뇌성마비 운동 기능 향상을 위한 tSCS 및 5-아자시티딘
뇌성마비 환자의 운동 기능 향상을 위한 경피 척수 자극 및 5-아자시티딘 치료 효과 평가: 신경 재활의 발전
연구 개요
상세 설명
이 프로젝트는 경피적 척수 자극(tSCS)이 뇌성마비 아동의 보행 및 활동 기반 훈련에 미치는 영향을 조사합니다. 1:1 무작위 배정을 통해 참가자 하위 집단은 소아 종양학용 FDA 승인 약물인 5-아자시티딘(AZA) 또는 위약을 단일 용량 투여받게 됩니다. 근섬유 연구에 따르면 AZA는 근육 성장과 재생을 돕는 것으로 나타났습니다. 본 연구에서 AZA 사용은 표시 외 적용으로, tSCS 중재와 함께 사용되어 CP와 관련된 근육 및 기계적 결함을 모두 표적화하는 효과를 조사합니다. 이 프로젝트는 또한 참가자의 혈액 샘플을 수집하여 유전자 및 후성유전학적 프로파일링을 수행하여 근골격계 손상의 중증도와 진행 경로, 그리고 tSCS 및 AZA 중재에 대한 반응과의 상관관계를 검증할 것입니다.
연구팀은 맞춤형 tSCS와 표적화된 보행 또는 활동 기반 훈련을 결합하면 경직성 뇌성마비 아동의 근긴장도를 감소시키고 보행 대칭성과 신경운동 기능을 개선하며 기능적 이동성을 증가시켜 운동 결과를 향상시킬 것이라고 가설을 세웠습니다. 더 나아가, 재창출된 동화작용제(AZA)의 추가는 tSCS와 훈련만을 시행한 경우보다 이러한 향상을 증대시킬 것입니다.
다양한 GMFCS 수준의 뇌성마비 아동들이 3단계 프로토콜에 참여하며, 이는 (1) 2주간의 기준 단계, (2) 참가자들이 tSCS 및 훈련 중재를 받는 16주간의 중재 단계, (3) 장기적 결과를 조사하기 위한 4주간의 중재 후 단계를 포함합니다. 중간 시점에서 참가자들은 1:1 무작위 배정을 통해 AZA 단일 용량 또는 위약 단일 용량을 투여받게 됩니다. 참가자들은 1단계에서 유전자 및 중재 전 후성유전학적 프로파일링을 위한 혈액 채취를, 3단계에서 중재 후 후성유전학적 프로파일링을 위한 두 번째 혈액 채취를 진행하게 됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Audrey Wiesner, BS
- 전화번호: 3122388435
- 이메일: awiesner@sralab.org
연구 연락처 백업
- 이름: Jacklyn Stoller, PT, DPT
- 전화번호: 3122387620
- 이메일: jstoller@sralab.org
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Shirley Ryan Abilitylab
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수석 연구원:
- Arun Jayaraman, PhD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 뇌성마비(CP) 진단으로, 대운동 기능 분류 체계(GMFCS) 수준 I-V로 분류됨.
- 등록/동의 시점에 4세에서 17세 사이.
- 경련성 뇌성마비 편마비, 양하지마비 또는 사지마비 진단.
- 연구자가 판단한 안정적인 건강 상태.
- 연구자가 판단할 때, 연구 기간 동안 훈련 및 평가 세션에 참여할 수 있는 충분한 보호자 지원.
- 간단한 단서가 주어진 운동 과제를 수행하고 2-3단계 명령을 따를 수 있음.
- 부모 또는 보호자에 따르면 질문에 정확한 예 또는 아니오 답변을 전달할 수 있음.
- 통증/불편감의 위치를 파악할 수 있음.
- 참여에 대한 의사의 승인.
- 부모/보호자의 허가.
제외 기준:
- 중추 신경계에 영향을 미치는 동시성 신경계 질환.
- 물리치료 중재에 완전히 참여하는 것을 방해할 심혈관 또는 근골격계 질환이나 손상.
- 개인의 상지 및/또는 하지 사용 능력에 영향을 미칠 정형외과적 기능 장애, 손상 또는 수술.
- 상지 또는 하지 재활 또는 검사 활동을 방해할 수 있는 치유되지 않은 골절 또는 기타 근골격계 장애.
- 이식된 자극기(예: 경막 외 자극기, 미주 신경 자극기, 심박 조율기, 인공 와우) 또는 약물 전달 장치(예: 바클로펜 펌프).
- 전자기 의료 임플란트(예: 심박 조율기, 이식된 약물 펌프), 인공호흡 지원 또는 기타 외부 장치에 의존.
- 조절되지 않는 발작 병력.
- 설명되지 않는 지속적인 모든 종류의 통증 호소.
- 통증/불편감의 위치를 파악할 수 없음.
- 심각한 피질 시각 장애.
- 활동성 욕창.
- 활동성 요로 감염.
- 활동성 암 또는 5년 미만의 완화 상태 암.
- 임상적으로 유의한 우울증, 정신 장애 또는 지속적인 약물 남용.
- 면역 결핍 또는 혈액학적 상태.
- AZA 또는 만니톨에 대한 알레르기.
- 10주차에 계획된 AZA 또는 위약 주사 예정일로부터 30일 이내에 백신 접종 예정.
- 임신.
- 이전 12개월 내 완료된 정형외과 수술.
- 근육 경직에 영향을 줄 수 있는 척수강 내 약물 용량 조절.
- 등록 전 3개월 이내 보툴리눔 독소 치료(치료 의사의 승인을 받은 경우 제외).
- 현재 상충되는 연구에 등록됨.
- 연구자 또는 치료 의사가 판단할 때 참여자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 위에 나열되지 않은 기타 건강 상태 또는 진단.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: tSCS + 기능 활동 훈련
경피 척수 자극은 Aim을 기반으로 한 훈련과 함께 진행됩니다. Aim 1(GMFCS 수준 1-3)의 참가자는 tSCS를 사용하여 주당 3회, 16주 동안 트레드밀 및 지상 보행 훈련에 참여합니다. Aim 2(GMFCS 수준 4-5)의 참가자는 주당 3회, 16주 동안 적절한 기능 활동 기반 훈련에 참여합니다. |
참가자는 경피 척수 자극과 활동 기반 훈련을 포함하여 주당 3회, 회당 45분씩 총 16주 동안 세션에 참여하게 됩니다.
자극 강도는 MEPs 평가 중에 결정되는 비자발적 운동 역치를 기준으로 합니다.
다른 이름들:
모든 참가자는 Aim을 기반으로 한 기능적 활동 훈련에 참여합니다. 참가자는 경피적 척수 자극(tSCS) 및 활동 기반 훈련을 포함하여 주당 3회, 각 45분 세션을 총 16주 동안 참여합니다. Aim 1의 참가자는 보행 훈련을 완료합니다. Aim 2의 참가자는 활동 기반 훈련을 완료합니다. |
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실험적: tSCS + 기능적 활동 훈련 + 5-아자시티딘
경피 척수 자극은 Aim에 기반한 훈련과 함께 진행됩니다. Aim 1(GMFCS 수준 1-3) 참가자는 주당 3회, 16주 동안 트레드밀 및 지상 보행 훈련을 tSCS를 사용하여 수행합니다. Aim 2(GMFCS 수준 4-5) 참가자는 주당 3회, 16주 동안 적절한 기능적 활동 기반 훈련을 수행합니다. 옵트인 참가자의 일부는 중간 지점에서 5-아자시티딘(VIDAZA) 또는 위약(만니톨)을 무작위로 투여받게 됩니다. 등록 간호사는 참가자의 하복부 또는 대퇴 내측에 AZA 또는 위약을 75 mg/m² 용량으로 단일 피하 주사합니다. |
참가자는 경피 척수 자극과 활동 기반 훈련을 포함하여 주당 3회, 회당 45분씩 총 16주 동안 세션에 참여하게 됩니다.
자극 강도는 MEPs 평가 중에 결정되는 비자발적 운동 역치를 기준으로 합니다.
다른 이름들:
모든 참가자는 Aim을 기반으로 한 기능적 활동 훈련에 참여합니다. 참가자는 경피적 척수 자극(tSCS) 및 활동 기반 훈련을 포함하여 주당 3회, 각 45분 세션을 총 16주 동안 참여합니다. Aim 1의 참가자는 보행 훈련을 완료합니다. Aim 2의 참가자는 활동 기반 훈련을 완료합니다.
옵트인 참가자의 일부는 75 mg/m² 용량의 5-아자시티딘을 피하 주사 1회 투여받게 됩니다
다른 이름들:
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활성 비교기: tSCS + 기능적 활동 훈련 + 만니톨 (플라시보)
경피 척수 자극은 Aim을 기반으로 한 훈련과 함께 시행될 것입니다. Aim 1(GMFCS 수준 1-3) 참가자는 트레드밀 및 지상 보행 훈련을 tSCS를 사용하여 주당 3회, 16주 동안 참여합니다. Aim 2(GMFCS 수준 4-5) 참가자는 적절한 기능 활동 기반 훈련을 주당 3회, 16주 동안 참여합니다. 옵트인 참가자의 일부는 중간 지점에서 5-아자시티딘(VIDAZA) 또는 위약(만니톨) 중 하나를 무작위로 투여받게 됩니다. 등록 간호사는 참가자의 하복부 또는 대퇴 내측에 AZA 또는 위약을 75 mg/m² 용량으로 단일 피하 주사합니다. |
참가자는 경피 척수 자극과 활동 기반 훈련을 포함하여 주당 3회, 회당 45분씩 총 16주 동안 세션에 참여하게 됩니다.
자극 강도는 MEPs 평가 중에 결정되는 비자발적 운동 역치를 기준으로 합니다.
다른 이름들:
모든 참가자는 Aim을 기반으로 한 기능적 활동 훈련에 참여합니다. 참가자는 경피적 척수 자극(tSCS) 및 활동 기반 훈련을 포함하여 주당 3회, 각 45분 세션을 총 16주 동안 참여합니다. Aim 1의 참가자는 보행 훈련을 완료합니다. Aim 2의 참가자는 활동 기반 훈련을 완료합니다.
선택 참가자 중 일부는 75 mg/m²의 용량으로 만니톨(위약)을 피하 주사 1회 투여받습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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계측화된 보행 매트를 통한 시공간 보행 대칭성
기간: 기준선부터 추적 조사까지, 약 22주
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Aim 1 참가자(GMFCS 수준 1-3)의 경우, 계측화된 보행 매트를 사용하여 시공간적 보행 대칭성을 평가할 것입니다.
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기준선부터 추적 조사까지, 약 22주
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수정된 타르듀 척도
기간: 기준선부터 추적 관찰까지, 약 22주
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Aim 2 참가자(GMFCS 레벨 4-5)의 경우, 근육 경직은 Modified Tardieu Scale을 사용하여 평가됩니다.
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기준선부터 추적 관찰까지, 약 22주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan Abilitylab
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STU00225218
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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