulering (tSCS) og aktivitetsbaseret træning.

Deltagere i formål 1 vil gennemføre gangtræning. Deltagere i formål 2 vil gennemføre aktivitetsbaseret træning.

Medicin: Mannitol
En undergruppe af frivillige deltagere vil modtage en enkelt subkutan injektion af Mannitol (placebo) i en dosis på 75 mg/m².
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rumtidsmæssig Gang Symmetri via Instrumenteret Gangmåtte
Tidsramme: Baseline til opfølgning, cirka 22 uger
For deltagerne i mål 1 (GMFCS-niveau 1-3), vil der blive brugt en instrumenteret gangmåtte til at vurdere den rumlig-tidsmæssige gangsymmetri.
Baseline til opfølgning, cirka 22 uger
Modificeret Tardieu-skala
Tidsramme: Baseline til opfølgning, cirka 22 uger
For deltagere i Mål 2 (GMFCS-niveauer 4-5), vil muskelspasticitet blive vurderet ved hjælp af den modificerede Tardieu-skala.
Baseline til opfølgning, cirka 22 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shirley Ryan AbilityLab

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

25. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STU00225218

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med tSCS

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner